<ul>
<li>AQVESME 是唯一获得 FDA 批准用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的贫血药物。</li>
</ul>
<ul>
<li>在美国以 AQVESME 品牌名称上市，适用于地中海贫血；PYRUKYND®（mitapivat）仍然是 PK 缺乏症的美国品牌名称。</li>
</ul>
<ul>
<li>AQVESME 预计将在 2026 年 1 月底上市，届时将实施 AQVESME REMS 计划。</li>
</ul>
<ul>
<li>公司将于明天，即 2025 年 12 月 24 日上午 8:00（东部时间）召开投资者电话会议和网络直播。</li>
</ul>
马萨诸塞州剑桥，2025 年 12 月 23 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AGIO）是一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 AQVESME™（mitapivat），这是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，用于治疗成人α-或β-地中海贫血的贫血。凭借这一批准的适应症，AQVESME 成为唯一获得 FDA 批准用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的贫血药物。
“地中海贫血是一种严重的疾病，需要终身管理和对许多危及生命的并发症（如血栓、心脏病和肝病）进行严格监测。尽管其严重性，治疗历史上一直有限，导致一些患者没有任何选择，” 马萨诸塞州总医院血液/肿瘤学的 Peggy S. Blitz 教授、哈佛医学院副教授以及 mitapivat 地中海贫血 3 期临床项目的研究员 Hanny Al-Samkari 医生表示。“ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期试验结果表明，AQVESME 可以帮助解决贫血、疲劳和定期输血的需求——这些都是该疾病的主要挑战。今天的 FDA 批准代表了地中海贫血患者向前迈出的重要一步。”
FDA 对 AQVESME 在地中海贫血的批准是基于全球随机双盲安慰剂对照的 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期试验结果，分别针对非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的成年人。共有 452 名患者参与了这些试验，代表了真实世界的地中海贫血人群。ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期试验满足了所有主要和关键次要疗效终点，证明 AQVESME 相较于安慰剂改善了溶血性贫血和关键的生活质量指标，包括显著减少输血负担和显著改善血红蛋白和疲劳。
“今天是地中海贫血社区的一个里程碑时刻，推出了一种创新的、改变疾病进程的口服药物，以满足生活在这种毁灭性罕见血液疾病中的人们的迫切需求，” Agios 首席执行官 Brian Goff 说。“随着这一批准，AQVESME 成为唯一适用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的贫血药物。我们非常感谢参与和支持我们临床试验的患者、护理人员、医疗提供者和倡导合作伙伴，确保我们的努力反映了他们的优先事项。我们现在的重点是确保成功上市，并为社区带来有意义的影响。”
“今年是地中海贫血首次在医学文献中被描述的 100 周年，我们作为一个社区所取得的进展确实非同寻常，” Cooley’s Anemia Foundation 的全国主席 Ralph Colasanti 说。“像 AQVESME 这样的创新药物帮助实现了这一进展，为像我这样的患者提供了新的希望，帮助解决这种疾病的复杂需求和挑战。这一批准为生活在美国的数千名地中海贫血成年人提供了一个重要的新治疗选择，包括那些以前没有批准替代方案的非输血依赖性地中海贫血患者。”
在 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 3 期试验中，五名接受 AQVESME 的患者出现了提示肝细胞损伤（HCI）的不良反应，其中两名患者需要住院。这些不良反应发生在接触的前六个月内，停用 AQVESME 后肝功能检查结果有所改善。为了降低 HCI 的风险，AQVESME 仅通过 AQVESME REMS 提供，该计划是 FDA 批准的风险评估和缓解策略（REMS）计划。AQVESME REMS 计划要求在首次 AQVESME 给药前进行肝功能检查，之后每四周进行一次，持续 24 周，然后根据临床需要进行检查。该计划还包括对患者、开处方医生和药剂师的教育和认证要求，这些都是 REMS 计划的常见组成部分。
由于 AQVESME REMS 计划，mitapivat 将在美国以 AQVESME 品牌名称上市，适用于地中海贫血。Mitapivat 将继续以 PYRUKYND®（mitapivat）在美国上市，适用于 PK 缺乏症，该适应症不需要 REMS 计划。在美国以外，mitapivat 将继续以 PYRUKYND 在其 PK 缺乏症和地中海贫血适应症获批的地区上市，并将在当前监管审查的地区获批后保留该名称。
Agios 预计 AQVESME 将在 2026 年 1 月底在美国上市，届时将实施 AQVESME REMS 计划。有关更多信息，请访问 AQVESME.com。
电话会议信息
Agios 将于明天，即 2025 年 12 月 24 日上午 8:00（东部时间）召开虚拟投资者活动，讨论 AQVESME 在地中海贫血中的 FDA 批准情况。直播网络研讨会将在公司网站的投资者部分（www.agios.com）“活动与演示” 标签下可访问。活动结束后约两个小时，网络研讨会的重播将在公司网站上提供。
关于地中海贫血
地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，影响血红蛋白的生成，血红蛋白是红细胞中负责将氧气输送到全身的蛋白质。该疾病主要分为两种类型：α-地中海贫血和β-地中海贫血，具体取决于受影响的血红蛋白链。通过干扰血红蛋白的生产，地中海贫血减少了循环红细胞的数量并缩短了它们的寿命，导致贫血、疲劳和严重并发症。
一些地中海贫血患者需要定期输血（称为依赖输血型地中海贫血），而其他患者则只需间歇性输血（称为非依赖输血型地中海贫血）。所有地中海贫血患者都面临显著的疾病负担，包括合并症、生活质量下降和预期寿命缩短。
在美国，约有 6,000 名成年患者被诊断为地中海贫血。
关于 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T
ENERGIZE（NCT04770753）和 ENERGIZE-T（NCT04770779）是全球范围内的双盲、安慰剂对照的第三阶段临床试验，评估 mitapivat 在成人α-或β-地中海贫血患者中的疗效和安全性。
ENERGIZE 试验将 194 名非依赖输血的α-或β-地中海贫血患者按 2:1 随机分配接受 mitapivat 100 毫克每日两次或安慰剂。主要终点是血红蛋白反应，定义为从第 12 周到第 24 周平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL。关键次要终点包括从基线到第 12 周至第 24 周的平均疲劳评分和平均血红蛋白浓度的变化。试验还评估了安全性和耐受性。
ENERGIZE-T 试验将 258 名依赖输血的α-或β-地中海贫血患者按 2:1 随机分配接受 mitapivat 100 毫克每日两次或安慰剂。主要终点是输血减少反应，定义为在任何连续 12 周内输注的红细胞（RBC）单位减少≥50% 且减少≥2 单位的 RBC 与基线相比。多个输血减少措施被纳入关键次要终点，达到输血独立性是一个次要终点。试验还评估了安全性和耐受性。
对于每个试验，完成双盲阶段的患者可以选择转入相应的开放标签扩展阶段，在此阶段所有患者均接受 mitapivat。
关于 AQVESME™（mitapivat）
美国适应症
AQVESME 适用于治疗成人α-或β-地中海贫血引起的贫血。
美国重要安全信息
盒装警告：肝细胞损伤
AQVESME 可能导致严重的肝细胞损伤。在基线和接下来的 24 周内每 4 周测量肝脏实验室检查（ALT、AST、碱性磷酸酶和总胆红素及分级）。避免在肝硬化患者中使用 AQVESME。如果怀疑肝损伤，应停止使用 AQVESME。
由于肝细胞损伤的风险，AQVESME 仅通过名为 AQVESME REMS 的风险评估和缓解策略（REMS）下的限制程序提供。
警告和注意事项
肝细胞损伤
AQVESME 可能导致肝细胞损伤。在肝硬化患者中避免使用 AQVESME。在接受 AQVESME 治疗的地中海贫血患者中，观察到在首次接触的前 6 个月内有肝损伤（有或没有黄疸）。在开始 AQVESME 之前进行肝脏检查（包括 ALT、AST、碱性磷酸酶、总胆红素及分级），然后在前 24 周每 4 周进行一次，之后根据临床需要进行检查。如果观察到肝脏检查结果显著升高或丙氨酸氨基转移酶（ALT）超过正常上限的 5 倍，应中断 AQVESME。如果怀疑药物引起的肝损伤，应进行全面评估以排除其他肝损伤原因。如果怀疑 AQVESME 引起的肝细胞损伤，应停止使用 AQVESME。
早期肝损伤的症状和体征可能与地中海贫血相似。建议患者在接受 AQVESME 治疗期间报告食欲减退、恶心、右上腹疼痛、呕吐、巩膜黄疸、黄疸或尿色变深等新出现或加重的症状。
在双盲期间，301 名接受 AQVESME 治疗的地中海贫血患者中有 2 名（0.66%）出现了提示肝细胞损伤的不良反应。在从安慰剂转为 AQVESME 的开放标签扩展期间，另外 3 名患者出现了提示肝细胞损伤的不良反应。在这 5 名患者中，有 2 名出现了严重的肝损伤，需要住院治疗，其中 1 名患者出现了黄疸（峰值胆红素 32 mg/dL）。另一名患者出现了黄疸（峰值胆红素 4 mg/dL），但不需要住院。这些反应的特征是在治疗的前 6 个月内出现，丙氨酸氨基转移酶峰值升高超过正常上限的 5 倍（有或没有黄疸）。所有患者停止了 AQVESME 的治疗，这些反应在停止治疗后有所改善。
AQVESME REMS
由于肝细胞损伤的风险，AQVESME 仅通过名为 AQVESME REMS 的 REMS 限制程序提供。
不良反应
在接受 AQVESME 治疗的患者中，最常见的不良反应（≥5%）是头痛和失眠。
药物相互作用
<ul>
<li>强效 CYP3A 抑制剂和诱导剂：避免同时使用。</li>
<li>中等 CYP3A 抑制剂：避免同时使用。</li>
<li>中等 CYP3A 诱导剂：考虑使用非中等诱导剂的替代药物。如果没有替代药物，请参阅完整的处方信息以获取与中等 CYP3A 诱导剂的药物相互作用的推荐剂量。</li>
<li>敏感 CYP3A 底物，包括激素避孕药：避免与具有狭窄治疗指数的底物同时使用。</li>
<li>CYP2B6、CYP2C 和 UGT1A1 底物：监测患者对具有狭窄治疗指数的底物的疗效。</li>
<li>P-gp 底物：监测患者对具有狭窄治疗指数的底物的不良反应。</li>
</ul>
肝功能损害
避免在肝硬化患者（Child-Pugh A、B 或 C 级）中使用 AQVESME。
请参阅 AQVESME 的完整处方信息，包括黑框警告。
关于 PYRUKYND®（米塔匹伐）
美国适应症
PYRUKYND 是一种丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的溶血性贫血。
美国重要安全信息
急性溶血： 在一项剂量范围研究中，观察到在突然中断或停止 PYRUKYND 后出现急性溶血及随后的贫血。避免突然停止 PYRUKYND。如果可能，逐渐减少 PYRUKYND 的剂量以停止治疗。在停止治疗时，监测患者是否出现急性溶血和贫血的迹象，包括黄疸、巩膜黄染、尿色变深、头晕、意识混乱、疲劳或呼吸急促。
另一种疾病中的肝细胞损伤： 在以高于推荐剂量治疗 PK 缺乏患者的其他疾病患者中，观察到肝损伤。这些事件的特征是在治疗的前 6 个月内出现，丙氨酸氨基转移酶峰值升高超过正常上限（ULN）的 5 倍，伴随或不伴随黄疸。所有患者停止了米塔匹伐治疗，这些事件在停止治疗后有所改善。
在开始 PYRUKYND 之前进行肝功能检查，并在前 6 个月内每月检查一次，之后根据临床需要进行检查。如果观察到肝功能检查显著升高或丙氨酸氨基转移酶超过正常上限（ULN）的 5 倍，则中断 PYRUKYND。如果怀疑由于 PYRUKYND 引起的肝损伤，则停止 PYRUKYND。
不良反应： 在 PK 缺乏患者中，最常见的不良反应包括实验室异常（≥10%），如雌酮降低（男性）、尿酸升高、背痛、雌二醇降低（男性）和关节痛。
药物相互作用：
<ul>
<li>强效 CYP3A 抑制剂和诱导剂：避免同时使用。</li>
<li>中等 CYP3A 抑制剂：不要将 PYRUKYND 的剂量调整超过每日两次 20 毫克。</li>
<li>中等 CYP3A 诱导剂：考虑使用非中等诱导剂的替代药物。如果没有替代药物，请调整 PYRUKYND 的剂量。</li>
<li>敏感 CYP3A、CYP2B6、CYP2C 底物，包括激素避孕药：避免与具有狭窄治疗指数的底物同时使用。</li>
<li>UGT1A1 底物：避免与具有狭窄治疗指数的底物同时使用。</li>
<li>P-gp 底物：避免与具有狭窄治疗指数的底物同时使用。</li>
</ul>
肝功能损害： 避免在中度和重度肝功能损害患者中使用 PYRUKYND。
请参阅 PYRUKYND 的完整处方信息。
关于 Agios：通过连接推动罕见疾病的转变™
在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见疾病治疗的未来。通过连接，我们与社区建立信任的合作伙伴关系——合作开发和提供具有转变生命潜力的创新药物。我们以血液学为基础，将生物学专业知识与现实世界的见解相结合，以推进一系列反映我们服务对象优先事项的罕见疾病药物的不断增长的管道。Agios 是一家商业阶段的生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市。要了解更多信息，请访问 www.agios.com 并在 LinkedIn 和 X 上关注我们。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性声明。这些前瞻性声明包括关于 Agios 产品潜在益处的内容，包括 AQVESME™，以及其战略计划和重点。诸如 “预期”、“期望”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜在”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景” 等词语旨在识别前瞻性声明，尽管并非所有前瞻性声明都包含这些识别词。这些声明受到众多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与 Agios 当前的期望和信念存在重大差异。例如，无法保证 Agios 正在开发的任何产品候选者能够成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，或者 Agios 的任何产品候选者的开发能够成功继续。也无法保证 Agios 业务中的任何积极进展会导致股价上涨。管理层的期望，因此，本新闻稿中的任何前瞻性声明也可能受到与其他多个重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：美国 FDA、EMA 或其他监管机构、临床试验地点的研究审查委员会和出版审查机构所做决定的内容和时机；Agios 的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据和来自正在进行和未来研究的新数据的后续分析；与疫情或其他公共卫生紧急情况对 Agios 的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划的研究活动、进行和计划的临床试验的能力、当前或未来药物候选者的临床供应、当前或未来批准产品的商业供应，以及当前或未来批准产品的推出、营销和销售；Agios 获得和维持必要监管批准的能力以及在其计划的临床试验中招募患者的能力；未计划的现金需求和支出；竞争因素；Agios 获得、维持和执行其正在开发的任何产品候选者的专利和其他知识产权保护的能力；Agios 建立和维持关键合作关系的能力；与其肿瘤业务销售相关的任何特许权使用费支付或与其 AG-236 的许可相关的任何里程碑或特许权使用费支付的不确定性，以及任何此类支付的时机的不确定性；Agios 现金及现金等价物使用结果和有效性的不确定性；以及一般经济和市场条件。这些风险及其他风险在 Agios 向证券交易委员会提交的公开文件中的 “风险因素” 标题下有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性声明仅在此日期有效，Agios 明确声明不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律要求的情况除外。
联系方式：
投资者联系
Morgan Sanford，副总裁，投资者关系
Agios Pharmaceuticals
morgan.sanford@agios.com
媒体联系
Eamonn Nolan，高级总监，企业传播
Agios Pharmaceuticals
eamonn.nolan@agios.com
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RZeE5qZzJNQ00zTXpNMU5EVXlJekl3TURneU1UZz0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RZeE5qZzJNQ00zTXpNMU5EVXlJekl3TURneU1UZz0"/>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/NTFiZDQ5ODgtZjA3Zi00NzA0LTkzNmYtYTFiMjQwNTQxODJmLTEwMTk3OTEtMjAyNS0xMi0yNC1lbg==/tiny/Agios-Pharmaceuticals-Inc-.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/NTFiZDQ5ODgtZjA3Zi00NzA0LTkzNmYtYTFiMjQwNTQxODJmLTEwMTk3OTEtMjAyNS0xMi0yNC1lbg==/tiny/Agios-Pharmaceuticals-Inc-.png"/>

Agios制药

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Agios Pharmaceuticals 的 AQVESME™（mitapivat）用于治疗成人的α或β地中海贫血。AQVESME 是 FDA 批准的唯一一种用于非输血依赖性和输血依赖性地中海贫血的药物。该批准基于成功的第三阶段临床试验。AQVESME 将在 2026 年 1 月底在美国上市，届时将实施一项风险评估和缓解策略（REMS）计划，以降低肝损伤风险。Agios 将在 12 月 24 日举行投资者电话会议，讨论该批准

美国 FDA 批准 Agios 的 AQVESME™（mitapivat）用于治疗成人α或β型地中海贫血的贫血 | Agios 制药股票新闻