FDA 授予 Ionis 制药的 Zilganersen 突破性疗法认定，用于治疗亚历山大病

Ionis 制药公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，针对 zilganersen，这是一种用于亚历山大病（AxD）的研究性治疗。这一认定授予那些治疗严重或危及生命的疾病，并且在现有治疗方法上显示出显著改善的疗法。zilganersen 在一项关键研究中显示出统计学上显著且临床上有意义的结果，包括受影响患者步态速度的稳定。Ionis 计划在 2026 年第一季度向 FDA 提交新药申请（NDA），并准备在美国启动扩展使用计划。目前尚无获批的疾病修饰治疗方法用于亚历山大病。免责声明：本新闻简报由公共技术公司（PUBT）使用生成性人工智能创建。尽管 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Ionis 制药公司于 2025 年 12 月 02 日通过 Business Wire 发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：20251202774475），并对此信息的内容负全部责任。© 版权 2025 - 公共技术公司（PUBT）