<ul>
<li>来自第三阶段 VERIFY 研究的 Rusfertide 52 周结果显示持续的红细胞压积控制和反应，定义为无放血资格，且没有新的安全信号</li>
<li>这些数据建立在 VERIFY 的 32 周积极初步分析基础上，该分析达到了其主要疗效终点和所有四个关键次要终点</li>
<li>在 32 周时从安慰剂转为 Rusfertide 的患者，其反应率与最初随机分配到 Rusfertide 的患者相似，77.9% 的患者在 40-52 周之间达到了无放血资格</li>
<li>来自 REVIVE 和长期扩展 THRIVE 研究的四年结果显示，与基线相比，年度放血率减少了 13 倍</li>
</ul>
加利福尼亚州纽瓦克、日本大阪和马萨诸塞州剑桥 --（商业资讯）--Protagonist Therapeutics, Inc.（“Protagonist”）（纳斯达克代码：PTGX）和武田制药（TSE：4502/NYSE：TAK）宣布，评估 Rusfertide 在多发性红细胞增多症（PV）患者中的关键第三阶段 VERIFY 研究的新 52 周结果将在第 67 届美国血液学会（ASH）年会和博览会上进行口头报告。这些发现进一步强化了 Rusfertide 的疗效和安全性，并展示了反应的持久性，61.9% 的持续接受 Rusfertide 治疗的患者从基线到第 52 周维持了无放血资格。
“52 周的数据展示了 Rusfertide 的持续疗效，减少了患者接受放血的需求，同时维持了红细胞压积的控制，” VERIFY 首席研究员、莫菲特癌症中心血液学部副成员 Andrew T. Kuykendall 博士表示。“32 周的 VERIFY 初步结果已经很有前景，而对 Rusfertide 反应持久性的更深入理解对于多发性红细胞增多症的临床决策至关重要。总体而言，这些发现，包括来自 THRIVE 的长期扩展数据，重申了 Rusfertide 作为 PV 患者标准治疗的新潜在补充。”
在 PV 中，达到并维持红细胞压积（HCT）水平低于 45% 是预防血栓事件和缓解症状的主要治疗目标。然而，许多患者在当前标准治疗下仍然经历无法控制的红细胞压积水平和繁重的症状。VERIFY 研究旨在评估 Rusfertide 在那些尽管接受当前标准治疗仍依赖放血的无法控制红细胞压积患者中的疗效和安全性，在之前报告的 32 周初步分析中达到了主要终点和所有四个关键次要终点。在 VERIFY 研究的第一部分（第 0-32 周），293 名患者被随机分配接受 Rusfertide（147 名患者）或安慰剂（146 名患者），作为其当前治疗的附加治疗。在第一部分 b（第 32-52 周）期间，所有参与者都有资格接受开放标签的 Rusfertide，以评估治疗反应的持久性。274 名患者（94%）继续进入第一部分 b，267 名患者（91%）在第 52 周之前仍然参与研究，其中 254 名在第二部分（第 52-156 周）继续接受 Rusfertide。
52 周的关键发现包括 1,2：
放血资格
<ul>
<li>在整个研究的第一部分 a 和第一部分 b 中，61.9% 的接受 Rusfertide 加当前标准治疗的患者经历了持久的临床反应，定义为无放血资格。</li>
<li>在第一部分 a 评估窗口（第 20-32 周）中，84.1% 的接受 Rusfertide 治疗并经历临床反应的患者维持了他们的反应。</li>
<li>在第 32 周从安慰剂转为 Rusfertide 的患者中，77.9% 在第一部分 b 评估窗口（第 40-52 周）中经历了临床反应。</li>
<li>在安慰剂组中，首次放血的中位时间为 16 周，而在 Rusfertide 组的第一部分 a 或 b 中，或从安慰剂转为 Rusfertide 的第一部分 b 组中，首次放血的中位时间未达到。</li>
</ul>
HCT 控制
<ul>
<li>在整个第一部分 a 和第一部分 b 中，接受 Rusfertide 治疗的患者的平均红细胞压积在第 52 周保持在低于 43%。</li>
<li>在第一部分 a 的安慰剂组中，首次红细胞压积≥45% 的中位时间为 8.3 周，而在 Rusfertide 组的第一部分 a 或 b 中，首次红细胞压积≥45% 的中位时间未达到。</li>
</ul>
生活质量终点
<ul>
<li>在第一部分 a 和第一部分 b 中接受 Rusfertide 治疗的患者在 PROMIS 疲劳 SF-8a 和 MFSAF TSS7 测量的患者报告结果中维持了改善。</li>
</ul>
Rusfertide 在 52 周的治疗中总体耐受良好。Rusfertide 治疗患者中最常见的治疗相关不良事件（AE）为注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）和疲劳（19.6%），主要为 1 级或 2 级。严重不良事件发生在 8.1% 的 Rusfertide 治疗患者中。
Rusfertide 在 PV 患者中的反应持久性和安全性特征得到了来自 52 周 VERIFY 数据的进一步支持，这些数据来自于 46 名从 REVIVE 继续到长期扩展研究 THRIVE 的患者的四年分析。
结果显示，在转入 THRIVE 后，继续接受 Rusfertide 治疗（无论是否伴随细胞减少治疗）均表现出一致的长期红细胞压积控制，与 REVIVE 研究入组前的基线相比，预计年度治疗放血率减少了超过 13 倍。在 REVIVE 研究入组前，最终转入 THRIVE 的 46 名患者的平均年度放血率（即每年放血次数）为 9.2 次，而在 THRIVE 期间的平均年度放血率为 0.7 次。3 Rusfertide 的安全性特征与之前的观察一致。
“这些数据进一步证明了 rusfertide 良好的耐受性安全特征，以及在没有放血资格的情况下提供持久的红细胞比容控制和临床反应的能力，支持其扩展治疗多发性红细胞增多症（PV）的潜力，并积极影响 PV 患者的生活，” Protagonist 的首席医学官 Arturo Molina, M.D., M.S.表示。“我们期待继续与我们的合作伙伴 Takeda 合作，为向 FDA 提交新药申请（NDA）做准备。”
“我们致力于为面临血栓事件严重风险的 PV 患者带来改变，如果他们无法通过目前可用的治疗选项有效控制红细胞比容水平，” Takeda 肿瘤治疗领域负责人 Phuong Khanh (P.K.) Morrow, M.D.表示。“在 ASH 会议上展示的来自关键的 VERIFY 和长期 THRIVE 研究的综合数据，强有力地强调了 rusfertide 提供持续反应的潜力，满足了管理这种慢性癌症的关键未满足需求。我们很高兴能与 Protagonist 合作，推动 rusfertide 向监管批准迈进，使我们更接近改善 PV 患者的护理。”
Rusfertide 已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定。
关于 VERIFY 第三阶段 VERIFY 研究（NCT05210790）是一项正在进行的全球随机、安慰剂对照研究，评估 rusfertide 在 293 名多发性红细胞增多症患者中的疗效，研究持续 156 周，参与者在 156 周治疗期后继续从 rusfertide 中获益的情况下可延长治疗。该研究评估每周一次皮下自我给药的 rusfertide 在红细胞比容失控且依赖放血的患者中的疗效和安全性，尽管当前的标准治疗可能包括羟基脲、干扰素和/或鲁索替尼。研究的主要终点是 20-32 周内达到反应的患者比例，定义为 “没有放血资格”。为了满足放血资格，研究中的患者需要具备：确认的红细胞比容≥45%，且比基线红细胞比容值高出≥3%，或红细胞比容≥48%。
所有患者已完成评估 rusfertide 加当前标准治疗与安慰剂加当前标准治疗的随机、安慰剂对照部分的参与，并且现在进入研究的开放标签部分。
关于 THRIVE THRIVE 研究（NCT06033586）是一项正在进行的开放标签扩展研究，评估 rusfertide 在多发性红细胞增多症患者中的长期反应持久性和安全性特征。该研究包括 46 名之前参与第二阶段 REVIVE 研究（NCT04057040）的患者。符合转入 THRIVE 研究的患者需完成 REVIVE 的开放标签扩展部分，接受≥12 个月的 rusfertide 治疗并进行治疗结束访问。THRIVE 旨在进一步评估每周一次皮下 rusfertide 在额外两年治疗期间对红细胞比容控制的维持、减少治疗性放血的需求和整体安全性。
关于多发性红细胞增多症（PV） 多发性红细胞增多症（PV）的特征是红细胞（红血球）过度生产，导致血液粘稠度增加，可能导致危及生命的血栓事件，如中风、深静脉血栓和肺栓塞。红细胞比容（HCT）是红细胞与体内总血量的比率。在 PV 中，达到和维持红细胞比容水平&lt;45% 是预防血栓事件和缓解严重疲劳、注意力不集中、夜间出汗和瘙痒等负担症状的主要治疗目标。
关于 Protagonist Protagonist Therapeutics 是一家从发现到后期开发的生物制药公司。两种来自 Protagonist 专有发现平台的新型肽目前正在进行第三阶段临床开发，针对 icotrokinra 的新的药物申请（NDA）已于 7 月提交给 FDA，预计 rusfertide 的 NDA 提交将在 2025 年底前完成。Icotrokinra（前称 JNJ-2113）是一种首创的靶向口服肽，选择性阻断白细胞介素-23 受体（“IL-23R”），该药物已授权给强生生物科技公司（Janssen Biotech, Inc.），为强生公司旗下。Icotrokinra 是 Protagonist 与强生科学家在两家公司 IL-23R 合作下共同发现的，Protagonist 主要负责 icotrokinra 的第一阶段开发，强生则在第二阶段及以后的开发中承担责任。Rusfertide 是一种模仿天然激素肝素的药物，目前正在针对罕见血液疾病多发性红细胞增多症（PV）进行第三阶段开发。Rusfertide 正在与 Takeda Pharmaceuticals 共同开发，并根据 2024 年签署的全球合作和许可协议共同商业化，公司仍主要负责通过 NDA 提交的开发。公司还拥有多个临床前阶段的药物发现项目，针对临床和商业验证的靶点，包括 IL-17 口服肽拮抗剂 PN-881、肥胖三重激动剂肽 PN-477 和口服肝素项目。
有关 Protagonist、其管线药物候选者和临床研究的更多信息，请访问公司网站 https://www.protagonist-inc.com/.
关于武田制药 武田制药专注于为人们创造更好的健康和为世界带来更光明的未来。我们旨在在核心治疗和业务领域发现并提供改变生命的治疗，包括胃肠道和炎症、罕见疾病、血浆衍生疗法、肿瘤学、神经科学和疫苗。我们与合作伙伴共同努力，旨在改善患者体验，并通过我们动态多样的产品线推进新的治疗选择前沿。作为一家以价值为导向、以研发为驱动的生物制药公司，总部位于日本，我们始终秉持对患者、员工和地球的承诺。我们在约 80 个国家和地区的员工受到我们的使命驱动，并扎根于定义我们两个多世纪以来的价值观。欲了解更多信息，请访问 www.takeda.com。
Protagonist 关于前瞻性声明的警示说明 本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》安全港条款的前瞻性声明。前瞻性声明包括关于 rusfertide 潜在益处和 rusfertide 监管提交时间的声明。在某些情况下，您可以通过前瞻性词汇识别这些声明，例如 “预期”、“相信”、“可能”、“将”、“期望” 或这些词的否定或复数形式或类似表达。前瞻性声明并不保证未来的表现，并且受到风险和不确定性的影响，这可能导致实际结果和事件与预期有重大差异，包括但不限于我们开发和商业化产品候选的能力、根据与 Janssen 和 Takeda 的合作协议获得里程碑付款的能力、利用和扩展我们的项目以建立产品候选管道的能力、获得和维持产品候选的监管批准的能力、在竞争激烈的行业中运营并成功与资源更丰富的竞争对手竞争的能力，以及获得和充分保护我们产品候选的知识产权的能力。有关这些及其他影响我们业务的风险因素的更多信息，请参阅我们向证券交易委员会定期提交的文件，包括在我们最近提交的 10-K 和 10-Q 表格的 “风险因素” 标题下的内容。前瞻性声明并不保证未来的表现，我们的实际运营结果、财务状况和流动性，以及我们所处行业的发展，可能与本新闻稿中包含的前瞻性声明有重大差异。我们在本新闻稿中所做的任何前瞻性声明仅在本新闻稿日期有效。我们不承担更新前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，均不在本新闻稿日期之后。
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<li>Kuykendall A 等。Rusfertide 或安慰剂加当前标准治疗对多血症的影响：随机对照三期 VERIFY 研究第 52 周的反应持久性和安全性结果。口头报告于：美国血液学会年会，2025 年 12 月 6 日，佛罗里达州奥兰多。报告 ID 81。</li>
<li>Kuykendall A 等。Rusfertide 或安慰剂加当前标准治疗对多血症的影响：随机对照三期 VERIFY 研究第 52 周的反应持久性和安全性结果。摘要已接受于：美国血液学会 2025 年年会的口头报告。佛罗里达州奥兰多。摘要 ID 81。</li>
<li>Pemmaraju N 等。多血症中长期使用 rusfertide 治疗：来自二期 THRIVE 扩展研究的初步结果。摘要已接受于：美国血液学会 2025 年年会的海报报告。佛罗里达州奥兰多。摘要 ID 3810。</li>
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来源：武田制药公司

Protagonist治疗

Protagonist Therapeutics 和武田制药在 2025 年 ASH 大会上展示了第 3 期 VERIFY 研究的 52 周结果，显示 rusfertide 在控制多发性红细胞增多症患者的血细胞比容水平方面具有持续的疗效。该研究达到了主要和次要终点，61.9% 的患者维持了不需要放血的状态。rusfertide 耐受性良好，常见的不良事件为轻微。来自 THRIVE 的长期数据表明，血细胞比容控制稳定且放血率降低，进一步巩固了 rusfertide 作为多发性红细胞增多症标准治疗的潜力

Protagonist and Takeda Present Longer-Term Data at ASH 2025 Showing Rusfertide Delivers Durable Response and Hematocrit Control in Polycythemia Vera | TAK Stock News

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