Scholar Rock 的财报电话会议：在面临监管挑战时保持乐观

Scholar Rock Holding ((SRRK)) 举行了第三季度财报电话会议。以下是会议的主要亮点。

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Scholar Rock Holding 最近的财报电话会议展现了一种谨慎乐观的态度。公司强大的财务管理和 apitegromab 的有希望的试验结果被强调为重要的积极因素。然而，这些积极因素被监管延迟和关于批准时间表的不确定性所抵消，主要是由于第三方设施的合规问题。这种乐观与谨慎的混合在整个会议中都显而易见。

强劲的财务状况

Scholar Rock 在第三季度结束时财务状况稳健，现金及现金等价物达到 3.696 亿美元。公司预计，这一财务缓冲，加上预计的认股权证行使现金，将足以支持运营到 2027 年。这一强大的财务基础为公司的未来发展提供了坚实的基础。

Apitegromab 的强劲三期试验结果

apitegromab 在治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的三期试验结果是会议的亮点。试验显示，患者的运动功能在 Hammersmith 运动功能量表上有统计学显著和临床意义的改善。这些结果突显了 apitegromab 在 SMA 治疗领域的潜在影响。

战略商业准备

Scholar Rock 正在战略性地为 apitegromab 的商业推出做准备。公司组建了一支小型、经验丰富的美国客户团队，并积极与潜在的处方医生和 SMA 治疗团队进行接触。这种准备对于 apitegromab 成功进入市场至关重要。

管道进展

公司在管道开发方面取得了进展，已在婴儿和幼儿中启动了 apitegromab 的二期 OPAL 试验。此外，Scholar Rock 计划在年底前将 SRK-439 推进至一期研究，反映了其扩大治疗产品的承诺。

成功增强资产负债表

在第三季度，Scholar Rock 成功通过筹集 1.417 亿美元来增强其资产负债表。这包括通过自助售货机筹集的 9170 万美元和现有债务设施的 5000 万美元。这一财务支持有助于公司的运营和战略举措。

FDA 对 Apitegromab 的完整回应信

公司收到了 FDA 的完整回应信，指出第三方填充/完成设施存在问题。这延迟了 apitegromab 对 SMA 的批准，为公司的监管之旅增加了复杂性。

由于设施合规性导致的监管延迟

apitegromab 批准过程中的主要障碍是 Novo Nordisk 的布卢明顿设施的 OAI 分类。这个合规问题影响了重新提交的时间表，给公司的监管战略带来了挑战。

批准时间表的不确定性

apitegromab 的重新提交和批准时间表仍然不确定，取决于填充/完成设施的成功重新检查。这种不确定性为公司的短期计划增加了一定的风险。

前瞻性指导

展望未来，Scholar Rock 尽管面临监管障碍，仍致力于 apitegromab 在 SMA 的推出。公司计划在 2026 年在美国推出，并加快努力在 2026 年第一季度之前确保第二个填充/完成设施。Scholar Rock 强调了巨大的市场机会，全球约有 3.5 万名 SMA 患者符合治疗资格。在财务上，公司战略性地推迟某些投资，同时优先考虑关键领域，包括 apitegromab 的推出、OPAL 研究和 SRK-439 的临床开发。

总之，Scholar Rock 的财报电话会议反映了乐观与谨慎的结合。公司的强劲财务状况和有希望的试验结果被监管延迟和不确定性所缓和。然而，通过战略规划和专注于克服合规问题，Scholar Rock 有望在 SMA 治疗市场取得重大进展。