阿卡迪亚制药公司 ACAD 于周三发布了其第三阶段 COMPASS PWS 试验的顶线结果，该试验评估了鼻用卡贝托辛（ACP-101）在普拉德 - 威利综合症（PWS）患者中对食欲亢进的疗效和安全性。
PWS 是一种罕见的遗传疾病，特征是婴儿期肌肉无力和喂养困难，随后在儿童期开始出现无法满足的饥饿感和严重肥胖的倾向。PWS 还涉及发育迟缓、智力障碍、行为问题以及短小的身体特征。
鼻用卡贝托辛在研究的主要终点——从基线到第 12 周的临床试验食欲亢进问卷（HQ-CT）的变化上，并未显示出与安慰剂相比具有统计学显著的改善，也未在任何次要终点上与安慰剂分开。
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鼻用卡贝托辛的安全性和耐受性特征与之前的临床试验一致，显示出不良事件发生率较低。
COMPASS PWS 是一项为期 12 周的双盲、随机、安慰剂对照的全球第三阶段试验，评估鼻用卡贝托辛 3.2 毫克每日三次（TID）在 175 名年龄在 5 至 30 岁之间的 PWS 儿童和成人中的疗效和安全性。
“尽管这令人失望，但阿卡迪亚在长期可持续增长方面处于良好位置，预计到 2025 年将有两款获批产品产生超过 10 亿美元的净销售额，并且有一个强大的管道，包括八个已披露和多个未披露的项目，” 阿卡迪亚首席执行官 凯瑟琳·欧文·亚当斯 表示。“展望未来，我们预计到 2026 年将启动七项第二或第三阶段研究，并在 2027 年底之前有四项数据发布。”
最近，Scorpion Capital 的一份简报声称，该公司的竞争对手 Soleno Therapeutics Inc. 的 SLNO Vykat XR 价格过高，并可能对普拉德 - 威利综合症（PWS）儿童不安全。
价格动态： ACAD 股票在周三的盘前交易中下跌 11.02%，报 21 美元。
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照片：Shutterstock

阿卡迪亚

阿卡迪亚制药公司在其针对普拉德 - 威利综合症的鼻用卡贝托辛的第三阶段 COMPASS PWS 试验中遭遇挫折，因为该试验未能显示出与安慰剂相比的显著改善。尽管如此，首席执行官凯瑟琳·欧文·亚当斯对公司的未来增长表示信心，预计到 2025 年净销售额将超过 10 亿美元，并有多个即将进行的研究。在试验结果公布后，ACAD 股票在盘前交易中下跌了 11.02%

Acadia Pharmaceuticals Inc. ACAD released topline results on Wednesday from its Phase 3 COMPASS PWS trial evaluating the efficacy and safety of intranasal carbetocin (ACP-101) in patients with hyperphagia in Prader-Willi syndrome (PWS).
<div class="lb-trans">阿卡迪亚制药公司 ACAD 于周三发布了其第三阶段 COMPASS PWS 试验的顶线结果，该试验评估了鼻用卡贝托辛（ACP-101）在普拉德 - 威利综合症（PWS）患者中对食欲亢进的疗效和安全性。
</div>PWS is a rare genetic disorder characterized by muscle weakness and feeding difficulties in infancy, followed by an insatiable hunger and tendency toward severe obesity starting in childhood. PWS also involves delayed development, intellectual disability, behavioral issues and physical traits, such as short stature.
<div class="lb-trans">PWS 是一种罕见的遗传疾病，特征是婴儿期肌肉无力和喂养困难，随后在儿童期开始出现无法满足的饥饿感和严重肥胖的倾向。PWS 还涉及发育迟缓、智力障碍、行为问题以及短小的身体特征。
</div>Intranasal carbetocin did not demonstrate a statistically significant improvement over placebo on the study’s primary endpoint, change from baseline to Week 12 on the Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), nor was there separation from placebo on any secondary endpoint.
<div class="lb-trans">鼻用卡贝托辛在研究的主要终点——从基线到第 12 周的临床试验食欲亢进问卷（HQ-CT）的变化上，并未显示出与安慰剂相比具有统计学显著的改善，也未在任何次要终点上与安慰剂分开。
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<div class="lb-trans">另请阅读：摩根大通在 Nuplazid 专利胜诉后上调阿卡迪亚目标股价
</div>The safety and tolerability profile of intranasal carbetocin was consistent with previous clinical trials, showing a low rate of adverse events.
<div class="lb-trans">鼻用卡贝托辛的安全性和耐受性特征与之前的临床试验一致，显示出不良事件发生率较低。
</div>COMPASS PWS was a 12-week, double-blind, randomized, placebo-controlled global Phase 3 trial evaluating the efficacy and safety of intranasal carbetocin 3.2 mg three times daily (TID) in 175 enrolled children and adults aged five to 30 years with PWS.
<div class="lb-trans">COMPASS PWS 是一项为期 12 周的双盲、随机、安慰剂对照的全球第三阶段试验，评估鼻用卡贝托辛 3.2 毫克每日三次（TID）在 175 名年龄在 5 至 30 岁之间的 PWS 儿童和成人中的疗效和安全性。
</div>“Despite this disappointment, Acadia is well-positioned to deliver long-term, sustainable growth supported by two approved products projected to generate over $1 billion in net sales in 2025, and a robust pipeline that includes eight disclosed and multiple undisclosed programs,” said Catherine Owen Adams, Acadia’s CEO. “Looking ahead, we anticipate seven Phase 2 or 3 study starts through 2026 and four data readouts by the end of 2027.”
<div class="lb-trans">“尽管这令人失望，但阿卡迪亚在长期可持续增长方面处于良好位置，预计到 2025 年将有两款获批产品产生超过 10 亿美元的净销售额，并且有一个强大的管道，包括八个已披露和多个未披露的项目，” 阿卡迪亚首席执行官 凯瑟琳·欧文·亚当斯 表示。“展望未来，我们预计到 2026 年将启动七项第二或第三阶段研究，并在 2027 年底之前有四项数据发布。”
</div>Recently, a short report from Scorpion Capital alleged that the company’s rival , Soleno Therapeutics Inc.’s SLNO Vykat XR is overpriced and potentially unsafe for children with Prader-Willi syndrome (PWS).
<div class="lb-trans">最近，Scorpion Capital 的一份简报声称，该公司的竞争对手 Soleno Therapeutics Inc. 的 SLNO Vykat XR 价格过高，并可能对普拉德 - 威利综合症（PWS）儿童不安全。
</div>Price Action: ACAD stock is down 11.02% at $21 during the premarket session at the last check on Wednesday.
<div class="lb-trans">价格动态： ACAD 股票在周三的盘前交易中下跌 11.02%，报 21 美元。
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</div>Photo: Shutterstock
<div class="lb-trans">照片：Shutterstock
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阿卡迪亚制药面临试验挫折，因普拉德 - 威利综合症的试验未能达到预期效果