FDA 驳回肌肉疾病药物申请 Capricor Therapeutics 盘前暴跌

由于美国监管机构驳回了公司一款致命性肌肉疾病治疗药物的申请，Capricor Therapeutics 股价一度暴跌逾 60%。这家总部位于圣地亚哥的生物科技公司一直在研发针对杜氏肌营养不良症相关心脏问题的细胞疗法。杜氏肌营养不良症是一种主要影响男孩的遗传性疾病，症状表现为肌肉萎缩和无力。该公司在声明中称，美国食品药品监督管理局 (FDA) 表示，其药物申请未能满足 “有效性实质性证据” 的要求。Capricor 还提到，FDA 的驳回函中提及了与该药物化学、生产和质量控制相关的 “未决问题”，但公司认为已解决了其中大部分问题。该公司表示，计划提交一项后期试验的数据，以回应 FDA 的质疑。试验结果预计将于今年第三季度公布。Capricor 在美股盘前跌幅一度高达 62%，截至发稿，该股下跌 38.6%。