智通财经 APP 获悉，诺和诺德公司（Novo Nordisk）(NVO.US) 日前宣布，美国 FDA 已批准 Alhemo（concizumab）皮下注射剂作为一种每日一次的预防性治疗，用于预防或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B 成人和儿童患者的出血频率。这些患者体内存在凝血因子抑制物。Alhemo 是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，适用于皮下注射。新闻稿指出，目前许多针对伴抑制物血友病 A 或 B 患者的治疗需通过静脉输液进行，而Alhemo 是针对该人群的同类疗法中首款皮下注射治疗方案。估计约 30% 的重度血友病 A 患者和 5%-10% 的重度血友病 B 患者体内会出现凝血因子抑制物，这使得这些患者的血友病治疗变得更具有挑战性。尽管现有的治疗方法已显著改善了许多血友病患者的生活质量，但伴有抑制物的血友病 B 患者仍因预防性治疗选择有限而承受疾病和治疗负担。基于这一人群中未满足的医疗需求，以及 2 期临床试验的结果，FDA 曾授予 Alhemo 治疗伴抑制物血友病 B 患者的突破性疗法认定。这一批准是基于关键性 3 期临床试验 explorer7 的积极结果。数据显示，接受 Alhemo 预防治疗的患者的年出血率（ABR）与未接受预防治疗的患者相比，减少了 86%。接受 Alhemo 预防治疗的患者的估算平均 ABR 为 1.7，而未接受预防治疗患者的 ABR 为 11.8。Alhemo 治疗组的中位 ABR 为零，而未接受预防治疗患者的中位 ABR 为 9.8。作为次要疗效支持终点，接受 Alhemo 预防治疗的患者中，64% 在治疗的前 24 周内未经历任何自发性和创伤性出血，而未接受预防治疗的患者中这一比例为 11%。在 explorer7 研究中，接受 Alhemo 治疗的患者中最常见的不良反应为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%）。严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。

诺和诺德公司

诺和诺德公司宣布，其 Alhemo（concizumab）皮下注射剂已获得美国 FDA 批准，作为一种每日一次的预防性治疗，旨在预防或减少 12 岁及以上伴有凝血因子抑制物的血友病 A 或 B 患者的出血频率。Alhemo 是首款针对该人群的皮下注射治疗方案，临床试验显示，接受 Alhemo 治疗的患者年出血率减少了 86%。

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诺和诺德 Alhemo 皮下注射剂获 FDA 批准 预防或减少 12 岁及以上血友病患者出血频率

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