<p><em>在 2025 年美国癫痫学会年会上发布的数据</em></p>
<p>宾夕法尼亚州普利茅斯会议——（商业新闻）——Harmony Biosciences Holdings, Inc.（纳斯达克：HRMY）今天宣布了来自公司正在进行的第三阶段 ARGUS 试验的初步开放标签扩展（OLE）数据，该试验正在研究 EPX-100（氯米唑盐酸盐）用于治疗 Dravet 综合症（DS），结果显示参与 DS 的患者在癫痫发作活动方面有临床意义的减少，并且具有良好的效益风险特征。</p>
<p>来自海报#3.353 的数据将在美国癫痫学会（AES）年会上于乔治亚州亚特兰大于 12 月 8 日星期一的东部时间中午 12:00 至 1:45 进行展示。</p>
<p>在 OLE 试验中，十八名至少接受了六个月 EPX-100 治疗的参与者的数据表明：</p>
<ul>
<li>每 28 天可计数的运动性癫痫发作频率中位数减少约 50%（CMS-28）</li>
<li>50% 的参与者实现了 CMS-28 至少 50% 的减少</li>
<li>在 OLE 阶段，接受治疗超过两年并接近三年的参与者对 EPX-100 的耐受性普遍良好</li>
<li>最常见的治疗相关不良事件（&gt; 5%）为癫痫发作、发热和上呼吸道感染</li>
<li>没有显著的胃肠道不良事件（2%），试验中没有进行额外的实验室检测或特殊监测</li>
</ul>
<p>这些数据表明 EPX-100 的效益风险特征正在积极显现，得到了癫痫发作频率临床意义减少和良好的安全性/耐受性特征的支持。</p>
<p>“ARGUS 试验是 5-HT2（血清素）激动剂类别中最先进的开发项目之一，EPX-100 在开放标签扩展研究中双日给药的有效性、安全性和耐受性数据非常令人鼓舞，” Harmony Biosciences 的首席医学和科学官 Kumar Budur 博士表示。“这些初步结果支持我们癫痫业务的推进，因为我们朝着 2026 年 ARGUS 试验的顶线数据读取而努力。”</p>
<p>EPX-100 正在第三阶段 ARGUS 试验中作为 DS 的研究性治疗进行评估，并在第三阶段 LIGHTHOUSE 试验中用于 Lennox-Gastaut 综合症，进行全球多中心随机双盲安慰剂对照临床试验，以评估其作为辅助治疗的安全性和有效性。</p>
<p>正在进行的 ARGUS 和 LIGHTHOUSE 试验目前正在招募，更多信息可以在 argustrial.com 和 lighthouselgsstudy.com 找到。</p>
<p><strong>关于氯米唑盐酸盐（EPX-100）</strong></p>
<p>EPX-100，氯米唑盐酸盐，是一种正在开发的研究性产品，用于治疗 Dravet 综合症（DS）和 Lennox-Gastaut 综合症（LGS）。EPX-100 通过靶向中枢 5-羟色胺 2（5HT-2）血清素受体来调节血清素信号。EPX-100 以液体制剂口服给药，每日两次，并基于专有的基于表型的斑马鱼药物筛选平台开发。这些_scn1Lab_突变斑马鱼复制了大多数 DS 患者观察到的遗传病因和表型。表达电压门控钠通道的_scn1Lab_突变斑马鱼模型已用于高通量筛选调节中枢神经系统中 Nav1.1 的化合物。</p>
<p><strong>关于 Dravet 综合症</strong></p>
<p>Dravet 综合症（DS）是一种严重且进展性的发育性癫痫脑病，对患者功能造成显著影响。DS 在生命的第一年开始，特征为高频率和严重性的癫痫发作、智力残疾以及癫痫突发意外死亡（SUDEP）的风险增加。约 85% 的 Dravet 综合症病例是由电压门控钠通道基因_SCN1A_中的新发功能丧失（LOF）突变引起的。DS 在美国的估计发病率为 1:15,700。</p>
<p><strong>关于 Lennox-Gastaut 综合症</strong></p>
<p>Lennox-Gastaut 综合症（LGS）是一种罕见且耐药的癫痫脑病，特征为在 3-5 岁儿童中发病。LGS 的潜在原因尚不清楚，可能与包括遗传差异和大脑结构差异在内的多种因素有关。因此，患者经历多种类型的癫痫发作，包括无张力癫痫发作，以及发育、认知和行为问题。LGS 在美国影响约 48,000 名患者。</p>
<p><strong>关于 Harmony Biosciences</strong></p>
<p>Harmony Biosciences 是一家致力于开发和商业化创新疗法的制药公司，旨在满足罕见神经疾病患者的未满足医疗需求。Harmony Biosciences 以新颖的科学、远见的思维和对被忽视者的承诺为动力，培育一个充满治疗可能性的未来，使罕见神经疾病患者能够真正茁壮成长。公司由 Paragon Biosciences, LLC 于 2017 年成立，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议。我们相信，当同情心与创新相遇时，更美好的未来就能开始；这一愿景在我们推进的治疗创新、我们培养的文化以及我们支持的社区项目中得以体现。有关更多信息，请访问 www.harmonybiosciences.com。</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cts.businesswire.com/ct/CT/query-ZGlzdHJvPW54JmlkPWJ3bmV3cyZsYW5nPWVuJnNpZD1hY3FyOCZzdHk9MjAyNTEyMDgyMDA5MjByMQ?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cts.businesswire.com/ct/CT/query-ZGlzdHJvPW54JmlkPWJ3bmV3cyZsYW5nPWVuJnNpZD1hY3FyOCZzdHk9MjAyNTEyMDgyMDA5MjByMQ"/></p>
<p>在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20251208200920/en/</p>
<p><strong>Harmony Biosciences 投资者联系：</strong> Matthew Beck</p>
<p>917-415-1750</p>
<p>matthew.beck@astrpartners.com</p>
<p><strong>Harmony Biosciences 媒体联系：</strong> Cate McCanless</p>
<p>202-641-6086</p>
<p>cmccanless@harmonybiosciences.com</p>
<p>来源：Harmony Biosciences Holdings, Inc.</p>

HRMY

<p>Harmony Biosciences 在 2025 年美国癫痫学会年会上展示了针对 Dravet 综合症的 EPX-100 第三阶段 ARGUS 试验的初步开放标签扩展数据。数据显示，癫痫发作频率中位数减少了 50%，且安全性良好。EPX-100 正在进行的试验中评估其对 Dravet 综合症和 Lennox-Gastaut 综合症的疗效。这些结果支持了 Harmony 癫痫业务的推进</p>

<p><em>Data presented at the 2025 American Epilepsy Society Annual Meeting</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>在 2025 年美国癫痫学会年会上发布的数据</em></p>
</div><p>PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Harmony Biosciences Holdings, Inc. (Nasdaq: HRMY), today announced the presentation of initial open-label extension (OLE) data from the company’s ongoing Phase 3 ARGUS trial investigating EPX-100 (clemizole hydrochloride) for the treatment of Dravet syndrome (DS), which showed clinically meaningful reductions in seizure activity in participants with DS along with a favorable benefit-risk profile.</p>
<div class="lb-trans"><p>宾夕法尼亚州普利茅斯会议——（商业新闻）——Harmony Biosciences Holdings, Inc.（纳斯达克：HRMY）今天宣布了来自公司正在进行的第三阶段 ARGUS 试验的初步开放标签扩展（OLE）数据，该试验正在研究 EPX-100（氯米唑盐酸盐）用于治疗 Dravet 综合症（DS），结果显示参与 DS 的患者在癫痫发作活动方面有临床意义的减少，并且具有良好的效益风险特征。</p>
</div><p>The data from poster #3.353will be presented at the American Epilepsy Society (AES) Annual Meeting in Atlanta, Ga., on Monday, December 8, from 12:00 pm – 1:45 pm ET.</p>
<div class="lb-trans"><p>来自海报#3.353 的数据将在美国癫痫学会（AES）年会上于乔治亚州亚特兰大于 12 月 8 日星期一的东部时间中午 12:00 至 1:45 进行展示。</p>
</div><p>Data from the eighteen participants in the OLE trial with at least six months’ exposure to EPX-100 demonstrated the following:</p>
<div class="lb-trans"><p>在 OLE 试验中，十八名至少接受了六个月 EPX-100 治疗的参与者的数据表明：</p>
</div><ul>
<li>A median reduction of approximately 50% in countable motor seizure frequency per 28 days (CMS-28)</li>
<li>50% of these participants achieved at least a 50% reduction in CMS-28</li>
<li>EPX-100 was generally well-tolerated in participants receiving treatment for more than two years and approaching three years in the OLE phase</li>
<li>The most common treatment emergent adverse events (&gt; 5%) were seizures, pyrexia and upper respiratory tract infection</li>
<li>There were no significant gastrointestinal adverse events (2%) and no additional laboratory testing or special monitoring is being performed in the trial</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>每 28 天可计数的运动性癫痫发作频率中位数减少约 50%（CMS-28）</li>
<li>50% 的参与者实现了 CMS-28 至少 50% 的减少</li>
<li>在 OLE 阶段，接受治疗超过两年并接近三年的参与者对 EPX-100 的耐受性普遍良好</li>
<li>最常见的治疗相关不良事件（&gt; 5%）为癫痫发作、发热和上呼吸道感染</li>
<li>没有显著的胃肠道不良事件（2%），试验中没有进行额外的实验室检测或特殊监测</li>
</ul>
</div><p>These data suggest a positive emerging benefit-risk profile for EPX-100, supported by clinically meaningful reduction in seizure frequency and a favorable safety/tolerability profile.</p>
<div class="lb-trans"><p>这些数据表明 EPX-100 的效益风险特征正在积极显现，得到了癫痫发作频率临床意义减少和良好的安全性/耐受性特征的支持。</p>
</div><p>“The ARGUS trial is one of the most advanced development programs in the 5-HT2 (serotonin) agonist class and the effectiveness, safety and tolerability data of EPX-100 dosed BID from the open-label extension study are very encouraging,” said Kumar Budur, MD, MS, Chief Medical and Scientific Officer at Harmony Biosciences. “These initial results support the advancement of our epilepsy franchise as we progress toward the topline data readout from the ARGUS trial in 2026.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“ARGUS 试验是 5-HT2（血清素）激动剂类别中最先进的开发项目之一，EPX-100 在开放标签扩展研究中双日给药的有效性、安全性和耐受性数据非常令人鼓舞，” Harmony Biosciences 的首席医学和科学官 Kumar Budur 博士表示。“这些初步结果支持我们癫痫业务的推进，因为我们朝着 2026 年 ARGUS 试验的顶线数据读取而努力。”</p>
</div><p>EPX-100 is being evaluated as an investigational treatment for DS in the Phase 3 ARGUS trial, and for Lennox-Gastaut syndrome in the Phase 3 LIGHTHOUSE trial in global, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trials to assess its safety and efficacy as adjunctive therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>EPX-100 正在第三阶段 ARGUS 试验中作为 DS 的研究性治疗进行评估，并在第三阶段 LIGHTHOUSE 试验中用于 Lennox-Gastaut 综合症，进行全球多中心随机双盲安慰剂对照临床试验，以评估其作为辅助治疗的安全性和有效性。</p>
</div><p>The ongoing ARGUS and LIGHTHOUSE trials are currently enrolling and more information can be found at argustrial.com and lighthouselgsstudy.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>正在进行的 ARGUS 和 LIGHTHOUSE 试验目前正在招募，更多信息可以在 argustrial.com 和 lighthouselgsstudy.com 找到。</p>
</div><p><strong>About Clemizole Hydrochloride (EPX-100)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于氯米唑盐酸盐（EPX-100）</strong></p>
</div><p>EPX-100, clemizole hydrochloride, is an investigational product under development for the treatment of Dravet syndrome (DS) and Lennox-Gastaut syndrome (LGS). EPX-100 acts by targeting central 5-hydroxytryptamine 2 (5HT-2) serotonin receptors to modulate serotonin signaling. EPX-100 is administered orally twice a day in a liquid formulation and has been developed based on a proprietary phenotype-based zebrafish drug screening platform. These <em>scn1Lab</em> mutant zebrafish replicate the genetic etiology and phenotype observed in the majority of individuals with DS. The <em>scn1Lab</em> mutant zebrafish model that expresses voltage gated sodium channels has been used for high-throughput screening of compounds that modulate Nav1.1 in the central nervous system.</p>
<div class="lb-trans"><p>EPX-100，氯米唑盐酸盐，是一种正在开发的研究性产品，用于治疗 Dravet 综合症（DS）和 Lennox-Gastaut 综合症（LGS）。EPX-100 通过靶向中枢 5-羟色胺 2（5HT-2）血清素受体来调节血清素信号。EPX-100 以液体制剂口服给药，每日两次，并基于专有的基于表型的斑马鱼药物筛选平台开发。这些_scn1Lab_突变斑马鱼复制了大多数 DS 患者观察到的遗传病因和表型。表达电压门控钠通道的_scn1Lab_突变斑马鱼模型已用于高通量筛选调节中枢神经系统中 Nav1.1 的化合物。</p>
</div><p><strong>About Dravet Syndrome</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Dravet 综合症</strong></p>
</div><p>Dravet syndrome (DS) is a severe and progressive developmental epileptic encephalopathy that causes significant impact on patient functioning. DS begins in the first year of life and is characterized by high seizure frequency and severity, intellectual disability, and an increased risk of sudden unexpected death in epilepsy (SUDEP). Approximately 85% of Dravet syndrome cases are caused by de novo loss-of-function (LOF) mutations in a voltage-gated sodium channel gene, <em>SCN1A</em>. DS has an estimated incidence rate of 1:15,700 in the US.</p>
<div class="lb-trans"><p>Dravet 综合症（DS）是一种严重且进展性的发育性癫痫脑病，对患者功能造成显著影响。DS 在生命的第一年开始，特征为高频率和严重性的癫痫发作、智力残疾以及癫痫突发意外死亡（SUDEP）的风险增加。约 85% 的 Dravet 综合症病例是由电压门控钠通道基因_SCN1A_中的新发功能丧失（LOF）突变引起的。DS 在美国的估计发病率为 1:15,700。</p>
</div><p><strong>About Lennox-Gastaut Syndrome</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Lennox-Gastaut 综合症</strong></p>
</div><p>Lennox-Gastaut syndrome (LGS) is a rare and drug-resistant epileptic encephalopathy characterized by onset in children between 3-5 years of age. The underlying cause of LGS is unknown and can be related to a wide range of factors including genetic differences and structural differences in the brain.As a result, patients experience multiple seizure types, including atonic seizures, and developmental, cognitive, and behavioral issues. LGS affects approximately 48,000 patients in the U.S.</p>
<div class="lb-trans"><p>Lennox-Gastaut 综合症（LGS）是一种罕见且耐药的癫痫脑病，特征为在 3-5 岁儿童中发病。LGS 的潜在原因尚不清楚，可能与包括遗传差异和大脑结构差异在内的多种因素有关。因此，患者经历多种类型的癫痫发作，包括无张力癫痫发作，以及发育、认知和行为问题。LGS 在美国影响约 48,000 名患者。</p>
</div><p><strong>About Harmony Biosciences</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Harmony Biosciences</strong></p>
</div><p>Harmony Biosciences is a pharmaceutical company dedicated to developing and commercializing innovative therapies for patients with rare neurological diseases who have unmet medical needs. Driven by novel science, visionary thinking, and a commitment to those who feel overlooked, Harmony Biosciences is nurturing a future full of therapeutic possibilities that may enable patients with rare neurological diseases to truly thrive. Established by Paragon Biosciences, LLC, in 2017 and headquartered in Plymouth Meeting, Pa., we believe that when empathy and innovation meet, a better future can begin; a vision evident in the therapeutic innovations we advance, the culture we cultivate, and the community programs we foster. For more information, please visit www.harmonybiosciences.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>Harmony Biosciences 是一家致力于开发和商业化创新疗法的制药公司，旨在满足罕见神经疾病患者的未满足医疗需求。Harmony Biosciences 以新颖的科学、远见的思维和对被忽视者的承诺为动力，培育一个充满治疗可能性的未来，使罕见神经疾病患者能够真正茁壮成长。公司由 Paragon Biosciences, LLC 于 2017 年成立，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议。我们相信，当同情心与创新相遇时，更美好的未来就能开始；这一愿景在我们推进的治疗创新、我们培养的文化以及我们支持的社区项目中得以体现。有关更多信息，请访问 www.harmonybiosciences.com。</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cts.businesswire.com/ct/CT/query-ZGlzdHJvPW54JmlkPWJ3bmV3cyZsYW5nPWVuJnNpZD1hY3FyOCZzdHk9MjAyNTEyMDgyMDA5MjByMQ" alt="" original-src="https://cts.businesswire.com/ct/CT?id=bwnews&amp;sty=20251208200920r1&amp;sid=acqr8&amp;distro=nx&amp;lang=en"/></p>
<p>View source version on businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20251208200920/en/</p>
<div class="lb-trans"><p>在 businesswire.com 查看源版本：https://www.businesswire.com/news/home/20251208200920/en/</p>
</div><p><strong>Harmony Biosciences Investor Contact:</strong> Matthew Beck</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Harmony Biosciences 投资者联系：</strong> Matthew Beck</p>
</div><p>917-415-1750</p>
<div class="lb-trans"><p>917-415-1750</p>
</div><p>matthew.beck@astrpartners.com</p>
<div class="lb-trans"><p>matthew.beck@astrpartners.com</p>
</div><p><strong>Harmony Biosciences Media Contact:</strong> Cate McCanless</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Harmony Biosciences 媒体联系：</strong> Cate McCanless</p>
</div><p>202-641-6086</p>
<div class="lb-trans"><p>202-641-6086</p>
</div><p>cmccanless@harmonybiosciences.com</p>
<div class="lb-trans"><p>cmccanless@harmonybiosciences.com</p>
</div><p>Source: Harmony Biosciences Holdings, Inc.</p>
<div class="lb-trans"><p>来源：Harmony Biosciences Holdings, Inc.</p>
</div>

Harmony Biosciences 展示了 EPX-100 在 Dravet 综合征中的临床意义的开放标签延伸研究有效性数据 | HRMY 股票新闻