
Cyclo Therapeutics 的第三阶段 NPC1 研究在积极的中期数据审查后取得进展

我是 PortAI,我可以总结文章信息。
Cyclo Therapeutics,Rafael Holdings 的子公司,正在推进其针对尼曼 - 匹克病 C1 型(NPC1)的 III 期 TransportNPC 研究,使用 Trappsol® Cyclo™ 进行治疗。该研究在独立数据监测委员会的积极中期审查后继续进行,确认了在 48 周时的安全性和有效性。FDA 已批准统计分析计划,研究候选药物的安全性特征与早期研究一致。该研究因其全面的规模和临床结果评估而受到关注
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