FDA 批准 IMAAVY®（nipocalimab-aahu）作為首個用於治療温性自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）的藥物，這標誌着患者治療的重大進展 | 強生股票新聞

• IMAAVY 是一種免疫選擇性 FcRn 抑制劑，旨在靶向並減少致病性免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗體，同時保留 B 細胞功能
• 温熱性自身免疫性溶血性貧血是一種罕見的、危及生命的疾病，其中自身抗體導致紅細胞破壞，導致嚴重貧血和虛弱的疲勞
• 該批准基於關鍵的 2/3 期研究，證明了持久的血紅蛋白反應 a
• 在第 1 周觀察到血紅蛋白平均增加 1 g/dL b 以及在第 24 周 FACIT-疲勞 c 評分的改善，均在接受 IMAAVY 治療的患者中觀察到 d

, /PRNewswire/ -- 強生公司 (NYSE: JNJ) 今日宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准 IMAAVY® (nipocalimab-aahu) 用於治療温熱性自身免疫性溶血性貧血 (wAIHA) — 一種罕見的、危及生命的自身抗體疾病 — 適用於當前或以前接受過皮質類固醇治療的 12 歲及以上的成人和兒童患者。該批准是在 FDA 優先審查後獲得的，標誌着首次有療法被證明安全有效，專門用於治療 wAIHA。1

"生活在 wAIHA 中往往意味着無盡的疲勞和對明天將帶來什麼的持續不確定性，" wAIHA Warriors 的總裁兼執行董事 Karen Jones 説。"患者可能會經歷週期性地感覺恢復正常的時期——然後他們的血紅蛋白下降，疲憊感再次迴歸，他們又回到了起點。我們的社區首次擁有了一種專門針對我們疾病的治療。"

解決 wAIHA 中的嚴重未滿足需求

在 wAIHA 中，致病性免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗體附着並破壞紅細胞，導致嚴重貧血、深度疲勞以及顯著增加的發病率和死亡率。2 之前可用的治療選擇僅包括皮質類固醇和免疫抑制劑——這些療法抑制整個免疫系統，而沒有專門靶嚮導致疾病的 IgG 自身抗體。3

"2/3 期 ENERGY 研究表明，靶向致病性 IgG 可以有意義地改變 wAIHA 的治療範式，" 麻省總醫院的傑出醫生、大衞·庫特（David Kuter）博士説，哈佛醫學院醫學教授。"接受 IMAAVY 治療的患者中，更多患者實現了持久的血紅蛋白反應，與安慰劑相比——這意味着他們的紅細胞水平上升並且保持在高位。對於患者而言，這一批准意味着他們現在有了一種具有經過驗證的安全性特徵的療法，能夠靶向 wAIHA 中驅動疾病的自身抗體。"

IMAAVY 在 wAIHA 中的臨牀證據總結

2/3 期 ENERGY 研究的主要終點是持久的血紅蛋白 (Hgb) 反應，a 這是一個嚴格的終點定義，反映了血紅蛋白水平隨時間的顯著增加。4,5 隨機、安慰劑對照試驗顯示，接受批准劑量的 IMAAVY 的患者在 24 周時實現持久血紅蛋白水平的患者約是安慰劑組的三倍。5,h 總體而言，該治療組的患者在第 1 周的血紅蛋白平均增加 1g/dL。5,b 此外，IMAAVY 在第 24 周的 FACIT-疲勞 c 評分比安慰劑高出 3.5 分，得分越高表示疲勞越少。5,d 在 ENERGY 研究中，IMAAVY 顯示出與在廣泛性重症肌無力 (gMG) 中已建立的安全性特徵一致的安全性特徵。4 在接受 IMAAVY 治療的 wAIHA 患者中，最常見的不良反應（≥10%）為外周水腫、腹瀉和發熱。5

ENERGY 研究的完整結果於 2026 年 6 月在歐洲血液學協會會議上發佈。

基於經過驗證的方法應對自身抗體驅動的疾病

"今天的公告標誌着 IMAAVY 的第二次批准，是温熱性自身免疫性溶血性貧血患者的一個非凡里程碑，這是一個長期以來未得到滿足的社區，等待 FDA 批准的治療，" 強生公司全球免疫學治療領域負責人大衞·M·李（David M. Lee）博士説。"作為首個獲得 wAIHA 批准的療法，IMAAVY 有潛力重新定義 wAIHA 的管理，特別是對於那些病情失控的患者。這個里程碑強化了我們繼續追求先進療法的動力，以幫助生活在自身抗體和異體抗體疾病中的人們，如 wAIHA。"

IMAAVY 於 2025 年 4 月在美國獲得批准，用於治療 12 歲及以上的成人和兒童患者的 gMG，這些患者對乙酰膽鹼受體 (AChR) 或肌肉特異性激酶 (MuSK) 抗體呈陽性。5

強生公司致力於幫助患者獲得我們的治療。一旦決定開處方 IMAAVY，IMAAVY withMe 患者支持計劃提供個性化支持，包括教育資源、專門的護士導航員 i 和費用支持選項——無論保險類型如何。

編輯註釋：

a. 持久的血紅蛋白（Hgb）反應，Phase 2/3 ENERGY 試驗的主要終點，定義為 Hgb 濃度 ≥10 g/dL 且 Hgb 從基線增加 ≥2 g/dL，持續至少 28 天 (在雙盲期第 16 周開始滿足標準)，無需救援治療 5 b. 在第 1 周觀察到 Hgb 平均增加 1 g/dL。在反應者中，接受每 4 周 30 mg/kg IMAAVY 治療的患者首次 Hgb 反應的中位時間為 4.1（範圍：1 到 12）周，而安慰劑組為 12.1（範圍：4 到 16）周。結果基於研究預先指定的統計分析計劃被視為描述性 6 c. 慢性疾病治療功能評估 - 疲勞（FACIT-Fatigue） d. 在第 24 周，FACIT-Fatigue 評分的基線平均變化，作為一個關鍵的次要終點，IMAAVY 30 mg/kg 靜脈治療組與安慰劑相比，平均差異為 3.51（95% CI: 0.64; 6.39）分。5 結果基於研究預先指定的統計分析計劃被視為描述性 6 e. Karen Jones 未因任何媒體工作獲得報酬 f. Kuter 博士曾擔任 J&J 的顧問；他未因任何媒體工作獲得報酬 g. 30 mg/kg 每 4 周是批准的劑量 h. 在批准的 30 mg/kg 靜脈每 4 周治療組中，持久的 Hgb 反應，如編輯註釋 “a” 所定義，達到了統計學顯著性 5 i. 護士導航員不提供醫療建議

關於 ENERGY 試驗 ENERGY（NCT04119050）是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的 Phase 2/3 研究，評估 nipocalimab 與安慰劑相比在患有温熱自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）的成年人中的療效和安全性。7 115 名成年人被隨機分配為大約 1:1:1 接受兩種不同劑量方案的 nipocalimab 或安慰劑。7 完成 24 周的雙盲治療後，患者可以進入開放標籤擴展期，接受 nipocalimab 治療 144 周，並在最後評估後進行 6 周的隨訪。7

關於温熱自身免疫性溶血性貧血（wAIHA） 温熱自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）是一種罕見的、危及生命的疾病，體內的自身抗體附着並破壞紅細胞（RBC），導致貧血。8 每年大約有 1-3 人每 10 萬人受到 wAIHA 的影響，約 1/8000 的人羣中生活着這種疾病。8,9 這種疾病影響男女兩性，任何年齡段的人都可能受到影響，且在 50 歲以上的發病率增加。9,10 此外，wAIHA 患者面臨其他嚴重併發症的風險增加，如靜脈血栓事件、急性腎衰竭和感染。11

關於 IMAAVY (nipocalimab-aahu) IMAAVY® 是一種免疫選擇性治療，旨在靶向、以高親和力結合並阻斷新生兒 Fc 受體（FcRn），減少驅動疾病的循環免疫球蛋白 G（IgG）抗體，同時根據體外和/或體內研究保持 B 細胞功能。12,13 IMAAVY 目前已獲批用於治療成人和 12 歲及以上的兒童廣泛性重症肌無力（gMG），且抗乙酰膽鹼受體（AChR）或抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性。5 IMAAVY 也已獲批用於治療 12 歲及以上的成人和兒童温熱自身免疫性溶血性貧血（wAIHA），目前或以前接受過皮質類固醇治療的患者。5

Nipocalimab 正在自身抗體領域的三個關鍵領域進行研究，包括風濕性疾病、罕見自身抗體疾病和由母體過敏抗體介導的母胎疾病，其中阻斷 IgG 與胎盤 FcRn 的結合被認為可以限制母體過敏抗體向胎兒的跨胎盤轉移。14,15,16,17,18,19,20,21

美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已授予 nipocalimab 多項關鍵認證，包括：

• 歐盟 EMA 對胎兒和新生兒溶血性疾病（HDFN）於 2019 年 10 月的孤兒藥認證，以及對胎兒和新生兒免疫性血小板減少症（FNAIT）於 2025 年 4 月的孤兒藥認證
• 美國 FDA 對 HDFN 和温熱自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）於 2019 年 7 月的快速通道認證，gMG 於 2021 年 12 月，FNAIT 於 2024 年 3 月，乾燥綜合症（SjD）於 2025 年 3 月，系統性紅斑狼瘡（SLE）於 2026 年 1 月的快速通道認證
• 美國 FDA 對 wAIHA 於 2019 年 12 月，HDFN 於 2020 年 6 月，gMG 於 2021 年 2 月，慢性炎症性脱髓鞘性多發神經病（CIDP）於 2021 年 10 月和 FNAIT 於 2023 年 12 月的孤兒藥狀態
• 美國 FDA 對 HDFN 於 2024 年 2 月和 SjD 於 2024 年 11 月的突破性療法認證
• 美國 FDA 對 gMG 於 2024 年第四季度和 wAIHA 於 2026 年第二季度的優先審查認證

IMAAVY 的法律製造商是 Janssen Biotech, Inc.

重要安全信息

我應該瞭解關於 IMAAVY 的最重要信息是什麼？ IMAAVY 是一種處方藥，可能會引起嚴重的副作用，包括：

• 感染。 IMAAVY 可能會增加您感染的風險，包括嚴重感染。如果您有感染，您的醫療提供者將治療您的感染或在感染消失之前推遲您的輸注。如果您出現以下任何感染症狀，請立即告知您的醫療提供者：

- 發熱

• 寒戰
• 顫抖
• 咳嗽 | - 喉嚨痛
• 發熱水泡
• 排尿時灼燒感
• 呼吸困難 |

• 過敏（超敏反應） 反應可能在您的 IMAAVY 輸注期間或輸注後幾周內發生。如果您在 IMAAVY 輸注期間或之後出現任何這些症狀，請告知您的醫療提供者並立即尋求緊急醫療幫助：

- 臉部、嘴唇、口腔、舌頭或喉嚨腫脹 - 吞嚥或呼吸困難	- 蕁麻疹 - 瘙癢的皮疹 - 胸痛或緊繃感

• 輸注相關反應。如果在 IMAAVY 輸注期間或輸注後幾天內出現任何這些症狀，請立即告知您的醫療提供者：

- 頭痛 - 皮疹 - 噁心 - 疲勞	- 頭暈 - 寒戰 - 類流感症狀 - 皮膚髮紅

如果您有對 nipocalimab-aahu 或 IMAAVY 中任何成分的嚴重過敏反應史，請勿接受 IMAAVY。反應包括血管神經性水腫和過敏性休克。請參閲處方信息中的患者信息部分，以獲取 IMAAVY 中成分的完整列表。

在接受 IMAAVY 之前，請告知您的醫療提供者您所有的醫療狀況，包括如果您：

• 曾對 IMAAVY 產生過敏反應。
  - 最近是否有過感染或感染症狀。
  - 是否有過帶狀皰疹（帶狀皰疹）或單核細胞增多症（由 Epstein-Barr 病毒引起的單核細胞增多症）。
  - 最近是否接種過或計劃接種疫苗。服用 IMAAVY 的人不應接種活疫苗。
  - 是否懷孕或計劃懷孕。目前尚不清楚 IMAAVY 是否會對未出生的嬰兒造成傷害。

懷孕安全研究。針對 IMAAVY 進行了一項懷孕安全研究。如果在懷孕期間給予 IMAAVY 或您在接受 IMAAVY 時懷孕，您的醫療提供者應通過撥打 1-800-526-7736 聯繫 Janssen 報告 IMAAVY 暴露。
- 是否在哺乳或計劃哺乳。IMAAVY 可以通過母乳傳遞。尚不清楚 IMAAVY 是否會對您的嬰兒造成傷害。請與您的醫療提供者討論在接受 IMAAVY 治療期間為您的嬰兒提供最佳餵養方式。

告知您的醫療提供者您所服用的所有藥物， 包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。

IMAAVY 的可能副作用是什麼？ IMAAVY 可能會引起嚴重的副作用。請參見 “我應該瞭解的關於 IMAAVY 的最重要信息是什麼？”

接受 IMAAVY 治療的 gMG 患者中最常見的副作用包括： 呼吸道感染、周圍水腫（手、腳踝或腳腫脹）和肌肉痙攣。

接受 IMAAVY 治療的 wAIHA 患者中最常見的副作用包括： 周圍水腫（手、腳踝或腳腫脹）、腹瀉和發熱。

這些並不是 IMAAVY 的所有可能副作用。如需有關副作用的醫療建議，請致電您的醫生。鼓勵您向 FDA 報告處方藥的負面副作用。

訪問 www.fda.gov/medwatch ，或撥打 1-800-FDA-1088 。

請參閲 IMAAVY 的完整 處方信息 和 患者信息 ，並與您的醫生討論您有任何問題。

劑型和劑量： IMAAVY 以 300 mg/1.62 mL 和 1,200 mg/6.5 mL（185 mg/mL）單劑量小瓶的形式提供，用於靜脈注射。

關於強生

在強生，我們相信健康就是一切。我們在醫療創新方面的實力使我們能夠構建一個複雜疾病得以預防、治療和治癒的世界，治療更加智能且侵入性更小，解決方案更具個性化。通過我們在創新醫學和醫療技術方面的專業知識，我們獨特地定位於今天在整個醫療解決方案的全譜系中進行創新，以提供明天的突破，並深刻影響人類健康。

瞭解更多信息，請訪問 https://www.jnj.com/ 或 www.innovativemedicine.jnj.com。

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關於前瞻性聲明的注意事項

本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法》定義的 “前瞻性聲明”，涉及產品開發及 IMAAVY 的潛在益處和治療影響。讀者應謹慎對待這些前瞻性聲明。此類聲明基於對未來事件的當前預期。如果基本假設不準確或已知或未知的風險或不確定性出現，實際結果可能與 強生的預期和預測大相徑庭。風險和不確定性包括但不限於：產品研究和開發中固有的挑戰和不確定性，包括臨牀成功和獲得監管批准的不確定性；商業成功的不確定性；製造困難和延誤；競爭，包括技術進步、競爭對手獲得的新產品和專利；對專利的挑戰；產品有效性或安全性問題導致的產品召回或監管行動；醫療產品和服務購買者的行為和消費模式變化；適用法律和法規的變化，包括全球醫療改革；以及醫療成本控制的趨勢。有關這些風險、不確定性和其他因素的進一步列表和描述可以在 強生最近的 10-K 表格年度報告中找到，包括標題為 “關於前瞻性聲明的注意事項” 和 “第 1A 項：風險因素” 的部分，以及在 強生後續的 10-Q 表格季度報告和其他向證券交易委員會提交的文件中。可以在 www.sec.gov 、 www.jnj.com 、 www.investor.jnj.com 或根據要求從 強生 獲得這些文件的副本。 強生 不承擔因新信息或未來事件或發展而更新任何前瞻性聲明的義務。

參考文獻

1 強生。新聞稿：FDA 授予 IMAAVY®（nipocalimab-aahu）優先審查，作為潛在的首個批准治療温熱性自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者的藥物。可在以下網址獲取： https://www.jnj.com/media-center/press-releases/fda-grants-priority-review-for-imaavy-nipocalimab-aahu-as-the-potential-first-approved-treatment-for-people-living-with-warm-autoimmune-hemolytic-anemia-waiha。最後訪問時間：2026 年 4 月。

2 Rarediseases.org。温熱性自身免疫性溶血性貧血。可在以下網址獲取：https://rarediseases.org/rare-diseases/warm-autoimmune-hemolytic-anemia/。最後訪問時間：2025 年 2 月。

3 Sudulagunta SR 等。温熱性自身免疫性溶血性貧血：臨牀特徵與管理。J Hematol。2017 年 3 月；6(1)：12–20。在線發表於 2017 年 3 月 21 日。doi: 10.14740/jh303w。

4 Fattizzo B, Murakhovskaya I, Ueda.Y, Schlichting D, Sweet K, Zelasky M, Craig J, Liva S, Leu J, Ling L, Pease S, Anakor A, Shu C, Nipocalimab 用於温熱性自身免疫性溶血性貧血：來自第 2/3 期隨機雙盲 ENERGY 研究的結果，發表於 EHA 2026 大會，網址：https://library.ehaweb.org/eha/2026/eha-2026/4206854/bruno.fattizzo.nipocalimab.for.warm.autoimmune.hemolytic.anemia.results.from.html

5 IMAAVY® 美國處方信息。

6 J&J。檔案數據。

7 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT04119050。可在以下網址獲取：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04119050

8 國家罕見疾病組織，温熱性自身免疫性溶血性貧血。可在以下網址獲取：https://rarediseases.org/rare-diseases/warm-autoimmune-hemolytic-anemia/。最後訪問時間：2025 年 2 月。

9 Tranekær S, Hansen DL, Frederiksen H。繼發性温熱性自身免疫性溶血性貧血的流行病學——系統評價與薈萃分析。J Clin Med。2021 年 3 月 17 日；10(6)：1244。doi: 10.3390/jcm10061244。PMID: 33802848；PMCID: PMC8002719。

10 Cherif, H., Cai, Q., Crivera, C., Leon, A., Rahman, I., Leval, A., Noel, W.和 Kjellander, C.（2024），瑞典温熱性自身免疫性溶血性貧血患者的總體生存率和治療模式：一項全國性基於人羣的研究。歐血液學雜誌。https://doi.org/10.1111/ejh.14311。

11 Fattizzo B, Barcellini W。温熱性自身免疫性溶血性貧血的新療法。輸血醫學評論，第 36 卷，第 4 期。2022 年 10 月 https://doi.org/10.1016/j.tmrv.2022.08.001。

12 Ling LE 等。M281，一種抗‐fcrn 抗體：在首次人體研究中 IGG 減少全範圍的藥效學、藥代動力學和安全性。臨牀藥理學與治療學，2018；105；4:1031–1039。可在以下網址獲取：https://doi.org/10.1002/cpt.1276。

13 Cossu M 等。關於 nipocalimab 疫苗反應對健康參與者影響的隨機開放標籤研究。於 2024 年 10 月在美國神經肌肉與電生理醫學協會（AANEM）年會上發表。

14 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT04951622。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622。最後訪問時間：2026 年 8 月。

15 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT05327114。可在以下網址獲取：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114。最後訪問時間：2026 年 8 月。

16 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT04119050。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050。最後訪問時間：2026 年 8 月。

17 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT05379634。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634。最後訪問時間：2026 年 8 月。

18 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT05912517。可在以下網址獲取：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517。最後訪問時間：2026 年 8 月。

19 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT06533098。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06533098。最後訪問時間：2026 年 8 月。

20 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT06741969。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06741969。最後訪問時間：2026 年 8 月。

21 ClinicalTrials.gov 標識符：NCT07438496。可在以下網址獲取：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07438496。最後訪問時間：2026 年 8 月。

來源：強生