我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Ascendis 製藥宣佈將在 2026 年國際幹細胞大會（ISDS 2026）上進行其關鍵性 ApproaCH 試驗中 TransCon CNP（navepegritide）第 104 週數據的口頭報告。長期數據進一步證實了對患有軟骨發育不全兒童在身高、身體功能和安全性方面的持久改善。TransCon CNP 於 2026 年 2 月獲得 FDA 批准，商品名為 YUVIWEL，目前正在進行 EMA 審查
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丹麥哥本哈根，2026 年 8 月 25 日（全球新聞通訊）——Ascendis Pharma A/S（納斯達克：ASND）今天宣佈，其將在 2026 年國際骨骼發育不良協會年會上參與口頭報告，會議將於 2026 年 8 月 26 日至 29 日在加拿大多倫多舉行，報告內容為其關鍵性 ApproaCH 試驗中每週一次的 TransCon CNP（navepegritide）在侏儒症兒童中的 104 週數據。該報告將由 Carlos Bacino 醫學博士、分子與人類遺傳學教授、貝勒醫學院及德克薩斯兒童醫院進行。
“這些長期數據強化了在每週一次的 TransCon CNP 臨牀試驗中觀察到的益處，從身高的持久改善到下肢對齊、身體比例、脊髓管尺寸、肌肉功能和身體功能的改善——其安全性和耐受性與安慰劑相似，注射部位反應的發生率較低，” Ascendis Pharma 首席醫學官 Aimee Shu 表示。“這些結果與侏儒症社區認為重要的健康相關生活質量的改善相一致，我們期待與專注於推進骨骼發育不良患者治療的專家分享這些結果。”
Ascendis 在 ISDS 2026 的報告包括：
| 口頭報告 | |
| 星期五 8 月 28 日 上午 10:00-10:15 第 4 節 |
摘要#45 在 ApproaCH 試驗開放標籤擴展中，接受 Navepegritide 治療的侏儒症兒童的生長和身體功能改善 由 Carlos Bacino 醫學博士主講 |
| 海報 | |
| 星期三至星期六 8 月 26-29 日 海報板 |
當間接治療比較（ITC）不適用時，注射部位反應的傷害分析所需數量 作者：Manoj Chevli 等 |
關於 TransCon CNP
TransCon CNP 是一種每週一次給藥的 C 型利鈉肽（CNP）前藥，旨在持續向全身組織的受體提供活性 CNP，以抵消侏儒症中 FGFR3 信號過度活躍的影響。2026 年 2 月，TransCon CNP 在美國食品和藥物管理局（FDA）獲得批准，商品名為 YUVIWEL®，用於增加 2 歲及以上開放生長板的侏儒症兒童的線性生長。Ascendis Pharma 針對 YUVIWEL 的市場授權申請正在歐洲藥品管理局審查中，預計將在 2026 年第四季度做出監管決定。
關於侏儒症
侏儒症是一種罕見的遺傳疾病，由系統性成纖維細胞生長因子受體 3（FGFR3）變異引起，導致 FGFR3 和 CNP 信號通路的影響失衡，估計全球有超過 250,000 人受到影響。雖然歷史上被認為是一種骨骼生長障礙，但侏儒症中觀察到的 FGFR3 變異在全身組織中表達，導致嚴重的肌肉、神經和心肺併發症，此外還有骨骼發育不良。侏儒症的醫療併發症在不同生命階段各異。在嬰兒和兒童時期，觀察到的併發症包括脊柱異常、腦室擴大、肌肉力量和耐力受損、聽力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障礙、髖關節問題、腿部彎曲和慢性疼痛；其中許多在成年後持續或加重。這些醫療併發症可能影響身體健康和生活質量，並可能受到多種個體、臨牀和社會因素的影響。一些侏儒症患者需要多次手術和程序來解決特定的功能或解剖問題。
關於 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物製藥公司，專注於應用我們的創新 TransCon 技術平台為患者帶來實質性改變。我們以患者、科學和熱情為核心價值觀，遵循我們的產品創新算法，應用 TransCon 開發新的療法，展示最佳的潛力以滿足未滿足的醫療需求。Ascendis 總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國設有其他設施。請訪問 ascendispharma.com 瞭解更多信息。
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，這些聲明涉及重大風險和不確定性。除歷史事實聲明外，本新聞稿中關於 Ascendis 未來運營、管理計劃和目標的所有聲明均屬於 1933 年證券法第 27A 條和 1934 年證券交易法第 21E 條所定義的前瞻性聲明。這些聲明的示例包括但不限於與以下內容相關的聲明：(i) Ascendis 計劃在 2026 年 ISDS 會議上的口頭報告和海報，(ii) 在每週一次的 TransCon CNP 臨牀試驗中觀察到的益處，包括身高的持久改善、下肢對齊、身體比例、脊髓管尺寸、肌肉功能和身體功能的改善，(iii) TransCon CNP 的安全性和耐受性特徵，包括與安慰劑相似的特徵和低注射部位反應率，(iv) 報告結果與被認為對軟骨發育不全社區重要的健康相關生活質量改善之間的潛在一致性，(v) Ascendis 的臨牀開發活動，包括 ApproaCH 試驗的開放標籤擴展，(vi) Ascendis 應用其 TransCon 技術平台為患者帶來實質性改變的能力，以及 (vii) Ascendis 利用 TransCon 創造新的、可能是同類最佳的療法以滿足未滿足的醫療需求。Ascendis 可能無法實際實現計劃、執行意圖或滿足前瞻性聲明中披露的期望或預測，您不應對這些前瞻性聲明過於依賴。實際結果或事件可能與前瞻性聲明中披露的計劃、意圖、期望和預測有重大差異。各種重要因素可能導致實際結果或事件與 Ascendis 所做的前瞻性聲明有重大差異，包括但不限於：依賴第三方製造商、分銷商和服務提供商的 Ascendis 產品和候選產品；與監管審查和批准相關的風險，包括延遲、要求額外數據或分析、使用限制或限制、批准的標籤比預期更有限，或未能在美國、歐盟或其他司法管轄區獲得批准的可能性；臨牀開發風險，包括正在進行或未來試驗的結果可能無法確認早期數據；開發項目或市場產品中出現的意外安全性或有效性發現；可能延遲開發或商業化的製造、供應鏈、質量或物流問題；與任何已批准 Ascendis 產品的商業化相關的意外費用；與 Ascendis 業務普遍相關的意外研發或銷售、一般和行政費用及其他成本；市場接受度、定價和報銷挑戰，包括支付方覆蓋決策和健康技術評估；競爭性發展，包括新療法或改進療法；知識產權保護、運營自由和訴訟風險；Ascendis 獲得額外資金的能力（如有必要）以支持其業務活動；網絡安全、數據隱私和信息技術中斷；以及國際經濟、政治、法律、合規、公共健康和商業因素的影響，包括關税、貿易政策、貨幣波動和地緣政治事件。有關可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中表達的結果不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與 Ascendis 業務一般相關的風險，請參見 Ascendis 於 2026 年 2 月 11 日向美國證券交易委員會（SEC）提交的 20-F 表年度報告，以及 Ascendis 未來向 SEC 提交的其他報告。前瞻性聲明不反映 Ascendis 可能進入或進行的任何未來許可、合作、收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。Ascendis 不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，除非法律要求。
Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 標誌、公司標誌、TransCon 和 YUVIWEL ® 是 Ascendis Pharma 集團擁有的商標。© 2026 年 8 月 Ascendis Pharma A/S.
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