百時美施貴寶在MSToronto 2026大會上公佈Zolacabtagene Autoleucel (BMS-986353)治療高活性複發性和進展型多發性硬化症患者的Breakfree-2研究1期結果 | BMY股票新聞

所有 60 名接受劑量水平 2 治療的患者均未使用疾病修飾療法，而安全性發現包括一起致命的敗血症性肺炎事件。

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數據強化了 zolacabtagene autoleucel 通過免疫重置解決多發性硬化症潛在病因的潛力

新澤西州普林斯頓--(BUSINESS WIRE)--百時美施貴寶（NYSE: BMY）今日宣佈披露 Breakfree-2 研究多發性硬化症（MS）隊列的中期安全性和療效結果。Breakfree-2 是一項 1 期、單臂、劑量遞增研究，旨在評估 zolacabtagene autoleucel（zola-cel；BMS-986353，一種研究性自體 CD19 定向 CAR T 細胞療法）在高活性復發型 MS（haRMS）和進展型 MS（PMS）患者中的表現。這些數據今日在加拿大多倫多舉行的第 10 屆 ACTRIMS-ECTRIMS 聯合會議 MSToronto 2026 上以口頭報告形式（摘要#1615）公佈。

該研究納入了 66 名患者（30 名 haRMS 患者和 36 名 PMS 患者），儘管接受治療，但他們仍有持續疾病活動或殘疾惡化。患者此前平均接受過兩種疾病修飾療法（DMT）（範圍：haRMS 為 1-8 種；PMS 為 1-6 種）。研究的主要終點是安全性，次要終點是療效。公佈的數據顯示，其安全性特徵與此前報告的 zola-cel 1 期臨牀試驗數據一致，且在 haRMS 和 PMS 中均顯示出早期且令人鼓舞的療效，所有接受劑量水平 2（DL2）治療的患者（60/60）均未使用 DMT。

在 Breakfree-2 研究中，大多數不良事件是短暫且可逆的，通常與此前報告的 zola-cel 1 期臨牀試驗數據一致。

• 總體而言，42.4% 的患者（28/66）出現了細胞因子釋放綜合徵（CRS）事件。大多數為 1 級（36.4%），部分為 2 級（6.1%），所有事件均在兩天內（中位數）緩解。
• 7.6% 的患者（5/66）出現了免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS），其中大多數為 1/2 級，均在兩天內（中位數）緩解。
• 一名 PMS 患者發生了一起 4 級 ICANS 事件，通過皮質類固醇和阿那白滯素進行治療，並在四天內緩解。

在數據截止後，一名 haRMS 患者發生了一起致命的敗血症性肺炎事件。在輸注 zola-cel 後，該患者出現了遲發性、非 ICANS 運動症狀，間歇性皮質類固醇和靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）治療未能緩解這些症狀。儘管該患者的 CAR T 細胞擴增情況與研究觀察到的情況一致，但給予了高劑量環磷酰胺，隨後患者發展為敗血症性肺炎，並在輸注後第 44 天去世。在包括 190 名接受 1 期研究治療的患者的所有 zola-cel 自身免疫性疾病項目中，未報告其他 5 級事件。

次要終點包括療效測量，zola-cel 通過完全 B 細胞清除顯示出免疫重置的潛力。在最近一次隨訪中，所有接受 DL2 治療的患者（60/60）均未使用 DMT，其中包括九名隨訪超過 12 個月的患者。

在可評估患者（接受 DL2 治療且隨訪≥26 周的患者；n=32）中，研究的其他療效結果包括：

• 七名可評估無疾病活動證據（NEDA）的高活性復發型多發性硬化症（haRMS）患者中，有六名在≥26 周時符合標準，所有患者均實現無復發、無殘疾進展或無 MRI 活動。
• 八名在≥26 周時可評估擴展殘疾狀態量表（EDSS）的 haRMS 患者均表現出穩定性或改善（範圍：haRMS 為 3.0-5.5；PMS 為 4.0-6.0）。
• 儘管基線時病情惡化，但 24 名進展型多發性硬化症（PMS）患者中有 22 名（92%）表現出殘疾進展的穩定或改善。
• 所有 24 名 PMS 患者均無新的 MRI 活動。

“患有復發型和進展型多發性硬化症的患者需要能夠解決潛在疾病病因的治療選擇，同時幫助控制復發並保持功能，” 克利夫蘭診所梅倫中心神經病學教授兼主治醫生 Jeffrey A. Cohen 博士表示。“這些數據表明，CD19 定向 CAR T 細胞療法可能為治療多發性硬化症提供一種新方法。雖然還需要更多研究，但控制復發、穩定殘疾狀況並減少對疾病修飾藥物依賴的潛力令人鼓舞。”

“百時美施貴寶處於細胞療法科學的前沿，通過探索自身免疫性疾病患者免疫重置的潛力，開創了一個新時代，” 百時美施貴寶細胞治療組織總裁 Lynelle B. Hoch 表示。“Breakfree-2 的數據展示了 zola-cel 在多發性硬化症中的臨牀潛力，突顯了那些多年來依賴慢性療法的患者實現無治療緩解的機會。我們正在推進 zola-cel 的研發，目標是通過一種變革性的單次治療重新定義自身免疫性疾病護理。”

百時美施貴寶向參與 Breakfree-2 臨牀試驗的患者、家屬和研究者表示感謝。

關於 Breakfree-2 研究

Breakfree-2 (NCT06220201) 是一項 1 期、多中心、單臂、劑量遞增研究，旨在評估 zolacabtagene autoleucel（zola-cel；BMS-986353）在自身免疫性神經系統疾病患者中的安全性和療效，這些疾病包括：復發型多發性硬化症、進展型多發性硬化症或難治性重症肌無力。Zola-cel 是一種研究性 CD19 定向 CAR T 細胞療法，表達 CD19 CAR，並使用下一代工藝（NEX-T™）製造。該平台採用為期五天的定製化製造工藝進行優化，使 CAR T 細胞在輸注前達到穩定的載體整合和早期分化表型。

各隊列的試驗患者遵循類似的流程：通過單採術收集 T 細胞，隨後在利用 NEX-T 製造工藝的專業設施中將細胞製備成 CD19 CAR T 細胞。經過淋巴清除後，患者接受單次 zola-cel 輸注。

主要終點是安全性。關鍵次要終點包括符合無疾病活動證據標準的患者數量、經 EDSS 確認的殘疾進展確診患者數量，以及藥代動力學結果。

百時美施貴寶：釋放細胞療法的全部潛力

作為利用免疫系統對抗癌症的先驅以及細胞療法領域的既定領導者，百時美施貴寶擁有獨特的地位，能夠在血液癌症以及包括自身免疫性疾病在內的新前沿領域釋放該技術的全部潛力。

百時美施貴寶目前是全球主要市場中唯一一家擁有兩款針對不同靶點的獲批 CAR T 細胞療法的公司。我們對未來的大膽願景是，數十萬患者能夠通過細胞療法的變革性潛力接受治療。

實現這一雄心壯志的基礎——充滿前景且差異化的產品管線、廣泛的轉化和臨牀數據集、深厚的人才儲備以及強大的製造能力——都存在於我們的細胞之中。我們正專注於推進細胞療法領域，為患者帶來真正的革命。在此瞭解百時美施貴寶細胞療法背後的科學原理及最新進展。

關於百時美施貴寶：通過科學改變患者生活

在百時美施貴寶，我們的使命是發現、開發和提供創新藥物，幫助患者戰勝嚴重疾病。我們正在追求大膽的科學，以定義醫學未來和我們所服務患者的可能性。欲瞭解更多信息，請訪問 BMS.com 或在 LinkedIn、X、YouTube、Facebook 和 Instagram 上關注我們。

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