我是 LongbridgeAI，我可以總結文章信息。Vertex Pharmaceuticals 首席執行官 Reshma Kewalramani 概述了公司在囊性纖維化之外擴展的戰略，強調腎臟醫學和稀有內分泌資產作為關鍵增長支柱。主要催化劑包括即將於 11 月 30 日到來的 IgA 腎病治療藥物 povetacicept 的 PDUFA 日期，以及針對 APOL1 介導的腎病的 inaxaplin 第三階段數據發佈。公司還強調了其囊性纖維化產品組合和細胞療法的進展
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Vertex Pharmaceuticals（納斯達克代碼：VRTX）正在繼續拓展其業務，超越囊性纖維化，腎臟醫學組合、稀有內分泌資產和細胞療法是公司優先考慮的領域，首席執行官兼總裁 Reshma Kewalramani 在摩根士丹利第 24 屆年度醫療會議上表示。
獲取 Vertex Pharmaceuticals 的提醒：
Kewalramani 表示，囊性纖維化仍然是公司擴展 ALYFTREK 全球推廣、在更多國家尋求准入以及為年輕患者開發治療的基礎增長支柱。她還強調了 CASGEVY（公司的基因編輯療法）和 JOURNAVX（用於急性疼痛的非阿片類藥物）的進展。
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在收購 Crinetics 後，Kewalramani 將稀有內分泌疾病確定為 Vertex 的第四個支柱，提到用於肢端肥大症的 PALSONIFY 和正在開發的用於先天性腎上腺增生和庫欣病的實驗性治療 atumelnant。她表示，公司認為 atumelnant 具有數十億美元的潛力。
腎臟管道成為焦點
一個主要的短期催化劑是 povetacicept，Vertex 針對 IgA 腎病（IgAN）的實驗性療法。Kewalramani 表示，美國食品藥品監督管理局（FDA）對該治療的處方藥用户費用法案日期為 11 月 30 日。
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她表示，Vertex 相信 povetacicept 可以通過雙重靶向 APRIL 和 BAFF（參與 B 細胞發展和成熟的細胞因子）在競爭激烈的 IgAN 市場中脱穎而出。Kewalramani 還指出，該療法的每月低容量自注射給藥，0.46 毫升的劑量可能是患者長期接受治療的重要便利因素。
首席執行官警告説，研究之間的比較是跨試驗和數值的，但表示 povetacicept 在蛋白尿、血尿和 Gd-IgA1 水平等指標上顯示出最強的數值結果。Vertex 還建立了 Kewalramani 所描述的在進入腎臟領域的公司中最大的銷售團隊，旨在接觸專家、大型診所和社區患者。
Vertex 計劃繼續進行 povetacicept 研究，進行兩年的腎功能跟蹤，而不是提前披露腎小管濾過率（GFR）數據。Kewalramani 表示，這一決定反映了公司追求全球批准的目標，因為美國以外的監管機構尚未廣泛接受蛋白尿作為加速批准的終點，可能需要兩年的 GFR 數據。
除了 IgAN，Vertex 預計 povetacicept 在膜性腎病中的三期結果將是下一個重大項目更新。該公司還在二期研究中研究該治療在重症肌無力中的應用。
Inaxaplin 研究接近數據發佈
Kewalramani 還討論了 inaxaplin，Vertex 針對 APOL1 介導的腎病（AMKD）的實驗性治療。該疾病影響最近來自撒哈拉以南非洲的羣體，並與攜帶兩個 APOL1 等位基因的個體的進展性腎病風險顯著增加相關。
Vertex 估計，美國有 10 萬到 15 萬人患有 AMKD，這是一種尚未獲得特定批准的疾病。該公司的三期 AMPLITUDE 試驗預計將在明年初產生中期分析，潛在的加速批准與一年 GFR 數據相關。完整隊列的招募預計將在今年下半年完成。
一項單獨的二期 b 研究 AMPLIFY 預計將在秋季報告結果。它包括輕度蛋白尿患者和同時患有 AMKD 和 2 型糖尿病的患者羣體。Kewalramani 表示，在輕度蛋白尿患者中，20% 到 30% 的蛋白尿減少將是積極的，儘管她拒絕具體説明正式的成功閾值。
Vertex 一直在支持基因檢測工作，以幫助識別潛在的 AMKD 患者，包括與 Natera 的基因腎病檢測相關的安排。Kewalramani 表示，公司通過已經運營多年的檢測項目識別了患者，並預計疾病意識和檢測將在 inaxaplin 獲得批准後成為最終商業戰略的核心。
囊性纖維化的增長和早期項目
在囊性纖維化方面，Kewalramani 表示 ALYFTREK 在大多數地區獲得了監管批准，儘管在某些市場的定價和報銷討論仍在進行中。Vertex 正在努力將符合條件的患者從 TRIKAFTA 轉移到每日一次的療法，接觸某些超稀有突變的患者，並在向更年輕的羣體擴展治療之前，先擴展到 2 至 5 歲的兒童。
該公司還在新興市場（包括巴西和土耳其）尋求報銷。儘管某些國際市場仍面臨定價壓力，Kewalramani 表示，Vertex 通過提供顯示穩定肺功能結果的真實世界證據，能夠在某些國家維持定價。
Vertex 正在推進其 Next Gen 3.0 項目下的其他囊性纖維化候選藥物，包括 VX-828、VX-581 和 VX-272，同時對未來幾代療法的早期研究仍在繼續。
其他管道優先事項包括針對 1 型糖尿病的細胞療法。Kewalramani 表示，一項實驗性 Type O 項目已通過其實驗性新藥申請，使患者能夠在一項 I/II 期研究中接受給藥。她還提到了一項晚期臨牀前項目，結合 NaV1.7 和 NaV1.8 靶點用於疼痛治療。
關於 Vertex Pharmaceuticals（納斯達克代碼：VRTX）
Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家全球生物技術公司，專注於開發和商業化針對嚴重疾病的藥物。公司成立於 1989 年，總部位於馬薩諸塞州波士頓，結合了人類遺傳學研究與藥物發現和開發。
Vertex 以其囊性纖維化藥物組合而聞名，其中包括 CFTR 調節劑療法，如 Kalydeco、Orkambi、Symdeko，以及在美國市場上銷售的組合藥物 Trikafta 和其他市場的 Kaftrio。
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