<ul>
<li>在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 制药公司宣布其针对安杰尔曼综合症的 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究已完全招募 129 名参与者，同时收到了 FDA 针对其基因疗法 UX111（针对 A 型圣菲利波综合症）的完整回应信，指出需要重新提交的化学、制造和控制问题。</li>
<li>尽管 FDA 承认 UX111 的有效性数据积极，但现在的重点转向解决制造方面的担忧，同时在其他罕见疾病项目中，管道进展仍在继续，并获得了强大的社区支持。</li>
<li>我们现在将探讨 FDA 对 UX111 的完整回应信可能如何影响 Ultragenyx 的投资叙述和未来的批准时间表。</li>
</ul>
<p>最新的 GPU 需要一种叫做铽的稀土金属，而全球只有 25 家公司在探索或生产这种金属。免费获取名单。</p>
<h2>Ultragenyx 制药投资叙述回顾</h2>
<p>作为 Ultragenyx 制药的股东，您需要对其将罕见疾病疗法推向市场的能力充满信心，尤其是像 UX111 这样的基因疗法。最近 FDA 对 UX111 的完整回应信为批准时间表带来了额外的不确定性，但并未实质性改变主要的短期催化剂，即 GTX-102 的第三阶段 Aspire 结果的待公布情况，也没有从根本上改变与后期项目执行相关的主要风险。</p>
<p>在最近的公告中，GTX-102 针对安杰尔曼综合症的第三阶段 Aspire 研究的完全招募是最相关的。这一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年获得顶线结果，强化了管道驱动的催化剂，同时公司在处理 UX111 的监管反馈，突显了与后期临床和监管执行相关的动力和持续风险。</p>
<p>然而，即使 Aspire 在推进，投资者也应意识到持续的财务亏损和高研发费用...</p>
<p>阅读 Ultragenyx 制药的完整叙述（免费！）</p>
<p>Ultragenyx 制药的前景预计到 2028 年将实现 13 亿美元的收入和 1.406 亿美元的收益。这需要 31.2% 的年收入增长率和从当前亏损的 5.496 亿美元中增加 6.902 亿美元的收益。</p>
<p>揭示 Ultragenyx 制药的预测如何得出 87.21 美元的公允价值，相较于当前价格有 207% 的上涨空间。</p>
<h2>探索其他视角</h2>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth"/></p>
<p>截至 2025 年 8 月的 RARE 收益与收入增长</p>
<p>两位 Simply Wall St 社区成员估计 Ultragenyx 的公允价值在每股 87 美元到 471 美元之间。这种广泛的意见分歧表明，监管障碍和持续亏损可能影响现金需求和未来增长，突显了考虑多种观点的重要性。</p>
<p>探索 Ultragenyx 制药的另外两个公允价值估计——为什么该股票可能仅值 87.21 美元！</p>
<h2>构建您自己的 Ultragenyx 制药叙述</h2>
<p>不同意现有叙述？在 3 分钟内创建您自己的叙述——非凡的投资回报很少来自跟随大众。</p>
<ul>
<li>您的 Ultragenyx 制药研究的一个良好起点是我们的分析，强调两个关键奖励和一个可能影响您投资决策的重要警示信号。</li>
<li>我们免费的 Ultragenyx 制药研究报告提供了全面的基本面分析，汇总在一个视觉图中——雪花图，使您能够一目了然地评估 Ultragenyx 制药的整体财务健康状况。</li>
</ul>
<h2>准备好不同的方法吗？</h2>
<p>这样的机会不会长久。这些是今天最有前景的选择。现在就查看它们：</p>
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<li>我们发现 22 只美国股票预计明年将支付超过 6% 的股息收益率。免费查看完整名单。</li>
<li>探索 26 家领先下一代技术革命的量子计算公司，塑造未来，突破量子算法、超导量子比特和前沿研究。</li>
<li>这 18 家公司在 COVID 后生存并蓬勃发展，具备在特朗普关税下生存的正确条件。在您的投资组合感受到贸易战压力之前，了解原因。</li>
</ul>
<p><em>这篇文章由 Simply Wall St 撰写，性质一般。<strong>我们提供基于历史数据和分析师预测的评论，仅使用无偏见的方法，我们的文章并不旨在提供财务建议。</strong> 它不构成买入或卖出任何股票的推荐，也未考虑您的目标或财务状况。我们旨在为您提供以基本数据驱动的长期分析。请注意，我们的分析可能未考虑最新的价格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中没有持仓。</em></p>

Ultragenyx制药

<p>Ultragenyx 制药最近收到的 FDA 完整回应信函对基因疗法 UX111 的投资叙述引入了不确定性，特别是在批准时间表方面。尽管如此，公司仍专注于其 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究，该研究已完全招募了 129 名参与者，并预计将在 2026 年公布顶线结果。展望显示，到 2028 年预计收入为 13 亿美元，这需要显著的增长。分析师估计 Ultragenyx 股票的公允价值在 87 美元到 471 美元之间，反映出在监管挑战和财务损失的背景下，对公司未来的不同看法</p>

<ul>
<li>In late July 2025, Ultragenyx Pharmaceutical announced that its Phase 3 Aspire study for GTX-102 in Angelman syndrome fully enrolled 129 participants, while also receiving a Complete Response Letter from the FDA for its gene therapy UX111 targeting Sanfilippo syndrome type A, citing chemistry, manufacturing, and controls issues that require resubmission.</li>
<li>While the FDA acknowledged positive efficacy data for UX111, the focus now shifts to addressing manufacturing concerns, even as pipeline progress continues with strong community support in other rare disease programs.</li>
<li>We'll now explore how the FDA's Complete Response Letter for UX111 may affect Ultragenyx's investment narrative and future approval timelines.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>在 2025 年 7 月底，Ultragenyx 制药公司宣布其针对安杰尔曼综合症的 GTX-102 的第三阶段 Aspire 研究已完全招募 129 名参与者，同时收到了 FDA 针对其基因疗法 UX111（针对 A 型圣菲利波综合症）的完整回应信，指出需要重新提交的化学、制造和控制问题。</li>
<li>尽管 FDA 承认 UX111 的有效性数据积极，但现在的重点转向解决制造方面的担忧，同时在其他罕见疾病项目中，管道进展仍在继续，并获得了强大的社区支持。</li>
<li>我们现在将探讨 FDA 对 UX111 的完整回应信可能如何影响 Ultragenyx 的投资叙述和未来的批准时间表。</li>
</ul>
</div><p>The latest GPUs need a type of rare earth metal called Terbium and there are only 25 companies in the world exploring or producing it. Find the list for free.</p>
<div class="lb-trans"><p>最新的 GPU 需要一种叫做铽的稀土金属，而全球只有 25 家公司在探索或生产这种金属。免费获取名单。</p>
</div><h2>Ultragenyx Pharmaceutical Investment Narrative Recap</h2>
<div class="lb-trans"><h2>Ultragenyx 制药投资叙述回顾</h2>
</div><p>To believe in Ultragenyx Pharmaceutical as a shareholder, you need confidence in its ability to bring rare disease therapies to market, especially gene therapies like UX111. The recent FDA Complete Response Letter for UX111 introduces added uncertainty to the approval timeline, but it does not materially shift the main short-term catalyst, the pending Phase 3 Aspire readout for GTX-102, nor does it fundamentally change the key risk around execution in late-stage programs.</p>
<div class="lb-trans"><p>作为 Ultragenyx 制药的股东，您需要对其将罕见疾病疗法推向市场的能力充满信心，尤其是像 UX111 这样的基因疗法。最近 FDA 对 UX111 的完整回应信为批准时间表带来了额外的不确定性，但并未实质性改变主要的短期催化剂，即 GTX-102 的第三阶段 Aspire 结果的待公布情况，也没有从根本上改变与后期项目执行相关的主要风险。</p>
</div><p>Among recent announcements, the full enrollment of the Phase 3 Aspire study of GTX-102 for Angelman syndrome is most relevant. This milestone keeps Ultragenyx on track for topline results in 2026, reinforcing a pipeline-driven catalyst while the company works through regulatory feedback for UX111, highlighting both momentum and ongoing risk tied to late-stage clinical and regulatory execution.</p>
<div class="lb-trans"><p>在最近的公告中，GTX-102 针对安杰尔曼综合症的第三阶段 Aspire 研究的完全招募是最相关的。这一里程碑使 Ultragenyx 有望在 2026 年获得顶线结果，强化了管道驱动的催化剂，同时公司在处理 UX111 的监管反馈，突显了与后期临床和监管执行相关的动力和持续风险。</p>
</div><p>Yet even as Aspire advances, investors should be aware that continued financial losses and high R&amp;D expenses...</p>
<div class="lb-trans"><p>然而，即使 Aspire 在推进，投资者也应意识到持续的财务亏损和高研发费用...</p>
</div><p>Read the full narrative on Ultragenyx Pharmaceutical (it's free!)</p>
<div class="lb-trans"><p>阅读 Ultragenyx 制药的完整叙述（免费！）</p>
</div><p>Ultragenyx Pharmaceutical's outlook projects $1.3 billion in revenue and $140.6 million in earnings by 2028. This requires a 31.2% annual revenue growth rate and an earnings increase of $690.2 million from current earnings of -$549.6 million.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ultragenyx 制药的前景预计到 2028 年将实现 13 亿美元的收入和 1.406 亿美元的收益。这需要 31.2% 的年收入增长率和从当前亏损的 5.496 亿美元中增加 6.902 亿美元的收益。</p>
</div><p>Uncover how Ultragenyx Pharmaceutical's forecasts yield a $87.21 fair value, a 207% upside to its current price.</p>
<div class="lb-trans"><p>揭示 Ultragenyx 制药的预测如何得出 87.21 美元的公允价值，相较于当前价格有 207% 的上涨空间。</p>
</div><h2>Exploring Other Perspectives</h2>
<div class="lb-trans"><h2>探索其他视角</h2>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth" alt="" original-src="https://images.simplywall.st/company/f1981b75-8949-4fa0-9111-bfb36bcac5de/chart/earnings-and-revenue-growth"/></p>
<p>RARE Earnings &amp; Revenue Growth as at Aug 2025</p>
<div class="lb-trans"><p>截至 2025 年 8 月的 RARE 收益与收入增长</p>
</div><p>Two Simply Wall St Community members estimate Ultragenyx’s fair value between US$87 and US$471 per share. This wide divergence of opinion comes as regulatory setbacks and persistent losses could influence cash needs and future growth, highlighting the importance of considering multiple viewpoints.</p>
<div class="lb-trans"><p>两位 Simply Wall St 社区成员估计 Ultragenyx 的公允价值在每股 87 美元到 471 美元之间。这种广泛的意见分歧表明，监管障碍和持续亏损可能影响现金需求和未来增长，突显了考虑多种观点的重要性。</p>
</div><p>Explore 2 other fair value estimates on Ultragenyx Pharmaceutical - why the stock might be worth just $87.21!</p>
<div class="lb-trans"><p>探索 Ultragenyx 制药的另外两个公允价值估计——为什么该股票可能仅值 87.21 美元！</p>
</div><h2>Build Your Own Ultragenyx Pharmaceutical Narrative</h2>
<div class="lb-trans"><h2>构建您自己的 Ultragenyx 制药叙述</h2>
</div><p>Disagree with existing narratives? Create your own in under 3 minutes - extraordinary investment returns rarely come from following the herd.</p>
<div class="lb-trans"><p>不同意现有叙述？在 3 分钟内创建您自己的叙述——非凡的投资回报很少来自跟随大众。</p>
</div><ul>
<li>A great starting point for your Ultragenyx Pharmaceutical research is our analysis highlighting 2 key rewards and 1 important warning sign that could impact your investment decision.</li>
<li>Our free Ultragenyx Pharmaceutical research report provides a comprehensive fundamental analysis summarized in a single visual - the Snowflake - making it easy to evaluate Ultragenyx Pharmaceutical's overall financial health at a glance.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>您的 Ultragenyx 制药研究的一个良好起点是我们的分析，强调两个关键奖励和一个可能影响您投资决策的重要警示信号。</li>
<li>我们免费的 Ultragenyx 制药研究报告提供了全面的基本面分析，汇总在一个视觉图中——雪花图，使您能够一目了然地评估 Ultragenyx 制药的整体财务健康状况。</li>
</ul>
</div><h2>Ready For A Different Approach?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>准备好不同的方法吗？</h2>
</div><p>Opportunities like this don't last. These are today's most promising picks. Check them out now:</p>
<div class="lb-trans"><p>这样的机会不会长久。这些是今天最有前景的选择。现在就查看它们：</p>
</div><ul>
<li>We've found 22 US stocks that are forecast to pay a dividend yield of over 6% next year. See the full list for free.</li>
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<li>These 18 companies survived and thrived after COVID and have the right ingredients to survive Trump's tariffs. Discover why before your portfolio feels the trade war pinch.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>我们发现 22 只美国股票预计明年将支付超过 6% 的股息收益率。免费查看完整名单。</li>
<li>探索 26 家领先下一代技术革命的量子计算公司，塑造未来，突破量子算法、超导量子比特和前沿研究。</li>
<li>这 18 家公司在 COVID 后生存并蓬勃发展，具备在特朗普关税下生存的正确条件。在您的投资组合感受到贸易战压力之前，了解原因。</li>
</ul>
</div><p><em>This article by Simply Wall St is general in nature. <strong>We provide commentary based on historical data and analyst forecasts only using an unbiased methodology and our articles are not intended to be financial advice.</strong> It does not constitute a recommendation to buy or sell any stock, and does not take account of your objectives, or your financial situation. We aim to bring you long-term focused analysis driven by fundamental data. Note that our analysis may not factor in the latest price-sensitive company announcements or qualitative material. Simply Wall St has no position in any stocks mentioned.</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>这篇文章由 Simply Wall St 撰写，性质一般。<strong>我们提供基于历史数据和分析师预测的评论，仅使用无偏见的方法，我们的文章并不旨在提供财务建议。</strong> 它不构成买入或卖出任何股票的推荐，也未考虑您的目标或财务状况。我们旨在为您提供以基本数据驱动的长期分析。请注意，我们的分析可能未考虑最新的价格敏感公司公告或定性材料。Simply Wall St 在提到的任何股票中没有持仓。</em></p>
</div>

FDA 对 UX111 的回应如何影响 Ultragenyx 制药（RARE）的投资故事