CAR-T 迎接 DeepSeek 时刻

通用型 CAR-T 在实现技术突破后，又迎来投融资、支付环境的转暖。

在细胞治疗领域，一场类似 DeepSeek 的变革正在发生，科济药业以连续节点性进展推动 CAR-T 转向高效率低成本模式。

2 月 25 日，科济药业宣布与珠海软银合作，共同投资通用型 CAR-T Biotech 优恺泽，投资后科济药业仍拥有 92% 的股权，对优恺泽具有控制权。

根据协议条款计算，优恺泽估值 10 亿元，其管线资产为通用型 BCMA CAR-T 和通用型 CD19/CD20 CAR-T。需要注意的是，这两条管线均处于早期阶段，几乎没有临床数据，权益限定为中国内地，适应证限定为血液瘤（CD19/CD20 CAR-T 还针对自免适应证，但本次项目中不涉及），却能获得软银系资本如此高的估值。

这标志着 CAR-T 投融资转暖。

一切都是技术突破后水到渠成的结果。2024 年 11 月初，科济药业通用型 CAR-T CT0590 研究者发起的临床试验（IIT）数据在 ASH 年会上惊艳亮相，2 例完全缓解的患者均实现了 20 个月及以上的持久缓解，这在以往通用型 CAR-T 的报道中是没有先例的。

突破技术瓶颈后，科济药业进入加速进化阶段，推出升级版 THANK-u Plus™平台，基于此平台开发的通用型 CAR-T 临床数据更为惊艳。同时，科济药业通用型 CAR-T 管线数量大扩容，目前已经超过自体 CAR-T 管线数量。

此外，中国内地高值药品的支付环境也出现转机，CAR-T 有望纳入今年 9 月落地的医保丙类目录。

多重因素共振，天价细胞疗法的逻辑有望重塑，通用型 CAR-T 将用更低的成本，带给患者不逊于甚至超越自体 CAR-T 的临床获益。

01 风向标

据医药魔方、Evaluate Pharma 数据，2024 年中国创新药企 CAR-T 管线数量约占全球一半。科济药业在通用型 CAR-T 疗效持久性上的突破，也代表中国企业处于细胞疗法创新最前沿。

软银中国资本不仅在信息技术领域有着封神级投资，而且还重仓医疗健康，是推动中国生物医药早期创新的重要力量。

双方牵手备受关注。

2 月 25 日，科济药业宣布与珠海横琴软银欣创股权投资管理企业（有限合伙）旗下管理的基金计划达成协议，共同投资优恺泽生物医药（上海）有限公司，这是一家在中国专注于利用通用型 CAR-T 细胞疗法治疗血液瘤的 Biotech。

根据协议条款，优恺泽获得治疗多发性骨髓瘤、浆细胞白血病的通用型 BCMA CAR-T 细胞产品以及治疗 B 细胞肿瘤的通用型 CD19/CD20 CAR-T 细胞产品在中国内地的研发、生产与商业化的独家权利。珠海软银旗下的基金计划以 0.8 亿元认购优恺泽的新增注册资本，从而持有优恺泽交易完成后注册资本的 8%，科济药业于优恺泽的权益将由 100% 摊薄至 92%。

在投资者交流会上，科济药业董事会主席李宗海博士表示：珠海软银是一家业绩卓著的风险投资公司，我们很高兴能与之合作。通用型 CAR-T 将有望广泛用于血液肿瘤，实体瘤及自身免疫性疾病等，科济药业希望通过构建开放协同的生态模式，推动更多创新产品落地。

软银中国资本合伙人江敏表达了对科济药业在全球 CAR-T 细胞治疗领域内领先地位的肯定，通用型 CAR-T 产品作为创新的治疗方案，展现了巨大的潜力和优势，期待未来能够带来更多获益。

本次合作具有风向标意义。

一是推动国内通用型 CAR-T 技术与资本的融合。

科济药业引入珠海软银，为推进通用型 CAR-T 管线在中国内地的研发、生产与商业化打下坚实基础。在国内工程师红利充足 + 医生患者资源丰富 + 临床试验推进高效的背景下，本次投融资助推高性价比创新，对高潜力早期管线进行专门的资源配置，使得企业以更快速度、更低成本推进新药上市，在其专业领域保持领先地位。

同时，科济药业保留上述两款 CAR-T 的海外权益，未来仍有国际化 BD 的机会。

二是 CAR-T 估值和投融资价值正在回升。

据 2024 年 8 月 Nature biotechnology 一篇名为《Bio tech financing: darkest before the dawn》的文章统计，2024 年前 8 月，全球 CGT 领域共发生 16 笔交易，总金额仅 5 亿美元，而在 2021 年 CGT 赛道的巅峰时刻，共发生 121 笔交易，涉及金额高达 82 亿美元。国内 CGT 领域投融资也很寡淡，热度远不如 ADC。

本次优恺泽作为一级市场 Biotech，凭借临床数据尚少的两条早期管线血液瘤适应证的国内权益，即享有 10 亿人民币估值，给予行业一个正向的价值锚定。

随着通用型 CAR-T 成药及商业化前景的逐步明朗，时来天地皆同力，CAR-T 行业回暖也正在发生。

02 加速期

CAR-T 迎接 DeepSeek 时刻的底层逻辑，在于核心技术实现突破，从而峰回路转，豁然开朗。

既往通用型 CAR-T 产品效果不佳的核心原因，是没有完全解决宿主抗移植物反应（HvGR）问题，导致产品在输入患者体内后疗效持久性较差。

国内 Biotech 经过在通用型 CAR-T 领域的苦心耕耘和持久探索，终在解决 HvGR 这一核心问题上取得突破，并持续读出积极的临床数据。

科济药业 CT0590 是一种通用型双靶点 CAR-T 细胞疗法，采用 THANK-uCAR®技术，靶向 BCMA 和 NKG2A，对 TRAC/B2M/NKG2A 的三重敲除，以避免 HvGR。在 2024 年 12 月 ASH 年会上，CT0590 关于持久性的 IIT 数据受到万众瞩目。初步结果表明，科济药业通用型 CAR-T 疗法具有可控的安全性，同时具有和自体 CAR-T 相当，甚至更好的疗效持久性。

轻舟已过万重山。

科济药业迅速把原创的 THANK-uCAR®通用型 CAR-T 技术，升级到 THANK-u Plus™平台，以克服 NKG2A 表达水平对疗效可能的影响。在不同 NKG2A 表达水平 NK 细胞的存在下，THANK-u Plus™均可持续扩增，并且扩增水平较 THANK-uCAR®显著提升。动物实验显示，THANK-u Plus™在 NK 细胞存在下的抗肿瘤疗效显著优于 THANK-uCAR®。在此平台下的通用型 BCMA 或 CD19/CD20 双靶 CAR-T 在 NK 细胞存在时都显示出极强的抗肿瘤疗效，表明该平台可广泛用于多种通用型 CAR-T 细胞的研制。

2 月 10 日，科济药业宣布，基于 THANK-u Plus™平台开发的通用型 BCMA CAR-T，其首例入组患者的第 28 天访视疗效评估为严格意义上的完全缓解（sCR）和微小残留病（MRD）阴性。

该患者为复发/难治性多发性骨髓瘤 IgA-λ型（R-ISS 分期 II 期），既往曾经接受过 3 线联合药物治疗和自体造血干细胞移植，末次治疗后疾病进展，随后入组临床试验。患者接受临床试验方案中的最低剂量组的 CAR-T 细胞输注后发生 1 级 CRS，予以退热、托珠单抗治疗后恢复，未见 ICANS 和其他 CAR-T 治疗免疫相关不良反应，整体安全性良好。

最低剂量即对末线病人实现 sCR，并且观察到 CAR-T 扩增。

优恺泽两条通用型 CAR-T 管线均基于 THANK-u Plus™平台开发。

平台升级的同时，科济药业通用型 CAR-T 管线数量也迅速超过自体 CAR-T，催化剂纷至沓来。

1 月 13 日，科济药业宣布通用型 CD19/CD20 CAR-T 产品完成 IIT 首例受试者给药，其基于 THANK-u Plus™平台，计划用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病，具有 BIC 潜力。CD19、CD20 均为 CAR-T 细胞针对 B 细胞恶性肿瘤的有效靶标，双靶点 CAR-T 细胞疗法具有完全缓解率更高、缓解持续时间更长、神经毒性发生率更低的潜力。

1 月 20 日，科济药业通用型 CD38 CAR-T 产品完成 IIT 首例受试者给药，适应证为复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）。CD38 被称为皇冠靶点，不仅在 MM 上高表达，同时还是 AML 的潜在靶点，强生 CD38 单抗 Darzalex2024 年全球销售额达 116.7 亿美元，显示出强大的市场潜力。

创新药支付能力边际改善，最近政策暖风频吹，在商保支付、丙类目录、支付标准、投资基金、入院速度上都在酝酿大招。叠加通用型 CAR-T 的低成本优势，昔日贵族疗法的可及性问题将有望完全解决。通用型 CAR-T 可提前批量制备，成批冷冻保存，患者无需配型，即时使用。从一名健康供体中获得细胞后，单次可望制备 100 人份的 CAR-T 细胞治疗产品，所以人均成本有望比自体 CAR-T 降低 90% 以上。

2024 年，海外 CAR-T 细胞疗法销售额已超过 45 亿美元，国内 CAR-T 自 2021 年开启商业化以来，一直在艰难中跋涉。

但创新永不眠，随着核心技术突破，加上投融资、支付环境转暖，通用型 CAR-T 的商业逻辑已基本打通，剩下的交给临床试验验证。相信新兴疗法的花朵将随时间而绽放。

文章来源：阿基米德 Biotech，原文标题：《CAR-T 迎接 DeepSeek 时刻》

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