<ul>
<li>WAS 几乎只影响男性，男性婴儿的发病率估计为每 25 万活产中有 1 例。</li>
<li>该疗法代表了重大的科学和临床成就，为受影响的患者带来了新的希望。</li>
</ul>
<p>, /PRNewswire/ -- <strong>Telethon 基金会</strong> 今天宣布，<strong>美国食品药品监督管理局（FDA）</strong> 已批准 <strong>Waskyra</strong> 的 <strong>生物制品许可证申请（BLA）</strong>，这是一种针对 Wiskott-Aldrich 综合症（WAS）患者的外源性基因疗法，这是一种罕见且危及生命的免疫缺陷病。</p>
<p>WAS 几乎只发生在男性身上，影响血细胞和免疫系统细胞（身体的自然防御机制）。该疾病是由产生 WAS 蛋白的基因异常引起的，WAS 蛋白存在于血细胞和某些免疫细胞中。由于患有此疾病的人没有功能正常的 WAS 蛋白，他们的免疫细胞和血细胞无法正常发育和功能。</p>
<p>FDA 对 Waskyra 的 BLA 批准是在几周前，欧洲药品管理局人用药品委员会对同一产品发表积极意见之后。</p>
<p>Waskyra 是在米兰的 <strong>San Raffaele Telethon 基因治疗研究所（SR-Tiget）</strong> 经过数十年的研究开发的，代表了一项重要的科学和临床成就，为受此疾病影响的患者带来了新的希望。</p>
<p>“FDA 对 Waskyra 的批准是一项非凡的成就——不仅对意大利的研究和 Telethon 基金会而言，更是对全球罕见病患者社区的认可，”<strong>Ilaria Villa</strong>，<strong>Telethon 基金会的执行董事</strong> 表示。“这证实了以患者为中心的模型的价值，该模型将研究转化为实际治疗，尤其是在市场失灵的地方。”</p>
<p>“这项基因疗法的批准是一个重要的进展，也是对患者需求的具体回应，”<strong>Dr. Alessandro Aiuti</strong>，<strong>SR-Tiget 临床研究副主任，IRCCS San Raffaele 医院儿科免疫血液学主任</strong> 和 <strong>Vita-Salute San Raffaele 大学的儿科教授</strong> 评论道。“看到多年的科学研究和努力为人们带来真正的治疗机会，使我们的工作具有深远的意义。”</p>
<p>临床试验在 <strong>IRCCS San Raffaele 医院</strong> 进行，该医院是 WAS 及其他疾病基因治疗的专业中心。</p>
<p>Telethon 基金会是第一家成功完成外源性基因疗法从实验室研究到监管批准全过程的非营利组织。它与行业合作伙伴合作，推动基因疗法从发现到患者应用的进展。</p>
<p>FDA 的批准是对 Telethon 基金会卓越研究成果的进一步认可，巩固了其作为国际领先机构在罕见遗传疾病研究和先进疗法开发中的地位。</p>
<p><strong>关于 Wiskott-Aldrich 综合症（WAS）的信息</strong></p>
<p>Wiskott-Aldrich 综合症是一种罕见的遗传性血液疾病，导致免疫缺陷和血小板减少，由 WAS 基因的突变引起。该疾病在儿童早期表现为反复和持续的感染、出血和湿疹，并与自身免疫疾病和淋巴瘤的风险增加相关。</p>
<p>它几乎只影响男性，男性婴儿的发病率估计为每 25 万活产中有 1 例。目前的治疗选择包括旨在治疗和预防临床症状的支持性疗法。唯一可能治愈的选择是造血干细胞移植，但并非总能找到合适的供体，并且并非没有风险。</p>
<p><strong>关于 Waskyra™（Etuvetidigene Autotemcel）基因疗法的信息</strong></p>
<p>Waskyra 由一次性给药的自体 CD34+ 造血干细胞和前体细胞组成，这些细胞通过一种编码 WAS 基因的慢病毒载体转导。</p>
<p>在纠正后，干细胞将被重新输送给之前接受过化疗的患者。研究表明，Waskyra 在治疗后减少了 WAS 患者严重和中度出血以及严重感染的发生率。</p>
<p>在无法进行兼容家庭供体移植的情况下，安全有效的基因疗法为合适的患者提供了一种潜在的治疗选择。</p>
<p><strong>适应症和重要安全信息</strong></p>
<p><strong>Waskyra 是什么？</strong></p>
<p>Waskyra 是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，适用于 6 个月及以上的儿科患者和 Wiskott-Aldrich 综合症（WAS）成人患者，这些患者具有 WAS 基因突变，适合进行造血干细胞移植（“Hematopoietic Stem Cell Transplantation”，HSCT），且没有合适的 HLA 兼容的相关供体可用。</p>
<p><strong>我应该了解关于 Waskyra 的哪些重要信息？</strong></p>
<p>在临床研究中，没有报告任何与 Waskyra 或预处理疗法相关的副作用。一些副作用与预处理和其他研究程序有关。</p>
<p>Waskyra 的治疗之前需要进行医疗干预，即通过使用 G-CSF（伴或不伴 Plerixafor）动员外周血提取造血干细胞，随后进行单采、使用利妥昔单抗（单克隆抗体抗 CD20）进行预处理，以及进行与自身风险相关的减轻强度的预处理。在评估 Waskyra 治疗的安全性时，除了与基因治疗相关的风险外，还应考虑用于动员外周血、预处理和减轻强度的预处理所使用药物的安全性和产品信息。</p>
<p>处方药的负面副作用需向 FDA 报告。请访问 www.fda.gov/medwatch 或拨打 1-800-FDA-1088。</p>
<p>完整的产品信息请参见完整的处方信息。</p>
<p>网站：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra</p>
<p>说明书：https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment</p>
<p><strong>关于 Telethon 基金会的信息</strong></p>
<p>Telethon 基金会是一个意大利非营利生物医学组织，致力于促进对罕见和复杂遗传疾病的研究。35 年来，它支持有效的科学研究，旨在开发创新的治疗方法，改善受这些疾病影响的人的生活。</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMjEwJk5ld3NJdGVtSWQ9R0U0MzQ2NCZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTEyMTAxNzUxUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19HRTQzNDY0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMjEwJk5ld3NJdGVtSWQ9R0U0MzQ2NCZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTEyMTAxNzUxUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19HRTQzNDY0"/></p>

Ultragenyx制药

<p>Fondazione Telethon 宣布 FDA 批准了 Waskyra™，这是一种针对威斯科特 - 阿尔德里奇综合症（WAS）的基因疗法，这是一种主要影响男性的罕见免疫缺陷病。Waskyra 在 SR-Tiget 开发，为患者带来了新的希望。该疗法涉及自体 CD34+ 干细胞，经过转导携带 WAS 基因的慢病毒载体。它可以减少严重出血和感染。FDA 的批准是在获得 EMA 积极反馈后，标志着罕见疾病治疗的重要进展</p>

<ul>
<li>WAS betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebensgeburten männlicher Kinder.</li>
<li>Die Therapie stellt eine große wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar und gibt den betroffenen Patienten neue Hoffnung.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>WAS 几乎只影响男性，男性婴儿的发病率估计为每 25 万活产中有 1 例。</li>
<li>该疗法代表了重大的科学和临床成就，为受影响的患者带来了新的希望。</li>
</ul>
</div><p>, /PRNewswire/ -- <strong>Die Fondazione Telethon</strong> gab heute bekannt, dass die <strong>U.S. Food and Drug Administration (FDA)</strong> die <strong>Biologics License Application (BLA)</strong> für <strong>Waskyra</strong> genehmigt hat, eine ex vivo-Gentherapie für Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), einer seltenen und lebensbedrohlichen Immunschwäche.</p>
<div class="lb-trans"><p>, /PRNewswire/ -- <strong>Telethon 基金会</strong> 今天宣布，<strong>美国食品药品监督管理局（FDA）</strong> 已批准 <strong>Waskyra</strong> 的 <strong>生物制品许可证申请（BLA）</strong>，这是一种针对 Wiskott-Aldrich 综合症（WAS）患者的外源性基因疗法，这是一种罕见且危及生命的免疫缺陷病。</p>
</div><p>WAS, das fast ausschließlich bei männlichen Personen auftritt, beeinträchtigt die Blutzellen und die Zellen des Immunsystems (die natürlichen Abwehrkräfte des Körpers). Die Krankheit wird durch Anomalien in dem Gen verursacht, das das WAS-Protein produziert, das in Blutzellen und bestimmten Immunzellen vorkommt. Da Menschen mit dieser Erkrankung kein funktionsfähiges WAS-Protein aufweisen, können sich ihre Immun- und Blutzellen nicht normal entwickeln und funktionieren.</p>
<div class="lb-trans"><p>WAS 几乎只发生在男性身上，影响血细胞和免疫系统细胞（身体的自然防御机制）。该疾病是由产生 WAS 蛋白的基因异常引起的，WAS 蛋白存在于血细胞和某些免疫细胞中。由于患有此疾病的人没有功能正常的 WAS 蛋白，他们的免疫细胞和血细胞无法正常发育和功能。</p>
</div><p>Die Genehmigung der BLA für Waskyra durch die FDA folgt auf eine positive Stellungnahme des Committee for Medicinal Products for Human Use der Europäischen Arzneimittelagentur für dasselbe Produkt nur wenige Wochen zuvor.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 对 Waskyra 的 BLA 批准是在几周前，欧洲药品管理局人用药品委员会对同一产品发表积极意见之后。</p>
</div><p>Waskyra wurde im Rahmen jahrzehntelanger Forschung am <strong>San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget)</strong> in Mailand entwickelt und stellt eine bedeutende wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar, die Patienten, die von dieser Erkrankung betroffen sind, neue Hoffnung gibt.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 是在米兰的 <strong>San Raffaele Telethon 基因治疗研究所（SR-Tiget）</strong> 经过数十年的研究开发的，代表了一项重要的科学和临床成就，为受此疾病影响的患者带来了新的希望。</p>
</div><p>„Die Zulassung von Waskyra durch die FDA ist eine außergewöhnliche Leistung – nicht nur für die italienische Forschung und die Fondazione Telethon, sondern für die gesamte Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten weltweit&#34;, erklärte <strong>Ilaria Villa,</strong> <strong>Geschäftsführerin der Fondazione Telethon</strong>. „Sie bestätigt den Wert eines patientenorientierten Modells, das Forschung in echte Behandlungen umsetzt, insbesondere dort, wo der Markt versagt.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>“FDA 对 Waskyra 的批准是一项非凡的成就——不仅对意大利的研究和 Telethon 基金会而言，更是对全球罕见病患者社区的认可，”<strong>Ilaria Villa</strong>，<strong>Telethon 基金会的执行董事</strong> 表示。“这证实了以患者为中心的模型的价值，该模型将研究转化为实际治疗，尤其是在市场失灵的地方。”</p>
</div><p>„Die Zulassung dieser Gentherapie stellt einen entscheidenden Fortschritt und eine konkrete Antwort auf die Bedürfnisse der Patienten dar&#34;, kommentierte <strong>Dr. Alessandro Aiuti</strong>, <strong>stellvertretender Direktor für klinische Forschung bei SR-Tiget, Leiter der pädiatrischen Immunhämatologie am IRCCS Ospedale San Raffaele</strong> und <strong>ordentlicher Professor für Pädiatrie an der Università Vita-Salute San Raffaele</strong>. „Zu sehen, wie jahrelange wissenschaftliche Forschung und Engagement zu echten therapeutischen Möglichkeiten für Menschen führen, verleiht unserer Arbeit eine tiefgreifende Bedeutung.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>“这项基因疗法的批准是一个重要的进展，也是对患者需求的具体回应，”<strong>Dr. Alessandro Aiuti</strong>，<strong>SR-Tiget 临床研究副主任，IRCCS San Raffaele 医院儿科免疫血液学主任</strong> 和 <strong>Vita-Salute San Raffaele 大学的儿科教授</strong> 评论道。“看到多年的科学研究和努力为人们带来真正的治疗机会，使我们的工作具有深远的意义。”</p>
</div><p>Die klinische Testphase wurde am <strong>IRCCS Ospedale San Raffaele</strong> durchgeführt, einem Kompetenzzentrum für Gentherapie bei WAS und anderen Erkrankungen.</p>
<div class="lb-trans"><p>临床试验在 <strong>IRCCS San Raffaele 医院</strong> 进行，该医院是 WAS 及其他疾病基因治疗的专业中心。</p>
</div><p>Die Fondazione Telethon ist die erste gemeinnützige Organisation, die erfolgreich den gesamten Weg einer Ex-vivo-Gentherapie von der Laborforschung bis zur behördlichen Zulassung begleitet hat. In Zusammenarbeit mit Partnern aus der Industrie hat sie Gentherapien von der Entdeckung bis zur Anwendung bei Patienten vorangetrieben.</p>
<div class="lb-trans"><p>Telethon 基金会是第一家成功完成外源性基因疗法从实验室研究到监管批准全过程的非营利组织。它与行业合作伙伴合作，推动基因疗法从发现到患者应用的进展。</p>
</div><p>Die FDA-Zulassung ist eine weitere Anerkennung der herausragenden Forschungsleistungen der Fondazione Telethon und stärkt ihre Position als international führende Einrichtung in der Erforschung seltener genetischer Erkrankungen und der Entwicklung fortschrittlicher Therapien.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 的批准是对 Telethon 基金会卓越研究成果的进一步认可，巩固了其作为国际领先机构在罕见遗传疾病研究和先进疗法开发中的地位。</p>
</div><p><strong>Informationen zum Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Wiskott-Aldrich 综合症（WAS）的信息</strong></p>
</div><p>Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene genetische Blutkrankheit, die zu Immunschwäche und einer niedrigen Thrombozytenzahl führt und durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung manifestiert sich bereits im frühen Kindesalter durch wiederkehrende und anhaltende Infektionen, Blutungen und Ekzeme und ist mit einem erhöhten Risiko für Autoimmunerkrankungen und Lymphome verbunden.</p>
<div class="lb-trans"><p>Wiskott-Aldrich 综合症是一种罕见的遗传性血液疾病，导致免疫缺陷和血小板减少，由 WAS 基因的突变引起。该疾病在儿童早期表现为反复和持续的感染、出血和湿疹，并与自身免疫疾病和淋巴瘤的风险增加相关。</p>
</div><p>Sie betrifft fast ausschließlich männliche Personen, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebendgeburten männlicher Kinder. Die derzeitigen Behandlungsoptionen umfassen unterstützende Therapien, die auf die Behandlung und Vorbeugung klinischer Symptome abzielen. Die einzige potenziell heilende Option ist die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen, für die jedoch nicht immer ein kompatibler Spender zur Verfügung steht und die nicht ohne Risiken ist.</p>
<div class="lb-trans"><p>它几乎只影响男性，男性婴儿的发病率估计为每 25 万活产中有 1 例。目前的治疗选择包括旨在治疗和预防临床症状的支持性疗法。唯一可能治愈的选择是造血干细胞移植，但并非总能找到合适的供体，并且并非没有风险。</p>
</div><p><strong>Informationen zur Gentherapie Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel) für das Wiskott-Aldrich-Syndrom</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Waskyra™（Etuvetidigene Autotemcel）基因疗法的信息</strong></p>
</div><p>Waskyra besteht aus einer einmaligen Verabreichung autologer CD34+-hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das WAS-Gen kodiert.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 由一次性给药的自体 CD34+ 造血干细胞和前体细胞组成，这些细胞通过一种编码 WAS 基因的慢病毒载体转导。</p>
</div><p>Nach der Korrektur werden die Stammzellen dem Patienten, der zuvor eine Chemotherapie erhalten hat, wieder zugeführt. Es hat sich gezeigt, dass Waskyra die Häufigkeit schwerer und mittelschwerer Blutungen sowie schwerer Infektionen bei Patienten mit WAS im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung reduziert.</p>
<div class="lb-trans"><p>在纠正后，干细胞将被重新输送给之前接受过化疗的患者。研究表明，Waskyra 在治疗后减少了 WAS 患者严重和中度出血以及严重感染的发生率。</p>
</div><p>In Fällen, in denen eine Transplantation von einem kompatiblen Familienspender nicht möglich ist, stellt eine sichere und wirksame Gentherapie eine potenzielle Behandlungsoption für geeignete Patienten dar.</p>
<div class="lb-trans"><p>在无法进行兼容家庭供体移植的情况下，安全有效的基因疗法为合适的患者提供了一种潜在的治疗选择。</p>
</div><p><strong>Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>适应症和重要安全信息</strong></p>
</div><p><strong>Was ist Waskyra?</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>Waskyra 是什么？</strong></p>
</div><p>Waskyra ist eine autologe, auf hämatopoetischen Stammzellen basierende Gentherapie, die für die Behandlung von pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 6 Monaten und Erwachsenen mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) indiziert ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, für die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation („Hematopoietic Stem Cell Transplantation&#34;, HSCT) geeignet ist und für die kein geeigneter HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender verfügbar ist.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，适用于 6 个月及以上的儿科患者和 Wiskott-Aldrich 综合症（WAS）成人患者，这些患者具有 WAS 基因突变，适合进行造血干细胞移植（“Hematopoietic Stem Cell Transplantation”，HSCT），且没有合适的 HLA 兼容的相关供体可用。</p>
</div><p><strong>Was sind die wichtigsten Informationen, die ich über Waskyra wissen sollte?</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>我应该了解关于 Waskyra 的哪些重要信息？</strong></p>
</div><p>Während der klinischen Studien wurden keine Nebenwirkungen gemeldet, die auf Waskyra oder die Konditionierungstherapie zurückzuführen waren. Einige Nebenwirkungen stehen im Zusammenhang mit der Vorbehandlung und anderen Studienverfahren.</p>
<div class="lb-trans"><p>在临床研究中，没有报告任何与 Waskyra 或预处理疗法相关的副作用。一些副作用与预处理和其他研究程序有关。</p>
</div><p>Der Behandlung mit Waskyra gehen medizinische Eingriffe voraus, nämlich die Entnahme hämatopoetischer Stammzellen durch Mobilisierung des peripheren Blutes mit G-CSF mit oder ohne Plerixafor, gefolgt von einer Apherese, einer Vorbehandlung mit Rituximab (monoklonaler Anti-CD20-Antikörper) und einer Konditionierung mit reduzierter Intensität, die mit eigenen Risiken verbunden sind. Bei der Bewertung der Sicherheit einer Behandlung mit Waskyra sollten neben den mit der Gentherapie verbundenen Risiken auch das Sicherheitsprofil und die Produktinformationen der für die Mobilisierung des peripheren Blutes, die Vorbehandlung und die Konditionierung mit reduzierter Intensität verwendeten Arzneimittel berücksichtigt werden.</p>
<div class="lb-trans"><p>Waskyra 的治疗之前需要进行医疗干预，即通过使用 G-CSF（伴或不伴 Plerixafor）动员外周血提取造血干细胞，随后进行单采、使用利妥昔单抗（单克隆抗体抗 CD20）进行预处理，以及进行与自身风险相关的减轻强度的预处理。在评估 Waskyra 治疗的安全性时，除了与基因治疗相关的风险外，还应考虑用于动员外周血、预处理和减轻强度的预处理所使用药物的安全性和产品信息。</p>
</div><p>Negative Nebenwirkungen von verschreibungspflichtigen Medikamenten sind der FDA zu melden. Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.</p>
<div class="lb-trans"><p>处方药的负面副作用需向 FDA 报告。请访问 www.fda.gov/medwatch 或拨打 1-800-FDA-1088。</p>
</div><p>Vollständige Produktinformationen finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformation auf der</p>
<div class="lb-trans"><p>完整的产品信息请参见完整的处方信息。</p>
</div><p>Website: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra</p>
<div class="lb-trans"><p>网站：https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/waskyra</p>
</div><p>Packungsbeilage: https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment</p>
<div class="lb-trans"><p>说明书：https://www.fda.gov/media/190096/download?attachment</p>
</div><p><strong>Informationen zur Fondazione Telethon</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>关于 Telethon 基金会的信息</strong></p>
</div><p>Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt, innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.</p>
<div class="lb-trans"><p>Telethon 基金会是一个意大利非营利生物医学组织，致力于促进对罕见和复杂遗传疾病的研究。35 年来，它支持有效的科学研究，旨在开发创新的治疗方法，改善受这些疾病影响的人的生活。</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://rt.prnewswire.com/rt.gif/query-RGF0ZUlkPTIwMjUxMjEwJk5ld3NJdGVtSWQ9R0U0MzQ2NCZUcmFuc21pc3Npb25fSWQ9MjAyNTEyMTAxNzUxUFJfTkVXU19FVVJPX05EX19HRTQzNDY0" alt="" original-src="https://rt.prnewswire.com/rt.gif?NewsItemId=GE43464&amp;Transmission_Id=202512101751PR_NEWS_EURO_ND__GE43464&amp;DateId=20251210"/></p>

17:51 ET
			
			
			
				
					Die Fondazione Telethon gibt die FDA-Zulassung von Waskyra™ (Etuvetidigene Autotemcel) bekannt, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms

Fondazione Telethon 宣布 Waskyra™（Etuvetidigene Autotemcel）获得 FDA 批准，这是一种用于治疗 Wiskott-Aldrich 综合症的基因疗法