Privosegtor 用於視神經炎的 PIONEER-1 註冊試驗中首位患者已接受治療 | OCS 股票新聞

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PIONEER 項目標誌着在視神經炎和其他神經疾病方面潛在的首創神經保護的重要一步，得到了積極的 Acuity II 期數據、FDA 突破性療法和 EMA PRIME 認證，以及 FDA 神經科部門的近期積極反饋的支持。

瑞士楚格，2026 年 8 月 24 日-- Oculis Holding AG（納斯達克：OCS / XICE：OCS）（“Oculis”），一家專注於突破性創新以解決神經眼科領域重大未滿足醫療需求的全球生物製藥公司，今天宣佈首位患者已在 PIONEER-1 註冊試驗中接受治療，該試驗評估 Privosegtor 用於治療視神經炎（ON）。

Oculis 首席執行官 Riad Sherif 博士表示 :

“ 在美國一家領先中心治療 PIONEER-1 中的首位患者是一個關鍵里程碑，因為我們在推進我們的後期管線的同時，專注於神經眼科。PIONEER-1 是一個專業研究，我們對我們的團隊和合作夥伴在激活專門管理這一複雜病症的多學科中心方面的執行能力感到非常自豪。我們很高興能夠開創這一潛在的新型視神經炎治療藥物，這可能會開啓神經保護的新範式。如果成功，Privosegtor 可能填補視神經病變治療中的關鍵空白，並在神經學領域具有更廣泛的適用性，包括急性多發性硬化症復發。”

Privosegtor 是一種新型的肽類小分子，能夠穿越血腦屏障和視網膜屏障，可能成為視神經炎的首個神經保護療法，並在其他神經眼科和神經疾病中具有廣泛的潛在適用性。在成功完成 II 期 ACUITY 試驗後，Oculis 啓動了 PIONEER（Privosegtor 在視神經病變中的療效評估研究）項目，該項目包括兩個視神經炎的註冊試驗。該項目的第一個註冊試驗 PIONEER-1 正在評估 Privosegtor 在急性發作的視神經炎患者中的療效，涵蓋包括有無多發性硬化症（MS）患者在內的廣泛人羣。首位患者在美國一家領先中心接受治療，Oculis 及其合作伙伴專注於建立一個強大的多學科網絡，連接急診室醫生、眼科醫生和神經科醫生，以及患者篩查。該綜合方法旨在優化從患者識別到治療的操作流程，利用秋季、冬季和春季的高峰入組機會，以與疾病的自然季節性相一致。

PIONEER-1 的主要終點是達到基線至少 15 個字母增益的患者比例，次要終點是第 3 個月低對比度視力（LCVA）的平均變化，這兩個都是視神經炎中臨牀有意義的功能終點。主要分析將在第 3 個月進行，患者將被跟蹤至第 12 個月，以評估長期安全性和耐受性。給藥和患者入組標準將與 II 期 ACUITY 試驗的標準密切相似，在該試驗中，Privosegtor 在第 3 個月顯示出顯著的視力改善，並在第 6 個月持續存在，LCVA 測量結果顯示，與安慰劑相比，具有一致的解剖和生物神經保護益處。這些積極的發現支持了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的突破性療法認證和歐洲藥品管理局（EMA）授予的優先藥物（PRIME）認證，用於治療視神經炎。

Oculis 已獲得 FDA 的書面協議，根據特別方案評估（SPA）協議，確認 PIONEER-1 試驗的設計和計劃分析將充分滿足支持視神經炎新藥申請（NDA）提交所需的目標，前提是試驗結果成功並對 NDA 提交中的所有數據進行審查。

基於視神經炎的 ACUITY II 期數據集以及 FDA 神經科部門的建設性預 IND 反饋，Oculis 計劃在 2026 年第四季度提交 Privosegtor 用於治療急性多發性硬化症復發的 IND 申請。

紐約西奈山醫學院 NORDIC 主席、轉化研究副主任 Mark Kupersmith 博士補充道： “幾十年來，我們對視神經炎和其他急性多發性硬化症發作的處理僅限於試圖減少繼發性急性炎症，而防止軸突和繼發性神經元損失尚未實現。ACUITY 的發現從根本上改變了這一範式，證明真正的神經保護通過神經保護和可測量的功能恢復的結構和生物標誌物得到了驗證，臨牀上是可以實現的。當我們進入 PIONEER-1 試驗時，如果這項研究的數據是積極的，可能會為治療視神經病變提供關鍵見解，同時也為我們如何測量和提供更廣泛神經退行性疾病中的結構性中樞神經系統保護提供見解。”

-結束-

關於 Privosegtor

Privosegtor 是一種新型的肽類小分子候選藥物，能夠穿越血腦屏障和視網膜屏障，有潛力成為治療視神經炎（ON）及其他神經眼科和神經軸突疾病的首個神經保護療法。ACUITY II 期試驗的積極結果顯示 Privosegtor 的神經保護潛力，體現在視覺功能的改善上，伴隨視網膜的解剖結構保護，包括 GCIPL 和 RNFL 層，以及在視神經炎急性發作後血液中神經絲蛋白水平的降低。在青光眼、視神經炎和多發性硬化症（MS）的動物模型中也觀察到了類似的結果，Privosegtor 能夠保護視網膜神經節細胞，並與 MS 模型中運動能力（臨牀功能殘疾）的改善相關聯。

Privosegtor 已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認定，以及歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）認定，同時也獲得 FDA 和 EMA 對視神經炎的孤兒藥認定。Privosegtor 目前正在 Oculis 的 PIONEER（Privosegtor 在視神經病中的療效評估研究）項目中進行評估，該項目包括兩項視神經炎的註冊試驗和一項非動脈性前缺血性視神經病（NAION）的註冊試驗。在基於 ACUITY II 期數據集和 FDA 建設性預 IND 反饋的基礎上，Oculis 還計劃為 Privosegtor 提交 IND 申請，以治療急性 MS 復發。

Privosegtor 是一種研究性藥物，尚未獲得任何國家的商業使用監管批准。

關於視神經炎

視神經炎（ON）是一種罕見的疾病，特徵為視神經的急性炎症，可能導致永久性視力損害。全球每 10 萬人中約有 8 人受此影響，美國年發病率估計超過 30,000 人，且通常是多發性硬化症的首個跡象。該病主要發生在 20 至 40 歲的成年人中，女性發病率更高（2:1）。視神經炎是一種神經病（神經疾病），當視神經的急性炎症影響從眼睛通過大腦傳遞的信號時，會導致疼痛、視力喪失和其他症狀。構成視神經的細胞有一種稱為髓鞘的脂質保護塗層，在視神經炎中優先受到損害。沒有髓鞘，視神經細胞無法正常發送信號，軸突可能會不可逆地喪失。迄今為止，尚無針對急性視神經炎的特定療法獲得批准，仍然存在未滿足的需求，急需能夠通過減少神經細胞的永久損傷或死亡來防止急性發作後視力喪失的療法。

關於 Oculis

Oculis 是一家全球生物製藥公司（納斯達克：OCS；XICE：OCS），專注於突破性創新，以解決神經眼科領域中重大的未滿足醫療需求。Oculis 的高度差異化的晚期臨牀管線專注於兩個核心產品候選藥物。Privosegtor 是 PIONEER 項目中的突破性神經保護候選藥物，該項目包括旨在支持視神經病（包括視神經炎和非動脈性前缺血性視神經病）治療註冊計劃的研究。Privosegtor 還具有開發其他神經眼科和神經軸突疾病適應症的潛力。Licaminlimab 是一種新型的局部抗 TNFα藥物，目前正在進行註冊試驗，並採用基因型基礎的方法開發用於治療乾眼症（DED）的患者。Oculis 總部位於瑞士，在美國、冰島和瑞士開展業務，由一支經驗豐富的管理團隊領導，擁有成功的業績記錄，並得到國際領先的醫療投資者的支持。

欲瞭解更多信息，請訪問：www.oculis.com

Oculis 聯繫方式

首席財務官：Sylvia Cheung

sylvia.cheung@oculis.com

投資者關係

LifeSci Advisors

Corey Davis, Ph.D.

cdavis@lifesciadvisors.com

媒體關係

ICR Healthcare

Amber Fennell

oculis@icrhealthcare.com

關於前瞻性聲明的警示性聲明

本新聞稿包含前瞻性聲明和信息。例如，關於公司產品候選者潛在益處的聲明，包括 Privosegtor 成為治療視神經炎的首個神經保護療法的潛力，以及其在神經學領域的廣泛適用性，包括急性多發性硬化症復發的潛力，當前和未來臨牀試驗的啓動、招募、時間、進展和結果，Oculis 的研究和開發項目，監管和商業戰略；Oculis 的未來發展計劃；監管申請和批准的時間或可能性；以及關於市場機會的聲明，均屬於前瞻性聲明。所有前瞻性聲明均基於 Oculis 及其管理層認為合理的估計和假設，但本質上是不確定的，並且固有地受到許多超出 Oculis 控制的風險、變數和偶然事件的影響。這些前瞻性聲明僅供説明目的，不應被投資者視為保證、保證、預測或事實或概率的明確聲明。實際事件和情況難以或不可能預測，並將與假設有所不同。早期階段臨牀試驗的結果可能無法在後續臨牀試驗中複製。所有前瞻性聲明均受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致實際結果與我們預期的結果和/或這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有實質性差異。前瞻性聲明受到眾多條件的限制，其中許多超出了 Oculis 的控制，包括在 Oculis 的 20-F 表年度報告和任何其他提交給美國證券交易委員會（SEC）的文件中列出的風險因素部分。這些文件的副本可在 SEC 的網站 www.sec.gov 上獲得。Oculis 沒有義務在本發佈日期之後更新這些聲明以進行修訂或更改，除非法律要求。

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9. 美國食品和藥物管理局。“行業指南：嚴重疾病的加速項目 - 藥物和生物製品，2014”。可在 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics 獲取。