我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。DelveInsight 預測骨肉瘤市場將在 2036 年前以 9% 的年均增長率增長，主要受包括 OST-HER2 和 DANYELZA 在內的八種新興療法的推動。目前的治療方法依賴於手術和化療，而新的靶向和免疫治療策略旨在解決復發病例中的未滿足需求。儘管有限的晚期試驗數據阻礙了監管批准，但細胞基礎和抗體藥物偶聯療法的持續創新預計將重塑主要全球市場的治療格局
骨肉瘤治療管線正在逐漸擴展，出現瞭如 OST-HER2（OS Therapies）、DANYELZA（naxitamab-gqgk；SERB Pharmaceutical）、Vactosertib（MedPacto）、Risvutatug rezetecan（GSK）、Olaparib 與 Ceralaserti（阿斯利康）、OMO-103（Peptomyc）、Eflornithine（DFMO）、AMXT 1501（Aminex Therapeutics）、PEEL-224（Peel Therapeutics）、ADCE-D01（ADCendo）、基於樹突狀細胞的疫苗（CellxLife）、LNTH-2403（Lantheus）等新興療法，這些研究藥物代表了有前景的資產，可能會重塑未來的治療格局，特別是在復發和轉移的情況下。
, /PRNewswire/ -- 骨肉瘤的管理通常依賴於一種多模式治療策略，將手術與化療結合，在特定情況下還包括放療。根據 NCCN 指南，常推薦的化療藥物包括 甲氨蝶呤、阿黴素、順鉑和異佛爾酮。對於復發、難治或轉移性骨肉瘤患者，NCCN 推薦的二線治療選擇包括高劑量異佛爾酮、依託泊苷、瑞戈非尼、索拉非尼、鐳-223 二氯化物和依維莫司。
儘管有這些治療選擇，骨肉瘤的治療領域仍然相對有限，專門批准用於該疾病的療法寥寥無幾。在美國，左旋氨基酸（KHAPZORY） 已獲得 FDA 批准，而 米法穆肽（MEPACT） 已獲得歐洲委員會在歐盟內使用的授權。
瞭解骨肉瘤與尤文肉瘤之間的主要區別 @ https://www.delveinsight.com/report-store/osteosarcoma-market
新興的骨肉瘤管線越來越多地探索靶向療法和免疫治療策略。關鍵候選藥物包括 OST-HER2，它採用針對 HER2 的細胞免疫療法來刺激抗腫瘤免疫反應；naxitamab-gqgk（DANYELZA），通過抗體介導的細胞毒性靶向 GD2 表達的腫瘤細胞；Vactosertib，一種與腫瘤進展和轉移相關的 TGF-β 信號通路抑制劑；以及 Risvutatug Rezetecan，一種設計用於將靶向細胞毒性作用傳遞給腫瘤細胞的抗體藥物偶聯物（ADC）。
然而，骨肉瘤藥物開發仍主要集中在早期臨牀試驗，特別是 II 期研究。晚期試驗數量有限，限制了能夠展示整體生存率、無事件生存率和持久反應率統計顯著改善的大型隨機數據集的可用性。因此，缺乏強有力的確認性證據繼續對監管批准構成重大挑戰，並導致各地區治療可用性差異。
DelveInsight 的腫瘤學專家 Aparna Thakur 表示，針對靶向療法、免疫療法、酪氨酸激酶抑制劑和細胞治療的研究努力不斷增加，正在擴展未來的治療格局，並創造創新機會。
反映出持續的治療創新和日益增長的未滿足醫療需求，DelveInsight 估計，涵蓋美國、EU4（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本的七大主要市場的骨肉瘤市場在 2025 年的估值約為 6000 萬美元。預計該市場在 2036 年的預測期內將以 9% 的複合年增長率 擴展，推動因素包括新型靶向療法的發展、多模式治療方法的進步、對骨肉瘤研究的投資增加，以及應對耐藥和復發疾病的努力不斷增長。
以下，我們強調 8 種有前景的新興療法，可能會重塑骨肉瘤市場的未來。
OS Therapies 的 OST-HER2
針對 HER2 的癌症疫苗
OST-HER2 是一種正在開發的 HER2 靶向免疫療法，用於治療包括骨肉瘤在內的 HER2 表達惡性腫瘤。該療法旨在通過激活特異性針對 HER2 的 T 細胞來刺激抗腫瘤免疫反應，使其能夠識別並消滅癌細胞。通過靜脈給藥後，OST-HER2 向抗原呈遞細胞（APCs）迅速被攝取，隨後啓動針對 HER2 陽性腫瘤的靶向免疫反應。轉化研究，包括在犬骨肉瘤中的研究，已證明該療法有潛力減少疾病復發並抑制轉移進展。OST-HER2 目前正在 IIb 期臨牀試驗中作為二線治療進行評估，OS Therapies 計劃在 2026 年下半年根據美國 FDA 的 加速批准途徑 申請生物製品許可申請（BLA）。
在 2026 年 8 月，OS Therapies, Inc. 宣佈，美國 FDA 已批准其請求召開 C 類統計方法 會議，以討論 IIb 期試驗中評估 OST-HER2 預防復發的 2.5 年整體生存數據。會議預計將在 2026 年 9 月中旬舉行，屆時將有來自生物製品評估與研究中心（CBER）的代表參加，同時還將與藥物評估與研究中心（CDER）生物標誌物資格計劃（BQP）成員召開待定的生物標誌物數據審查會議。CBER 負責對基因編輯產品如 OST-HER2 的監管審查和批准。該公司還預計將在 2026 年 9 月初報告中期 3 年整體生存數據。
早些時候，在 2026 年 3 月，OS Therapies 宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）先進療法委員會（CAT）已授予 OST-HER2 在歐盟用於治療切除性骨肉瘤患者肺部復發的 先進療法藥物（ATMP）認證。該認證是在 EMA 之前對同一適應症授予的 快速通道認證 之後做出的。在美國，OST-HER2 也獲得了 FDA 對骨肉瘤治療的 孤兒藥認證和快速通道認證。
骨肉瘤市場預計將逐步發展，OST-HER2 預計將成為一個潛在的關鍵資產，預計到 2036 年在 7 個主要市場（7MM）中產生約 3700 萬美元的收入，Thakur 表示。
Iterion Therapeutics 的 Tegavivint
TBL1X 蛋白抑制劑
Tegavivint 靶向 TBL1，這是 Wnt 驅動基因轉錄的一個重要共激活因子，從而抑制β-連環蛋白的致癌活性，同時可能避免與上游 Wnt 抑制相關的毒性。這一差異化機制支持其作為靶向治療方法的發展。Tegavivint 與吉西他濱聯合使用，正在兒童骨肉瘤中進行研究，並已獲得 孤兒藥認證（ODD）和罕見兒童疾病認證（RPDD），預計在 2027 年下半年公佈頂線結果。
在 2026 年 2 月，Iterion Therapeutics 宣佈在一項評估 Tegavivint 與吉西他濱聯合使用的臨牀研究中為首位患者進行給藥。該研究由埃默裏大學贊助，並在亞特蘭大兒童醫療中心進行。
瞭解更多關於骨肉瘤的新治療選擇 @ Osteosarcoma Bone Cancer
SERB Pharmaceutical 的 DANYELZA
抗體依賴性細胞毒性（ADCC）
DANYELZA（naxitamab-gqgk） 是一種完全 人源化的抗 GD2 單克隆抗體，旨在提供良好的藥代動力學特徵和增強的細胞毒性活性。早期在兒童患者中的臨牀研究顯示出可控的安全性和令人鼓舞的治療活性。然而，其在年長骨肉瘤患者中的安全性和耐受性仍未得到充分表徵。在 2025 年 9 月，SERB Pharmaceuticals 完成了對 Y-mAbs Therapeutics 的收購，通過增加 DANYELZA 來擴大其罕見腫瘤投資組合，並增強其開發罕見癌症靶向療法的能力。
DelveInsight 的預測與分析功能負責人 Sadaf Javed 表示，該資產具有"選擇性應答者"特徵，而非廣泛療效，商業潛力受到小規模合格人羣和年長骨肉瘤患者耐受性不確定性的限制。總體而言，它被視為一種小眾孤兒腫瘤產品，擴展潛力有限，而非高增長的腫瘤產品線。
Aminex Therapeutics 的 AMXT 1501 + DFMO
多胺攝取抑制劑
Aminex Therapeutics 的免疫腫瘤候選藥物是一種口服小分子療法，結合了該公司專有的多胺攝取抑制劑 AMXT 1501 和 二氟甲基鳥氨酸（DFMO，依氟鳥氨酸），後者是一種過期專利的多胺合成抑制劑。通過靶向互補通路，AMXT 1501 和 DFMO 的組合旨在協同作用，以增強廣泛範圍內實體腫瘤的免疫介導抗腫瘤活性。
要了解更多關於骨肉瘤藥物開發的信息，請訪問 @ Osteosarcoma Treatment Pipeline
MedPacto 的 Vactosertib
TGF-β1 激酶抑制劑
Vactosertib（TEW-7197） 是一種 TGF-β1 信號抑制劑，旨在調節腫瘤微環境。儘管 TGF-β信號在正常生理條件下在調節細胞增殖和凋亡中發揮重要作用，但其在腫瘤中的失調活動可能抑制抗腫瘤免疫反應，促進轉移，並導致對癌症治療的耐藥性。TGF-β還可以驅動腫瘤組織內及周圍的成纖維細胞增殖，導致過量的細胞外基質沉積。這種緻密的基質可能在腫瘤周圍形成物理屏障，限制免疫細胞的滲透並減少治療的可及性。通過抑制基質形成，vactosertib 可能改善抗癌療法的滲透性，並增強其對腫瘤細胞的活性。
在 2023 年 1 月，MedPacto 宣佈，美國 FDA 已授予 vactosertib 作為復發/難治性轉移性骨肉瘤患者的單藥治療的 快速通道認證（FTD）。這是在 2022 年 9 月該機構對同一適應症授予的 罕見兒童疾病認證（RPDD） 之後。2023 年 7 月，歐洲委員會授予 vactosertib 用於治療骨肉瘤的 孤兒藥認證（ODD）。該候選藥物在 2021 年 8 月已獲得美國 FDA 的 ODD。
根據 Javed 的説法，vactosertib 是一個高潛力但仍未得到驗證的平台資產，其估值和前景取決於後期研究是否能確認更廣泛人羣中的一致反應率和臨牀意義的持久性。
GSK 的 Risvutatug rezetecan
靶向 B7-H3 的 ADC
Risvutatug rezetecan（Ris-Rez；GSK5764227；HS-20093）是一種研究中的 抗體藥物偶聯物（ADC），旨在選擇性靶向 B7-H3，這是一種在多種實體腫瘤中高度表達的細胞表面蛋白。通過與 B7-H3 陽性癌細胞結合，該 ADC 促進其細胞毒性藥物的靶向輸送到腫瘤細胞，旨在最大化抗腫瘤療效，同時限制對健康組織的暴露。該療法正在 GSK 的全球 EMBOLD 臨牀開發計劃 下評估多種腫瘤類型。2025 年，美國 FDA 授予 risvutatug rezetecan突破性療法認定（BTD），用於治療晚期復發或難治性骨肉瘤患者，突顯其作為這一具有挑戰性和服務不足患者羣體的治療選擇的潛力。
瞭解更多關於骨肉瘤治療的最新進展 @ 骨肉瘤治療市場
Peel Therapeutics 的 PEEL-224
DNA 拓撲異構酶 I 抑制劑
PEEL-224 是一種聚合物基納米載體，包含四種小分子，正在開發作為潛在的癌症療法。其活性成分源自於喜樹鹼，這是一種在中國的幸福樹中發現的天然化合物，據信是作為植物防禦機制而進化而來。
喜樹鹼及其衍生物靶向拓撲異構酶 1（TOP1），這是一種參與 DNA 複製的酶，導致 DNA 損傷，最終導致快速分裂的癌細胞死亡。通過修飾這種天然衍生分子並將其與合成聚合物偶聯，PEEL-224 旨在增強治療效果，同時可能降低毒性。
PEEL-224 的臨牀前研究結果令人鼓舞，研究表明在一些高度侵襲性的實體腫瘤中持續獲得完全反應，在某些情況下持續超過六個月。重要的是，PEEL-224 的分子設計旨在防止其通過 ABCG2 多藥轉運蛋白從癌細胞中排出。這一機制可能有助於減少治療耐藥性的發生，並可能使 PEEL-224 克服對伊立替康的耐藥性。
ADCendo 的 ADCE-D01
DNA 拓撲異構酶 I 抑制劑
ADCE-D01 是一種首創的 抗體藥物偶聯物（ADC），旨在靶向 uPARAP，這是一種在廣泛的間充質癌症中高度表達的內吞受體，包括軟組織肉瘤、骨肉瘤、胃腸道間質瘤（GIST）、間皮瘤和膠質母細胞瘤。uPARAP 因其快速內吞、持續回收以及腫瘤與健康組織之間的獨特表達模式而成為一個有前景的 ADC 靶點。ADCE-D01 結合了一種 uPARAP 結合抗體，旨在保持受體與其天然配體膠原蛋白的相互作用，以及一種經過臨牀驗證的可被蛋白酶切割的連接子和一種強效的 deruxtecan 藥物。
臨牀前研究表明，ADCE-D01 在多個體內模型中表現出強大的抗腫瘤活性，以及令人鼓舞的毒理學特徵，支持 ADCE-D01 作為一種首選和最佳治療選擇的潛力，適用於具有顯著未滿足醫療需求的間充質癌症患者。
ADCE-D01 目前正在進行一項多中心的 I/II 期臨牀試驗（NCT06797999），以評估其在軟組織肉瘤患者中的安全性、耐受性和最佳劑量。該研究在美國和歐洲的臨牀試驗中心進行。美國 FDA 已授予 ADCE-D01快速通道認定和孤兒藥認定（ODD），用於治療軟組織肉瘤。
下載報告以瞭解骨肉瘤治療中出現的主要新療法 @ 骨肉瘤臨牀試驗
來源： 骨肉瘤市場報告
骨肉瘤市場洞察、流行病學和市場預測 – 2036 報告提供了對該疾病的深入理解，包括歷史和預測的流行病學，以及市場趨勢、市場驅動因素、市場障礙和主要骨肉瘤公司，包括 OS Therapies、SERB Pharmaceutical、MedPacto、GSK、AstraZeneca、Peptomyc、Iovance Biotherapeutics、Aminex Therapeutics、US WorldMeds、Peel Therapeutics、CellxLife、Lantheus、ADCendo、Iterion Therapeutics、iOncologi、Lisata Therapeutics 等。
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