福泰製藥宣揚其“被低估”的腎臟藥物數據令人鼓舞

福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals Incorporated）(NASDAQ: VRTX) 週二公佈了其評估 inaxaplin 治療 APOL1 介導性腎病（AMKD）患者的 2b 期 AMPLIFIED 試驗的數據。

該研究在兩組不同的患者羣體中測試了每日 45 毫克的劑量以及優化的標準護理，這些患者要麼患有輕度蛋白尿，要麼合併 2 型糖尿病。

輕度蛋白尿隊列中蛋白尿顯著減少

在第一組 23 名患有輕度蛋白尿的參與者中，22 名可評估患者在治療 13 周後，尿白蛋白肌酐比值（UACR）較基線平均下降了 42.7%。

該隊列的尿蛋白肌酐比值（UPCR）也降低了 44.7%。該組大多數參與者此前未被診斷為局灶節段性腎小球硬化症（FSGS）。

這些發現與此前在患有 FSGS 的 AMKD 患者中進行的 2a 期試驗結果高度一致，當時 inaxaplin 在第 13 周使 UACR 降低了 43.4%，UPCR 降低了 47.6%。

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2 型糖尿病組的關鍵結果

第二組隊列招募了 18 名患有 AMKD、2 型糖尿病和蛋白尿的患者。在該組的 17 名可評估參與者中，治療 13 周後 UACR 較基線下降了 17.3%。

此外，在相同的治療期間，該隊列的 UPCR 下降了 25.4%。

良好的安全性概況及未來里程碑

Inaxaplin 在兩組患者中均顯示出良好的安全性和耐受性概況。研究人員未觀察到與治療相關的嚴重不良事件，所有報告的不良事件均為輕度或中度。

頭痛是最常見的副作用，影響 7.3% 的參與者。五名患者出現了暫時的、無症狀的轉氨酶升高，但已完全恢復。

福泰製藥已完成其 2/3 期 AMPLITUDE 研究的參與者入組，該研究評估 inaxaplin 在患有嚴重蛋白尿且無其他腎病病因的患者中的療效。

公司預計在參與者完成 48 周治療後，於 2027 年初分享中期分析結果。此次中期評估的積極試驗數據可能支持在美國提交的潛在加速批准申請。

分析師觀點

William Blair認為 inaxaplin 的價值被低估，並將 2027 年初的 AMPLITUDE 數據視為該項目的下一個關鍵催化劑。

分析師 Myles Minter 寫道：“除了 AMKD 之外，憑藉以福泰製藥囊性纖維化（CF）重磅產品為錨的新產品發佈所帶來的潛在變革性增長概況，我們繼續將該公司視為生物科技領域核心的中大型股增長故事……”

William Blair 重申對福泰製藥的 “跑贏大盤” 評級。

VRTX 價格走勢： 根據Benzinga Pro 數據，截至週二發佈時，福泰製藥股價上漲 2.04%，報 521.14 美元。

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