CorrectSequence Therapeutics 的 CS-121 完成首例乳糜微粒血症患者的给药，展现出优异的安全性和显著的疗效
, /PRNewswire/ --2025 年 11 月 6 日，中国上海，CorrectSequence Therapeutics 有限公司（Correctseq），一家在临床阶段的生物技术公司，开创了用于治疗严重疾病的变换基础编辑（tBE）技术，宣布其针对 乳糜微粒血症/高甘油三酯血症 的基础编辑疗法 CS-121 在其研究者发起的试验（IIT）中成功完成了首位患者的给药，并已出院。
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图片：全球首位接受针对 APOC3 的基因编辑疗法（Correctseq 的 CS-121）治疗高脂血症的患者（右侧第六位）成功完成给药并出院。
该患者被诊断为乳糜微粒血症，长期空腹甘油三酯（TG）水平超过 12.5 mmol/L，并反复发生急性胰腺炎。在 CS-121 的剂量递增 IIT 中，他在单次低剂量给药后三天内空腹 TG 水平显著下降，且未出现不良事件。
这是 全球首例成功使用针对 APOC3 的基因编辑疗法治疗高脂血症的临床案例。
图片： 全球首位接受针对 APOC3 的基因编辑疗法（Correctseq 的 CS-121）治疗高脂血症的患者（右侧第六位）成功完成给药并出院。
乳糜微粒血症是一种代谢性疾病，其特征是血液中乳糜微粒异常升高，伴随脂质代谢功能障碍，导致极高的空腹 TG 水平和潜在的危及生命的并发症，如急性胰腺炎。它是 严重高甘油三酯血症（sHTG） 中最严重的亚型，包括 家族性乳糜微粒血症综合症（FCS） 和 多因素乳糜微粒血症综合症（MCS）。FCS 是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）基因或其他关键调控基因的双等位基因突变引起，空腹 TG ≥10 mmol/L（885 mg/dL），全球患病率为 1/100,000–1,000,000。MCS 则是由遗传、生活方式或代谢疾病的复杂相互作用引起，全球患病率高达 1/600。
目前对乳糜微粒血症的治疗主要旨在将空腹 TG 水平控制在急性胰腺炎风险阈值以下（&lt;5.7 mmol/L 或 500 mg/dL），但现有的降甘油三酯药物往往效果不佳，且长期维持极低脂饮食非常困难。
科学研究表明，肝脏产生的 APOC3 蛋白在 TG 调节中发挥着核心作用。大规模人群分析显示，携带天然 APOC3 功能丧失突变的个体 TG 水平显著降低且无不良影响。随着基因编辑技术的进步，现在可以在基因水平上治疗性调节 APOC3 表达以降低 TG 水平——为乳糜微粒血症和高甘油三酯血症提供了一种潜在的治愈策略。
CS-121 是 Correctseq 针对乳糜微粒血症和高甘油三酯血症的 首个体内基因编辑 疗法，基于 变换基础编辑器（tBE）——这是 Correctseq 的科学联合创始人独立开发的高精度基础编辑系统。通过静脉注射给药，tBE 通过脂质纳米颗粒（LNPs）输送到肝脏，并精确编辑目标 APOC3 基因。它模仿有益的天然 APOC3 功能丧失变体，以下调 APOC3 表达并有效降低血浆 TG 水平。通过在基因水平上解决疾病，该疗法旨在实现 “一次治疗，终身有效”。
CS-121 利用下一代 tBE 技术，能够精确进行单碱基修正而不产生 DNA 双链断裂，提供比基于 CRISPR 的基因编辑疗法更优越的安全性。tBE 避免了潜在的安全风险，如 p53 激活、染色体损伤、脱靶效应和由 DNA 双链断裂引起的肝毒性。临床前动物研究显示出优异的安全性和长期疗效，在包括肝脏、肺、肌肉、脾脏、卵巢、心脏和肾脏等多个器官中未检测到脱靶编辑。
首位患者为 63 岁男性，于 2025 年 10 月 18 日 接受了单次低剂量静脉给药。治疗后三天内他的空腹 TG 水平显著下降，且在治疗后三天出院，至今未出现与治疗相关的不良事件。
CS-121 IIT 的主要研究者为 周欢教授 和 吴志立医生，来自安徽医科大学第一附属医院。
Correctseq 是一家处于 IND 临床阶段的创新生物技术公司，之前开发了 CS-101，这是一种_体外_基因编辑疗法，已成功 治疗 了 数十名 ****β-地中海贫血和镰状细胞 疾病 患者。该公司正在推进首个_体内_基因编辑疗法 CS-121 的 IND 临床试验和商业化，旨在为乳糜微粒血症、高甘油三酯血症和其他代谢疾病患者提供 “一次治疗，终身有效” 的治疗。
致谢： 安徽医科大学第一附属医院、上海科技大学、上海临床研究与试验中心。
关于 CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence Therapeutics（Correctseq）在上海科技大学孵化，致力于利用创新的基因编辑技术改变重病患者的生活。该公司开发了多种先进的碱基编辑系统，提供卓越的精准度，最小化脱靶效应，并提高体内编辑效率。其强大的产品线涵盖遗传疾病、代谢疾病和心血管疾病，多个项目已在向临床开发推进。
欲了解更多信息，请访问 www.correctsequence.com。
媒体联系：
商务合作：[email protected]
临床试验招募：[email protected]
来源：CorrectSequence Therapeutics
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GENE

EDIT

CorrectSequence Therapeutics 宣布其针对 CS-121 的研究者发起试验中第一位患者的给药成功完成。CS-121 是一种针对 APOC3 的基因编辑疗法，旨在治疗乳糜微粒血症和高甘油三酯血症。这位患者有极高甘油三酯水平的病史，治疗后显示出显著改善且没有不良反应。CS-121 利用变换基础编辑技术精确编辑 APOC3 基因，旨在实现一次性治疗并具备终身疗效。这标志着在严重高脂血症治疗方面的重要进展

CorrectSequence Therapeutics' CS-121 Completed Dosing of First Chylomicronemia Patient, Demonstrating Excellent Safety and Significant Efficacy
<div class="lb-trans">CorrectSequence Therapeutics 的 CS-121 完成首例乳糜微粒血症患者的给药，展现出优异的安全性和显著的疗效
</div>, /PRNewswire/ -- On November 6, 2025, Shanghai, China, CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), a clinical-stage biotechnology company pioneering transformer Base Editing (tBE) technology for the treatment of severe diseases, announced that the first patient in its Investigator-Initiated Trial (IIT) of the base-editing therapy CS-121 targeting APOC3 for chylomicronemia / hypertriglyceridemia has successfully completed dosing and been discharged from the hospital.
<div class="lb-trans">, /PRNewswire/ --2025 年 11 月 6 日，中国上海，CorrectSequence Therapeutics 有限公司（Correctseq），一家在临床阶段的生物技术公司，开创了用于治疗严重疾病的变换基础编辑（tBE）技术，宣布其针对 乳糜微粒血症/高甘油三酯血症 的基础编辑疗法 CS-121 在其研究者发起的试验（IIT）中成功完成了首位患者的给药，并已出院。
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</div><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.prnewswire.com/news-releases/null" alt="" original-src="https://www.prnewswire.com/news-releases/null"/>
Picture: The world’s first patient of the gene-editing therapy targeting APOC3 (Correctseq’s CS-121) for hyperlipidemia (the 6th from the right) has successfully completed dosing and been discharged.
<div class="lb-trans">图片：全球首位接受针对 APOC3 的基因编辑疗法（Correctseq 的 CS-121）治疗高脂血症的患者（右侧第六位）成功完成给药并出院。
</div>The patient, diagnosed with chylomicronemia, had a long history of fasting triglyceride (TG) levels exceeding 12.5 mmol/L and recurrent acute pancreatitis. In the dose-escalation IIT for CS-121, his fasting TG level dropped significantly within three days after a single low-dose administration, with no adverse events.
<div class="lb-trans">该患者被诊断为乳糜微粒血症，长期空腹甘油三酯（TG）水平超过 12.5 mmol/L，并反复发生急性胰腺炎。在 CS-121 的剂量递增 IIT 中，他在单次低剂量给药后三天内空腹 TG 水平显著下降，且未出现不良事件。
</div>This is the world's first successful clinical treatment of hyperlipidemia with the gene-editing therapy targeting APOC3.
<div class="lb-trans">这是 全球首例成功使用针对 APOC3 的基因编辑疗法治疗高脂血症的临床案例。
</div>Picture: The world's first patient of the gene-editing therapy targeting APOC3 (Correctseq's CS-121) for hyperlipidemia (the 6th from the right) has successfully completed dosing and been discharged.
<div class="lb-trans">图片： 全球首位接受针对 APOC3 的基因编辑疗法（Correctseq 的 CS-121）治疗高脂血症的患者（右侧第六位）成功完成给药并出院。
</div>Chylomicronemia is a metabolic disorder characterized by abnormally elevated chylomicrons in the blood, associated with lipid metabolism dysfunction, leading to extremely high fasting TG levels and potentially life-threatening complications such as acute pancreatitis. It is the most severe subtype of severe hypertriglyceridemia (sHTG), including Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) and Multifactorial Chylomicronemia Syndrome (MCS). FCS is a rare autosomal recessive disorder caused by biallelic mutations in the Lipoprotein Lipase (LPL) gene or other key regulatory genes, with fasting TG ≥10 mmol/L (885 mg/dL) and a global prevalence of 1 in 100,000–1,000,000. MCS results from a complex interaction of genetic, lifestyle, or metabolic disorders with a prevalence as high as 1 in 600 worldwide.
<div class="lb-trans">乳糜微粒血症是一种代谢性疾病，其特征是血液中乳糜微粒异常升高，伴随脂质代谢功能障碍，导致极高的空腹 TG 水平和潜在的危及生命的并发症，如急性胰腺炎。它是 严重高甘油三酯血症（sHTG） 中最严重的亚型，包括 家族性乳糜微粒血症综合症（FCS） 和 多因素乳糜微粒血症综合症（MCS）。FCS 是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）基因或其他关键调控基因的双等位基因突变引起，空腹 TG ≥10 mmol/L（885 mg/dL），全球患病率为 1/100,000–1,000,000。MCS 则是由遗传、生活方式或代谢疾病的复杂相互作用引起，全球患病率高达 1/600。
</div>Current treatments for chylomicronemia primarily aim to control fasting TG levels below the acute pancreatitis risk threshold (&lt;5.7 mmol/L or 500 mg/dL), but available triglyceride-lowering medications are often insufficient, and very-low-fat diets are hard to maintain in a long-term manner.
<div class="lb-trans">目前对乳糜微粒血症的治疗主要旨在将空腹 TG 水平控制在急性胰腺炎风险阈值以下（&lt;5.7 mmol/L 或 500 mg/dL），但现有的降甘油三酯药物往往效果不佳，且长期维持极低脂饮食非常困难。
</div>Scientific studies have shown that the APOC3 protein, produced in the liver, plays a central role in TG regulation. Large-scale population analyses have shown that individuals carrying natural APOC3 loss-of-function mutations have significantly lower TG levels without adverse effects. With advances in gene-editing technologies, it is now possible to therapeutically modulate APOC3 expression at the genetic level to lower TG levels — offering a potential curative strategy for chylomicronemia and hypertriglyceridemia.
<div class="lb-trans">科学研究表明，肝脏产生的 APOC3 蛋白在 TG 调节中发挥着核心作用。大规模人群分析显示，携带天然 APOC3 功能丧失突变的个体 TG 水平显著降低且无不良影响。随着基因编辑技术的进步，现在可以在基因水平上治疗性调节 APOC3 表达以降低 TG 水平——为乳糜微粒血症和高甘油三酯血症提供了一种潜在的治愈策略。
</div>CS-121, Correctseq's first in vivo gene-editing therapy for chylomicronemia and hypertriglyceridemia, is based on the transformer Base Editor (tBE) — a highly precise base-editing system independently developed by Correctseq's scientific co-founders. Administered via intravenous injection, tBE is delivered via lipid nanoparticles (LNPs) to the liver and precisely edits the target APOC3 gene. It mimics beneficial natural APOC3 loss-of-function variants to downregulate APOC3 expression and effectively lower plasma TG levels. By addressing the disease at the genetic level, this therapy aims to achieve &#34; one-time treatment, lifelong efficacy.&#34;
<div class="lb-trans">CS-121 是 Correctseq 针对乳糜微粒血症和高甘油三酯血症的 首个体内基因编辑 疗法，基于 变换基础编辑器（tBE）——这是 Correctseq 的科学联合创始人独立开发的高精度基础编辑系统。通过静脉注射给药，tBE 通过脂质纳米颗粒（LNPs）输送到肝脏，并精确编辑目标 APOC3 基因。它模仿有益的天然 APOC3 功能丧失变体，以下调 APOC3 表达并有效降低血浆 TG 水平。通过在基因水平上解决疾病，该疗法旨在实现 “一次治疗，终身有效”。
</div>CS-121 utilizing the next-generation tBE technology, which enables precise single-base correction without DNA double-strand breaks, offering superior safety over the gene-editing therapies based on CRISPR. tBE avoids potential safety risks such as p53 activation, chromosomal damage, off-target effects, and liver toxicity caused by DNA double-strand breaks. Preclinical animal studies showed excellent safety and long-term efficacy, with no off-target editing detected in various organs including liver, lungs, muscle, spleen, ovaries, heart, and kidneys.
<div class="lb-trans">CS-121 利用下一代 tBE 技术，能够精确进行单碱基修正而不产生 DNA 双链断裂，提供比基于 CRISPR 的基因编辑疗法更优越的安全性。tBE 避免了潜在的安全风险，如 p53 激活、染色体损伤、脱靶效应和由 DNA 双链断裂引起的肝毒性。临床前动物研究显示出优异的安全性和长期疗效，在包括肝脏、肺、肌肉、脾脏、卵巢、心脏和肾脏等多个器官中未检测到脱靶编辑。
</div>The first patient, a 63-year-old male, received a single low-dose intravenous administration on October 18, 2025. His fasting TG levels dropped significantly within three days after the treatment, and he was discharged three days post-treatment with no treatment-related adverse events to date.
<div class="lb-trans">首位患者为 63 岁男性，于 2025 年 10 月 18 日 接受了单次低剂量静脉给药。治疗后三天内他的空腹 TG 水平显著下降，且在治疗后三天出院，至今未出现与治疗相关的不良事件。
</div>The principal investigators of the CS-121 IIT are Professor Huan Zhou and Doctor Zhili Wu from the First Affiliated Hospital of Anhui Medical University.
<div class="lb-trans">CS-121 IIT 的主要研究者为 周欢教授 和 吴志立医生，来自安徽医科大学第一附属医院。
</div>Correctseq, an innovative biotechnology company at the IND clinical stage, previously developed CS-101, an ex vivo gene-editing therapy that has successfully treated dozens of patients with β-thalassemia and sickle cell disease. The company is advancing the first in vivo gene-editing therapy CS-121 toward IND clinical trials and commercialization, aiming to offer &#34; one- time treatment, lifelong efficacy&#34; treatment for patients with chylomicronemia, hypertriglyceridemia, and other metabolic disorders.
<div class="lb-trans">Correctseq 是一家处于 IND 临床阶段的创新生物技术公司，之前开发了 CS-101，这是一种_体外_基因编辑疗法，已成功 治疗 了 数十名 ****β-地中海贫血和镰状细胞 疾病 患者。该公司正在推进首个_体内_基因编辑疗法 CS-121 的 IND 临床试验和商业化，旨在为乳糜微粒血症、高甘油三酯血症和其他代谢疾病患者提供 “一次治疗，终身有效” 的治疗。
</div>Acknowledgments: The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University, ShanghaiTech University, Shanghai Clinical Research and Trial Center.
<div class="lb-trans">致谢： 安徽医科大学第一附属医院、上海科技大学、上海临床研究与试验中心。
</div>About CorrectSequence Therapeutics
<div class="lb-trans">关于 CorrectSequence Therapeutics
</div>CorrectSequence Therapeutics (Correctseq), incubated at ShanghaiTech University, is dedicated to leveraging innovative gene-editing technologies to transform the lives of people with severe diseases. The company has developed multiple state-of-the-art base-editing systems that offer exceptional precision, minimize off-target effects, and enhance in vivo editing efficiency. Its robust pipeline spans genetic disorders, metabolic diseases, and cardiovascular conditions, with several programs already advancing toward clinical development.
<div class="lb-trans">CorrectSequence Therapeutics（Correctseq）在上海科技大学孵化，致力于利用创新的基因编辑技术改变重病患者的生活。该公司开发了多种先进的碱基编辑系统，提供卓越的精准度，最小化脱靶效应，并提高体内编辑效率。其强大的产品线涵盖遗传疾病、代谢疾病和心血管疾病，多个项目已在向临床开发推进。
</div>For more information, visit www.correctsequence.com.
<div class="lb-trans">欲了解更多信息，请访问 www.correctsequence.com。
</div>Media Contact:
<div class="lb-trans">媒体联系：
</div>Business Cooperate: [email protected]
<div class="lb-trans">商务合作：[email protected]
</div>Clinical Trial Recruitment: [email protected]
<div class="lb-trans">临床试验招募：[email protected]
</div>SOURCE CorrectSequence Therapeutics
<div class="lb-trans">来源：CorrectSequence Therapeutics
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全球首个针对高脂血症的 APOC3 基因编辑疗法