<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/shutterstock_1544817380-1-430x241.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="430" height="241" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/shutterstock_1544817380-1-430x241.jpg"/></p>
<p>Waskyra 成为首个由非营利组织开发并于 2025 年 12 月获得批准的基因疗法。图片来源：Net Vector via ShutterStock.com。</p>
<p></p>
<p>细胞和基因疗法（CGTs）在制药行业引起了广泛关注，这种疗法在肿瘤学到自身免疫疾病等多个疾病领域得到了探索，因为它们具有强大的疾病修饰潜力。</p>
<p>然而，包括 CMC 挑战、投资者转变、报销障碍以及成功商业化的复杂路径等一系列因素，导致一些公司 重新考虑他们的策略。</p>
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<p>尽管该行业面临挑战，CGTs 仍在罕见甚至超罕见疾病中获得批准。</p>
<p>在 12 月 9 日，Waskyra（etuvetidigene autotemcel）创造历史，成为 首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基因疗法，用于 Wiskott-Aldrich 综合症——一种 X 连锁、超罕见的遗传疾病，特征为血小板减少、免疫缺陷和湿疹。</p>
<p>与此同时，Waskyra 也成为首个由非营利组织创建并获得批准的基因疗法，意大利组织 Fondazione Telethon（FT）主导了其开发，并向 FDA 提交了生物制剂申请。</p>
<p>作为在美国建立基因疗法影响力的努力的一部分，FT 与位于马萨诸塞州的非营利组织 Orphan Therapeutics Accelerator（OTA）的商业子公司 Orphan Therapeutics（OT）合作，将 Waskyra 带给全国的患者。</p>
<p><img src="/wp-content/themes/goodlife-wp-B2B/assets/images/strategic-int.png" alt="" original-src="/wp-content/themes/goodlife-wp-B2B/assets/images/strategic-int.png"/></p>
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<p>来自 GlobalData</p>
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<p>随着 FT 和 OTA 准备在美国及可能的欧洲推出 Waskyra，《制药技术》与 Orphan Therapeutics Accelerator 的创始人兼首席执行官 Craig Martin 进行了交流，了解更多关于非营利商业化模型的信息。</p>
<p><em>编辑注：本次采访经过编辑以缩短长度和提高清晰度。</em></p>
<h3>Annabel Kartal-Allen（AKA）：基因疗法开发者在罕见或超罕见疾病领域面临的当前挑战是什么？</h3>
<p><strong>Craig Martin（CM）：</strong> 有几个挑战，特别是对于外源性、慢病毒基因修饰细胞疗法。制造过程漫长、复杂且昂贵。一旦疗法制成，患者治疗也可能面临挑战，因为通常缺乏能够容纳和施用此类疗法的中心。长期跟踪和确保非常小的患者群体的商业可行性也是必须克服的障碍。</p>
<p>另一个障碍是 FDA 的优先审查凭证（PRV）计划，自 2024 年到期后未得到延续。在许多这些疾病领域，几个月的时间至关重要，因此继续延迟项目的可用性可能会对商业模型的可行性和患者产生问题。政策方面的支持越多，监管灵活性越好，越容易将这些疗法迅速带给患者。</p>
<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/Craig-Martin-Orphan-Therapeutics-Accelerator-headshot.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" width="290" height="174" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.pharmaceutical-technology.com/wp-content/uploads/sites/24/2025/12/Craig-Martin-Orphan-Therapeutics-Accelerator-headshot.jpg"/></p>
<p>Craig Martin，Orphan Therapeutics Accelerator 的创始人兼首席执行官</p>
<h3>AKA：监管机构目前如何回应希望商业化罕见或超罕见疾病基因疗法的公司？</h3>
<p><strong>CM：</strong> 最近的事件表明，监管机构希望更加灵活。他们也越来越承认，罕见和超罕见疾病的路径不能与商业化大疾病药物的路径相同。</p>
<p>希望这种情况能够持续下去，我们将开始看到更多关于合理机制和平台的方案——这意味着在更短的时间内，可能会有多种疗法在同一途径上获得批准。</p>
<h3>也就是说：你将如何商业化这种超罕见疾病的疗法？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 在 OT 与 FT 的合作背景下，两家非营利组织将共同努力使 Waskyra 能够被患者使用。FT 持有生物制品许可申请，OTA 将支持该疗法在美国的分发和获取。同时，FT 将负责在欧洲的商业化，该公司已经获得了欧洲人用药品委员会（CHMP）的有利意见。</p>
<p>我们的工作将主要集中在识别和选择有限数量的合格治疗中心，这些中心在这些类型的疗法和相关疾病领域有经验，以及一个能够处理全球物流的专业分销合作伙伴，因为 Waskyra 是在意大利生产的。</p>
<p>我们还将与支付方和患者合作，以便他们能够更好地理解治疗。</p>
<h3>也就是说：你计划如何使你的模型具有商业可行性？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 我们的目标是以可持续的方式提供产品的获取，这不能通过筹集慈善资金来实现。因此，我们正在努力让支付方承担费用。</p>
<p>由于这些疗法成本高昂，我们需要以产生足够收入的方式来实现这一目标，以便能够长期提供治疗，因此我们计划遵循一种商业模式——更多地基于成本加成。</p>
<p>我们还没有开始这个过程，因为我们目前正在整合我们的分销、获取和患者服务模型，这将帮助我们确保支付方拥有促进覆盖和报销所需的信息。</p>
<h3>也就是说：你预见到与采用这种模型的基因疗法制造相关的任何挑战吗？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 这个方程中最复杂的部分是物流，因为你必须成功地将冷冻保存的药物及时运输到治疗中心，以便患者能够接受调理方案并接受治疗。</p>
<p>通过与熟悉这些类型疗法的治疗中心合作，可以部分克服这一问题，因为他们了解患者的关键需求，并拥有支持合规和安全施用的适当基础设施。他们还将了解将这些疗法送到患者手中的物流，这将有助于建立一个可重复和高效的流程。</p>
<h3>也就是说：你认为我们会看到越来越多的非营利组织寻求商业化稀有和超稀有疾病类别的先进疗法吗？</h3>
<p><strong>CM:</strong> 是的，我认为需求是创新之母，因此可能会设计出不同的模型来应对这一问题，因为传统的营利模式显然在这个特定子类别中并不奏效。</p>
<p>这导致数百种细胞和基因疗法被卡在管道中，或被交还给学术医疗机构，因为他们没有资源将其推进。我们需要找到一种替代途径，使患者能够获得疗法。这不仅仅是非营利组织之间的合作，可能还会是学术医疗中心与像我们这样的组织合作，以建立不同的途径，因为风险投资资助的生物科技公司不再等待商业化超稀有疾病治疗。</p>
<p>通过这一点，我们可能会看到许多多方利益相关者的合作，以及与支付方或监管机构进行非常不同的对话，探讨如何以可持续的方式使这些疗法商业化。</p>
<p><em>《制药技术》上的细胞与基因疗法报道由 Cytiva 支持。</em></p>
<p><em>编辑内容独立制作，并遵循</em> 最高标准 <em>的新闻诚信。主题赞助商不参与编辑内容的创作。</em></p>
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<p>这篇文章讨论了基因疗法的未来，强调了非营利组织的替代商业化模式。文章突出了 Waskyra 的 FDA 批准，这是由 Fondazione Telethon 开发的 Wiskott-Aldrich 综合症基因疗法，标志着首个获得批准的非营利开发基因疗法的里程碑。文中提到制造复杂性和监管障碍等挑战，并呼吁为罕见疾病提供灵活的监管路径</p>

替代商业化模式为基因疗法的未来提供了新的生机