代表 GT Biopharma, Inc. 发布
温哥华 – Baystreet.ca 新闻评论 – 2025 年美国血液学会会议展示了血癌治疗的关键进展，新的免疫疗法和双特异性抗体在白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤中表现出前所未有的反应率 [1]。11 月，FDA 批准了多项肿瘤学药物，包括针对以往耐药血癌的下一代疗法的突破性认证 [2]。这些进展使临床阶段和商业血液学公司能够在标准治疗定义不断演变的情况下，获得显著的市场份额。引领这一转变的公司包括 GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP)、Karyopharm Therapeutics Inc.(NASDAQ: KPTI)、GSK plc(NYSE: GSK)、Protagonist Therapeutics, Inc.(NASDAQ: PTGX) 和 Takeda Pharmaceutical Company Limited(NYSE: TAK)。
行业分析师预计癌症治疗收入将从 2025 年的 2436.2 亿美元增长到 2030 年的 4039.9 亿美元，反映出由突破性免疫疗法平台驱动的 10.64% 的强劲年复合增长率 [3]。大型制药公司在 11 月加速了与创新肿瘤资产的数十亿美元收购，创造了有利的流动性条件，推动公司通过临床验证里程碑推进差异化机制 [4]。
GT Biopharma, Inc. (NASDAQ: GTBP) 是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，最近报告了其 GTB-3650 的 1 期临床试验的持续进展，目前已进入第 4 组，剂量水平为 10μg/kg/天。该公司正在开发创新的免疫疗法，旨在利用其专有的自然杀伤细胞结合剂 TriKE 平台技术对抗一些世界上最具挑战性的癌症类型。
1 期剂量递增研究正在评估 GTB-3650 在表达 CD33 蛋白的复发或难治性血癌患者中的疗效，特别是急性髓性白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合症（MDS）。这些病例是一些最难治疗的癌症，涉及那些在初始治疗后复发或从未对常规治疗选项产生反应的患者。
GTB-3650 通过刺激患者的自然杀伤细胞（这种免疫细胞自然会追踪并摧毁异常细胞）来特异性靶向癌细胞。患者通过持续输注接受治疗，遵循结构化的时间表：两周治疗后休息两周，根据反应情况重复这一周期，最长可达四个月。
“我们对评估 GTB-3650 在癌症患者中的 1 期临床试验的持续进展感到非常鼓舞，目前已进入第 4 组，剂量水平为 10 µg/kg/天，” 执行董事长兼首席执行官 Michael Breen 表示。“我们期待评估更高的剂量，因为我们现在接近预临床体内白血病模型预测的疗效范围，并计划在 2026 年第一季度分享下一个试验更新。”
在第 1 组到第 3 组中招募的六名患者均成功接受了 GTB-3650 的治疗，证明了该疗法在逐渐提高的剂量水平下的耐受性。根据公司说法，第 4 组的剂量水平 10μg/kg/天更能反映基于多个免疫生物标志物观察到的积极趋势和在所有三个已完成组中完全没有剂量限制毒性的潜在临床疗效阈值。
1 期首次人体试验设计要求在七个组中对约 14 名患者进行 GTB-3650 的测试，每组两名患者接受逐渐增加的剂量，从第 1 组的 1.25μg/kg/天到第 7 组的 100μg/kg/天（如有必要）。在第 4 组之外，还有三个额外的高剂量组可用：第 5 组为 25μg/kg/天，第 6 组为 50μg/kg/天，第 7 组为计划的最大剂量 100μg/kg/天。该公司计划在 2026 年第一季度提供下一个试验更新。
除了血癌，GT Biopharma 还在开发 GTB-5550，针对 B7H3，这是一种在多种实体肿瘤类型中常见的蛋白，包括乳腺癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌、膀胱癌和前列腺癌。该公司预计将在 2025 年 12 月底或 2026 年 1 月提交其监管申请，以开始 GTB-5550 的人体试验。
这两个候选药物都利用了 GT Biopharma 的专有 TriKE 平台技术，该技术使用最初在骆驼和美洲驼中发现的特殊抗体片段。这些分子由于其较小的尺寸和更大的稳定性，相较于传统抗体具有优势。该公司拥有来自 明尼苏达大学 的这一技术的全球独家许可。
继续… 阅读更多关于 GT Biopharma, Inc. 的新闻： https://usanewsgroup.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/
Karyopharm Therapeutics Inc. (NASDAQ: KPTI) 已报告 2025 年第三季度财务结果，总收入为 4400 万美元，美国 XPOVIO 净产品收入为 3200 万美元，比 2024 年第三季度增长 8.5%。该公司在 2025 年 9 月初完成了 353 名患者的骨髓纤维化 3 期 SENTRY 试验的招募，标志着公司为预计在 2026 年 3 月发布的顶线数据做好了关键里程碑的准备。
“这是一个非常富有成效的季度，因为我们加强了财务基础，并在骨髓纤维化的第三阶段 SENTRY 试验中完成了有意义的临床进展，”Karyopharm Therapeutics 的首席执行官 Richard Paulson 表示。“随着 SENTRY 的入组完成，我们的团队将继续专注于临床试验的执行，准备在 3 月份发布顶线数据，潜在的监管申请，以及商业发布的准备工作，努力重新定义一线骨髓纤维化患者的标准治疗，待监管批准。”
该公司重申了 2025 财年的全年指引，预计总收入将在 1.4 亿至 1.55 亿美元之间，美国 XPOVIO 的净产品收入预计在 1.1 亿至 1.2 亿美元之间。Karyopharm 报告截至 2025 年 9 月 30 日的现金、现金等价物和投资为 4620 万美元，最近融资交易后的形式流动性约为 7800 万美元，预计将资助运营至 2026 年第二季度。
GSK plc（纽约证券交易所代码：GSK）在 ASH 会议上展示了新的血液学产品组合数据，强调了更新的 DREAMM-8 结果，经过中位数 35.8 个月的随访，探讨了 belantamab mafodotin 在复发或难治性多发性骨髓瘤中的反应深度和持续获益。DREAMM-7 的事后分析探讨了与反应者的反应持续时间和深度相关的患者特征和结果，进展无生存期超过三年的反应者，而 DREAMM-9 评估了在不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者中的最佳给药方案。
来自 MOMENTUM 和 SIMPLIFY-1 的额外 momelotinib 分析强调了改善血红蛋白水平和实现双重反应的能力——即输血独立性和脾脏体积减少——以及 ODYSSEY 试验的初步结果，该试验评估了 momelotinib 与 luspatercept 联合用于依赖输血的骨髓纤维化患者。belantamab mafodotin 的组合在 欧盟、英国、日本、加拿大、瑞士和巴西的复发或难治性多发性骨髓瘤中获得批准，而 momelotinib 在 21 个国家获得骨髓纤维化的批准。
Protagonist Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：PTGX）和 Takeda Pharmaceutical Company Limited（纽约证券交易所代码：TAK）宣布了关键的第三阶段 VERIFY 研究的 52 周结果，显示 rusfertide 在多血症患者中实现了持续的红细胞压积控制，61.9% 的患者在第 52 周保持不符合放血资格。THRIVE 扩展研究的四年数据显示，年度放血率减少了 13 倍，从每年 9.2 次降至 0.7 次。
“这些数据的整体性进一步证明了 rusfertide 良好的耐受性安全性和提供持久红细胞压积控制及临床反应的能力，临床反应的定义是没有放血资格，并支持其扩展多血症治疗武器库的潜力，积极影响多血症患者的生活，”Protagonist 的首席医学官 Arturo Molina 博士表示。“我们期待继续与我们的合作伙伴 Takeda 合作，准备向 FDA 提交新药申请。”
这些公司正在推动 rusfertide 在 2025 年底之前提交新药申请，该疗法已获得 FDA 的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定。第 52 周时，平均红细胞压积保持在 43% 以下，最常见的不良事件为注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）和疲劳（19.6%）。
文章来源： https://usanewsgroup.com/2025/10/03/the-small-biotech-thats-cracking-the-code-big-pharma-paid-billions-for/
联系方式：
Baystreet.ca
[email protected]
(805) 649-0042
免责声明： 本出版物中的内容不应被视为个性化的财务建议。我们并未根据证券法获得许可，无法针对您的特定财务状况提供建议。我们员工与您之间的任何沟通均不应被视为个性化的财务建议。在做出任何投资决策之前，请咨询持牌的财务顾问。这是一则付费广告，并不是购买或出售任何证券的要约或推荐。我们没有投资许可证，因此既没有资格也不被允许提供投资建议。本报告或电子邮件中的内容并未针对任何个人的具体情况提供。本文由 Baystreet.ca 代表 Market IQ Media Group Inc.（&#34;MIQ&#34;）发布。Baystreet.ca 是 Baystreet.ca Media Corp.（&#34;BAY&#34;）的全资子公司。BAY 并未因发布本文而获得任何费用，但 BAY 的所有者也共同拥有 MIQ。MIQ 已因 GT Biopharma, Inc. 的广告和数字媒体从 Creative Digital Media Group（&#34;CDMG&#34;）获得费用。可能存在第三方持有 GT Biopharma, Inc. 的股份，并可能会出售其股份，这可能对股票价格产生负面影响。这种补偿构成了我们在与所述公司沟通时保持客观能力的利益冲突。由于这种冲突，强烈建议个人不要将本出版物作为任何投资决策的依据。MIQ/BAY 的所有者/运营者不持有 GT Biopharma, Inc. 的任何股份，但保留随时买卖 GT Biopharma, Inc. 股份的权利，且无需进一步通知，立即生效并持续进行。我们还预计将进一步获得补偿，作为持续的数字媒体努力，以提高公司的知名度，不会再提供进一步通知，但请将此免责声明视为通知，所有由 BAY 发布的材料，包括本文，均已由 CDMG 代表 GT Biopharma, Inc. 批准；这是一则付费广告。虽然所有信息被认为是可靠的，但我们不保证其准确性。个人应假设我们通讯中包含的所有信息在未经其独立研究验证之前均不可信。此外，由于事件和情况经常未按预期发生，任何预测与实际结果之间可能会存在差异。在做出任何投资决策之前，请始终咨询持牌的投资专业人士。投资证券风险极高，您可能会损失部分或全部投资。
--
引用来源：
1. https://www.mdanderson.org/cancerwise/4-notable-presentations-from-ash-2025.h00-159781968.html
2. https://www.targetedonc.com/view/november-2025-key-fda-highlights-in-oncology
3. https://www.mordorintelligence.com/industry-reports/cancer-therapy-market
https://www.labiotech.eu/trends-news/top-biotech-deals-in-november-2025/

GTBP

2025 年美国血液学会会议强调了血癌治疗的进展，新疗法显示出高反应率。FDA 对下一代疗法的批准正在重塑市场，GT Biopharma 等公司在其中发挥了重要作用。分析师预测癌症治疗的收入将从 2025 年的 2436.2 亿美元增长到 2030 年的 4039.9 亿美元。GT Biopharma 的 GTB-3650 一期临床试验正在推进，目标是难以治疗的血癌。该公司计划在 2026 年提供进一步更新，并正在开发 GTB-5550 用于实体肿瘤，利用其 TriKE 平台技术

突破性的 ASH 数据推动血液癌症市场估值达到 2400 亿美元