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图片来源：Unsplash
距离年底仅剩九天，这一年过得真快。
在过去的几天和几周里，我们为读者提供了一系列 2026 年的展望，接下来是 高盛小型生物科技股票覆盖的年度催化剂清单。
高盛分析师由 Corinne Johnson 领导，举行了第三届 “年度催化剂” 诊所，重点介绍了其股票覆盖范围内小型生物科技公司（市值低于 30 亿美元）的 重要临床催化剂。
在_催化剂诊所_中，重点公司包括 AbCellera Biologics、Allogene Therapeutics、Apogee Therapeutics、BioAge Labs、Entrada Therapeutics、Gossamer Bio、Gubra、Lyell Immunopharma、Recursion Pharmaceuticals、Sana Biotechnology、Sionna Therapeutics、Sera Prognostics、Tyra Biosciences、Viralgen 和 Viridian Therapeutics。
Johnson 表示，此次活动的情绪总体上是积极的，多个公司展现出在 2026 年创造价值的数据的更清晰路径。
以下是高盛小型生物科技覆盖范围内的 关键催化剂，涵盖免疫学、肿瘤学、代谢疾病、罕见疾病以及细胞和基因治疗。管理团队强调了即将进行的第一阶段和第二阶段的结果、关键试验的启动以及监管里程碑：
<ul>
<li>AbCellera (ABCL)：在即将于 2026 年中期发布的第一阶段研究的概念验证数据之前，管理层强调了 ABCL635 的巨大机会，这是公司针对与更年期相关的中度至重度血管运动综合症（VMS）开发的最先进的全资资产。特别是，管理层讨论了抗体方法（与小分子相比）在靶向神经激肽 3 受体（NK3R，已被认为在神经内分泌调节和生殖功能中发挥作用）方面的好处，抗体穿越血脑屏障并到达位于下丘脑 KNDy 神经元上的受体的能力（这是投资者关注的关键问题），以及其在改善疗效、安全性/耐受性和更具吸引力的给药方案方面可能具有差异化特征的预期。</li>
<li>Allogene Therapeutics Inc. (ALLO)：讨论集中在 CD19 靶向的 cema-cel 在前线巩固大 B 细胞淋巴瘤的关键 ALPHA3 研究的中期分析，以及 CD19/CD70 双靶向的 ALLO-329 在自身免疫适应症中的第一阶段 RESOLUTION 研究的初步临床数据。关于前者，管理层认为与观察组相比，最小残留病（MRD）转化率的约 30% 的差距是可实现的，并降低了事件无生存期的主要终点风险。此外，管理层强调了约 50 亿美元的潜在机会，得益于 CAR-T 疗法在社区环境中的日益普及和对 MRD 检测的认识。在第一阶段 RESOLUTION 研究中，管理层讨论了建立概念验证的目标，并提供有关消除淋巴耗竭预处理能力的见解。</li>
<li>Apogee Therapeutics Inc. (APGE)：我们接待了 APGE，2026 年可能会有丰富的催化剂，验证其主要资产 APG777（抗 IL13）的产品管道潜力。管理层强调：1）2026 年第一季度在轻至中度哮喘中的第一阶段 b 数据，APGE 希望展示类似 Dupixent（抗 IL4Ra）的特征，以支持与抗 TSLP（APG273）联合扩展到呼吸适应症；2）在中度至重度特应性皮炎中的第二阶段读数，管理层预计在 A 部分维持研究中验证 3QM/6QM 给药（2026 年第一季度的数据），并进一步探讨暴露 - 反应关系，为第三阶段（2026 年下半年启动）在 B 部分的给药选择提供信息（2026 年第二季度的数据）；3）在 2026 年下半年评估 OX40L 组合 APG279 与 Dupixent 的第一阶段 b 概念验证数据，管理层预计在更异质的患者群体中展示更深和更广泛的反应。</li>
<li>BioAge Labs (BIOA)：讨论集中在：1）2026 年的关键催化剂，包括 2026 年上半年额外的第一阶段 MAD 数据和 2026 年底在肥胖和炎症患者中的 12 周概念验证数据，以验证 BGE-102（口服 CNS 穿透的 NLRP3 抑制剂）对 hsCRP 降低的影响，尽管管理层认为减重的好处是纯粹的上行；2）BGE-102 在心血管（CV）风险中的潜力，BIOA 预计 NLRP3 类药物将被定位为口服 IL6 抑制剂，考虑到今年早些时候 VTYX 的资产在三名基线 hsCRP 升高的患者中治疗时观察到的强劲 hsCRP 降低（约 80%），尽管 BIOA 寻求合作以推进 BGE-102 在 CV 风险中的应用；3）BGE-102 的其他优先适应症将在近期披露，针对小型生物技术公司可行的发展路径，BIOA 希望利用 BGE-102 在大脑和视网膜中的强穿透性建立差异化。</li>
<li>Entrada Therapeutics Inc. (TRDA)：管理层讨论了：1）在单次注射后，40% 的肌动蛋白产生可能是最佳疗效，与 del zota 的约 10-11% 相比，2）由于有效排泄寡核苷酸成分，给予优先安全性，从而避免低镁血症，3）在较低给药水平下更高的药物效率，得益于较小的载体尺寸。</li>
<li>Gossamer Bio Inc. (GOSS)：管理层讨论了：1）其 TKI seralutinib 与历史对比者的差异，考虑到系统性药物消除带来的耐受性改善和潜在的疾病重塑，2）公司专注于丰富人群和统计计划，借鉴第二阶段 TORREY 研究的经验，3）鉴于与 FDA 的互动一致/对齐，继续对监管前景保持信心。</li>
<li>Gubra A/S (GUBRA.CO)：讨论的关键要点：1）Gubra 认为 ABBV-295（长效淀粉酶）在疗效、安全性和耐受性方面有潜力与 eloralintide 相当，2）管理层认为 ABBV-295 的约 11 天半衰期和延长的 Cmax 支持每月给药方案，3）Gubra 认为 ABBV-295 将作为单药和与合作伙伴联合使用。</li>
<li>Lyell Immunopharma (LYEL)：讨论集中在针对复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）的 ronde-cel（自体 CD19/20 靶向 CAR T 细胞疗法），包括：1）在美国血液学会（ASH）年会上，长期的第一/二阶段更新，数据继续与已批准的 CD19 靶向 CAR T 细胞疗法竞争；2）关键试验策略，LYEL 旨在在第二线患者的 H2H 研究中展示优越性（2026 年初启动入组），尽管预计首次批准将在基于 PiNACLE 研究的第三线以上设置中（最终数据预计在 2027 年中期，2028 年上市）。另外，LYEL 还提到 LYL273 在第三线以上转移性结直肠癌中的应用，预计在 2026 年的第一阶段更新中进一步降低风险，以支持在 2027 年启动关键研究。</li>
<li>Sana Biotechnology (SANA)：管理层讨论了公司的关键项目，在最近的管道重新优先排序后，重点是：1）SC451，其 HIP 修饰的干细胞衍生胰腺岛细胞疗法用于 1 型糖尿病（T1D）——SANA 强调与监管机构在 GMP 母细胞库和申请新药（IND）及第一阶段启动路径上的一致性，预计最早在 2026 年启动（注意 2026 年可能有初步数据），2）SG293，一种体内 CAR T，采用 CD8 靶向的 fusogen 递送 CD19 靶向 CAR，用于多种 B 细胞介导的癌症和自身免疫疾病——SANA 强调在非人灵长类动物中实现的深度 B 细胞耗竭和免疫重置，没有离靶毒性（支持潜在的最佳疗效特征），管理层预计 SG293 将在 2027 年针对 B 细胞癌症和 B 细胞介导的自身免疫疾病启动 IND/第一阶段（但注意 2026 年可能会有初步数据的加速时间表）。</li>
<li>Sionna Therapeutics (SION)：在 2026 年中期，NBD1 稳定剂 SION-719 作为 VRTX 标准护理 Trikafta 的附加治疗的第二阶段概念验证数据之前，讨论集中在：1）研究的目标是建立靶向 NBD1 的协同和附加益处，并确认 SION 的临床前 CFHBE 测定的可转化性，这是降低 SION 双重组合方法风险的关键（2026 年中期的第一阶段健康志愿者数据）；2）成功的标准，管理层认为是汗液氯化物≥10mmol/L 的改善，因为其历史上转化为临床上有意义的肺功能益处；3）前期发展战略——虽然双重组合是优先路径，但管理层认为 SION-719 有潜力进入后期开发。</li>
<li>Spyre Therapeutics Inc. (SYRE)：管理层讨论了：1）SYRE 与 Fairmount Funds 及相关姐妹公司的关系，2）对 SKYLINE 研究 A 部分的结果的预期，预计安慰剂调整的缓解率为 15-20%，与比较药物的长期年化约为 50 亿至 100 亿美元，3）SKYWAY 研究的持续临床进展，随着 Roche 和 Merck 的 TL1A 项目的扩展，SYRE 认为这验证了其方法。</li>
<li>Recursion Pharmaceuticals (RXRX)：RXRX 的新任首席执行官 Najat Khan 和首席财务官 Ben Taylor 讨论了他们的关键优先事项：1）将 AI 驱动的 Recursion OS 平台的见解转化为差异化的临床数据——最近，针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的积极第一/二阶段 REC-4881 数据，与 FDA 在关键设计/终点上的对齐是下一步的关键；2）在高价值领域的重点平台投资；3）财务纪律，包括对推进的高标准。管理层还提到肿瘤学项目，指出：REC-617（CDK7）在卵巢癌中的组合数据将在 2027 年上半年发布；REC-1245（RBM39）在生物标志物富集的实体肿瘤/淋巴瘤中的第一阶段数据将在 2026 年上半年发布，REC-3565（MALT1）在 B 细胞恶性肿瘤中的数据将在 2027 年上半年发布；以及临床前 PI3Kα H1047R 抑制剂 REC-7735。总体而言，我们看到 RXRX 的叙述在进入 FAP 的后期开发时发生变化，并继续关注优先项目的执行。</li>
<li>Tyra Biosciences Inc. (TYRA)：管理层讨论了：1）即将发布的 dabogratinib（&#34;dabo&#34;；FGFR3 抑制剂）在中等风险非肌肉侵袭性膀胱癌（IR NMIBC；2026 年上半年）和侏儒症（2026 年下半年）的第二阶段读数，2）对于 IR NMIBC，预计口服治疗的完全反应率（CRs）超过 70%，并且从 3 个月的数据中有重要的延续，可能会进行第三阶段研究，3）对于侏儒症，目标是超过已批准疗法（例如 BMRN 的 Voxzogo）的平均身高增长速度（AHV），达到每年至少 7 厘米的 AHV，以支持多品牌战略。</li>
<li>Viridian Therapeutics (VRDN)：管理层讨论了：1）Veli 的 BLA 状态，预计在 2025 年底前做出优先审查决定，可能在 2026 年中期上市，2）VRDN 计划在美国独立推出 veli，并一直在努力实现加速审查时间表，3）veli 的差异化特征可能将 Tepezza 的当前市场规模扩大约 30%，4）VRDN 的第三阶段慢性试验已招募所有 CAS 评分，预计这些结果将被纳入标签（与 Tepezza 缺乏慢性结果相比），5）VRDN-003 的标准是 Tepezza 类似的疗效，6）VRDN 认为市场可能因 veli 和'003 在慢性 TED 中的潜在扩展使用而增长约 2-3 倍。</li>
<li>Valneva SE (VLS.PA)：我们讨论的关键要点：1）VALOR 试验中 VLA15 在莱姆病中的第三阶段读数仍预计在 2026 年上半年发布，2）Valneva 重申 VLA15 的目标始终是提供比 LYMErix 更有利的疗效，3）管理层强调了 ACIP 在 VLA15 商业推广中的重要性。</li>
</ul>
总体而言，Catalyst Clinic 表示 2026 年 将是高盛小型生物科技股票领域数据密集的一年。
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更广泛地说，iShares 纳斯达克生物科技 ETF（IBB）是用于广泛接触美国生物科技公司的最大和最广泛使用的 ETF，自 2021 年以来大部分时间横盘交易后，已达到新的历史高点。
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ALLO

ABCL

高盛分析师由 Corinne Johnson 领导，提出了 2026 年小型生物科技股票的催化剂清单，强调了重要的临床催化剂。涉及的公司包括 AbCellera Biologics、Allogene Therapeutics、Apogee Therapeutics 等。关键催化剂涵盖免疫学、肿瘤学、代谢疾病、罕见疾病以及细胞和基因治疗，未来将有第一阶段和第二阶段的结果发布、关键试验的启动以及监管里程碑。整体情绪大多积极，多个公司在 2026 年展现出明确的价值创造数据路径

高盛的小型生物技术领域：2026 年投资者催化剂指南