阿斯利康反义疗法 “Eplontersen” 在华申报上市

CDE 网站显示，阿斯利康的反义疗法 Eplontersen(IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua) 在华申报上市，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病 (ATTRv-PN)。ATTRv-PN 可在确诊后五年内导致周围神经损伤并伴有运动障碍，如果不进行治疗，患者通常会在十年内死亡。据估计，全球约 30-50 万例 ATTR-CM 患者，ATTRv-PN 患者数量约为 4 万例。公开资料显示，Eplontersen(IONIS-TTR-LRx) 是一种配体偶联反义寡核苷酸 (LICA) 药物，旨在减少血清 TTR 的产生，以治疗遗传性和非遗传性 ATTR。该药物已于 2023 年 12 月在美国获批上市。根据阿斯利康与 Ionis 达成的全球开发和商业化协议，两家公司将在美国联合开发和商业化 Eplontersen，而世界其他地区 (拉丁美洲除外) 的开发和商业化工作将由阿斯利康完成。