<p>Investing.com -- 生物科技股票在周一上涨，此前新的 FDA 专员 Marty Makary 博士提出了一项明确且协作的监管策略，分析师表示这对药物开发者是个好兆头。在就职后的首次重大采访中，Makary 强调了务实的改革、更快的药物审批以及在整个机构中现代化使用真实世界数据。</p>
<p>Lexeo Therapeutics Inc（NASDAQ:LXEO）的股价飙升 18.6%，Dyne Therapeutics Inc（NASDAQ:DYN）上涨 16.3%，Regenxbio Inc（NASDAQ:RGNX）上涨 12.5%。其他上涨的公司包括 Avidity Biosciences Inc（NASDAQ:RNA）（+8.7%）、Uniqure NV（NASDAQ:QURE）（+4.1%）和 Wave Life Sciences Ltd（NASDAQ:WVE）（+3.5%），多家专注于罕见疾病的公司也出现了上涨。</p>
<p>在给客户的报告中，RBC（TSX:RY）资本市场分析师 Brian Abrahams 将 Makary 的语气描述为 “科学基础扎实且冷静理智”，特别是在超罕见疾病的审批要求和数据简化方面。Abrahams 写道：“重要的是，我们认为他展现了将这些要求与政府价值观相结合的能力，而不显得倾向于拆解和重建该机构。”</p>
<p>Makary 提出了一些想法，比如在小适应症中允许基于合理性进行审批，当安慰剂对照试验不切实际时，这与最近的加速审批趋势一致。RBC 强调了 Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ:SRPT）、PTC Therapeutics Inc（NASDAQ:PTCT）、Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd（NYSE:BHVN）和 Design Therapeutics Inc（NASDAQ:DSGN）等公司，这些公司可能会在这种连续性下受益。</p>
<p>专员还提到使用健康信息交换来增强市场后安全跟踪，而不仅仅依赖于自愿自报的数据。虽然 Abrahams 指出这样的系统可能难以扩展，但他表示该提案可以缓解政治担忧，而不会扰乱当前的监管框架。</p>
<p>在 Makary 的领导下，人员变动也被定位为以生产力为中心，减少的人员仅限于通讯和 IT 人员，而非科学或审查人员。Abrahams 承认对资源限制的担忧仍然存在，但他认为整合冗余职能可能带来长期收益。</p>
<p>重要的是，Makary 表达了对美国生物制药成功的支持，同时倡导平衡和透明，表明其立场比一些人预期的更为中立。“他给人的印象远没有他在历史公开声明中表现出的那么反行业，” Abrahams 写道。</p>
<p>随着生物科技股票仍在从近期行业普遍疲软中恢复，RBC 认为 Makary 的采访可能通过强化监管稳定性和可预测性来提升市场情绪。投资者现在似乎在重新评估那些在孤儿药和加速审批路径中定位的公司，考虑到 FDA 领导层语调的变化。</p>
<p>该内容最初发布于 Investing.com</p>

PTCT

LXEO

PTC公司

<p>生物科技股票在 FDA 专员 Marty Makary 博士宣布了一项旨在加快药物审批并利用真实世界数据的合作监管策略后大幅上涨。值得注意的涨幅包括 Lexeo Therapeutics（+18.6%）和 Dyne Therapeutics（+16.3%）。RBC 分析师 Brian Abrahams 赞扬了 Makary 的平衡方法，认为这可能会惠及 Sarepta Therapeutics 和 PTC Therapeutics 等公司。这次采访被视为生物科技行业的积极转变，可能在近期市场挑战中恢复投资者信心</p>

<p>Investing.com -- Biotech stocks climbed Monday after new FDA Commissioner Dr. Marty Makary laid out a clear and collaborative regulatory strategy that analysts say bodes well for drug developers. In his first major interview since taking office, Makary emphasized pragmatic reforms, faster drug approvals, and modernized use of real-world data across the agency.</p>
<div class="lb-trans"><p>Investing.com -- 生物科技股票在周一上涨，此前新的 FDA 专员 Marty Makary 博士提出了一项明确且协作的监管策略，分析师表示这对药物开发者是个好兆头。在就职后的首次重大采访中，Makary 强调了务实的改革、更快的药物审批以及在整个机构中现代化使用真实世界数据。</p>
</div><p>Shares of  Lexeo Therapeutics  Inc (NASDAQ:LXEO) surged 18.6%, Dyne TherapeuticsInc (NASDAQ:DYN) gained 16.3%, and  Regenxbio Inc  (NASDAQ:RGNX) rose 12.5%. Other gainers included Avidity BiosciencesInc (NASDAQ:RNA)(+8.7%), Uniqure NV (NASDAQ:QURE)(+4.1%), and  Wave Life Sciences Ltd  (NASDAQ:WVE)(+3.5%), with multiple rare disease-focused names seeing gains.</p>
<div class="lb-trans"><p>Lexeo Therapeutics Inc（NASDAQ:LXEO）的股价飙升 18.6%，Dyne Therapeutics Inc（NASDAQ:DYN）上涨 16.3%，Regenxbio Inc（NASDAQ:RGNX）上涨 12.5%。其他上涨的公司包括 Avidity Biosciences Inc（NASDAQ:RNA）（+8.7%）、Uniqure NV（NASDAQ:QURE）（+4.1%）和 Wave Life Sciences Ltd（NASDAQ:WVE）（+3.5%），多家专注于罕见疾病的公司也出现了上涨。</p>
</div><p>In a note to clients, RBC (TSX:RY) Capital Markets analyst Brian Abrahams described Makary’s tone as “scientifically grounded and level-headed,” particularly around approval requirements for ultra-rare diseases and data streamlining. “Importantly, we believe he exhibited an adeptness at packaging them to align with administration values without appearing inclined to tear down and remake the agency,” Abrahams wrote.</p>
<div class="lb-trans"><p>在给客户的报告中，RBC（TSX:RY）资本市场分析师 Brian Abrahams 将 Makary 的语气描述为 “科学基础扎实且冷静理智”，特别是在超罕见疾病的审批要求和数据简化方面。Abrahams 写道：“重要的是，我们认为他展现了将这些要求与政府价值观相结合的能力，而不显得倾向于拆解和重建该机构。”</p>
</div><p>Makary floated ideas like allowing plausibility-based approvals in small indications when placebo-controlled trials are impractical, consistent with recent accelerated approval trends. RBC highlighted  Sarepta  Therapeutics Inc (NASDAQ:SRPT), PTC Therapeutics Inc (NASDAQ:PTCT),  Biohaven Pharmaceutical Holding Co  Ltd (NYSE:BHVN), and  Design Therapeutics  Inc (NASDAQ:DSGN) among companies that could benefit under this continuity.</p>
<div class="lb-trans"><p>Makary 提出了一些想法，比如在小适应症中允许基于合理性进行审批，当安慰剂对照试验不切实际时，这与最近的加速审批趋势一致。RBC 强调了 Sarepta Therapeutics Inc（NASDAQ:SRPT）、PTC Therapeutics Inc（NASDAQ:PTCT）、Biohaven Pharmaceutical Holding Co Ltd（NYSE:BHVN）和 Design Therapeutics Inc（NASDAQ:DSGN）等公司，这些公司可能会在这种连续性下受益。</p>
</div><p>The commissioner also mentioned using health information exchanges to augment post-market safety tracking without relying solely on voluntary self-reported data. While Abrahams noted such systems may be difficult to scale, he said the proposal could placate political concerns without disrupting current regulatory frameworks.</p>
<div class="lb-trans"><p>专员还提到使用健康信息交换来增强市场后安全跟踪，而不仅仅依赖于自愿自报的数据。虽然 Abrahams 指出这样的系统可能难以扩展，但他表示该提案可以缓解政治担忧，而不会扰乱当前的监管框架。</p>
</div><p>Staffing changes under Makary were also positioned as productivity-focused, with reductions limited to communications and IT personnel, not scientific or review staff. Abrahams acknowledged residual concerns about resource constraints but saw potential long-term gains from consolidating redundant functions.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 Makary 的领导下，人员变动也被定位为以生产力为中心，减少的人员仅限于通讯和 IT 人员，而非科学或审查人员。Abrahams 承认对资源限制的担忧仍然存在，但他认为整合冗余职能可能带来长期收益。</p>
</div><p>Importantly, Makary voiced support for U.S. biopharma success while advocating for balance and transparency, signaling a more industry-neutral stance than some anticipated. “He came across as far less anti-industry than he had seemed in his historical public statements,” Abrahams wrote.</p>
<div class="lb-trans"><p>重要的是，Makary 表达了对美国生物制药成功的支持，同时倡导平衡和透明，表明其立场比一些人预期的更为中立。“他给人的印象远没有他在历史公开声明中表现出的那么反行业，” Abrahams 写道。</p>
</div><p>With biotech stocks still recovering from recent sector-wide weakness, RBC believes the Makary interview could serve as a sentiment boost by reinforcing regulatory stability and predictability. Investors are now seemingly reassessing names positioned in orphan and accelerated approval pathways in light of the evolving FDA leadership tone.</p>
<div class="lb-trans"><p>随着生物科技股票仍在从近期行业普遍疲软中恢复，RBC 认为 Makary 的采访可能通过强化监管稳定性和可预测性来提升市场情绪。投资者现在似乎在重新评估那些在孤儿药和加速审批路径中定位的公司，考虑到 FDA 领导层语调的变化。</p>
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<div class="lb-trans"><p>该内容最初发布于 Investing.com</p>
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生物科技股上涨，因 Makary 阐述 FDA 的愿景，RBC 发表了评论