<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2025/12/CTA-08-12-2025-shutterstock_2455554471-423x241.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="423" height="241" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2025/12/CTA-08-12-2025-shutterstock_2455554471-423x241.jpg"/></p>
<p>LUMINA 试验研究 AMX0114，这是一种针对钙蛋白酶-2 的实验性反义寡核苷酸，适用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。来源：Phalexaviles / Shutterstock.com。</p>
<p>Amylyx Pharmaceuticals 提出了其 I 期 LUMINA 研究 AMX0114 的早期耐受性和安全性结果，以及在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的生物标志物特征发现。</p>
<p>这些数据在 2025 年 12 月 5-7 日于美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 36 届国际研讨会上发布，主题为 ALS / 运动神经元疾病（MND）。</p>
<p>在 LUMINA 试验的第一组中，共有 12 名参与者，AMX0114 通常耐受良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。</p>
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<p>基于这些结果，Amylyx 计划在 12 月晚些时候在加拿大开始招募第二组参与者，并在 1 月在美国进行招募。</p>
<p>LUMINA 是一项随机、双盲、多国、多次递增、安慰剂对照的剂量试验。它正在研究 AMX0114，这是一种针对钙蛋白酶-2 的反义寡核苷酸，适用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。</p>
<p>该研究旨在评估耐受性、安全性、药效学、药代动力学以及 ALS 生物标志物，包括神经丝轻链（NfL）变化。Amylyx 预计将在 2026 年上半年获得第一组的生物标志物结果。</p>
<p>Amylyx 首席医学官 Camille Bedrosian 表示：“我们感谢 LUMINA 站点和参与者的合作，以实现第一组的完全招募。此外，我们很高兴到目前为止未观察到与药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性，这代表了该研究的重要早期步骤。</p>
<p>“AMX0114 旨在抑制钙蛋白酶-2，这是一种钙激活的蛋白酶，是轴突退化和随之而来的 ALS 疾病进展的基本驱动因素之一。</p>
<p>“临床前研究表明，使用 AMX0114 的治疗导致钙蛋白酶-2 蛋白水平显著、剂量依赖性和持久性降低，从而改善神经元存活并降低细胞外 NfL 水平。”</p>
<p>在 2025 年 7 月，Amylyx 发布了新的探索性分析 ，涉及实验性 GLP-1 受体拮抗剂 avexitide 的 II 期 PREVENT 和 IIb 期试验，用于治疗术后低血糖（PBH）。</p>
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AMLX

<p>Amylyx Pharmaceuticals 在第 36 届国际 ALS/MND 研讨会上展示了其 AMX0114 的 I 期 LUMINA 研究的早期安全结果。试验显示，AMX0114 在第一组中耐受良好，没有严重不良事件。Amylyx 计划很快在加拿大和美国招募第二组。该研究旨在评估耐受性、安全性和 ALS 生物标志物，预计结果将在 2026 年公布</p>

<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2025/12/CTA-08-12-2025-shutterstock_2455554471-423x241.jpg" alt="" original-src="https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2025/12/CTA-08-12-2025-shutterstock_2455554471-423x241.jpg"/></p>
<p>The LUMINA trial investigates AMX0114, an investigational antisense oligonucleotide targeting calpain-2, in individuals with ALS. Credit: Phalexaviles / Shutterstock.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>LUMINA 试验研究 AMX0114，这是一种针对钙蛋白酶-2 的实验性反义寡核苷酸，适用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。来源：Phalexaviles / Shutterstock.com。</p>
</div><p>Amylyx Pharmaceuticals has presented early tolerability and safety outcomes from its Phase I LUMINA study of AMX0114, along with biomarker characterisation findings in amyotrophic lateral sclerosis (ALS).</p>
<div class="lb-trans"><p>Amylyx Pharmaceuticals 提出了其 I 期 LUMINA 研究 AMX0114 的早期耐受性和安全性结果，以及在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中的生物标志物特征发现。</p>
</div><p>The data was presented at the 36th International Symposium held from 5-7 December 2025 in San Diego, California, US, on ALS / motor neurone disease (MND).</p>
<div class="lb-trans"><p>这些数据在 2025 年 12 月 5-7 日于美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 36 届国际研讨会上发布，主题为 ALS / 运动神经元疾病（MND）。</p>
</div><p>In the first cohort of the LUMINA trial, which included 12 participants, AMX0114 was generally well-tolerated and no treatment-related serious adverse events were reported.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 LUMINA 试验的第一组中，共有 12 名参与者，AMX0114 通常耐受良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://hubspot-pmisites.pantheonsite.io/techmonitor/wp-content/themes/goodlife-wp-B2B/assets/images/icons/Module.png" alt="" original-src="https://hubspot-pmisites.pantheonsite.io/techmonitor/wp-content/themes/goodlife-wp-B2B/assets/images/icons/Module.png"/></p>
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</div><p>Based on these results, Amylyx plans to start enrolling the second cohort in Canada later in December and in the US in January.</p>
<div class="lb-trans"><p>基于这些结果，Amylyx 计划在 12 月晚些时候在加拿大开始招募第二组参与者，并在 1 月在美国进行招募。</p>
</div><p>LUMINA is a randomised, double-blind, multinational, multiple ascending, placebo-controlled dose trial. It is investigating AMX0114, an antisense oligonucleotide targeting calpain-2, in individuals with ALS.</p>
<div class="lb-trans"><p>LUMINA 是一项随机、双盲、多国、多次递增、安慰剂对照的剂量试验。它正在研究 AMX0114，这是一种针对钙蛋白酶-2 的反义寡核苷酸，适用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。</p>
</div><p>The study is designed to assess the tolerability, safety, pharmacodynamics, pharmacokinetics, and ALS biomarkers, including neurofilament light chain (NfL) changes. Amylyx anticipates biomarker results from cohort one in the first half of 2026.</p>
<div class="lb-trans"><p>该研究旨在评估耐受性、安全性、药效学、药代动力学以及 ALS 生物标志物，包括神经丝轻链（NfL）变化。Amylyx 预计将在 2026 年上半年获得第一组的生物标志物结果。</p>
</div><p>Amylyx chief medical officer Camille Bedrosian said: “We appreciate the partnership with LUMINA sites and participants to achieve complete enrolment of the first cohort. In addition, we are pleased that to date no drug-related SAEs or dose-limiting toxicities were observed, which represent important early steps in this study.</p>
<div class="lb-trans"><p>Amylyx 首席医学官 Camille Bedrosian 表示：“我们感谢 LUMINA 站点和参与者的合作，以实现第一组的完全招募。此外，我们很高兴到目前为止未观察到与药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性，这代表了该研究的重要早期步骤。</p>
</div><p>“AMX0114 is designed to inhibit calpain-2, a calcium-activated protease that is one of the fundamental drivers of axonal degeneration and consequent disease progression in ALS.</p>
<div class="lb-trans"><p>“AMX0114 旨在抑制钙蛋白酶-2，这是一种钙激活的蛋白酶，是轴突退化和随之而来的 ALS 疾病进展的基本驱动因素之一。</p>
</div><p>“Preclinical studies have demonstrated that treatment with AMX0114 resulted in potent, dose-dependent, and durable reduction in calpain-2 protein levels, translating to improved neuronal survival and reductions in extracellular NfL levels.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“临床前研究表明，使用 AMX0114 的治疗导致钙蛋白酶-2 蛋白水平显著、剂量依赖性和持久性降低，从而改善神经元存活并降低细胞外 NfL 水平。”</p>
</div><p>In July 2025, Amylyx presented new exploratory analyses from the Phase II PREVENT and Phase IIb trials of the investigational GLP-1 receptor antagonist, avexitide, for the treatment of post-bariatric hypoglycaemia (PBH).</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2025 年 7 月，Amylyx 发布了新的探索性分析 ，涉及实验性 GLP-1 受体拮抗剂 avexitide 的 II 期 PREVENT 和 IIb 期试验，用于治疗术后低血糖（PBH）。</p>
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