FDA 批准了 Waskyra 基因疗法用于治疗 Wiskott-Aldrich 综合症。这种罕见疾病影响每 25 万名新生男婴中的 1 人。为患者带来了希望

一种罕见的遗传疾病，称为 WAS，主要影响男性，约每 25 万名活产男性中就有 1 人受到影响。一种突破性的疗法为那些患有这种疾病的人带来了重大希望。该进展于 2025 年 12 月 10 日在意大利罗马由 Fondazione Telethon 宣布。