礼来研发的治疗阿尔茨海默病的新药——donanemab 的上市时间表再度被监管推迟。
3 月 8 日周五，根据美国食品和药物管理局（FDA）的最新消息，FDA 决定推迟 donanemab 药物的上市批准，并将组织外部专家会议讨论该药物的安全性和有效性。据悉，这是该药物第二次遭遇监管审批延期。
考虑到阿尔茨海默病是一种影响全球数百万人的慢性疾病，并且到目前为止还没有发现可以彻底治愈的方法，所以患者迫切需要更多的治疗手段。而礼来公司的 donanemab 能否成为患者新的希望，关键取决于专家委员会的评估和 FDA 的最终审批结果。
该药物的审批延期对礼来公司的产品线上市时间表造成冲击。而此次事件或许将影响公司的业绩和股价表现，因此患者、医生以及投资者都在密切关注该药物的进展情况。
目前，专家委员会的具体讨论时间和新药上市的具体日期仍未公布，但礼来公司称，讨论该药物的咨询委员会会议可能要数月后才能召开。
该药物被审批延期主要有两大方面原因，一是作为牵一发而动全身的决策，FDA 对新药审批持谨慎态度；二是 donanemab 曾出现过严重的副作用。但礼来对此充满信心，认为此次延期并不影响其 2024 年的财务业绩。
<h2>批准决策时间表暂尚未确定</h2>
尽管去年礼来公司公布了表明药物安全且有效的临床试验数据，FDA 仍然决定推迟其审批并且采取了额外的审查步骤。这一消息公布后，礼来公司在盘前交易中股价只是略微下跌至 775 美元，而另一家与阿尔茨海默病相关的制药公司 Biogen 其股价在盘前交易中上涨了 3%，达到了 226 美元。
礼来原本预计该药物能在去年年底前获得 FDA 的批准。去年 11 月份，礼来宣布 FDA 需要更多时间来审查，因此批准决策被推迟到了 2024 年的第一季度。然而，3 月 8 日 FDA 公布的决定是该药物第二次遭遇监管审批延期，因此这次审批的的具体时间表备受关注。
礼来神经科学部门的总裁 Anne White 对此表示：
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“审批延期的在审查过程末期才传来，这对我们来说绝对是意外的，我们将配合 FDA 的要求，力求达到审批标准，而且公司已经为该药物上市做好了充分的准备。”
“我们没有太多细节，但机构已表示将迅速采取审查行动。FDA 将会在联邦公报上发布咨询委员会的会议日期，这些会议通常会在公告发布大约两个月后举行。”
“希望在咨询委员会会议完毕后，FDA 能够迅速做出是否批准该药物的决定，届时我们就可以向患者提供药物。”
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<h2>礼来认为此次延期并不影响 2024 年的财务业绩</h2>
该药物被审批延期主要有两大方面原因，一是作为牵一发而动全身的决策，FDA 对新药审批持谨慎态度；二是 donanemab 曾出现过严重的副作用。
在药物获批之前，FDA 通常会举行咨询委员会会议，旨在对药物进行严格审查，确保任何可能上市的新药物都能达到严格的安全性和有效性标准，从而保护公众免受可能的潜在风险。咨询委员会通常会在会议的最后给出建议，FDA 虽然不一定完全遵循这些建议，但通常会将其作为决定是否批准药物的参考依据。
因此，尽管对于药物生产商来说可能是一个挑战，这种额外的审查步骤对于患者的福祉至关重要。例如，Eisai 公司和 Biogen 公司联合开发的阿尔茨海默病药物 Leqembi 在去年获批投入市场，此次 donanemab 药物的流程与它类似。
阿尔茨海默病药物发现基金会的联合创始人 Howard Fillit 表示：“做好尽职调查是在药物分发给患者之前的关键步骤”。
此外，FDA 之所以面对新型阿尔茨海默病治疗药物时持谨慎态度，是因为该药物曾出现过严重的副作用。
根据阿尔茨海默病协会的数据显示，超过 600 万美国人患有阿尔茨海默病，这种病通常发生在老人身上，主要症状包括记忆力下降和思维能力减退。Tau 蛋白和淀粉样蛋白是与阿尔茨海默病密切相关的两种蛋白，它们的异常沉积是该病发病机制中的两个关键特征。donanemab 的治疗机制主要是通过每月一次的输液来清除大脑中的淀粉样蛋白。
去年，礼来公司公布了证明该药物安全且有效的临床试验数据。结果显示，Donanemab 在减缓记忆力和思维能力退化方面显现出了一定疗效，整体减缓程度在 22% 至 29% 之间，可与 Biogen 公司研发的 Leqembi 药物所展示的 27% 的减缓疗效相当。
研究特别指出，在低至中等水平 tau 蛋白的阿尔茨海默病患者中，donanemab 显著超越了安慰剂的效果，抑制病情进展的比率高达 35.1%，达到研究的主要目标，证明了该药物具有潜在价值。
不幸的是，这种药物出现过严重的副作用，包括脑部肿胀和出血。治疗组中有 24% 的患者出现大脑肿胀，此外，有 31% 接受 donanemab 治疗的患者出现大脑出血，这些副作用已造成三名接受治疗的患者死亡。相比之下，接受安慰剂治疗的患者中该症状的发生率约为 14%。
这些严重的副作用使得 FDA 对这款药物的安全性产生了关注，而 FDA 也计划审查另一种与阿尔茨海默病进展密切相关 Tau 蛋白的影响。考虑到超过 600 万美国人受此疾病的影响，作为一个牵一发而动全身的决策，FDA 的审慎评估显得尤为重要。因此，即使疗效确实存在，礼来在向市场商业化 donanemab 的路上可能会遇到挑战。
但是礼来对此充满信心，礼来公司表明此次延期并不会影响其 2024 年的财务预测。有分析指出，这种乐观可能基于以下两点：一是公司对 Donanemab 获得 FDA 最终批准并成功进入市场的信心。
二是公司拥有足够的其他产品线和业务来支撑其财务预期，即使 donanemab 的上市延迟，也不会对公司整体的财务状况产生负面影响。礼来公司在今年 2 月预测，得益于其减肥和糖尿病药物的推动，2024 年的营收将达到 404 亿至 416 亿美元。
而且，LSEG 数据显示，分析师们预计，donanemab 在未来几年的销售额会显著增长，从 2024 年的约 1.9 亿美元增长到 2025 年的约 8.37 亿美元。

礼来

有分析指出，FDA 对礼来公司 donanemab 药物的最终审批结果成为影响礼来股价的关键。

礼来阿尔茨海默新药 Donanemab 又遇挫！FDA 再次推迟上市批准