牛津 - 哈灵顿罕见病中心宣布 2025 年学者计划，以推进有前景的治疗方法

第二届年度奖项选出的十位科学家将追求基因、RNA、小分子和细胞疗法的创新，以治疗罕见和超罕见疾病

, /PRNewswire/ -- 牛津 - 哈灵顿罕见疾病中心（'OHC'）今天宣布了 2025 年罕见疾病学者奖的获得者，该奖项旨在将学术实验室的有前景发现推进到临床实践中。每位学者将获得一个顾问团队，提供先进的药物和商业开发支持，100,000 美元（或在英国为 100,000 英镑），以及根据项目要求竞争额外顾问支持、加速资金和最高可达 1,000,000 美元的投资资金的机会。

罕见疾病影响全球约 5 亿人，其中一半是儿童。然而，已知的 7000 种罕见疾病中，批准的治疗方法不足 5%。OHC 是牛津大学（英国）与克利夫兰大学医院哈灵顿发现研究所之间的独特合作，致力于通过结合慈善、世界级科学和企业药物开发来加速进展。

“每一种罕见疾病背后都有一个人、一个家庭和一个坚韧的故事，”OHC 顾问委员会主席卡梅伦勋爵表示。 “在 OHC，我们相信，通过将学术界和尖端医学研究的最佳成果与来自世界各地的生命科学、制药、慈善和风险投资结合在一起，我们可以实现变革性的成果，缩小研究与药物开发之间的差距，将希望转化为患者及其家庭的新治疗的现实。这些奖项是实现我们在十年内为罕见疾病提供 40 种新治疗的使命的重要一步。”

通过罕见疾病学者奖，2025 年 cohort 正在研究影响大脑、免疫系统、新陈代谢和癌症的各种罕见疾病的治疗。尖端方法包括基因和 RNA 疗法、酶替代和靶向药物——这些工具可以帮助纠正或管理这些疾病的根本原因。

“我们已经看到首届 OHC 学者班级取得了显著进展，多个项目已经更接近临床应用，”OHC 主任兼首席科学官马修·伍德博士表示。 “通过 2025 年学者奖，我们将增加十个新的 OHC 项目，并通过开创性的基因、RNA、小分子和细胞疗法来应对一些最具挑战性的罕见疾病。”

OHC 旨在到 2034 年将 40 种药物推进到临床试验，并提供一种新的罕见疾病创新模型，通过结构化、行业知情的方法推进学者的发现。

“OHC 建立在牛津大学卓越的科学能力之上，结合哈灵顿在药物开发方面的成功记录，”OHC 联合主任马修·P·安德森博士表示。 “我们对这些项目的愿景不仅是让每个项目解决单一的罕见疾病，而是最终识别出治疗多种罕见疾病甚至常见疾病的新平台。”

2025 年 OHC 罕见疾病学者奖获得者、他们的组织和研究领域包括：

瑞秋·贝利博士 – 德克萨斯大学西南医学中心，美国达拉斯

基因疗法治愈一种超罕见、毁灭性的 SLC13A5 柠檬酸转运蛋白神经发育代谢障碍

埃丝特·贝克博士 – 牛津大学，英国牛津

新小分子抑制异常神经功能以保护和恢复小脑性共济失调中的肌肉功能

约瑟夫·巴克斯鲍姆博士 – 纽约西奈山伊坎医学院，美国纽约

用小分子药物治疗自闭症谱系神经发育 ADNP 综合症

马修·詹特里博士 – 佛罗里达大学，美国盖恩斯维尔

先进的脑穿透酶疗法治疗神经性糖原储存疾病

阿尔伯特·拉斯帕达医学博士 – 加州大学欧文分校，美国欧文

沉默 RNA 疗法治疗罕见的青少年发病 ALS 神经肌肉疾病 ALS4

迈克尔·林医学博士 – 斯坦福大学，美国斯坦福

一种基因编程治疗，用于感知和杀死罕见脑癌

刘鹏飞博士 – 贝勒医学院，美国休斯顿

超罕见 CAMK2B 神经发育障碍的精准核酸治疗

大卫·西格尔博士 – 加州大学戴维斯分校，美国戴维斯

用核酸药物治疗自闭症谱系神经发育 ADNP 综合症

安东尼·舒姆医学博士 – 加州大学旧金山分校，美国旧金山

基因疗法治疗进行性、衰弱的多系统 COPA 综合症

薛明山博士 – 贝勒医学院，美国休斯顿

基因疗法治疗灾难性的 CASK 相关神经发育障碍

对于有意提交牛津 - 哈灵顿罕见疾病学者奖提案的人，下一个资助申请将于 2026 年 1 月 14 日开放。有关更多信息，请访问：OxfordHarrington.org/funding

来源：哈灵顿发现研究所