为什么 Agios 制药（AGIO）在第三阶段镰状细胞试验成功后股价下跌 7.1%

• 在 2025 年 11 月，Agios 制药公司报告了其全球第三阶段 RISE UP 试验的积极顶线数据，显示 mitapivat 在 52 周内对患有镰状细胞病的成年人和青少年相比安慰剂在血红蛋白反应上取得了统计学显著的改善。
• 参与者完成盲法阶段的比例异常高，几乎所有人都进入了长期开放标签扩展阶段，突显了患者的强大留存率和对 mitapivat 潜在益处的持续关注。
• 我们将探讨这一阶段 3 在镰状细胞病中的成功，特别是强劲的血红蛋白反应，如何重塑 Agios 制药的投资叙事。

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Agios 制药投资叙事回顾

要拥有 Agios，您需要相信 mitapivat（PYRUKYND）能够超越其稀有疾病的细分市场，并最终实现收入增长快于支出。第三阶段 RISE UP 在镰状细胞病中的强劲数据直接强化了围绕新适应症的关键增长催化剂，但并未消除高研发和销售及管理费用将使业务在一段时间内持续亏损的短期风险。

在最近的公告中，FDA 于 2025 年 12 月 7 日为 PYRUKYND 在地中海贫血中的 PDUFA 日期显得尤为重要，因为它与 RISE UP 的结果共同框定了 mitapivat 近期标签扩展的潜力，同时也突显了围绕肝细胞损伤的安全关注和请求的 REMS 计划。

然而，即使在这种临床势头下，投资者也应意识到...

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Agios 制药的叙事预计到 2028 年收入为 4.169 亿美元，盈利为 6700 万美元。

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探索其他视角

截至 2025 年 12 月 AGIO 社区公允价值

来自 Simply Wall St 社区的两个公允价值估计范围广泛，从约 42 美元到近 350 美元每股，突显了人们对 Agios 前景的不同看法。在这种背景下，新的镰状细胞第三阶段成功和即将到来的地中海贫血批准决定可能对公司当前亏损模式的可持续性至关重要。

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