2025 年 11 月 08 日- 下午 05:15
- 48 周的数据表明，IgA 肾病的蛋白尿较基线减少了 64%，原发性膜性肾病的蛋白尿较基线减少了 82%，两种疾病的估计肾小球滤过率保持稳定 -
- Vertex 计划在今年向美国食品和药物管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）的滚动申请，以寻求潜在的加速批准；IgA 肾病的第 3 期 RAINIER 试验已完成全部入组 -
- Povetacicept 在原发性膜性肾病中获得美国食品和药物管理局的快速通道认证，并已启动第 2/3 期关键试验 -
波士顿 --（商业资讯）--Vertex 制药公司（纳斯达克：VRTX）今天在德克萨斯州休斯顿的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上宣布了来自正在进行的 RUBY-3 试验的 IgA 肾病（IgAN）和原发性膜性肾病（pMN）中 povetacicept（pove）的更新数据。Pove 是一种实验性重组融合蛋白治疗剂，双重抑制 BAFF（B 细胞活化因子）和 APRIL（增殖诱导配体）细胞因子。Pove 是目前针对多种肾脏疾病的关键试验中唯一的 BAFF+APRIL 抑制剂。
今天的结果作为一项晚期口头报告（SA-OR091）进行展示，包括来自开放标签第 1/2 期 RUBY-3 试验的中期数据，在该试验中，IgAN 和 pMN 的成年人每 4 周接受一次 pove 皮下注射。分析包括 21 名接受 80mg 剂量 pove 治疗的 IgAN 参与者和 10 名 pMN 参与者，其中 17 名参与者和 5 名参与者分别完成了第 48 周的研究访问。
IgAN 的结果
在 IgAN 中，pove 80mg 组在 48 周的关键疗效发现显示，24 小时尿蛋白与肌酐比（UPCR）较基线减少了 64%，估计肾小球滤过率（eGFR）保持稳定，eGFR 的变化（均值±标准误）为 3.3±3.1 mL/min/1.73m2，90%（9/10）的参与者实现了血尿消失（定义为尿液中血液水平从中等或大量减少到阴性或微量），53% 的参与者实现了临床缓解（定义为 UPCR &lt;0.5 g/g，阴性血尿，以及与基线相比 eGFR 减少&lt;25%）。
pMN 的结果
在 pMN 中，pove 80mg 组在 48 周的关键疗效发现显示，24 小时 UPCR 较基线减少了 82%，eGFR 保持稳定，eGFR 的变化（均值±标准误）为-0.3±3.4 mL/min/1.73m2，40% 的参与者实现了完全临床缓解（定义为 UPCR &lt;0.5 g/g）。
Pove 通常是安全且耐受良好的，副作用（AEs）大多为轻度或中度。没有与 povetacicept 相关的严重不良事件。安全性数据与之前的中期分析一致，IgAN 和 pMN 组的安全性特征相似。
“这些令人印象深刻的数据展示了 BAFF+APRIL 抑制的可行性，能够改变 IgAN 和 pMN 等严重肾脏疾病的治疗，这是重要的高未满足需求领域，” RUBY-3 首席研究员 James Tumlin 博士，埃默里大学医学院内科教授及乔治亚州肾脏病学临床研究主任表示。“在 IgAN 中，尤其令人鼓舞的是，在 48 周的随访中，接受 pove 治疗的参与者中有三分之二实现了完全响应，定义为 UPCR &lt;0.5 g/g，这与最新的 KDIGO 指南一致。”
“第 3 期 RAINIER 试验的入组速度异常快，表明了寻找 IgAN 有效干预措施的未满足需求，” RAINIER 指导委员会成员 Richard Lafayette 博士，斯坦福大学医疗中心内科（肾脏病学）教授表示。“生活在 IgAN 和 pMN 中的人们确实需要额外的疾病修饰治疗，以解决肾单位丧失的特定驱动因素，并提供持久的疾病控制。来自 RUBY-3 的 pove 在两种严重肾脏疾病中的数据支持了双重 BAFF+APRIL 方法的有效性，我们对等待 RAINIER 第 3 期结果越来越感到兴奋。”
Pove 开发的下一步
Vertex 最近宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予 pove 在 IgAN 中的突破性疗法认证，公司预计将在今年提交生物制品许可申请（BLA）滚动提交的第一模块，以寻求潜在的加速批准。Vertex 已通知 FDA 其打算使用优先审查凭证，将 pove 在 IgAN 中的 BLA 审查时间从十个月缩短至六个月。第 3 期 RAINIER 研究现已完全入组。
Vertex 还获得了 FDA 对 pove 在 pMN 中的快速通道认证，目前正在进行关键的第 2/3 期 OLYMPUS 试验的招募。pMN 是 pove 展示最佳治疗潜力的第二个适应症。
投资者活动
Vertex 将在休斯顿于晚上 7:00 CST（晚上 8:00 EST）举办投资者活动，讨论 pove 在 IgAN 和 pMN 中的更新数据以及其肾脏疾病组合的其他亮点。可以通过 Vertex 网站的投资者关系部分访问演示和问答部分的直播网络研讨会，网址为 https://investors.vrtx.com/。公司网站上将提供存档的网络研讨会。
访问 news.vrtx.com/asn-kidney-week 以获取有关 Vertex 在 ASN 肾脏周会 2025 年活动的更多信息。
关于 Povetacicept（Pove）
Pove 是一种双重抑制剂，针对 BAFF 和 APRIL 细胞因子，这些细胞因子促进 B 细胞的激活、分化和/或存活，并通过抑制 BAFF 和 APRIL 驱动多种自身免疫疾病的发病机制来提供 B 细胞控制。由于其工程化的 TACI 结构域，pove 在临床前研究中显示出比其他 APRIL、BAFF 和双重 BAFF+APRIL 抑制剂更强的结合亲和力、效力和/或组织渗透性。这些临床前数据，加上迄今观察到的临床数据以及方便的给药和管理，使得 pove 在多种由失控 B 细胞驱动的严重自身免疫疾病中具有最佳的潜力。Pove 是一种研究性药物，尚未获得全球卫生当局的批准。
关于 IgA 肾病（IgAN）
IgAN 是一种严重、进展性、危及生命的肾脏疾病，由失控的自反应性 B 细胞活性驱动，是原发性肾小球肾炎的最常见原因，影响约 30 万人在美国和欧洲。估计在日本约有 33,000 名确诊患者，在中国约有 750,000 名确诊患者。IgAN 的发生是由于循环免疫复合物的沉积，这些免疫复合物由免疫球蛋白和缺乏半乳糖的免疫球蛋白 A（Gd-IgA1）组成，触发肾脏损伤和纤维化。多达 72% 的成年 IgAN 患者在诊断后 20 年内进展为终末期肾病。目前没有针对 IgAN 根本原因的批准疗法。
关于原发性膜性肾病（pMN）
pMN 是一种罕见且严重的自身免疫性肾小球疾病，由失控的自反应性 B 细胞活性驱动，导致针对肾小球抗原（包括蛋白磷脂酶 A2 受体（PLA2R））的自身抗体产生。pMN 影响约 15 万人在美国和欧洲。针对肾小球抗原的这些自身抗体的过度产生导致肾脏损伤、纤维化和肾功能衰竭。目前没有专门批准用于治疗 pMN 的疗法。
关于快速通道认证
快速通道认证是由 FDA 管理的一个项目，旨在加快治疗严重或危及生命的疾病的新药和生物制剂的开发和审查，并有潜力满足未满足的医疗需求。该认证旨在促进符合条件药物的开发和加快审查。
关于突破性疗法认证
FDA 的突破性疗法认证旨在加快开发和审查旨在解决严重疾病的药物，初步临床证据表明该药物可能在一个或多个临床显著终点上显示出相对于现有治疗的显著改善。基于第二阶段 RUBY-3 临床试验的数据，pove 在 IgAN 中获得了突破性疗法认证。
关于 RUBY-3
RUBY-3 是一项正在进行的多次递增剂量、多队列、开放标签的 1/2 期篮式研究，研究 povetacicept 在自身免疫性肾小球肾炎中的应用，包括 IgAN、pMN、狼疮性肾炎和与 ANCA 相关的肾小球肾炎，povetacicept 将以皮下注射的方式给药，持续时间最长可达 104 周。
关于 RAINIER
RAINIER 是一项全球范围内的 3 期随机、安慰剂对照的关键试验，研究 pove 80 mg 每四周皮下注射一次与安慰剂联合标准护理在约 480 名 IgAN 患者中的效果。该研究设计有预先计划的中期分析，评估 pove 组与安慰剂组在尿蛋白与肌酐比率（UPCR）基线变化的百分比。如果结果积极，中期分析可能作为 Vertex 在美国寻求加速批准的基础。最终分析将在两年治疗后进行，主要终点为 104 周内的总估计肾小球滤过率（eGFR）斜率。RAINIER 研究设计在 ASN 肾脏周期间以海报（FR-PO0813）形式展示。
关于 OLYMPUS
OLYMPUS 是一项全球范围内的 2/3 期适应性、随机、主动对照的关键试验，研究 pove 在约 176 名 pMN 患者中的应用。在 2 期部分，参与者将随机接受两种不同剂量的 pove 之一，在最后一名参与者完成 12 周治疗后，将选择 3 期剂量。在 3 期部分，参与者将随机接受所选剂量的 pove 或钙调神经磷酸酶抑制剂。最终分析将在两年治疗后进行，主要终点为 104 周内完全临床缓解的参与者比例。
关于 Vertex
Vertex 是一家全球生物技术公司，致力于科学创新，以为患有严重疾病和病症的人们创造变革性药物。该公司已批准治疗囊性纤维化、镰状细胞病、输血依赖性β地中海贫血和急性疼痛的疗法，并继续在这些领域推进临床和研究项目。Vertex 还在其他严重疾病中拥有强大的临床研发管线，这些疾病的病因生物学有深刻的洞察，包括神经性疼痛、APOL1 介导的肾病、IgA 肾病、原发性膜性肾病、常染色体显性多囊肾病、1 型糖尿病和肌强直性营养不良 1 型。
Vertex 成立于 1989 年，总部位于波士顿，并在伦敦设有国际总部。此外，公司在北美、欧洲、澳大利亚、拉丁美洲和中东设有研发中心和商业办公室。Vertex 始终被认为是行业内最佳工作场所之一，包括连续 16 年入选《科学》杂志的最佳雇主名单，以及《财富》杂志的 100 家最佳公司之一。有关公司最新动态以及了解 Vertex 的创新历史，请访问 www.vrtx.com 或在 LinkedIn、Facebook、Instagram、YouTube 和 X 上关注我们。
关于前瞻性声明的特别说明
本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》及其修订版定义的前瞻性声明，包括但不限于 James Tumlin M.D.和 Richard Lafayette, M.D.的声明，以及关于公司在美国对 IgAN 的 pove 提交生物制剂许可申请（BLA）以寻求潜在加速批准的预期声明，包括首次模块提交的时间预期和完整 BLA 提交的完成预期、pove 在 IgAN 和 pMN 中的最佳潜力以及在多种疾病中的产品管线潜力、OLYMPUS 2/3 期试验在 pMN 中的临床状态和预期、计划举行投资者活动以讨论 IgAN 和 pMN 中 pove 的更新数据及公司肾病组合的其他亮点、RAINIER 研究设计和数据预期，包括数据可用性的时间预期，以及如果 RAINIER 中期分析结果积极，公司将寻求在美国的加速批准。虽然 Vertex 相信本新闻稿中包含的前瞻性声明是准确的，但这些前瞻性声明仅代表公司在本新闻稿日期的信念，并且存在许多风险和不确定性，可能导致实际事件或结果与这些前瞻性声明所表达或暗示的内容有重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于，有限数量患者的数据可能无法代表最终临床试验结果、临床试验数据可能无法在预期时间内获得、公司研发项目的数据可能由于安全性、有效性和其他风险而无法支持其化合物的注册或进一步开发、公司可能无法在预期时间内或根本无法进行预期的监管提交，以及在 Vertex 最近的年度报告和随后提交给证券交易委员会的季度报告中列出的其他风险，具体请见 www.sec.gov，并可通过公司网站 www.vrtx.com 获取。您不应对这些声明或所呈现的科学数据过度依赖。Vertex 不承担在新信息可用时更新本新闻稿中所含信息的义务。
(VRTX-GEN)
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来源：Vertex 制药公司

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