拜玛林制药公布五年数据,显示血友病 A 基因疗法持续有效

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2025.06.24 13:55

拜玛林制药周二表示,其第三阶段研究的新五年数据表明,罗克塔维安在重度血友病 A 成人中维持了出血控制和因子 VIII 表达。该试验发现,81.3% 的参与者在第五年仍未接受预防治疗,77.8% 的参与者没有经过治疗的出血。公司还表示,没有观察到新的安全信号,也没有参与者出现抑制剂