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<li>研究结果支持在这种难治性孤儿病中推进 SGX945</li>
<li>结果表明维持治疗的反应可能具有持久性</li>
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, /PRNewswire/ -- Soligenix, Inc. (纳斯达克: SNGX)（Soligenix 或公司），一家专注于开发和商业化治疗存在未满足医疗需求的罕见疾病的晚期生物制药公司，今天宣布其针对 SGX945（dusquetide）治疗贝赫切特病的 2a 期概念验证研究结果已在《风湿病学》（Oxford）上发表，文章标题为《Dusquetide 治疗与贝赫切特综合症相关的口腔溃疡的初步研究结果》。
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这项 2a 期研究评估了贝赫切特病中口腔溃疡的控制，报告显示在 4 周的治疗中，8 名患者中有 7 名获得了有益效果，并且在随访的 4 周内可能具有持久效果。许多贝赫切特病的治疗方法，包括最近批准的阿普米司特（Otezla®），并没有持久的影响，需频繁和持续地给药。以阿普米司特的 3 期研究作为比较基线，这项开放标签研究表明，SGX945 的曲线下面积（AUC；口腔溃疡的峰值数量和口腔溃疡愈合时间的综合测量）以及口腔溃疡的平均数量和口腔疼痛的改善与阿普米司特研究的结果相似。值得注意的是，第 5 周至第 8 周的结果继续显示相似的结果，尽管阿普米司特治疗在此期间持续进行，而 SGX945 的治疗在第 4 周时根据研究设计停止。
阿普米司特 3 期研究的主要终点是溃疡数量的 AUC 与时间的关系。使用相同的终点，在 4 周的治疗后，SGX945 治疗组相对于阿普米司特 3 期研究的安慰剂组改善了 40%，而阿普米司特相对于安慰剂的改善为 37%。这种改善在 SGX945 治疗后的 4 周随访中得以维持，在第 8 周评估时改善为 32%，尽管治疗在第 4 周时已停止。相比之下，阿普米司特在第 12 周持续给药，在第 8 周时改善为 41%。
口腔疼痛的改善与 AUC 测量的结果相似。8 名患者中有 7 名报告在 SGX945 治疗中感受到益处，常见结果包括口腔溃疡持续时间缩短、口腔溃疡数量减少和口腔疼痛减轻。一名患者在研究开始时有一个皮肤溃疡，在 SGX945 的 4 周治疗期间也得到了缓解。皮肤溃疡通常被认为非常难以治愈，通常需要较长时间的治疗。值得注意的是，一些患者在 4 周的随访期间也明确报告经历了更少的溃疡和更少的疼痛，这在数字分析中也得到了反映。SGX945 耐受性良好，没有观察到与治疗相关的不良事件。阿普米司特的常见不良事件包括腹泻（41% 的患者）、恶心（19% 的患者）和头痛（14% 的患者），而 SGX945 中没有观察到这些情况。
&#34;我们很高兴发布我们最近在贝赫切特病的口腔溃疡中进行的 SGX945 2a 期试验的数据，使医学界能够评估这一新颖机制和治疗方法，&#34; Soligenix 总裁兼首席执行官 Christopher J. Schaber 博士表示。&#34;鉴于先天免疫系统的作用，我们相信 dusquetide 可能为患者提供显著的缓解。凭借这些现在已发表的结果，我们打算对 SGX945 进行重新配方，以便实现家庭治疗，采用皮下注射的方式，就像减肥药物的使用一样。我们期待将 dusquetide 的开发扩展到与先天免疫相关的不同炎症状况，如贝赫切特病，作为我们长期战略的一部分，以增强这一独特化合物的价值。贝赫切特病是一个未满足医疗需求的领域，在美国有多达 18,000 人，在欧洲有 50,000 人，在土耳其有 350,000 人，全球可能有多达 100 万人受到这种无法治愈的慢性疾病的影响。我们期待进行重新配方，并与卫生当局互动，设计后续临床研究。&#34;
关于 Dusquetide
Dusquetide 是 SGX945（贝赫切特病）和 SGX942（口腔黏膜炎）的活性成分，是一种先天防御调节剂（IDR），是一类新的短链合成肽。它具有新颖的作用机制，通过调节身体对损伤和感染的反应，朝向抗炎、抗感染和组织愈合的反应。IDR 没有直接的抗生素活性，但通过调节宿主的先天免疫系统反应，增加了对由广泛的阴性和阳性细菌病原体引起的感染后的生存率。Dusquetide 还加速了在暴露于多种因子（包括细菌病原体、创伤和化疗或放疗）后的组织损伤的修复。预临床的有效性和安全性已在包括黏膜炎、结肠炎、巨噬细胞活化综合症以及细菌感染在内的多种动物疾病模型中得到证明。此外，在多项体外和体内异种移植研究中显示了潜在的抗肿瘤活性。
Dusquetide 在一项针对 84 名健康志愿者的 1 期临床研究中显示了安全性和耐受性。在针对 350 多名因头颈癌化疗放疗而导致口腔黏膜炎的患者进行的 2 期和 3 期临床研究中，显示了积极的有效性结果，包括潜在的长期辅助益处。
Dusquetide 在 8 名贝赫切特病患者的 2a 期临床试验中也展示了生物有效性和安全性。该 2a 期研究是一项开放标签研究，设计上与已发表的 3 期研究高度可比（例如，研究终点、纳入 - 排除标准），后者用于支持 apremilast（Otezla®）在贝赫切特病口腔溃疡的市场批准。3 期 apremilast 研究的主要终点是溃疡数量与时间的曲线下面积（AUC）。在经过 4 周治疗后，SGX945 治疗组相较于 3 期 apremilast 研究的安慰剂组改善了 40%，而 apremilast 相较于安慰剂的改善为 37%。这种改善在 SGX945 治疗后的 4 周随访中得以维持，在第 8 周评估时仍有 32% 的改善，尽管治疗在第 4 周已停止。相比之下，apremilast 在第 12 周之前持续给药，在第 8 周时改善了 41%。一名患者在研究开始时有一个穿孔性皮肤溃疡，在 SGX945 的 4 周治疗期间也得到了缓解。皮肤溃疡通常被认为很难治愈，通常需要较长时间的治疗。值得注意的是，一些患者在 4 周的随访期间明确报告经历了更少的溃疡和更少的疼痛，这在数值分析中也得到了反映。SGX945 耐受性良好，没有与治疗相关的不良事件。apremilast 的常见不良事件包括腹泻（41% 的患者）、恶心（19% 的患者）和头痛（14% 的患者），而 SGX945 没有观察到这些情况。
Soligenix 在 IDR 技术平台上拥有强大的知识产权，包括 dusquetide 及相关类似物的物质组成。Dusquetide 是根据加拿大不列颠哥伦比亚大学的 B. Brett Finlay 博士和 Robert Hancock 博士的发现开发的。Dusquetide 已获得 FDA 对贝赫切特病口腔损伤治疗的快速通道认证和孤儿药认证。
关于贝赫切特病
贝赫切特病通常被认为是一种血管炎性疾病。通常在年轻成年人中首次诊断，其影响和严重程度会随着时间的推移而波动。主要的体征和症状通常包括口腔溃疡（约 95% 的患者）、皮肤皮疹和损伤（约 50% 的患者）、生殖器溃疡（约 50% 的患者）、腿部溃疡（约 40% 的患者）和眼部炎症（约 15% 的患者）。这是一种疼痛的疾病，直接影响患者的生活质量和有效参与生活活动的能力，包括工作。
贝赫切特病被认为是一种自身免疫性疾病，具有遗传和环境因素。它在中东和东亚的 “丝绸之路” 沿线最为常见，包括土耳其、伊朗、日本和中国。在美国约有 18,000 例已知的贝赫切特病病例，在欧洲超过 50,000 例。全球有多达 1,000,000 人生活在贝赫切特病中。
目前尚无治愈贝赫切特病的方法，治疗主要是为了管理症状。治疗可能包括维持疗法和专门针对发作的疗法（例如，口腔溃疡、生殖器溃疡和腿部溃疡）。皮质类固醇通常局部应用于溃疡，并作为眼药水使用，也可以系统性给药以减少炎症。尽管经常使用，但它们在长期使用中的疗效有限，并且有显著的副作用，随着慢性使用而变得更加令人担忧。生殖器溃疡通常与显著的生殖器瘢痕相关，而腿部溃疡可能导致后血栓综合症。贝赫切特病发作的其他治疗涉及使用药物（例如，环孢素或环磷酰胺）抑制免疫系统。这些药物伴随更高的感染风险、肝脏和肾脏问题、低血细胞计数和高血压。最后，抗炎药物也被使用，包括抗 TNF 药物。贝赫切特病中唯一批准的药物是 apremilast，作为维持治疗以防止口腔溃疡的形成。不幸的是，apremilast 必须持续使用才能有效，并且与高成本和副作用相关，包括腹泻、恶心、上呼吸道感染和头痛。
关于 Soligenix, Inc.
Soligenix 是一家晚期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗稀有疾病的产品，以满足未满足的医疗需求。我们的专业生物治疗业务部门正在开发并推进 HyBryte™（SGX301 或合成高紫杉醇钠）作为一种新型光动力疗法，利用安全的可见光治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）。在第二个 3 期研究成功完成后，将寻求监管批准以支持全球潜在商业化。该业务部门的开发项目还包括将合成高紫杉醇（SGX302）扩展到银屑病、我们的首创先天防御调节剂（IDR）技术、用于治疗炎症性疾病的 dusquetide（SGX942），包括头颈癌的口腔黏膜炎，以及（SGX945）在贝赫切特病中的应用。
我们的公共卫生解决方案业务部门包括 RiVax®的开发项目，这是我们的蓖麻毒素疫苗候选者，以及针对丝状病毒（如马尔堡病毒和埃博拉病毒）的疫苗项目和 CiVax™，这是我们用于预防 COVID-19（由 SARS-CoV-2 引起）的疫苗候选者。我们的疫苗项目的开发结合了我们专有的热稳定平台技术，称为 ThermoVax®。迄今为止，该业务部门得到了来自国家过敏和传染病研究所（NIAID）、国防威胁减少局（DTRA）和生物医学先进研究和发展局（BARDA）的政府拨款和合同资金的支持。
有关 Soligenix, Inc.的更多信息，请访问公司网站 https://www.soligenix.com，并在 LinkedIn 和 Twitter 上关注我们 @Soligenix_Inc。
本新闻稿可能包含前瞻性陈述，反映了 Soligenix 对其未来结果、表现、前景和机会的当前预期，包括但不限于潜在市场规模、患者群体和临床试验入组。不是历史事实的陈述，如 “预计”、“估计”、“相信”、“希望”、“打算”、“计划”、“期望”、“目标”、“可能”、“建议”、“将”、“潜在” 或类似表达，均为前瞻性陈述。这些陈述受到多种风险、不确定性和其他因素的影响，可能导致未来期间的实际事件或结果与这些陈述中表达或暗示的内容有重大差异。Soligenix 无法保证其能够成功开发、获得监管批准或商业化基于其技术的产品，特别是在开发针对生物恐怖威胁的治疗药物和疫苗、进行治疗药物和疫苗的临床前和临床试验、获得监管批准以及制造治疗药物和疫苗方面固有的重大不确定性下，产品开发和商业化努力不会因临床试验中的困难或延误，或因研究和开发工作缺乏进展或积极结果而减少或中止，能够成功获得任何进一步的资金以支持产品开发和商业化努力，包括拨款和奖励，维持其现有的受绩效要求约束的拨款，与美国政府或其他国家签订任何生物防御采购合同，能够与生物技术行业中更大且资金更充足的竞争对手竞争，医疗实践的变化、第三方报销限制以及联邦和/或州医疗改革倡议不会对其业务产生负面影响，或美国国会可能不会通过任何提供额外资金给项目生物保护计划的立法。此外，无法保证其任何临床/临床前试验的时间或成功。尽管在第一项 HyBryte™（SGX301）针对皮肤 T 细胞淋巴瘤的三期临床试验中取得了统计学显著的结果，或任何其他研究（包括开放标签、研究者发起的研究）以及在第二项 HyBryte™（SGX301）三期临床试验中观察到的整体盲法研究反应率，但无法保证第二项 HyBryte™（SGX301）三期临床试验将成功，或 FDA 或 EMA 将授予市场授权。此外，尽管 EMA 已同意第二项 HyBryte™（SGX301）三期临床试验的关键设计组件，但无法保证公司能够修改开发路径以充分解决 FDA 的担忧，或 FDA 不会要求更长时间的比较研究。尽管 HyBryte™（SGX301）在第一项三期临床试验（或任何其他研究）中针对皮肤 T 细胞淋巴瘤的结果，以及 SGX302 针对银屑病的二期临床试验的结果，但无法保证 SGX302 针对银屑病的临床试验的时间或成功。此外，尽管在化疗和放疗诱导的口腔溃疡中观察到了生物活性，但无法保证 SGX945 针对贝赫切特病的临床试验的时间或成功。此外，无法保证 RiVax®将符合生物防御优先审查凭证（PRV）的资格，或先前 PRV 的销售将表明 RiVax®的 PRV 的任何潜在销售价格。此外，无法保证公司将获得或继续获得来自已授予或可能授予的拨款和合同的非稀释政府资金，或公司将来申请的拨款和合同。这些及其他风险因素不时在向证券交易委员会（“SEC”）的文件中描述，包括但不限于 Soligenix 在 10-Q 和 10-K 表格上的报告。除非法律要求，Soligenix 不承担因新信息或未来事件而更新或修订任何前瞻性陈述的义务。
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来源：SOLIGENIX, INC.

SNGX

Soligenix, Inc. 宣布其 SGX945 针对贝赫切特病的 2a 期临床试验取得积极结果，相关研究发表在《风湿病学》（牛津）期刊上。研究显示，8 名患者中有 7 名获得了有益效果，并且反应的持续性潜力。SGX945 的结果与阿普米司特相似，但不良事件较少。Soligenix 计划重新配方 SGX945 以便于家庭治疗，并扩大其在其他炎症性疾病中的开发。贝赫切特病在全球影响多达 100 万人，突显了对有效治疗的需求

SGX945 治疗白塞病的第二阶段试验的积极临床结果已在《风湿病学（牛津）》杂志上发表 | SNGX 股票新闻