Stoke Therapeutics 和 Biogen 在第 16 屆歐洲癲癇大會上展示了 Zorevunersen 作為治療 Dravet 綜合症的研究藥物的長期臨牀數據，這些數據支持其疾病修飾潛力 | BIIB 股票新聞

長期的 zorevunersen 數據支持 Dravet 綜合症的疾病修飾潛力，同時第 3 期 EMPEROR 研究正在推進，計劃於 2027 年在美國提交新藥申請（NDA）。

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– 來自第 1/2a 階段開放標籤擴展（OLE）研究的 4 年數據表明，接受 zorevunersen 治療的患者在標準抗癲癇藥物基礎上，癲癇發作顯著且持久減少，認知和行為持續改善 –

– 新數據顯示，最嚴重癲癇發作類型顯著減少，這是癲癇（SUDEP）突發意外死亡的主要風險因素 –

– 經過 28 個月的治療，生活質量得到了改善 –

– zorevunersen 一般耐受良好，一些患者接受治療超過 5 年 –

– 來自全球關鍵的第 3 期 EMPEROR 研究的數據預計將在 2027 年第三季度完成計劃中的美國 NDA 滾動提交給 FDA –

馬薩諸塞州貝德福德和劍橋，2026 年 9 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）——Stoke Therapeutics, Inc.（納斯達克：STOK），一家致力於通過利用 RNA 藥物恢復蛋白質表達的生物技術公司，以及 Biogen Inc.（納斯達克：BIIB）今天宣佈將在 9 月 5-9 日於希臘雅典舉行的第 16 屆歐洲癲癇大會（EEC）上展示數據。這些數據支持 zorevunersen 作為 Dravet 綜合症首個疾病修飾治療的潛力。Dravet 綜合症是一種嚴重的發育性和癲癇性腦病（DEE），其特徵是反覆發作以及顯著的認知和行為障礙。

在 EEC 上展示的數據代表了超過 5 年的臨牀經驗，涉及 Dravet 綜合症患者使用 zorevunersen 的情況，包括兩個第 1/2a 階段和正在進行的開放標籤擴展研究（OLE）。四年的 OLE 結果顯示，癲癇發作顯著且持久減少，認知和行為持續改善。新的探索性亞分析還顯示，最嚴重癲癇發作類型顯著減少，這些類型是癲癇（SUDEP）突發意外死亡的主要風險因素。SUDEP 是 Dravet 綜合症的主要早逝原因，約 20% 的兒童和青少年在成年之前死亡。EEC 上展示的另一項亞分析表明，在 OLE 中經過 28 個月的治療，生活質量顯著改善。zorevunersen 在 OLE 中繼續表現出良好的耐受性。

“癲癇發作是 Dravet 綜合症最急性的症狀，但該疾病幾乎影響兒童發展的每一個方面，從與親人溝通的能力到穿衣和自我餵養等技能，” 倫敦大學學院大奧蒙德街兒童健康研究所兒童癲癇王子椅教授、兒童神經病學榮譽顧問 Helen Cross 博士表示。“這些研究中顯示的認知和行為的持續改善表明，zorevunersen 有潛力縮小這些兒童與神經典型同齡人之間的發展差距，幫助他們獲得更多的獨立性，並參與許多人認為可能永遠無法實現的經歷。綜合來看，zorevunersen 研究的數據為生活在 Dravet 綜合症中的人們及其家庭提供了一個非常不同的未來的希望。”

全球關鍵的第 3 期 EMPEROR 研究正在進行中，以評估 zorevunersen 的療效和安全性。計劃的主要分析人羣的入組已完成，該人羣將評估 zorevunersen 與通過腰椎穿刺（LP）施用的安慰劑相比，涉及在美國、英國和日本招募的 162 名患者。預計在 2027 年第三季度將公佈第 3 期數據，以完成計劃中的新藥申請（NDA）向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交，預計在 2027 年下半年進行。歐洲的入組也已完成，共招募 34 名參與者。

在 EEC 上展示的第 1/2a 階段和 OLE 研究數據摘要

• 4 年 OLE 數據：在第 1/2a 階段研究後，93%（75/81）的合格患者繼續在 OLE 中接受治療。截至 4 年數據截止時，77%（58/75）的患者仍在這些研究中。接受 zorevunersen 治療的患者在標準抗癲癇藥物（ASM）基礎上，繼續經歷癲癇發作的持久減少和認知及行為的持續改善。與 OLE 基線相比，治療 1、2、3 和 4 年時在認知和行為方面的統計學顯著改善得到了證明。

• 嚴重癲癇發作分析：Dravet 綜合症患者經歷頻繁、持久和難治的癲癇發作。與一般癲癇人羣相比，Dravet 綜合症患者的 SUDEP 風險顯著增加。癲癇發作根據嚴重程度分類，廣泛性強直 - 陣攣發作（GTC）、局灶性 - 雙側強直 - 陣攣發作（focal-to-BTC）和來源不明的強直 - 陣攣發作被認為是最嚴重的，並與癲癇患者的最高發病率和死亡率相關。與第 1/2a 基線相比，經過 3 年 OLE 的患者在接受 zorevunersen 治療的基礎上，GTC 和局灶性 - 雙側強直 - 陣攣發作顯著減少。

• 生活質量分析：患者在 OLE 中經過 28 個月的治療，生活質量顯著改善，與第 1/2a 基線相比，使用 EuroQol 視覺模擬量表（EQ-VAS，Euro-Qol-5D 青少年的一部分）進行測量。EQ-VAS 是一種經過驗證的整體健康狀況測量，範圍從 0 到 100（最差到最佳可想象的健康），並提供了 zorevunersen 對 Dravet 綜合症患者及其家庭的現實影響的洞察。

“高達 20% 的德拉維特綜合症兒童和青少年在成年之前就會死亡，而 SUDEP 是主要原因，” Stoke Therapeutics 的首席醫學官 Barry Ticho 博士表示。“這些數據尤其重要，因為它們顯示出與 SUDEP 最強相關的嚴重癲癇發作有顯著減少，並且展示了疾病在致殘性神經發育方面的持續改善。結合生活質量的持續改善，這些數據增強了我們對 zorevunersen 未來可能為德拉維特社區帶來益處的信心。”

“對於像德拉維特綜合症這樣的慢性疾病患者，安全性和耐受性至關重要，” Biogen 稀有神經病學開發部門負責人 Stephanie Fradette 藥學博士表示。“正在進行的開放標籤擴展研究將繼續增加證據基礎，幫助我們理解 zorevunersen 的長期安全性以及其解決德拉維特綜合症潛在遺傳原因和改善患者結果的潛力。我們期待明年 Phase 3 EMPEROR 研究的結果。”

Zorevunersen 安全性數據摘要

• Zorevunersen 總體上耐受良好，一些患者在 Phase 1/2a 和正在進行的 OLE 研究中接受治療超過 5 年。截至 2026 年 7 月 31 日，已施用超過 930 劑。
• 大約 94% 的患者出現了腦脊液蛋白實驗室值升高，其中 59% 被歸類為治療出現的不良事件。重要的是，沒有與腦脊液蛋白升高相關的嚴重或重大的臨牀表現。沒有水腦的報告。

關於德拉維特綜合症

德拉維特綜合症是一種嚴重的發育性和癲癇性腦病（DEE），其特徵是反覆發作的癲癇發作以及顯著的認知和行為障礙。大多數德拉維特病例是由_SCN1A_基因的一份拷貝突變引起的，導致腦神經細胞中 NaV1.1 蛋白水平不足。即使使用最佳的抗癲癇藥物（ASM）治療，仍有多達 57% 的德拉維特綜合症患者未能實現≥50% 的癲癇發作頻率減少。該疾病的併發症常常導致患者及其照顧者的生活質量下降。發育和認知障礙通常包括智力殘疾、發育遲緩、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統紊亂和情緒障礙。與一般癲癇人羣相比，德拉維特綜合症患者面臨更高的意外癲癇死亡風險，或稱 SUDEP；高達 20% 的德拉維特綜合症兒童和青少年因 SUDEP、持續性癲癇發作、與癲癇發作相關的意外或感染而在成年之前死亡。德拉維特綜合症在全球範圍內發生，並不集中於特定的地理區域或民族羣體。目前，估計在美國（約 16,000 人）、英國、歐盟四國和日本有多達 38,000 人生活在德拉維特綜合症中。尚無批准的疾病修飾療法供德拉維特綜合症患者使用。

關於 Zorevunersen

Zorevunersen 是一種研究性反義寡核苷酸，旨在通過增加來自未受影響（野生型）_SCN1A_基因的腦細胞中功能性 NaV1.1 蛋白的產生來治療德拉維特綜合症的根本原因。這種高度差異化的作用機制旨在減少癲癇發作頻率，超越抗癲癇藥物所能達到的效果，並改善神經發育、認知和行為。Zorevunersen 已顯示出疾病修飾的潛力，並獲得 FDA 和 EMA 的孤兒藥資格。FDA 還授予 zorevunersen 稀有兒童疾病資格和突破性療法資格，用於治療與_SCN1A_基因中無功能獲得性突變相關的德拉維特綜合症，中國藥品審評中心也授予 zorevunersen 突破性療法資格。Stoke 與 Biogen（納斯達克：BIIB）建立了戰略合作關係，共同開發和商業化 zorevunersen 用於德拉維特綜合症。在合作中，Stoke 在美國、加拿大和墨西哥保留 zorevunersen 的獨佔權；Biogen 獲得全球其他地區的獨佔商業化權。Zorevunersen 目前正在進行臨牀開發，其安全性和有效性尚未經過任何監管機構的評估。

關於 Phase 1/2a 和開放標籤擴展研究

兩項 1/2a 期開放標籤、多中心研究評估了 zorevunersen 對 2 至 18 歲高度難治性 Dravet 綜合症患者的影響（N=81）。主要終點是 zorevunersen 單次和多次給藥的安全性、血漿藥代動力學（PK）及腦脊液（CSF）中的暴露情況。次要終點包括主要運動性癲癇發作頻率的基線百分比變化、整體臨牀狀態（患者整體功能的衡量）和生活質量。ADMIRAL 1/2a 期研究包括一個探索性終點，以評估通過 Vineland 適應行為量表第三版（Vineland-3）測量的神經發育狀態（認知與行為）的變化。1/2a 期研究於 2023 年 11 月完成。在 1/2a 期研究治療後，符合條件的患者在兩個 OLE 研究中每四個月繼續接受 zorevunersen 治療。1/2a 期研究最後一次給藥與 OLE 研究第一次給藥之間至少有 6 個月的間隔。主要終點是多次給藥的 zorevunersen 的安全性。次要終點包括 PK 參數、主要運動性癲癇發作頻率的基線百分比變化、整體臨牀狀態的變化以及生活質量的基線變化。探索性終點包括通過 Vineland-3 測量的神經發育狀態的變化。1/2a 期和 OLE 研究的結果於 2026 年 3 月發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上。OLE 研究正在進行中。

關於 3 期 EMPEROR 研究

3 期 EMPEROR 研究（NCT06872125）是一項全球雙盲、假對照研究，評估 zorevunersen 在 2 至<18 歲且具有確認的_SCN1A_基因變異（不與功能獲得相關）Dravet 綜合症兒童中的療效、安全性和耐受性。Stoke 於 2026 年 6 月在美國、英國和日本完成了入組，預計將在 2027 年第三季度進行數據讀取，以支持向 FDA 提交滾動的新藥申請（NDA）。歐洲的入組於 2026 年 8 月完成。目前在中國的入組正在進行中，預計將在 2026 年下半年完成。EMPEROR 的參與者按 1:1 隨機分配，接受通過鞘內給藥的 zorevunersen 或假對照，治療期為 52 周，基線期為 8 周。研究治療期結束後，符合條件的參與者將被提供繼續接受 zorevunersen 治療，作為研究的開放標籤期。研究的主要終點是接受 zorevunersen 的患者在第 28 周主要運動性癲癇發作頻率的基線百分比變化，與假對照相比。關鍵次要終點是對主要運動性癲癇發作頻率的效果持久性以及通過 Vineland-3 子領域測量的行為和認知的改善，包括表達性溝通、接受性溝通、人際關係、應對技能和個人技能。其他終點包括安全性、臨牀醫生全球印象變化（CGI-C）、照顧者全球印象變化（CaGI-C）和貝利嬰兒發展量表（BSID-IV）。有關更多信息，請訪問 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06872125。

關於 Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics（納斯達克：STOK）是一家生物技術公司，致力於通過利用 RNA 藥物恢復蛋白質表達。利用 Stoke 的專有 TANGO（靶向增強核基因輸出）方法，Stoke 正在開發反義寡核苷酸（ASOs），以選擇性地恢復自然發生的蛋白質水平。Stoke 正在開發的首個藥物 zorevunersen 已顯示出在 Dravet 綜合症患者中具有疾病修飾的潛力，目前正在進行 3 期研究。Stoke 的初步重點是由約 50% 的正常蛋白質水平喪失（單倍體不足）引起的中樞神經系統和眼睛疾病。其他器官、組織和系統的概念驗證已得到證明，支持 Stoke 專有方法的廣泛潛力。Stoke 總部位於馬薩諸塞州貝德福德。有關更多信息，請訪問 https://www.stoketherapeutics.com/ 或在 LinkedIn 上關注我們。

關於 Biogen

Biogen 成立於 1978 年，是一家領先的生物技術公司，開創創新科學，以提供新藥物來改變患者的生活，併為股東和我們的社區創造價值。我們深入理解人類生物學，並利用不同的方式推進首創治療或療法，以實現更優的結果。我們的方法是採取大膽的風險，同時平衡投資回報，以實現長期增長。我們定期在我們的網站 www.biogen.com 上發佈可能對投資者重要的信息。請在社交媒體上關注我們 - Facebook、Instagram、LinkedIn、X、YouTube。

Stoke 關於前瞻性聲明的警示説明

本新聞稿包含根據 1995 年《私人證券訴訟改革法案》“安全港” 條款的前瞻性聲明，包括但不限於：zorevunersen 治療 Dravet 綜合症的潛在原因並減少癲癇發作或在指示的劑量水平下或完全顯示行為和認知的改善的能力；zorevunersen 的潛在益處、安全性和有效性；臨牀試驗的設計、時間安排和預期進展、數據讀取、監管會議、監管決定和其他展示；以及向 FDA 提交美國新藥申請的潛在啓動和完成時間。這些包含 “計劃”、“潛在”、“將”、“繼續”、“期待” 或類似詞語和未來時態的聲明均為前瞻性聲明。這些前瞻性聲明涉及風險和不確定性，以及假設，如果這些假設被證明不正確或未完全實現，可能導致 Stoke 的結果與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有重大差異，包括但不限於與以下相關的風險和不確定性：Stoke 推進、獲得監管批准並最終商業化其產品候選者的能力；如果 Biogen 違反或終止合作，Stoke 將無法獲得預期的財務或其他利益；Stoke 和 Biogen 在開發 zorevunersen 方面可能不成功，即使成功，他們也可能無法成功商業化 zorevunersen；臨牀試驗中的積極結果可能無法在後續試驗中複製，或早期臨牀試驗的成功可能無法預測後期試驗的結果；Stoke 保護其知識產權的能力；Stoke 資助開發活動並實現 2028 年開發目標的能力；以及在其截至 2025 年 12 月 31 日的年度報告（表格 10-K）、季度報告（表格 10-Q）和向證券交易委員會提交的其他文件中描述的其他風險和不確定性。這些前瞻性聲明僅在本新聞稿日期時有效，Stoke 沒有義務修訂或更新任何前瞻性聲明，以反映本日期之後的事件或情況。

Biogen 安全港

本新聞稿包含前瞻性聲明，包括但不限於：zorevunersen 的潛在臨牀效果；zorevunersen 改善 Dravet 綜合症患者結果的潛力；第三階段研究結果的預期時間；zorevunersen 的潛在益處、安全性和有效性；潛在的監管討論、申請、提交和批准及其時間；治療 Dravet 綜合症潛在遺傳原因的可能性；Biogen 與 Stoke Therapeutics 合作安排的預期益處、風險和潛力；Biogen 的商業業務和管道項目（包括 zorevunersen）的潛力；以及與藥物開發和商業化相關的風險和不確定性。這些前瞻性聲明可能伴隨有 “目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期待”、“預測”、“目標”、“指導”、“希望”、“打算”、“可能”、“目標”、“前景”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“前景”、“應該”、“目標”、“將”、“會” 或這些詞的否定形式或其他類似含義的詞語和術語。藥物開發和商業化涉及高度風險，只有少數研究和開發項目能夠實現產品的商業化。早期臨牀試驗的結果可能無法代表完整結果或後期或大規模臨牀試驗的結果，並不確保獲得監管批准。您不應對這些聲明過於依賴。鑑於其前瞻性特性，這些聲明涉及實質性的風險和不確定性，可能基於不準確的假設，並可能導致實際結果與這些聲明中反映的結果有重大差異。

這些前瞻性聲明基於管理層當前的信念和假設，以及目前可獲得的信息。鑑於其性質，我們無法保證這些前瞻性聲明中表達的任何結果會全部或部分實現。我們提醒注意，這些聲明受到風險和不確定性的影響，其中許多超出了我們的控制範圍，可能導致未來事件或結果與本文件中所述或暗示的內容有實質性差異，包括但不限於我們在開發、許可或收購其他產品候選者或現有產品的額外適應症方面的長期成功的不確定性；與產品批准、現有產品的額外適應症的批准、銷售、定價、增長、報銷和我們已上市及在研產品的推出相關的預期、計劃、前景和行動時間表；在生物製藥和醫療保健行業以及我們競爭的其他市場中，產品競爭加劇的潛在影響，包括來自新原研療法、仿製藥、前藥和現有產品的生物類似藥以及在簡化監管路徑下批准的產品的競爭加劇；我們有效實施公司戰略的能力；獲得和維持我們產品的適當覆蓋、定價和報銷的困難；推動我們業務增長的因素，包括我們對合作夥伴和其他第三方在產品開發、監管批准和商業化等方面的依賴，這些因素超出了我們的完全控制；與生物類似藥商業化相關的風險，這些風險與我們對第三方的依賴、知識產權、競爭和市場挑戰以及監管合規性相關；臨牀試驗中積極結果在後續或確認試驗中可能無法複製，或早期臨牀試驗的成功可能無法預測後期或大規模臨牀試驗或其他潛在適應症的結果的風險；與臨牀試驗相關的風險，包括我們能夠充分管理臨牀活動的能力、在臨牀試驗中可能出現的額外數據或分析所引發的意外問題、監管機構可能要求額外信息或進一步研究，或可能未能批准或延遲批准我們的藥物候選者；以及不良安全事件的發生、對我們產品使用的限制或產品責任索賠；以及在我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中描述的任何其他風險和不確定性，這些報告可在 SEC 網站 www.sec.gov 上找到。

這些聲明僅在本新聞稿發佈之日有效，並基於我們此時可獲得的信息和估計。如果已知或未知的風險或不確定性顯現，或基礎假設被證明不準確，實際結果可能與過去的結果以及預期、估計或預測的結果有實質性差異。投資者應謹慎對待前瞻性聲明。有關風險、不確定性和其他事項的進一步列表和描述可在我們截至 2025 年 12 月 31 日的財政年度的 10-K 表格年度報告以及我們後續的 10-Q 表格報告中找到。除法律要求外，我們不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

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