下一个中国创新药出海的标志性事件即将到来。
2023 年 4 月 5 日，传奇生物的 BCMA CAR-T 疗法 Carvykti（西达基奥仑赛）迎来了PDUFA（处方药使用者付费法案，通过后就意味着获批上市）的关键节点，也成为首个真正代表中国创新药出海产品的新里程碑。
在此之前的 3 月，这款备受瞩目的新药已经在 FDA 肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议上以 11:0 的投票结果一致获得专家认可。
这一决议主要基于 CARTITUDE-4（NCT04181827）研究的结果，该研究是首个随机 3 期研究，旨在评估 CARVYKTI 与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在治疗既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者中的疗效和安全性。
业界普遍预计，Carvykti 将在 4 月 5 日顺利获得 FDA 的正式批准，为多发性骨髓瘤（MM）患者带来新的治疗选择。
<h2>获批前线治疗带来下一轮增长预期</h2>
Carvykti 于 2022 年 2 月在美国获批上市，用于治疗复发/难治性 MM 的五线治疗，传奇生物在此前电话会中透露，目前在美国该适应症的市占率约 80%。尽管目前适应症相对靠后，但凭借着卓越的疗效和安全性，Carvykti 在美国地区 2023 年创造了 4.69 亿美元的销售收入，占其总体营收的 94%。
针对四线及以上治疗 MM 的两项注册性研究（CARTITUDE-1 和 KarMMa）显示，Carvykti 的总缓解率（ORR）达 97%，高于竞争对手百时美施贵宝（BMS）的 Abecma 的 73%，成为该适应症领域 best in class 的 CAR-T 产品。
同时，凭借更好的疗效，Carvykti 在定价上为 46.5 万美元，高于 Abecma 的 41.95 万美元。
随着 Carvykti 向 MM 早期治疗推进，有望惠及更多患者，这对于传奇生物和强生而言意味着更为可观的销售收入。
此前，Carvykti 已全票获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）和美国 FDA 肿瘤药物咨询委员会（ODAC）扩大适应症的申请，有望今年上半年获得批准
业内普遍认为，对于 CAR-T 疗法而言，向前线治疗拓展是实现营收增长的重要途径。强生此前在电话会中预计，到 2027 年 Carvykti 的年销售额有望达到 45 亿美元。
<h2>与诺华进一步合作解决产能瓶颈</h2>
在即将获批二线治疗适应症的背景下，传奇生物与强生正加速推进 Carvykti 的商业化布局，以解决产能不足问题。
为了满足日益增长的市场需求，2024 年 3 月，传奇生物和强生与诺华（Novartis）达成了新的生产合作协议。
根据这项协议，诺华将在其位于新泽西州莫里斯平原的工厂为 Carvykti 提供商业化生产支持，协议期限至 2029 年底。传奇生物和强生承诺满足特定的产量目标，并根据订购的批次数量实行阶梯定价。
此前，传奇生物在电话会中透露，公司正在进行 10 亿美元的资本开支计划，在 2025 年底达到 10000 份剂量的生产水平。
值得一提的是，传奇生物和强生此前曾在生产方面遇到瓶颈，但随着位于比利时根特的新工厂在四个月前投入临床生产，以及位于新泽西州拉里坦的商业化生产基地产能的提升，产能问题有望得到缓解。
<h2>CAR-T 安全性问题有望得在此次 PDUFA 后到缓解</h2>
不过，CAR-T 疗法作为一种创新疗法，其长期安全性仍有待进一步观察。但此次 Carvykti 如果获批，也将降低此前市场对 CAR-T 安全性的部分担忧。
FDA 此前收到了一些关于接受 CAR-T 治疗患者继发 T 细胞恶性肿瘤的报告，并在 2023 年 11 月，启动了对该药物类别的调查。
2024 年 1 月，FDA 要求对该类药物加上黑框警告，以提醒开药医生和患者这类风险。
本月早些时候，FDA 的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以 11-0 的投票结果支持将 Carvykti 作为更早线治疗的批准。尽管 FDA 的内部审查员标记了 “在接受 Carvykti 治疗的患者中早期死亡率更高” 的问题，但仍获得了一致的支持。
这意味着，委员会认为，对 MM 患者，尤其是前线治疗患者，接受 Carvykti 治疗的获益将远大于风险。
总的来说，Carvykti 即将获批二线治疗 MM 适应症，这对于传奇生物乃至整个 CAR-T 行业而言都是一个振奋人心的好消息。

传奇生物

4 月 5 日，传奇生物 CAR-T 疗法 Carvykti 迎来 PDUFA 关键时点。

传奇生物的下一个出海里程碑 | 见智研究