Larimar Therapeutics 在治疗弗里德里希共济失调方面展现出希望

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR) 发布了其第三季度财报。以下是 Larimar Therapeutics, Inc. 向投资者提供的信息摘要。

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Larimar Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方案，其主要化合物 nomlabofusp 针对的是弗里德里希共济失调。在其 2025 年第三季度财务报告中，Larimar 报告了其开放标签研究的显著进展，显示出 nomlabofusp 在改变弗里德里希共济失调疾病进程方面的潜力的有希望数据。该研究显示临床结果的一致改善和皮肤 frataxin 水平的增加，尽管一些参与者经历了过敏反应，这促使公司修改了起始剂量方案以降低风险。在财务方面，公司报告本季度净亏损 4770 万美元，主要归因于研究和开发费用的增加，特别是在 nomlabofusp 的生产成本方面。展望未来，Larimar 计划在 2026 年第二季度提交生物制品许可申请，寻求加速批准，重点推进 nomlabofusp 作为潜在的疾病修饰疗法用于弗里德里希共济失调。