<p>Dyne Therapeutics 在日本获得杜氏肌营养不良症治疗药物的孤儿药资格认证
马萨诸塞州沃尔瑟姆（2025 年 9 月 29 日）- Dyne Therapeutics Inc.（纳斯达克：DYN）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予其针对具有可跳过外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的研究性疗法 DYNE-251 孤儿药资格认证。该认证专门针对在日本影响不到 50,000 名患者的罕见疾病的治疗，提供包括开发成本补贴和在批准后最长可达 10 年的市场独占权等福利。DYNE-251 目前正在全球进行的 1/2 期 DELIVER 试验中评估，经过 18 个月的治疗显示出持续的功能改善。这项在日本的认证为该疗法现有的孤儿药、突破性疗法、快速通道和罕见儿童疾病状态增加了新的认证，后者来自美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认证。该认证专门授予 Dyne Therapeutics。DELIVER 试验的注册扩展队列结果预计将在 2025 年底公布。
免责声明：本新闻简报由公共技术（PUBT）使用生成性人工智能创建。虽然 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Dyne Therapeutics Inc.通过 GlobeNewswire（参考 ID：GNW9536682-en）发布了用于生成本新闻简报的原始内容，并对此信息的准确性承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术（PUBT）</p>

<p>Dyne Therapeutics 在日本获得了孤儿药认证，针对的是其研发的治疗特定突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的疗法 DYNE-251。该认证提供了开发成本补贴和最长可达 10 年的市场独占权等好处。DYNE-251 目前正在进行 1/2 期 DELIVER 试验，显示出持续的功能改善。该疗法还获得了美国 FDA 和欧洲药品管理局的多项认证。试验扩展队列的结果预计将在 2025 年底公布</p>

<p>Dyne Therapeutics Receives Orphan Drug Designation in Japan for Duchenne Muscular Dystrophy Therapy WALTHAM, Mass. (Sept. 29, 2025) - Dyne Therapeutics Inc. (Nasdaq: DYN) announced today that Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) has granted Orphan Drug designation to DYNE-251, its investigational therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients with mutations amenable to exon 51 skipping. The designation, which is reserved for treatments targeting rare diseases affecting fewer than 50,000 patients in Japan, provides benefits including development cost subsidies and potential market exclusivity for up to 10 years upon approval. DYNE-251 is currently being evaluated in the global Phase 1⁄2 DELIVER trial, where it has shown sustained functional improvement through 18 months of treatment. This designation in Japan adds to the therapy’s existing Orphan Drug, Breakthrough Therapy, Fast Track, and Rare Pediatric Disease statuses from the U.S. FDA and Orphan Drug designation from the European Medicines Agency (EMA). The grant was awarded exclusively to Dyne Therapeutics. Results from the registrational expansion cohort of the DELIVER trial are expected in late 2025. Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Dyne Therapeutics Inc. published the original content used to generate this news brief via GlobeNewswire (Ref. ID: GNW9536682-en) on September 29, 2025, and is solely responsible for the information contained therein. © Copyright 2025 - Public Technologies (PUBT)</p>
<div class="lb-trans"><p>Dyne Therapeutics 在日本获得杜氏肌营养不良症治疗药物的孤儿药资格认证
马萨诸塞州沃尔瑟姆（2025 年 9 月 29 日）- Dyne Therapeutics Inc.（纳斯达克：DYN）今天宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已授予其针对具有可跳过外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者的研究性疗法 DYNE-251 孤儿药资格认证。该认证专门针对在日本影响不到 50,000 名患者的罕见疾病的治疗，提供包括开发成本补贴和在批准后最长可达 10 年的市场独占权等福利。DYNE-251 目前正在全球进行的 1/2 期 DELIVER 试验中评估，经过 18 个月的治疗显示出持续的功能改善。这项在日本的认证为该疗法现有的孤儿药、突破性疗法、快速通道和罕见儿童疾病状态增加了新的认证，后者来自美国 FDA 和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认证。该认证专门授予 Dyne Therapeutics。DELIVER 试验的注册扩展队列结果预计将在 2025 年底公布。
免责声明：本新闻简报由公共技术（PUBT）使用生成性人工智能创建。虽然 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Dyne Therapeutics Inc.通过 GlobeNewswire（参考 ID：GNW9536682-en）发布了用于生成本新闻简报的原始内容，并对此信息的准确性承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术（PUBT）</p>
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Dyne Therapeutics 在日本为 DYNE-251 获得杜氏肌营养不良症的孤儿药资格认定