<p>随着其针对安吉尔曼综合症（AS）的研究性治疗进入关键的第三阶段临床试验，Ionis Pharmaceuticals 正在为潜在的上市奠定基础。</p>
<p>在过去十年中，Ionis 一直在开发名为 ION582 的药物，并与 AS 社区建立关系，现在该公司正在扩大 outreach 工作，以包括针对更广泛受众的意识提升活动，一位公司发言人告诉 Fierce Pharma Marketing。</p>
<p>为此，Ionis 最近与 Lifetime 合作，在该有线电视台的晨间脱口秀节目 “平衡行动” 中制作了一期关于 AS 的节目。</p>
<p>这段 20 分钟的节目于 11 月在 Lifetime 播出，并已在网上发布，并通过社交媒体、电子邮件和会议手册进行宣传，发言人表示，节目中有两组父母，每组都有一个患有 AS 的孩子，还有医生和 AS 社区的倡导者。</p>
<p>安吉尔曼综合症是一种罕见的遗传性神经系统疾病，导致发育迟缓、智力障碍和协调问题，其影响通常在 1 岁之前就会显现。全球约有 50 万人受到影响，目前尚无治愈方法。</p>
<p>“平衡行动” 这一集旨在分享关于该疾病的教育信息，以及面对 AS 诊断和治疗时家庭所面临的许多挑战和胜利。其总体目标是让公众更熟悉 AS，以期改善早期识别和诊断，因为它常常被误诊为更常见的疾病，如脑瘫和自闭症。</p>
<p>公司发言人表示，Ionis 选择不对节目进行 “过度编排”，以便所有参与者能够尽可能真实地讲述他们的故事。Ionis 还在节目开发的 “每个阶段” 都让参与者参与，允许他们审查每个剪辑并分享反馈。</p>
<p>自节目首播以来，发言人表示，许多 AS 社区的成员与 Ionis 分享了这对他们的意义。而该公司的一个倡导合作伙伴报告称，在节目首次播出后的 24 小时内，收到了来自美国 10 个家庭的更多关于 AS 的信息请求。</p>
<p>“通过将社区的见解置于我们所做工作的核心，我们可以共同庆祝进展并从挑战中学习——为所有参与者建立更大的意识和可见性，” Ionis 神经学高级副总裁 Holly Kordasiewicz 博士在关于该节目的公司帖子中表示。“这种透明度对于我们推进科学和将新治疗选择带给患者至关重要。”</p>
<p>Ionis 在 6 月宣布已在其第三阶段 Reveal 研究中给第一位患者用药，该研究旨在测试 ION582 每季度用药一次在约 200 名具有 UBE3A 缺失或突变的儿童和成人中的效果。</p>
<p>该药物的 1/2 期研究——之前是 Biogen 合作的一部分——显示，在六个月的治疗后，97% 的参与者在衡量临床医生对 AS 症状（如认知、表达性沟通、运动技能等）的印象的量表上，经历了临床上有意义的整体改善，Ionis 在 2024 年 7 月分享。</p>

Ionis制药

<p>Ionis 制药正在提高对安吉尔曼综合症（AS）的认识，并开始其药物 ION582 的第三阶段临床试验。该公司与 Lifetime 合作制作了一段关于 AS 的节目，作为 “Behind the Mystery” 系列的一部分，节目中有家庭、医生和倡导者的参与。该节目的目的是教育公众并改善早期诊断。Ionis 强调了社区在节目开发中的参与。第三阶段临床试验将对 ION582 在 200 名患者中进行为期一年的效果测试。之前的研究显示 AS 症状有显著改善</p>

<p>As it kicks off a pivotal phase 3 trial of its investigational treatment for Angelman syndrome (AS), Ionis Pharmaceuticals is laying the groundwork for a potential launch.</p>
<div class="lb-trans"><p>随着其针对安吉尔曼综合症（AS）的研究性治疗进入关键的第三阶段临床试验，Ionis Pharmaceuticals 正在为潜在的上市奠定基础。</p>
</div><p>After spending the last decade developing the drug known as ION582 and building relationships with the AS community, Ionis is now expanding that outreach work to include awareness-raising efforts for a broader audience, a company spokesperson told Fierce Pharma Marketing.</p>
<div class="lb-trans"><p>在过去十年中，Ionis 一直在开发名为 ION582 的药物，并与 AS 社区建立关系，现在该公司正在扩大 outreach 工作，以包括针对更广泛受众的意识提升活动，一位公司发言人告诉 Fierce Pharma Marketing。</p>
</div><p>To that end, Ionis recently worked with Lifetime to put together a segment on AS for the recurring “Behind the Mystery” series on the cable TV channel’s morning talk show “The Balancing Act.”</p>
<div class="lb-trans"><p>为此，Ionis 最近与 Lifetime 合作，在该有线电视台的晨间脱口秀节目 “平衡行动” 中制作了一期关于 AS 的节目。</p>
</div><p>The 20-minute segment, which aired on Lifetime in November and has since been made available online—and promoted via social media, email communications and conference handouts, per the spokesperson—features two sets of parents, each with a child living with AS, as well as doctors and AS community advocates.</p>
<div class="lb-trans"><p>这段 20 分钟的节目于 11 月在 Lifetime 播出，并已在网上发布，并通过社交媒体、电子邮件和会议手册进行宣传，发言人表示，节目中有两组父母，每组都有一个患有 AS 的孩子，还有医生和 AS 社区的倡导者。</p>
</div><p>Angelman syndrome is a rare genetic neurological disorder that causes developmental delays, intellectual disability and balance issues, with its effects often noticeable before the age of 1. It’s estimated to affect around 500,000 people worldwide, and there is currently no cure.</p>
<div class="lb-trans"><p>安吉尔曼综合症是一种罕见的遗传性神经系统疾病，导致发育迟缓、智力障碍和协调问题，其影响通常在 1 岁之前就会显现。全球约有 50 万人受到影响，目前尚无治愈方法。</p>
</div><p>The “Behind the Mystery” episode sought to share not only educational information about the disease, but also the many challenges and triumphs that face families navigating AS diagnosis and treatment. In doing so, its overall goal was to familiarize the general public with AS in hopes of improving early recognition and diagnosis, as it can often be misdiagnosed as more common conditions like cerebral palsy and autism.</p>
<div class="lb-trans"><p>“平衡行动” 这一集旨在分享关于该疾病的教育信息，以及面对 AS 诊断和治疗时家庭所面临的许多挑战和胜利。其总体目标是让公众更熟悉 AS，以期改善早期识别和诊断，因为它常常被误诊为更常见的疾病，如脑瘫和自闭症。</p>
</div><p>The company spokesperson said Ionis opted out of “heavily scripting” the show to allow all the participants to tell their stories as authentically as possible. Ionis also reportedly involved the participants “at every stage” of the episode’s development, allowing them to review each cut and share feedback.</p>
<div class="lb-trans"><p>公司发言人表示，Ionis 选择不对节目进行 “过度编排”，以便所有参与者能够尽可能真实地讲述他们的故事。Ionis 还在节目开发的 “每个阶段” 都让参与者参与，允许他们审查每个剪辑并分享反馈。</p>
</div><p>Since the segment premiered, according to the spokesperson, many members of the AS community have shared with Ionis how meaningful it was to them. And one of the company’s advocacy partners reported that it received requests for more information about AS from 10 families across the U.S. within 24 hours of the episode’s first airing.</p>
<div class="lb-trans"><p>自节目首播以来，发言人表示，许多 AS 社区的成员与 Ionis 分享了这对他们的意义。而该公司的一个倡导合作伙伴报告称，在节目首次播出后的 24 小时内，收到了来自美国 10 个家庭的更多关于 AS 的信息请求。</p>
</div><p>“By keeping the community’s insights at the heart of what we do, we can celebrate progress and learn from challenges together—building greater awareness and visibility for everyone involved,” Holly Kordasiewicz, Ph.D., senior VP of neurology at Ionis, said in a company post about the segment. “This transparency is essential as we work to advance our science and bring new treatment options closer to patients.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“通过将社区的见解置于我们所做工作的核心，我们可以共同庆祝进展并从挑战中学习——为所有参与者建立更大的意识和可见性，” Ionis 神经学高级副总裁 Holly Kordasiewicz 博士在关于该节目的公司帖子中表示。“这种透明度对于我们推进科学和将新治疗选择带给患者至关重要。”</p>
</div><p>Ionis announced in June that it had dosed the first patient in its phase 3 Reveal study, which is aiming to test the effects of quarterly dosing of ION582 over the course of one year in around 200 children and adults with UBE3A deletion or mutation.</p>
<div class="lb-trans"><p>Ionis 在 6 月宣布已在其第三阶段 Reveal 研究中给第一位患者用药，该研究旨在测试 ION582 每季度用药一次在约 200 名具有 UBE3A 缺失或突变的儿童和成人中的效果。</p>
</div><p>A phase 1/2 study of the drug—which was previously part of a Biogen partnership—showed that after six months of treatment, 97% of participants experienced clinically meaningful overall improvements on a scale measuring clinicians’ impressions of AS symptoms like cognition, expressive communication, motor skills and more, Ionis shared in July 2024.</p>
<div class="lb-trans"><p>该药物的 1/2 期研究——之前是 Biogen 合作的一部分——显示，在六个月的治疗后，97% 的参与者在衡量临床医生对 AS 症状（如认知、表达性沟通、运动技能等）的印象的量表上，经历了临床上有意义的整体改善，Ionis 在 2024 年 7 月分享。</p>
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Ionis 制药通过 Lifetime 节目加大对 Angelman 综合症的宣传力度