– 在 CIRRUS-HCM 试验中，包括 D 部分的中期安全性结果，EDG-7500 总体耐受性良好；没有临床意义上的左心室射血分数 (LVEF) 降低或 LVEF �3c50%–
– 预计在 2026 年第二季度提供完整的 12 周 D 部分结果，并在 2026 年第四季度启动第三阶段–
, /PRNewswire/ -- Edgewise Therapeutics, Inc.（纳斯达克：EWTX）今天宣布了正在进行的 CIRRUS-HCM 第二阶段临床试验中 EDG-7500 的积极进展，这是一种新型口服选择性心脏肌节调节剂，专门设计用于减缓早期收缩速度，并解决与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心脏舒张功能障碍，而不影响收缩功能，这是当前 HCM 管理中的两个核心临床目标。
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CIRRUS-HCM 是一项针对阻塞性和非阻塞性 HCM 参与者的多部分开放标签试验。公司在今年早些时候报告了 B 部分（阻塞性 HCM，n=17）和 C 部分（非阻塞性 HCM，n=12）50 mg 和 100 mg 固定剂量组的积极顶线结果，其中 EDG-7500 的给药导致关键 HCM 疾病标志物的改善，包括 N-末端前 B 型利钠肽 (NT-proBNP)、堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ)、纽约心脏协会 (NYHA) 分级和左心室流出道梯度 (LVOT-G)（在阻塞性 HCM 参与者中）。在 B 部分和 C 部分中，EDG-7500 的给药导致 KCCQ 评分的改善，相较于其他心血管试验中报告的结果显得更为有利，包括那些使用心脏肌球蛋白抑制剂 (CMIs) 的试验。EDG-7500 的给药还与关键舒张参数的可测改善相关，包括 NT-proBNP 的显著降低、左心室充盈压的降低和舒张指标的改善。
除了之前报告的 50 mg 和 100 mg 固定剂量外，公司还在 CIRRUS-HCM 的 B 部分和 C 部分中评估了较低的 25 mg 固定剂量，分别在 4 名阻塞性 HCM 和 10 名非阻塞性 HCM 参与者中观察到临床活性的证据，涉及关键 HCM 疾病标志物，包括 NT-proBNP、KCCQ、NYHA 和 LVOT-G（在阻塞性 HCM 参与者中），同时保持良好的安全性特征，没有临床意义上的左心室射血分数 (LVEF) 变化或 LVEF 降低至 50% 以下的情况，也没有房颤 (AF) 事件。CIRRUS-HCM B 部分和 C 部分的队列已完成给药，共有 43 名参与者在所有剂量组中入组。
CIRRUS-HCM D 部分旨在探索暴露 - 反应关系，评估生物标志物指导的剂量优化，以为第三阶段试验的设计提供信息，并支持监管讨论。EDG-7500 在 12 周的主动治疗期间进行评估；参与者将有机会继续进入长期扩展研究。给药由客观指标指导——在阻塞性 HCM 中为 LVOT-G，在非阻塞性 HCM 中为 NT-proBNP——参与者的剂量从 25 mg 到 150 mg，并在扩展阶段有资格进一步优化至 200 mg。通过 D 部分的患者内剂量优化结果，公司旨在在 B 部分和 C 部分观察到的显著临床改善的基础上，进一步支持 EDG-7500 的最佳疾病潜力。
参与 D 部分的筛选工作已完成，已有超过 40 名参与者入组。截至 2025 年 12 月 23 日的数据截止日期，约 70% 的参与者已达到 100 mg 或更高的剂量。总体而言，D 部分的患者人口统计特征与 CMIs 第三阶段研究中报告的特征大致一致。
在这次中期安全性更新中，对于截至数据截止日期完成 12 周给药的 20 名参与者（8 名阻塞性 HCM 和 12 名非阻塞性 HCM），EDG-7500 的安全性总体良好，耐受性良好。与之前的观察一致，没有观察到 LVEF 的临床显著变化或 LVEF 降低至 50% 以下的情况，EDG-7500 继续显示出相对于 CMIs 的差异化 LVEF 特征。迄今为止，在健康志愿者和 CIRRUS-HCM 试验中观察到的 EDG-7500 的安全性特征，支持其在不同 HCM 患者群体中的潜在应用。与 CMIs 不同，CMIs 的作用机制与收缩功能障碍和心力衰竭风险增加相关，而 EDG-7500 的给药继续对 LVEF 没有显著影响。保持收缩功能有可能避免患者安全监测负担，这可能限制 CMI 在 HCM 优秀中心以外的采用，从而扩大处方范围和患者获取，如果获得批准。
此外，在 D 部分，筛选期间进行了为期四周的持续主动心脏监测，并在每次剂量增加后进行了为期两周的监测。已向参与者部署了超过 300 台便携式心脏监测设备，捕获了超过 2600 个患者日的主动心脏监测，在此期间未观察到临床可检测的房颤或心房扑动。报告了一例新发房颤的不良事件；该事件发生在一名阻塞性 HCM 参与者身上，当时未进行主动心脏监测，并且该参与者有包括室上性心动过速在内的心律失常病史。研究者认为该事件与研究药物无关。
“我对我们在 CIRRUS-HCM 试验 D 部分取得的进展感到兴奋，我们超越了年末入组目标，突显了患者和医生对该项目的持续热情，” 总裁兼首席执行官 Kevin Koch 博士说。“我对 EDG-7500 到目前为止的安全性特征感到特别满意，以及没有临床相关的射血分数下降或任何射血分数降至 50% 以下的情况。2026 年的一个主要重点将是完善我们的开发战略，以提供 EDG-7500 可能为阻塞性和非阻塞性 HCM 患者提供的最佳治疗特征。”
公司仍按计划在 2026 年第二季度提供 CIRRUS-HCM 试验 D 部分的全面疗效和安全性数据，并正在推进第三阶段试验设计，以准备在 2026 年底前启动试验。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病是最常见的遗传性心脏病，影响约每 500 人中就有 1 人，与生活质量下降以及心力衰竭、心律失常和突发性心脏死亡的风险增加相关。患有肥厚型心肌病的个体在功能能力和日常生活活动的能力上可能会受到极大限制。常见症状包括呼吸急促、不规则心跳、胸痛、疲劳、头晕甚至晕厥。这些症状是由于心脏左心室壁的过度收缩和增厚（肥厚）所引起的。随着时间的推移，增厚的肌肉变得僵硬，使心脏难以放松并充满血液（舒张功能障碍）。肥厚型心肌病主要有两种形式：阻塞性和非阻塞性。尽管对某些肥厚型心肌病患者的治疗选择有所进展，但仍然存在对患者额外治疗方法的显著未满足需求。
关于 Edgewise Therapeutics
Edgewise Therapeutics 是一家领先的肌肉疾病生物制药公司，致力于开发用于肌肉萎缩症和严重心脏疾病的新型治疗药物。公司在肌肉生理学方面的深厚专业知识正在推动新一代新型治疗药物的研发。EDG-7500 是一种用于治疗肥厚型心肌病的新型心脏肌节调节剂，目前处于第二阶段临床开发中。Sevasemten 是一种口服给药的首创快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，目前在 Becker 和 Duchenne 肌肉萎缩症的晚期临床试验中。EDG-15400 是一种用于治疗心力衰竭的新型心脏肌节调节剂，目前处于第一阶段临床开发中。Edgewise 的整个团队致力于我们的使命：改变受严重肌肉疾病影响的患者和家庭的生活。欲了解更多信息，请访问：www.edgewisetx.com 或在 LinkedIn 和 X 上关注我们。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿包含前瞻性声明，按照 1933 年证券法第 27A 条和 1934 年证券交易法第 21E 条的定义，非纯历史性的声明均为前瞻性声明。这些前瞻性声明包括但不限于关于 EDG-7500 的益处和潜力的声明；关于 EDG-7500 市场机会的声明；关于 Edgewise 对其临床试验的预期，包括报告 CIRRUS-HCM 试验 D 部分的全面疗效和安全性数据的时间，以及 EDG-7500 三期试验的启动时间；EDG-7500 试验的临床结果，可能会随着更多患者数据的可用而发生重大变化；关于 EDG-7500 最佳治疗效果的声明；以及 Edgewise 总裁兼首席执行官的声明。诸如 “相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“打算”、“将”、“目标”、“潜力” 等词语旨在识别前瞻性声明。此处包含的前瞻性声明基于 Edgewise 当前的预期，并涉及可能永远无法实现或可能被证明不正确的假设。由于众多风险和不确定性，实际结果可能与任何前瞻性声明中预测的结果有重大差异，包括但不限于：EDG-7500 正在进行或任何未来临床试验的结果可能与 CIRRUS-HCM 试验 B 部分和 C 部分的结果以及 D 部分的中期结果不同的潜在风险；完成 CIRRUS-HCM 试验 D 部分或启动计划中的 EDG-7500 三期试验的延迟风险；在 CIRRUS-HCM 试验 D 部分剩余时间内发生意外事件的风险，包括严重不良事件、毒性或其他不良副作用；在 EDG-7500 临床试验中招募或维持患者的困难风险；与 Edgewise 有限的运营历史、其产品处于早期开发阶段且尚未获得商业销售批准的风险；Edgewise 迄今未产生任何收入的风险；Edgewise 在发现、开发和商业化其产品候选药物方面实现目标的能力（如果获得批准）；Edgewise 需要大量额外资本来融资其运营的需求；Edgewise 对 sevasemten 和 EDG-7500 成功的重大依赖；Edgewise 开发和商业化 sevasemten、EDG-7500 和 EDG-15400 的能力；Edgewise 的产品候选药物在临床试验中未能证明安全性和有效性的风险；Edgewise 的产品候选药物导致严重不良事件、毒性或其他不良副作用的风险；预临床测试和早期临床试验的结果未能预测后期临床试验的成功的风险；Edgewise 的临床试验结果未能满足监管机构要求的风险；在临床试验中招募和/或维持患者的延迟或困难风险；未能利用其他适应症或产品候选药物的风险；与竞争相关的风险；Edgewise 临床试验的中期、初步和初步数据随着更多患者数据的可用而变化的风险；未能开发专有药物发现平台的风险；如果我们开发 sevasemten 及与其他疗法相关的潜在其他项目，可能面临额外风险；Edgewise 第三方制造商生产药物的风险；产品候选药物制造或配方方法变化的风险；未能实现足够市场接受度的风险；我们的产品候选药物患者群体较小的风险；国内外监管机构的批准流程漫长、耗时且本质上不可预测的风险；FDA、SEC 和其他政府机构的干扰风险；Edgewise 吸引和留住高技能高管和员工的能力；Edgewise 获得和维持其产品候选药物知识产权保护的能力；Edgewise 对第三方的依赖；与未来收购或战略合作伙伴关系相关的风险；与一般经济和市场状况相关的风险；以及其他风险。有关上述内容和其他风险的信息可在 Edgewise 不时向美国证券交易委员会提交的文件中 “风险因素” 部分找到。这些前瞻性声明是在本新闻稿发布之日作出的，Edgewise 不承担更新前瞻性声明或更新实际结果可能与前瞻性声明中预测的结果不同的原因的义务，除非法律要求。
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来源：Edgewise Therapeutics

EWTX

Edgewise Therapeutics 宣布完成了 EDG-7500 的 CIRRUS-HCM 试验第二阶段 B 和 C 部分，并在 D 部分显示出良好的中期安全性结果。EDG-7500 耐受性良好，左心室射血分数（LVEF）没有显著变化。该试验旨在为 2026 年第四季度开始的第三阶段优化剂量。该药物在不同的肥厚型心肌病（HCM）患者群体中显示出潜力，能够保持收缩功能而不带来与心肌抑制剂（CMIs）相关的风险

Edgewise Therapeutics Announces Completion of the EDG-7500 CIRRUS-HCM Phase 2 Parts B and C and Favorable Interim Safety Results from the Ongoing Part D Study in Hypertrophic Cardiomyopathy | EWTX Stock News

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