欧洲委员会的最终决定预计在 2026 年第一季度作出
加利福尼亚州南旧金山，2025 年 12 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 药动科技公司（Nasdaq: CYTK）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议在欧盟（EU）批准 MYQORZO®（aficamten）作为心脏肌球蛋白抑制剂，用于治疗成人患者的症状性（纽约心脏协会，NYHA，II-III 级）梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。预计欧洲委员会将在 2026 年第一季度作出最终决定。
“我们对 CHMP 基于 SEQUOIA-HCM 的强有力临床证据所作出的积极推荐感到高兴，该证据证明了 MYQORZO 在 oHCM 患者中的安全性和有效性，因此我们正在加速商业准备活动，” 药动科技总裁兼首席执行官罗伯特·I·布鲁姆（Robert I. Blum）表示。“鉴于迫切需要为欧洲 oHCM 患者社区提供新的治疗选择，我们期待在最终的欧洲委员会决定之前，将 MYQORZO 提供给欧洲患者。”
“CHMP 的这一积极意见是为 oHCM 患者提供具有独特特征的新治疗选择的重要里程碑，” 意大利佛罗伦萨大学心肌病中心主任、心血管医学教授雅科波·奥利沃托（Iacopo Olivotto）博士表示。
_Aficamten_目前正在美国进行监管审查，食品和药物管理局（FDA）正在审查一项新药申请（NDA），其处方药用户费用法（PDUFA）目标行动日期为 2025 年 12 月 26 日。此外，中国国家药品监督管理局（NMPA）的药品评审中心（CDE）正在审查一项针对_aficamten_的优先审查 NDA。
关于 SEQUOIA-HCM
CHMP 对 MYQORZO 的推荐基于在《新英格兰医学杂志》上发表的关键性 III 期临床试验 SEQUOIA-HCM 的积极结果，该试验显示了在症状、运动能力、血流动力学和生物标志物终点方面的强大有效性、安全性和临床意义的益处。1
SEQUOIA-HCM 的结果显示，与安慰剂相比，MYQORZO 治疗 24 周显著改善了运动能力，治疗组患者的峰值氧气摄取量（pVO2）通过心肺运动测试（CPET）测量，较基线提高了 1.8 ml/kg/min，而安慰剂组则为 0.0 ml/kg/min（最小平方均值（LSM）差异 [95% CI] 为 1.74 mL/kg/min [1.04 - 2.44]；p=0.000002）。
MYQORZO 的治疗效果在所有预先指定的亚组中保持一致，包括年龄、性别、患者基线特征，以及接受或未接受背景β-阻滞剂治疗的患者。MYQORZO 耐受性良好，没有因左心室射血分数（LVEF）降低而导致心力衰竭加重或治疗中断的情况。MYQORZO 组和安慰剂组的严重不良事件发生率分别为 5.6% 和 9.3%。在 MYQORZO 组中，有 5 名患者（3.5%）的核心实验室超声心动图 LVEF 观察到&lt;50%，而安慰剂组为 1 名患者（0.7%）。
关于 MYQORZO®（aficamten）
MYQORZO®（aficamten）是一种研究性选择性小分子心脏肌球蛋白抑制剂，经过广泛的化学优化程序发现，特别关注治疗指数和药代动力学特性。2 MYQORZO 旨在减少每个心脏周期中活跃的肌动蛋白 - 肌球蛋白交叉桥数量，从而抑制与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，MYQORZO 通过直接结合心脏肌球蛋白的独特选择性别构结合位点，减少心肌收缩性，从而防止肌球蛋白进入产生力量的状态。
MYQORZO 的开发计划评估了其作为改善运动能力和缓解梗阻性 HCM 患者症状的治疗潜力。MYQORZO 在 SEQUOIA-HCM 中进行了评估，这是一项针对症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的积极关键性 III 期临床试验。MYQORZO 获得了 FDA 对症状性 HCM 的突破性疗法认定，以及 NMPA 对症状性梗阻性 HCM 的突破性疗法认定。
_Aficamten_目前还在 ACACIA-HCM 中进行评估，这是一项针对非梗阻性 HCM 患者的 III 期临床试验；CEDAR-HCM 是一项针对 oHCM 儿童人群的临床试验；FOREST-HCM 是一项针对 HCM 患者的开放标签扩展临床研究。_Aficamten_还曾是 MAPLE-HCM 的研究对象，这是一项针对 oHCM 患者的 III 期随机、双盲、活性对照临床试验。
关于肥厚型心肌病
根据欧洲心脏病学会的指南，肥厚型心肌病（HCM）是最常见的单基因遗传性心血管疾病，影响约 1/500 的欧洲人。3 肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏肌肉（心肌）异常增厚（肥厚）的疾病。心脏肌肉的增厚导致左心室内部变得更小、更僵硬，因此心室的舒张和充血能力降低。这最终限制了心脏的泵血功能，导致运动能力下降和包括胸痛、头晕、呼吸急促或在身体活动中晕厥等症状。
三分之二的 HCM 患者患有梗阻性 HCM（oHCM），心脏肌肉的增厚导致左心室流出道（LVOT）梗阻，而三分之一则患有非梗阻性 HCM（nHCM），血流未受影响，但心脏肌肉仍然增厚。
患有肥厚型心肌病（HCM）的人面临着发展心血管并发症的高风险，包括心房颤动、中风和二尖瓣疾病。患有 HCM 的人还面临潜在致命的心室性心律失常的风险，这是年轻人或运动员猝死的主要原因之一。HCM 患者的一个子集面临着进展性疾病的高风险，可能导致扩张型心肌病和心力衰竭，需进行心脏移植。
关于细胞动力
细胞动力是一家专注于心血管领域的生物制药公司，基于其在肌肉生物学领域超过 25 年的开创性科学创新，推进一系列潜在新药物的研发，旨在帮助患有心脏肌肉功能障碍疾病的患者。细胞动力正在为心脏肌球蛋白抑制剂_阿非卡特_的潜在监管批准和商业化做准备，该药物在针对阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者的关键性 3 期临床试验 SEQUOIA-HCM 中取得了积极结果。阿非卡特_也正在其他临床试验中评估，招募阻塞性和非阻塞性 HCM 患者。此外，细胞动力正在开发心脏肌球蛋白激活剂_欧美卡特，用于射血分数严重降低的心力衰竭（HFrEF）患者，乌拉卡特，一种与_阿非卡特_机制不同的心脏肌球蛋白抑制剂，旨在潜在治疗射血分数保留的心力衰竭（HFpEF），以及 CK-089，一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂，可能用于特定类型的肌肉萎缩症和其他骨骼肌功能障碍的治疗。
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免责声明
_阿非卡特、欧美卡特、乌拉卡特_和 CK-089 是研究性药物。它们尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准，也未被确定为对任何疾病状态或任何适应症安全或有效。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》（“法案”）的目的而作出的前瞻性声明。细胞动力否认更新这些前瞻性声明的意图或义务，并主张根据法案的安全港条款保护前瞻性声明。这些声明的示例包括但不限于与 FDA、EMA 或任何其他监管机构对 MYQORZO®（阿非卡特）作为阻塞性肥厚型心肌病或任何其他适应症的治疗潜在批准相关的声明，以及细胞动力及其合作伙伴对细胞动力产品候选药物的研究和开发活动。这些声明基于管理层当前的预期，但实际结果可能因各种风险和不确定性而显著不同，包括但不限于与细胞动力业务相关的风险，这些风险在细胞动力向证券交易委员会的文件中有详细说明。前瞻性声明并不保证未来的表现，细胞动力的实际运营结果、财务状况和流动性，以及其所处行业的发展，可能与本新闻稿中包含的前瞻性声明显著不同。细胞动力在本新闻稿中作出的任何前瞻性声明仅在本新闻稿日期时有效。细胞动力不承担在本新闻稿日期之后因新信息、未来事件或其他原因更新其前瞻性声明的义务。
CYTOKINETICS®及 CYTOKINETICS 和 C 形标志是细胞动力在美国及其他某些国家的注册商标。
MYQORZO 是细胞动力在欧盟的注册商标。
联系方式：
细胞动力
黛安·韦瑟
高级副总裁，企业事务
(415) 290-7757
参考文献
<ol>
<li>Maron, MS, et al. _阿非卡特_用于症状性阻塞性肥厚型心肌病。新英格兰医学杂志。DOI: 10.1056/NEJMoa2401424</li>
<li>Chuang C, Collibee S, Ashcraft L, et al. 发现阿非卡特（CK-274），一种用于治疗肥厚型心肌病的下一代心脏肌球蛋白抑制剂。药物化学杂志。2021;64(19):14142–14152。https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.1c01290</li>
<li>ESC 临床实践指南。欧洲心脏病学会。访问日期：2025 年 7 月 23 日。https://www.escardio.org/Guidelines/Clinical-Practice-Guidelines/Cardiomyopathy-Guidelines</li>
<li>Gersh, B.J., Maron, B.J., Bonow, R.O., Dearani, J.A., Fifer, M.A., Link, M.S., et al. 2011 年 ACCF/AHA 肥厚型心肌病诊断和治疗指南。美国心脏病学会基金会/美国心脏协会实践指南工作组报告。美国心脏病学会和循环杂志，58，e212-260。</li>
<li>Hong Y, Su WW, Li X. 肥厚型心肌病中猝死的风险因素。心脏病学当前观点。2022 年 1 月 1 日；37(1):15-21</li>
</ol>
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细胞动力宣布，欧洲药品管理局（CHMP）给予其积极意见，推荐批准 MYQORZO®（aficamten）在欧盟上市，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病。欧洲委员会的最终决定预计将在 2026 年第一季度作出。MYQORZO®在 SEQUOIA-HCM 三期试验中显示出显著的疗效和安全性。目前该药物正在美国和中国进行监管审查。此次公告标志着为梗阻性肥厚型心肌病患者提供新治疗选择的一个里程碑

细胞动力宣布 MYQORZO®（Aficamten）用于治疗阻塞性肥厚型心肌病获得 CHMP 的积极意见 | CYTK 股票新闻