<ul>
<li>美国 FDA 批准的首个治疗方案，时隔 30 多年，惠及 200 多万名 PSVT 患者</li>
<li>新型鼻用喷雾剂旨在快速解决 PSVT 发作并恢复窦性心律</li>
<li>FDA 对 PSVT 的批准使得 AFib-RVR 的开发能够通过 sNDA 途径进行</li>
<li>Milestone 拥有充足的资金来推出和商业化 CARDAMYST，利用现有资本和特许权融资</li>
<li>电话会议和网络直播将于 12 月 15 日，东部时间上午 8:00 举行</li>
</ul>
蒙特利尔和北卡罗来纳州夏洛特，2025 年 12 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——Milestone® Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：MIST）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准其首个商业产品 CARDAMYST™（etripamil）鼻用喷雾剂，这是一种用于将急性症状性阵发性上室性心动过速（PSVT）发作转为窦性心律的处方药。此次批准标志着 200 多万名 PSVT 患者首次拥有可以在急救部门或其他医疗环境之外自我使用的快速作用治疗选择。预计 CARDAMYST 将在 2026 年第一季度在零售药店上市。
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CARDAMYST 鼻用喷雾剂是一种新型的快速作用钙通道阻滞剂，按需使用，以治疗常常高度症状化和不可预测的 PSVT 发作。使用 CARDAMYST 后，PSVT 患者可以在任何地方、任何时间做好准备，从而主动管理自己的病情，增强对自身状况的控制感。
“CARDAMYST 是一种新颖的随时可用的治疗选择，通过为患者提供随时随地管理发作的自由，解决了 PSVT 的不可预测影响，” Milestone Pharmaceuticals 的总裁兼首席执行官 Joseph Oliveto 表示。“FDA 对 CARDAMYST 的批准是 Milestone 的一个重要时刻，也是我们团队成员、患者、临床研究者和参与开发项目的医疗提供者的一个令人欣慰的事件，我衷心感谢他们的奉献、建议和合作，使这一重要成就成为可能。”
“一些 PSVT 患者经历了多年的焦虑，担心下一次发作以及急救部门就诊带来的压力和干扰，” etritamil 研究者 James Ip 博士表示。“CARDAMYST 将使许多人能够自我给药，迅速停止 PSVT 发作，从而可能避免住院或拨打急救电话。”
CARDAMYST 临床数据
FDA 对 CARDAMYST 的批准得益于一项强有力的临床试验计划，该计划基于来自 1800 多名参与者和 2000 多次 PSVT 发作的安全性数据。这包括成功的第三阶段 RAPID 试验，这是一项全球随机双盲的 CARDAMYST 与安慰剂的比较研究，发表于 2023 年的《柳叶刀》杂志。在临床研究中，使用 CARDAMYST 的参与者将症状性 PSVT 转为窦性心律的可能性是安慰剂的两倍，且转化速度超过安慰剂三倍。RAPID 试验的主要终点达成，64% 的自我给药 CARDAMYST 的参与者（N=99）在 30 分钟内从上室性心动过速（SVT）转为窦性心律，而安慰剂组为 31%（N=85）（HR = 2.62；p&lt;0.001）。在一小时后，73% 的参与者显示出益处。此外，使用 CARDAMYST 的参与者在转化时间上显著缩短，转化中位时间为 17 分钟（95% CI: 13.4, 26.5），而安慰剂组为 54 分钟（95% CI: 38.7, 87.3）。
在所有亚组中，包括同时使用β-adrenergic 拮抗剂或钙通道阻滞剂的参与者，观察到一致的安全性特征和治疗效果。在随机临床试验中，发生频率≥5% 的不良事件为轻度至中度且短暂，包括局部鼻部不适、鼻塞、流涕、喉咙刺激和鼻出血。由于不良事件，少于 2% 的试验参与者中止治疗。
有关 CARDAMYST 的更多安全信息，请参见下面的重要安全信息。有关产品可用性的最新信息，请访问 https://milestonepharma.com/。
PSVT，也称为 SVT，特征是异常快速心率的发作。大多数 PSVT 患者每年经历多次持续发作，需要治疗。直到现在，成功的治疗选择通常需要在医疗环境中进行静脉给药，这给患者及其保险公司带来了压力和费用。CARDAMYST 提供了一种新的方法来治疗 PSVT 发作，使成年人能够在症状出现时自我给药。有关更多信息，请访问 SVTHearttoHeart.com。
“我们的目标是让 CARDAMYST 成为医疗提供者和患者信赖和必不可少的解决方案，” Milestone 的首席商业官 Lorenz Muller 表示。“我们的团队专注于尽快让 CARDAMYST 可供 PSVT 患者使用，包括积极争取保险覆盖并开始通过零售药店分发该产品。”
CARDAMYST 临床试验参与者、Facebook 上拥有超过 30,000 名成员的阵发性上室性心动过速小组管理员 Annette Greene 表示：“SVT 患者期待已久的日子终于到来了，他们可以自信地自我给药 CARDAMYST 来治疗他们的 SVT 发作。这一天的到来令人非常兴奋。”
关于未来的研发，Milestone 准备进入心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）的第三阶段项目，特别是基于成功的 ReVeRA 第二阶段试验的结果，该结果已发表在《循环：心律失常与电生理学》期刊上。在 FDA 的指导下，Milestone 开发了一个第三阶段注册项目，以评估自我给药的 etripamil 作为 AFib-RVR 患者的潜在治疗方案。完成后，公司将遵循补充新药申请（sNDA）的监管审批路径，以寻求 etripamil 在 AFib-RVR 中的潜在第二适应症。因此，Milestone 将利用已批准的 PSVT 适应症和 PSVT 项目数据，以及在 AFib-RVR 患者中的一项关键性第三阶段研究。
关于阵发性室上性心动过速
目前，美国约有两百万人被诊断为 PSVT，这是一种心律失常或异常心律。PSVT 的特点是突然发作的快速心跳，通常超过每分钟 150 到 200 次。心率的激增是不可预测的，可能持续数小时。快速的心率常常导致严重的心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或眩晕，以及痛苦，迫使 PSVT 患者限制日常活动。PSVT 发作的时间和持续时间的不确定性可能引发焦虑，并对 PSVT 患者在发作之间的日常生活产生负面影响。发作的影响和发病率在有基础心血管或医疗条件的人群中尤其严重，例如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水。许多医疗提供者对缺乏有效的 PSVT 治疗方案感到不满，患者常常需要长时间、繁重且昂贵的急诊就诊，甚至需要侵入性的心脏消融手术。
关于伴快速心室率的心房颤动
估计有一千万美国人患有心房颤动（AFib），这是一种常见的心律失常，表现为不规则、干扰性和通常快速的心跳。部分 AFib 患者经历异常高心率的发作，通常伴有心悸、呼吸急促、头晕和虚弱。虽然这些发作被称为 AFib-RVR，可以通过口服钙通道阻滞剂和/或β-阻滞剂进行治疗，但患者常常寻求急诊护理以缓解症状。2016 年，近 80 万名患者因 AFib 症状入院急诊，治疗包括医学监督下的静脉钙通道阻滞剂或β-阻滞剂的给药，或电复律。由于 AFib-RVR 的可用数据很少，Milestone 的初步市场研究表明，30% 至 40% 的 AFib 患者每年经历一次或多次需要治疗的 RVR 症状发作，这表明到 2030 年，etripamil 在 AFib-RVR 患者中的目标可寻址市场约为三百万到四百万患者。
适应症
CARDAMYST 适用于将急性症状性阵发性室上性心动过速（PSVT）发作转为窦性心律的成年人。
CARDAMYST（etripamil）的重要安全信息
什么是 CARDAMYST?:
CARDAMYST 是一种处方药，用于帮助恢复有阵发性室上性心动过速（PSVT）症状的成年人正常心律。
目前尚不清楚 CARDAMYST 在儿童中是否安全有效。
如果您符合以下情况，请勿使用 CARDAMYST：
<ul>
<li>对 CARDAMYST 或其任何成分过敏。请参阅患者信息以获取 CARDAMYST 成分的完整列表。</li>
<li>由于心力衰竭（中度至重度心力衰竭）而活动受限。</li>
<li>患有 Wolf-Parkinson-White（WPW）综合症、Lown-Ganong-Levine 综合症，或在心电图（ECG）上显示的异常心律模式称为预激（δ波）。</li>
<li>患有无永久性起搏器的病态窦房综合症。</li>
<li>患有二度或更高级别的房室（AV）传导阻滞。</li>
</ul>
在使用 CARDAMYST 之前，请告知您的医疗提供者您的所有医疗状况，包括是否：
<ul>
<li>有晕厥史。</li>
<li>低血压。</li>
<li>怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 CARDAMYST 是否会对未出生的婴儿造成伤害。</li>
<li>哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚 CARDAMYST 是否会进入母乳。您应在使用 CARDAMYST 后停止哺乳 12 小时。在此期间，抽取并丢弃您的母乳。请与您的医疗提供者讨论在使用 CARDAMYST 后为您的婴儿提供最佳喂养方式。</li>
</ul>
告知您的医疗提供者您所服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。
CARDAMYST 可能有哪些副作用？
CARDAMYST 可能会引起严重副作用，包括：
<ul>
<li>由于 CARDAMYST 对血压、心率和心脏电活动的影响而导致的晕厥。 CARDAMYST 可能会导致头晕和晕厥，尤其是在有晕厥史和某些心脏问题的人群中，或在 PVST 发作期间有晕厥史的人群中。使用 CARDAMYST 时，请坐在安全的地方，以免在感到头晕或轻微头晕时摔倒。如果在使用 CARDAMYST 后感到头晕或轻微头晕，请躺下。如果在使用 CARDAMYST 后发生晕厥，护理人员应将您放在背部并寻求医疗帮助。</li>
</ul>
CARDAMYST 最常见的副作用包括：
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>- 鼻部不适 - 鼻塞 - 流鼻涕</td>
<td>- 喉咙刺激 - 鼻出血</td>
</tr>
</tbody>
</table>
这些并不是 CARDAMYST 所有可能的副作用。请致电您的医生以获取有关副作用的医疗建议。您可以向 FDA 报告副作用，电话是 1-800-FDA-1088。
请查看完整的处方信息 https://milestonepharma.com/etripamilprescribinginformation.pdf 以获取 CARDAMYST 的相关信息。
Milestone 具备充足资金以推出和商业化 CARDAMYST
Milestone 具备充足资金以推出和商业化 CARDAMYST，依靠现有资本和特许权融资。截至 2025 年 9 月 30 日，Milestone 拥有现金、现金等价物和短期投资 8260 万美元。此外，在 2023 年 3 月，Milestone 与 RTW Investments, LP 及其某些关联公司（RTW）签订了特许权购买协议，根据该协议，RTW 同意在 etripamil 于 2025 年 9 月 30 日或之前获得 FDA 批准后（需满足某些条件），购买在美国 etripamil 年度净产品销售额上获得分级特许权支付的权利，购买价格为 7500 万美元。2025 年 7 月 10 日，Milestone 修订了其特许权购买协议（修订案），以延长批准日期三个月。
根据修订案，为了获得 7500 万美元的购买价格，Milestone 必须在 2025 年 12 月 31 日或之前获得 FDA 对 etripamil 的市场批准，并满足其他常规成交条件。Milestone 预计今天宣布的 FDA 批准将满足 Milestone 获得 7500 万美元购买价格的要求。
电话会议和直播网络广播
Milestone 管理层将于 2025 年 12 月 15 日星期一东部时间上午 8:00 举行电话会议和带幻灯片的音频直播网络广播，讨论 CARDAMYST 的 FDA 批准。要参加会议，请拨打 1-877-407-0792（国内）或 1-201-689-8263（国际），并引用会议 ID 13756738，或点击 Call me™ 链接请求回电。Call me™ 链接将在预定开始时间前 15 分钟激活。网络广播和幻灯片可以通过此链接实时访问，也可以在 Milestone 公司网站的 “新闻与活动” 页面 https://milestonepharma.com/ 上访问。会议结束后，归档的网络广播也将在 Milestone 的网站上提供。
关于 Milestone Pharmaceuticals
Milestone Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：MIST）是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新的心血管药物，以造福患有某些心脏疾病的人群。Milestone 的主打产品是 CARDAMYST™（etripamil）鼻用喷雾剂，这是一种新型钙通道阻滞剂，已获得 FDA 批准用于将成人的阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作转化为窦性心律。Etripamil 还在开发中，用于治疗与 AFib-RVR 相关的症状性发作。
前瞻性声明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明。诸如 “相信”、“继续”、“可能”、“展示”、“设计”、“开发”、“估计”、“期望”、“可能”、“待定”、“计划”、“潜在”、“进展”、“将”、“打算” 等类似表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性声明基于 Milestone 截至本新闻稿发布之日的期望和假设。每一项前瞻性声明都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性声明有实质性差异。本新闻稿中包含的前瞻性声明包括：关于 CARDAMYST 在零售药房可供 PSVT 患者使用的时间预期；CARDAMYST 作为帮助 PSVT 患者的新治疗选择的潜力；Milestone 在 FDA 批准后迅速向 PSVT 患者提供 CARDAMYST 的能力；Milestone 的上市基础设施的成功；关于 etrapamil 在 AFib-RVR 患者的第三阶段研究中患者入组的时间及对该研究的预期；以及其他与历史事实无关的声明。可能导致实际结果与前瞻性声明中的结果有实质性差异的重要因素包括但不限于，我们未来与 FDA 的互动是否会有令人满意的结果；我们的 etrapamil 新药申请（NDA）是否以及何时会获得 FDA 批准；与我们临床试验的启动、入组、完成、评估和结果的时间相关的不确定性；与清理、验证和分析试验数据固有的复杂性相关的风险和不确定性；以及临床试验是否会验证 etrapamil 在 PSVT 或其他适应症的安全性和有效性等，此外还有一般经济、政治和市场条件，包括由于投资者对通货膨胀、国际关税、俄罗斯在乌克兰的敌对行为以及以色列和加沙的持续争端的担忧而导致的市场条件恶化，以及美国和海外金融市场的整体波动，疫情和公共卫生紧急情况相关的风险，以及与 Milestone 的资本资源充足性及其在当前经济环境中筹集额外资本的能力相关的风险。这些及其他风险在 Milestone 向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中列出，包括截至 2025 年 12 月 31 日的年度报告（Form 10-K）和截至 2025 年 9 月 30 日的季度报告（Form 10-Q），在每种情况下均在 “风险因素” 标题下，相关讨论可能会随着 Milestone 后续向 SEC 提交的文件而不时更新。除法律要求外，Milestone 不承担更新本声明中包含的任何前瞻性声明以反映任何期望变化的义务，即使新信息变得可用。
联系方式：
投资者关系
Kevin Gardner, kgardner@lifesciadvisors.com
媒体关系
Rebecca Novak, rnovak@milestonepharma.com
本公告附带的照片可在 https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/1cd3bcec-2019-4e39-b90e-aab21bcd97ac 获取。
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MIST

Milestone Pharmaceuticals 已获得 FDA 对 CARDAMYST™（etripamil）的批准，这是首个用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的自我给药鼻用喷雾剂。这标志着 30 多年来 FDA 首次批准的 PSVT 治疗方案，使患者能够在医疗环境之外管理发作。预计 CARDAMYST 将在 2026 年第一季度在药店上市。该批准得到了临床试验的支持，显示 PSVT 能够迅速转变为窦性心律。Milestone 在产品的推出和商业化方面资金充足

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