优化的凝胶配方在第三组患者中显示出临床成功
, /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (纳斯达克: SNGX)（Soligenix 或公司）是一家专注于开发和商业化治疗罕见疾病的晚期生物制药公司，今天宣布了其正在进行的 SGX302（合成超敏素）治疗轻度至中度银屑病的 2a 期临床试验的扩展结果。在本研究的探索性阶段扩展（第 3 组）中，额外招募并治疗了四名患者，使用了改进的合成超敏素局部凝胶配方。
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第 3 组患者的治疗周期与第 1 组和第 2 组相同，均为 18 周，但使用了优化的合成超敏素凝胶配方。该凝胶配方专门设计用于改善在更大皮肤区域的涂抹便利性。SGX302 凝胶疗法被所有患者良好耐受，未发现与药物相关的不良事件。在三名可评估患者（因个人原因中断治疗的一名患者）中，研究者全球评估（IGA）、银屑病活动和严重指数（PASI）、简化银屑病指数、皮肤科生活质量指数和 Skindex-29 问卷的结果均有所改善。一名患者在 IGA 中达到了 “几乎清除” 的疾病状态，这被认为是银屑病治疗成功的标准临床指标，其 PASI 评分显著改善，超过 50%。这些结果与之前的药膏配方获得的结果非常相似或有所改善，这与两种配方的释放特性相当以及凝胶的涂抹便利性增强是一致的。总体而言，研究的初步探索阶段确认 SGX302 改善银屑病损伤，与光动力疗法在银屑病中的普遍成功一致，并且耐受性良好，可能为银屑病中较厚损伤提供一种非致癌、非诱变的治疗方案。
“我们对正在进行的 2a 期临床试验的初步结果感到满意，” Soligenix 的总裁兼首席执行官 Christopher J. Schaber 博士表示。“优化的凝胶配方旨在改善患者体验，便于分配和涂抹。此次银屑病研究的扩展继续评估合成超敏素在其他疾病指征中的应用，包括非孤儿指征，这些指征仍然存在未满足的医疗需求。目前的估计显示，全球有多达 6 亿到 12.5 亿人患有该病，2020 年全球治疗市场估计约为 150 亿美元，预计到 2027 年将达到 400 亿美元。HyBryte™在皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）临床试验中针对恶性 T 细胞的成功是 SGX302 为轻度至中度银屑病提供急需治疗方法的有希望的指标，该病也是由失调的 T 细胞引起的。我们预计将继续推进 SGX302 在银屑病中的应用，同时推进 HyBryte™在早期 CTCL 治疗中的确认性 3 期试验，预计在 2026 年下半年公布顶线结果。”
关于合成超敏素
可见光激活的合成超敏素是一种新型的首创光动力疗法（PDT），预计能够避免与其他 PDT 治疗相关的许多长期风险。合成超敏素是一种强效的光敏剂，局部涂抹于皮肤损伤并被皮肤 T 细胞吸收。随后通过安全的可见光激活，诱导 T 细胞凋亡，解决银屑病损伤的根本原因。其他 PDT 在银屑病中显示出类似的凋亡机制的疗效，尽管使用的是与更严重的潜在长期安全问题相关的紫外线（UV）光。使用红黄光谱中的可见光具有更深的皮肤穿透优势（远超过紫外线），可能治疗更深的皮肤疾病和更厚的斑块和损伤，这与在 CTCL 的积极 3 期 FLASH（荧光光激活合成超敏素）研究中观察到的情况相似。在这项研究中，合成超敏素或 HyBryte™（在 CTCL 中使用的商标）被证明在治疗由恶性 T 细胞引起的孤儿疾病中的斑块（治疗反应率为 42%，12 周治疗后，p&lt;0.0001 相对于安慰剂治疗）和斑点（37%，p=0.0009）损伤方面同样有效。在一项使用合成超敏素的已发表的 1/2 期概念验证临床研究中，证明了其在 CTCL 患者（58.3% 反应，p=0.04）以及银屑病患者（80% 反应，p&lt;0.02）中的疗效。
在一项针对轻度至中度银屑病的进行中的 2a 期研究中，参与试验初始部分（A 部分）的患者已完成治疗。在第一组中，最初招募的五名患者接受了为期 18 周的每周两次的 0.25% 超敏酸软膏治疗，随后在大约 24 小时后进行光激活。在随后的就诊中，光剂量增加至最高 1 J/cm2，直到在治疗病变中观察到轻度红斑。所有患者的光剂量在计划治疗结束时仍在间歇性增加，光剂量通常是安全且耐受良好的。对最初五名患者的评估显示出明显的生物信号，大多数患者的 PASI（银屑病面积和严重性指数）评分有所改善，提供了生物改善的证据，但在 18 周的治疗时间点，没有患者达到治疗成功的定义（IGA 评分为 0 或 1）。第二组五名患者在第一组患者完成所有治疗访问后招募。鉴于第一组患者对光治疗的良好耐受性，决定第二组患者可以安全地接受加速光治疗，每次就诊时光剂量增加至最高 2 J/cm2，并允许在大约第 14 周时更早达到最大光剂量（25 J/cm2），从而在 18 周的治疗计划中完成更多最大光剂量的治疗。在四名可评估患者中，有两名在 18 周的治疗期间某个时点达到了临床成功评分，所有可评估患者均有所改善，PASI 评分平均减少约 50%。第二组中有一名患者因与研究无关的个人原因退出研究。研究的第三组招募了四名患者，其中三名可评估患者中有一名达到了临床成功评分，所有可评估患者在多个指标上均有所改善，包括 PASI、简化银屑病指数和皮肤病生活质量指数。第三组中有一名患者因个人原因中止研究，被视为不可评估。第三组特别评估了改良配方的 SGX302 的使用，该配方设计为凝胶，而不是之前的软膏形式。凝胶配方旨在便于涂抹，并用于可挤压的管子，而不是罐子。
这种治疗方法避免了与常用的 DNA 损伤药物和其他依赖于 UV A 或 B 暴露的光疗法相关的二次恶性肿瘤（包括黑色素瘤）的风险。合成超敏酸与安全的可见光结合使用，也避免了与银屑病中使用的全身免疫抑制治疗相关的严重感染和癌症风险。
关于银屑病
银屑病是一种慢性、非传染性、瘙痒且常常疼痛的炎症性皮肤病，目前尚无治愈方法。银屑病对患者的生活质量有显著的负面影响，并与心血管、关节炎和代谢疾病以及焦虑、抑郁和自杀等心理疾病相关。银屑病的发展受多种因素影响，包括遗传和环境因素（例如，皮肤创伤、感染和药物）。病变的形成是由于快速增殖的皮肤细胞，受到自身免疫 T 细胞介导的炎症驱动。在各种类型的银屑病中，斑块型银屑病是最常见的，其特征是干燥、红色的隆起斑块，表面覆盖着银白色鳞屑，最常见于肘部、膝盖、头皮和下背部。大约 80% 的患者患有轻度至中度疾病。轻度银屑病通常表现为身体表面积（BSA）受累少于 3%，而中度银屑病通常涉及 3-10% 的 BSA，重度银屑病则超过 10% 的 BSA。20% 至 30% 的银屑病患者将发展为慢性炎症性关节炎（银屑病关节炎），可能导致关节变形和残疾。研究还将银屑病，特别是重度银屑病，与淋巴瘤的相对风险增加相关，尤其是 CTCL。尽管银屑病可以在任何年龄发生，但大多数患者在 35 岁之前就出现该病。
银屑病的治疗基于患者就诊时的严重程度，目标是控制症状。治疗方式从局部选项（包括光动力疗法）以减轻疼痛和瘙痒，并可能减少驱动斑块形成的炎症，到针对更严重疾病的全身治疗。最常见的全身治疗以及当前的局部光/光动力疗法（如 UV A 和 B 光）均存在增加皮肤癌风险的可能。
银屑病是最常见的免疫介导的炎症性皮肤病。根据世界卫生组织（WHO）2016 年关于银屑病的全球报告，银屑病的患病率在大多数发达国家之间为 1.5% 至 5%，并有一些迹象表明发病率随着时间的推移而增加。根据对历史发布的研究和报告的回顾以及数据的插值估计，银屑病影响美国 3% 的人口或超过 750 万人。目前估计全球有多达 6 亿至 1.25 亿人生活在这种疾病中。2020 年全球银屑病治疗市场的估值约为 150 亿美元，预计到 2027 年将达到 400 亿美元。
关于 Soligenix, Inc.
Soligenix 是一家处于后期阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗罕见疾病的产品，以满足未被满足的医疗需求。我们的专业生物治疗业务部门正在开发并推进 HyBryte™（SGX301 或合成高超敏钠）的潜在商业化，这是一种利用安全可见光治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）的新型光动力疗法。在第二阶段 3 研究成功完成后，将寻求监管批准以支持全球潜在商业化。该业务部门的开发项目还包括将合成高超敏（SGX302）扩展到银屑病，我们的首创先天防御调节剂（IDR）技术，dusquetide（SGX942）用于治疗包括头颈癌口腔黏膜炎在内的炎症性疾病，以及（SGX945）用于贝赫切特病。
我们的公共卫生解决方案业务部门包括 RiVax®的开发项目，这是我们的蓖麻毒素疫苗候选者，以及针对丝状病毒（如马尔堡病毒和埃博拉病毒）的疫苗项目和 CiVax™，这是我们用于预防 COVID-19（由 SARS-CoV-2 引起）的疫苗候选者。我们的疫苗项目的开发结合了我们专有的热稳定化平台技术，称为 ThermoVax®。迄今为止，该业务部门得到了来自国家过敏和传染病研究所（NIAID）、国防威胁减少局（DTRA）和生物医学先进研究和开发局（BARDA）的政府资助和合同支持。
有关 Soligenix, Inc.的更多信息，请访问公司网站 https://www.soligenix.com，并在 LinkedIn 和 Twitter 上关注我们，账号为 @Soligenix_Inc。
本新闻稿可能包含前瞻性声明，反映了 Soligenix 对其未来结果、表现、前景和机会的当前预期，包括但不限于潜在市场规模、患者群体和临床试验入组情况。非历史事实的声明，如 “预期”、“估计”、“相信”、“希望”、“打算”、“计划”、“期望”、“目标”、“可能”、“建议”、“将”、“潜在” 或类似表达，均为前瞻性声明。这些声明受到多种风险、不确定性和其他因素的影响，可能导致未来实际事件或结果与这些声明中表达或暗示的内容存在重大差异。Soligenix 无法保证其能够成功开发、获得监管批准或商业化基于其技术的产品，特别是在开发针对生物恐怖威胁的治疗药物和疫苗、进行治疗药物和疫苗的临床前和临床试验、获得监管批准以及制造治疗药物和疫苗方面固有的重大不确定性下，产品开发和商业化努力不会因临床试验中的困难或延误，或因研究和开发努力缺乏进展或积极结果而减少或中止，能够成功获得任何进一步的资金以支持产品开发和商业化努力，包括补助和奖励，维持其现有的补助（这些补助受绩效要求的限制），与美国政府或其他国家签订任何生物防御采购合同，能够与生物技术行业中更大且资金更充足的竞争对手竞争，医疗实践的变化、第三方报销限制以及联邦和/或州医疗改革倡议不会对其业务产生负面影响，或美国国会可能不会通过任何提供额外资金给 Project BioShield 计划的立法。此外，无法保证其任何临床/临床前试验的时间或成功。尽管在第一项 HyBryte™（SGX301）针对皮肤 T 细胞淋巴瘤的第三阶段临床试验中取得了统计学显著结果，或任何其他研究（包括开放标签的研究者发起研究），但无法保证第二项 HyBryte™（SGX301）第三阶段临床试验将成功，或 FDA 或 EMA 将授予市场授权。此外，尽管 EMA 已同意第二项 HyBryte™（SGX301）第三阶段临床试验的关键设计组件，但无法保证公司能够修改开发路径以充分解决 FDA 的担忧，或 FDA 不会要求更长时间的比较研究。尽管在第一项 HyBryte™（SGX301）针对皮肤 T 细胞淋巴瘤的第三阶段临床试验和 SGX302 针对银屑病的第二阶段临床试验中取得了结果，但无法保证 SGX302 针对银屑病的临床试验的时间或成功。此外，尽管在化疗和放疗诱导的口腔溃疡中观察到了生物活性，但无法保证 SGX945 针对贝赫切特病的临床试验的时间或成功。此外，无法保证 RiVax®将符合生物防御优先审查凭证（PRV）的资格，或之前 PRV 的销售将表明 RiVax®的 PRV 潜在销售价格。此外，无法提供保证公司将获得或继续获得来自已授予或未来申请的补助和合同的非稀释性政府资金。这些及其他风险因素不时在向证券交易委员会（“SEC”）的备案中描述，包括但不限于 Soligenix 在 10-Q 和 10-K 表格上的报告。除非法律要求，Soligenix 不承担因新信息或未来事件而更新或修订任何前瞻性声明的义务。
来源：SOLIGENIX, INC.

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