安進報告其乾燥綜合徵候選藥物在III期臨牀試驗中取得勝利

簡報要點：

• 安進的一款實驗性藥物在乾燥綜合徵的兩項 III 期臨牀試驗中的第一項取得成功，推動這家加州生物技術巨頭的股價在週二上漲高達 5%。
• 安進未提供其藥物 dazodalibep 療效的具體細節。但其在週二的一份聲明中表示，治療 48 周後，在一項廣泛使用的疾病活動度衡量指標上實現了 “統計學顯著且具有臨牀意義的改善”，達到了試驗的主要目標。安進表示，早在治療後四周就觀察到了積極效果，並持續至評估期結束。
• 研究人員在 III 期研究中未發現血栓發生率或機會性感染率存在 “失衡”，這是具有 dazodalibep 作用機制的藥物可能引發的潛在擔憂。該公司表示，副作用通常為輕度至中度，研究中止情況較少且在各研究組間分佈均衡。

深度洞察：

乾燥綜合徵一直是製藥企業難以攻克的靶點。目前尚無獲批的治療方案能夠改變該病的病程，在該病中，免疫系統錯誤地攻擊產生水分的腺體，導致慢性眼乾和口乾、疼痛、炎症以及其他健康問題。患者罹患淋巴瘤的風險也更高。

Dazodalibep 干擾免疫細胞之間的一個關鍵通訊通道。阻斷這一 CD40-CD40L 通路旨在抑制乾燥綜合徵中過度活躍的免疫反應以及損害組織的自身抗體的形成。該方法在早期測試中顯示出希望，II 期試驗的參與者症狀和疾病活動度均有所減輕。

該藥物在多次易手後最終歸於安進麾下。它最初由阿斯利康發現，隨後被剝離至初創公司 Viela Bio，後者於 2021 年被 Horizon Therapeutics 收購。兩年後，安進收購了 Horizon，從而繼承了 dazodalibep 以及其他多個候選藥物。

Dazodalibep 目前是安進研發管線中備受關注的候選藥物之一。週二公佈的結果來自其在乾燥綜合徵領域的兩項關鍵研究中的第一項。第二項針對 “高症狀負擔” 患者的研究預計將在第四季度產出數據。

“這些頂層結果為 dazodalibep 作為改善全身性疾病活動度的新興治療方案提供了進一步支持，代表了該領域的重要進展，” 該研究的主要研究者、堪薩斯大學醫學中心免疫學教授 Ghaith Noaiseh 在安進提供的一份聲明中表示。

由於詳細結果尚未公佈——它們將在未來的醫學會議上披露——目前尚不清楚安進的藥物與其他新興競爭對手相比表現如何。諾華擁有一種名為 ianalumab 的實驗性療法，可能在本季度獲得監管機構批准。百時美施貴寶也即將公佈其藥物 Sotyktu 在乾燥綜合徵中的 III 期數據，Sotyktu 是一種已上市的銀屑病治療藥物。

Leerink Partners 分析師 David Risinger 在給客户的筆記中寫道，安進最終呈現的研究細節將 “有助於確定” 相對於 ianalumab 的市場定位。Risinger 補充稱，他的團隊和其他分析師對百時美施貴寶的研究 “預期非常低”。

在另一份筆記中，William Blair 分析師 Matt Phipps 寫道，鑑於其團隊一直將 dazodalibep 項目視為 “相對高風險”，他對這一公告感到 “鼓舞”。但他 caution 指出，安進的兩項 III 期試驗涉及 “不同” 的患者羣體，公司需要在兩項研究中均取得勝利才能獲得監管批准。