<p>添加</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png"/></p>
<p>作为您在 Google 上的首选新闻来源</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png"/></p>
<p>立即添加</p>
<p>大冢制药有限公司（Otsuka）和大冢制药开发与商业化公司（OPDC）宣布启动一项全球第三阶段临床试验，针对用于治疗苯酮尿症（PKU）的实验性口服小分子疗法 repinatrabit（JNT-517）。</p>
<p>PheORD 第三阶段研究是一项随机试验，旨在评估每日两次给药的 repinatrabit 在 PKU 患者中的疗效、安全性和耐受性。</p>
<p>repinatrabit 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对 PKU 治疗的孤儿药和罕见儿科疾病的认定。</p>
<p>根据公司提供的信息，1b/2 阶段研究的中期分析数据显示，无论疾病严重程度或对现有治疗的无反应，给药一周内血液中的 Phe 水平均显著降低。150mg BID 剂量的 repinatrabit 在第 14、21 和 28 天的平均基线 Phe 水平降低了 60%，而从基线到第 28 天的降低幅度为 58%。在任何给药组中均未观察到严重不良事件，实验室参数未出现临床显著变化，除 Phe 外，血浆氨基酸未观察到临床显著变化，确认了其安全性和耐受性。</p>
<p>欲获取更多健康新闻，请访问 rttnews.com。</p>
<p>如有意见和反馈，请联系：editorial@rttnews.com</p>
<p>商业新闻</p>

大冢制药(ADR)

<p>大冢制药 (ADR) 已启动全球第三阶段临床试验，针对口服治疗苯丙酮尿症（PKU）的药物 repinatrabit。该试验旨在评估 repinatrabit 的疗效、安全性和耐受性，该药物已获得 FDA 的孤儿药资格。中期数据显示，血液中的苯丙氨酸（Phe）水平显著降低，并确认了其安全性和耐受性</p>

<p>Add</p>
<div class="lb-trans"><p>添加</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png" alt="" original-src="https://cdn.rttnews.com/images/v4/RTTNews-Logo-224x61.png"/></p>
<p>as your preferred news source on Google</p>
<div class="lb-trans"><p>作为您在 Google 上的首选新闻来源</p>
</div><p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png" alt="" original-src="https://cdn.rttnews.com/images/v4/google.png"/></p>
<p>Add Now</p>
<div class="lb-trans"><p>立即添加</p>
</div><p>Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka) and Otsuka Pharmaceutical Development &amp; Commercialization, Inc. (OPDC) announced the launch of a global Phase 3 clinical trial for repinatrabit (JNT-517), an investigational oral small-molecule therapy for phenylketonuria (PKU).</p>
<div class="lb-trans"><p>大冢制药有限公司（Otsuka）和大冢制药开发与商业化公司（OPDC）宣布启动一项全球第三阶段临床试验，针对用于治疗苯酮尿症（PKU）的实验性口服小分子疗法 repinatrabit（JNT-517）。</p>
</div><p>The PheORD Phase 3 study is a randomized trial designed to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of repinatrabit, administered twice daily, in participants living with PKU.</p>
<div class="lb-trans"><p>PheORD 第三阶段研究是一项随机试验，旨在评估每日两次给药的 repinatrabit 在 PKU 患者中的疗效、安全性和耐受性。</p>
</div><p>Repinatrabit received orphan drug designation and rare pediatric disease designation for the treatment of PKU from the U.S. Food and Drug Administration.</p>
<div class="lb-trans"><p>repinatrabit 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对 PKU 治疗的孤儿药和罕见儿科疾病的认定。</p>
</div><p>According to the company, interim analysis data from the Phase 1b/2 study demonstrated a robust reduction in blood Phe levels within one week of dosing, regardless of disease severity or non-responsiveness to existing treatments. The 150mg BID dose of repinatrabit led to a statistically significant mean blood Phe reduction from baseline of 60% on average across days 14, 21, and 285 and a 58% reduction from baseline to day 28.4 No serious adverse events were observed in any dosing group, no clinically significant changes in laboratory parameters, and no clinically significant changes in plasma amino acids other than Phe observed, confirming safety and tolerability.</p>
<div class="lb-trans"><p>根据公司提供的信息，1b/2 阶段研究的中期分析数据显示，无论疾病严重程度或对现有治疗的无反应，给药一周内血液中的 Phe 水平均显著降低。150mg BID 剂量的 repinatrabit 在第 14、21 和 28 天的平均基线 Phe 水平降低了 60%，而从基线到第 28 天的降低幅度为 58%。在任何给药组中均未观察到严重不良事件，实验室参数未出现临床显著变化，除 Phe 外，血浆氨基酸未观察到临床显著变化，确认了其安全性和耐受性。</p>
</div><p>For More Such Health News, visit rttnews.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>欲获取更多健康新闻，请访问 rttnews.com。</p>
</div><p>For comments and feedback contact: editorial@rttnews.com</p>
<div class="lb-trans"><p>如有意见和反馈，请联系：editorial@rttnews.com</p>
</div><p>Business News</p>
<div class="lb-trans"><p>商业新闻</p>
</div>

大冢制药启动了 Repinatrabit 用于苯丙酮尿症的全球三期临床试验