FDA 批准 Sarepta 启动新的 ELEVIDYS 基因疗法研究，专为无法行走的杜氏肌营养不良患者设计

Sarepta Therapeutics Inc. 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准，可以开始对 ENDEAVOR 研究（研究编号 9001-103）第 8 组进行给药。该组将评估一种增强的免疫抑制方案，包括西罗莫司，作为 ELEVIDYS 基因治疗的一部分，针对无法行走的杜氏肌营养不良症患者。该研究旨在降低与 AAV 基因治疗相关的急性肝损伤和肝衰竭的风险。Sarepta 将与 FDA 合作，在审查研究数据后确定该患者群体的商业给药恢复时间。免责声明：本新闻简报由公共技术公司 (PUBT) 使用生成性人工智能创建。尽管 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被视为财务、投资或法律建议。Sarepta Therapeutics Inc. 于 2025 年 11 月 25 日通过 Business Wire 发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：20251125916203），并对此信息的内容承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术公司 (PUBT)