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在一个假期缩短的周内，生物技术行业经历了一波 FDA 批准、战略收购和关键临床试验结果的发布，同时也出现了一些挫折，影响了该行业的前景。
- 监管批准引领了这一周，多个 FDA、日本和中国的批准涵盖了多个治疗领域，此外还有一项关键的生物制剂许可申请重新提交和资金更新。
- 一些监管挫折也浮现，包括 FDA 要求进行额外的第三阶段试验和一封完整的回复信，延迟了一项主要的多发性硬化症项目。
- BioMarin 和赛诺菲均达成收购协议，打开钱包以扩展其产品组合。Repare Therapeutics 与 Gilead Sciences 达成了一项交易。
- Altimmune、Dogwood Therapeutics、NeuroSense、Lexaria 和 Edgewise Therapeutics 宣布了积极的临床结果。
- Biohaven 令投资者失望，因为其未能在一项研究中达到主要终点。
让我们来详细分析一下。
FDA 批准与拒绝
Galectin 获得 1000 万美元信用额度，FDA 提供监管路径指导
Galectin Therapeutics Inc. (GALT) 已收到 FDA 关于其 belapectin 的监管路径的书面回复，该药物是公司针对 NASH 肝硬化的研究治疗。随着这一更新，Galectin 获得了 Richard E. Uihlein 提供的额外 1000 万美元信用额度，足以覆盖预计的支出，直到 2027 年 3 月。
GALT 在周三（2025 年 12 月 24 日）的交易中收于 4.03 美元，上涨 1%。
Genentech 的 Lunsumio VELO 获得 FDA 批准用于滤泡性淋巴瘤
Genentech，一家罗氏公司（RHHBY.OB），已获得 FDA 批准 Lunsumio VELO（mosunetuzumab-axgb），这是一种用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤的皮下 CD20xCD3 双特异性疗法。新配方将给药时间从数小时缩短至约一分钟，为患者提供更快、更便捷的治疗。
RHHBY.OB 在周三的交易中收于 52.53 美元，下跌 0.11%。
PTC Therapeutics 在日本获得 Sephience 的批准用于 PKU
PTC Therapeutics Inc.（PTCT）的 Sephience（sepiapterin）是一种用于儿童和成人的口服治疗，已在日本获得批准。该决定基于第三阶段 APHENITY 试验及其扩展研究的数据，显示在广泛患者群体中血液苯丙氨酸水平有临床意义的持续降低。该药物已在美国和欧洲获得批准。
PTCT 在周三的交易中收于 78.37 美元，上涨 0.86%。
Incyte 在日本获得两种药物的批准
Incyte Biosciences（INCY）已获得日本卫生部对其两种药物的批准 - Minjuvi（tafasitamab）与利妥昔单抗和来那度胺联合用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤，以及 Zynyz（retifanlimab）与化疗联合用于晚期肛门癌的一线治疗。
INCY 在周三的交易中收于 100.44 美元，下跌 0.47%。
Savara 重新提交 Molbreevi 的生物制剂许可申请用于自身免疫性 PAP
Savara Inc.（SVRA）已向 FDA 重新提交其 Molbreevi 的生物制剂许可申请，该药物用于自身免疫性肺泡蛋白沉积症。该申请包括 Fujifilm Biotechnologies 作为药物成分制造商，并请求优先审查。美国监管机构拒绝接受 2025 年 3 月提交的 MOLBREEVI BLA，理由是申请不完整，无法进行实质性审查，并要求提供关于化学、制造和控制的额外数据。
SVRA 在周三的交易中收于 6.40 美元，下跌 0.62%。
KalVista 的 Ekterly 在日本获得遗传性血管水肿的批准
KalVista Pharmaceuticals, Inc.（KALV）宣布 Ekterly（sebetralstat）在日本获得批准，这是首个也是唯一的口服按需治疗遗传性血管水肿的药物。该疗法将在日本由合作伙伴 Kaken Pharmaceutical 进行商业化。EKTERLY 也已在美国、欧盟、英国和瑞士获得批准，用于治疗 12 岁及以上人群的遗传性血管水肿（HAE）急性发作。
KALV 在周三的交易中收于 15.79 美元，上涨 0.25%。
Edwards Lifescience 获得 FDA 批准用于 SAPIEN M3 二尖瓣
Edwards Lifesciences（EW）已获得 FDA 批准其 SAPIEN M3 经导管二尖瓣置换系统，这是首个针对有症状的中度至重度或重度二尖瓣反流患者的经隔膜选项。该设备反映了支持在不适合手术或 TEER 的患者中使用的证据，包括那些有二尖瓣环钙化的患者。该系统在 2025 年 4 月获得 CE 标志，成为欧洲首个经股动脉 TMVR 平台。
EW 在周三的交易中收于 86.29 美元，上涨 0.07%。
Reviva 的 NDA 申请因 Brilaroxazine 面临延迟
Reviva Pharmaceuticals（RVPH）被要求进行第二次第三阶段试验，以生成额外的疗效和安全性数据，然后再提交 Brilaroxazine 的 NDA 申请用于治疗精神分裂症。因此，预计该申请最早不会在 2027 年提交，尽管已完成的 RECOVER 研究显示出积极结果，表明疗效和良好的安全性。
RVPH 在周三的交易中收于 0.27 美元，下跌 13.48%。
Agios 获得 FDA 批准 AQVESME 用于地中海贫血
Agios Pharmaceuticals, Inc.（AGIO）获得 FDA 批准 AQVESME（mitapivat）用于成人的α或β地中海贫血的贫血。该决定基于第三阶段 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 试验的结果，显示出血红蛋白和生活质量指标的显著改善。由于在少数患者中观察到肝损伤风险，AQVESME 将在 FDA 要求的 REMS 计划下分发。AQVESME 的活性成分与公司已上市的丙酮酸激酶缺乏症药物 PYRUKYND 相同。
AGIO 在周三的交易中收于 29.17 美元，上涨 18.63%。
Dupixent 在日本获得儿童哮喘治疗批准
Regeneron Pharmaceuticals (REGN) 和 Sanofi (SNY) 已在日本获得 Dupixent (dupilumab) 的批准，用于治疗 6 至 11 岁患有重度或难治性哮喘的儿童。该更新得到了全球第三阶段项目的支持，并标志着这是首个也是唯一一个被证明能改善该年龄组肺功能的生物制剂。Dupixent 已在美国和其他市场获得多项针对 2 型炎症性疾病的批准。
REGN 周三收盘价为 783.71 美元，下跌 0.19%。
Zai Lab 在中国获得 Cobenfy 用于精神分裂症的批准
Zai Lab Limited (ZLAB) 已获得中国国家药品监督管理局对 Cobenfy (xanomeline 和 trospium chloride) 的批准，用于治疗成人精神分裂症。这种疗法是 70 多年来首个新机制的选择，并已纳入国家治疗指南。该决定得到了中国第二阶段 PK 研究、第三阶段 ZL-2701-001 试验和三项全球 EMERGENT 研究的数据支持，并建立在 Cobenfy 在 2024 年获得的美国早期授权基础上。
ZLAB 周三收盘价为 18.58 美元，上涨 6.29%。
FDA 拒绝 Sanofi 的 Tolbrutinib 批准申请
Sanofi (SNY) 收到了 FDA 对其在非复发性继发性进展性多发性硬化症中使用 tolebrutinib 的申请的完整回应信。美国监管机构要求提供额外数据以便重新考虑。该决定延迟了潜在的批准，尽管之前获得了突破性疗法的指定，突显了该药物在应对多发性硬化症残疾进展方面的潜力。
SNY 周三收盘价为 48.36 美元，上涨 0.08%。
Omeros 获得 FDA 批准 YARTEMLEA 用于 TA-TMA
Omeros Corporation (OMER) 宣布 FDA 已批准 YARTEMLEA (narsoplimab-wuug) 用于治疗 2 岁及以上成人和儿童的移植相关血栓性微血管病 (TA-TMA)。该批准是在之前 FDA 完整回应信之后，重新提交的申请得到了第二阶段和扩展接入数据的支持，显示出反应和生存率的改善。
OMER 周三收盘价为 15.36 美元，上涨 75.54%。
交易或不交易
BioMarin 以约 48 亿美元收购 Amicus Therapeutics
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) 已同意以每股 14.50 美元的现金收购 Amicus Therapeutics (FOLD)，总价值约为 48 亿美元。该交易预计将在 2026 年第二季度完成。
BMRN 周三收盘价为 60.16 美元，下跌 1.60%。
Sanofi 将启动现金要约收购 Dynavax
Sanofi (SNY,SAN.PA) 已同意收购 Dynavax Technologies (DVAX)，这是一家拥有市场上成人乙型肝炎疫苗和差异化带状疱疹疫苗候选药物的疫苗公司。Sanofi 将启动现金要约，以每股 15.50 美元收购 Dynavax 的所有流通股，反映出约 22 亿美元的总股权价值。
SNY 周三收盘价为 48.36 美元，上涨 0.08%。
Repare Therapeutics 将聚合酶 Theta ATP 酶抑制剂出售给 Gilead
Repare Therapeutics Inc. (RPTX)，一家临床阶段精准肿瘤学公司，已与 Gilead Sciences, Inc. (GILD) 签署了最终协议，收购其聚合酶 Theta ATP 酶抑制剂 RP-3467。根据协议条款，Repare 将获得高达 3000 万美元的总对价，包括 2500 万美元的预付款和与技术转让活动相关的额外 500 万美元的里程碑付款。
RPTX 周三收盘价为 2.55 美元，上涨 17.51%。
临床试验 - 突破与挫折
Altimmune 的 Pemvidutide 在第二阶段试验中改善了纤维化标志物和体重减轻
Altimmune Inc. (ALT) 的研究性双重胰高血糖素/GLP-1 受体激动剂 Pemvidutide 在其针对代谢功能障碍相关脂肪肝炎的第二阶段 b 期 IMPACT 试验中，在 48 周内实现了非侵入性肝纤维化标志物的统计学显著改善和持续的体重减轻。关键发现突显了纤维化标志物、肝脏健康和体重减轻的改善，以及良好的安全性特征。
ALT 周三收盘价为 3.98 美元，下跌 0.50%。
NeuroSense 公布了 PrimeC 在阿尔茨海默病试验中的良好安全性分析数据
NeuroSense Therapeutics Ltd. (NRSN) 报告称其在阿尔茨海默病的第二阶段研究 PrimeC（NST-AD-001）完成了安全性分析，并获得了良好的数据。安全性分析显示良好的耐受性，没有严重不良事件或新的安全性问题。
NRSN 周三收盘价为 0.81 美元，下跌 2.68%。
Dogwood 的 Halneuron 在第二阶段试验中显示出缓解疼痛的证据
Dogwood Therapeutics Inc. (DWTX) 正在进行的 Halneuron 在化疗引起的神经性疼痛的第二阶段 b 期研究中获得了积极的中期结果，接受治疗的患者在疼痛改善评估中与安慰剂明显分开。
DWTX 周三收盘价为 4.38 美元，上涨 12.88%。
Lexaria 在第一阶段 b GLP-1-H24-4 研究中表现出色
Lexaria Bioscience Corp. (LEXX) 的第一阶段 b 期、为期 12 周的慢性研究测试了 DehydraTECH-CBD、DehydraTECH-semaglutide 以及 DehydraTECH-CBD 与 DehydraTECH-semaglutide 的组合，针对超重、肥胖、前糖尿病和/或 2 型糖尿病患者，达到了基于安全性和耐受性的最终主要终点。三个研究组与 Rybelsus 对照组进行了比较。该公司预计将在下周发布额外的非主要（次要/探索性）终点结果。
LEXX 周三收盘价为 0.56 美元，下跌 9.68%。
Edgewise 将在第二季度报告 CIRRUS-HCM 试验的完整 12 周 D 部分数据
Edgewise Therapeutics Inc. (EWTX) 已完成其第二阶段 CIRRUS-HCM 试验的 B 部分和 C 部分，评估 EDG-7500 在肥厚型心肌病中的疗效，并获得了来自正在进行的 D 部分研究的良好中期安全性结果。
正在进行的 D 部分研究的中期数据显示，EDG-7500 通常耐受良好，左心室射血分数没有临床意义上的显著降低，且在持续监测下未检测到心房颤动事件。这些发现突显了 EDG-7500 与心脏肌球蛋白抑制剂相比的差异化安全性特征。完整的 12 周 D 部分结果预计将在 2026 年第二季度公布，计划在年底前启动三期临床试验。
EWTX 周三收盘价为 27.29 美元，上涨 25.50%。
Foresee Pharma 报告三期 Caspian 试验的积极顶线结果
Foresee Pharmaceuticals（6576.TWO）宣布其三期 Caspian 试验的积极顶线结果，该试验评估了每六个月在患有中央性早熟的儿童中使用 42 毫克 FP-001（一种研究性持续释放 GnRH 激动剂）的疗效和安全性。
在第 24 周，接受 GnRHa 刺激测试后 60 分钟内，血清黄体生成素抑制到低于 4 mIU/mL 的患者比例为 94%，这一结果具有统计学意义，超过了公司报告的预设成功标准。
Biohaven 的 BHV-7000 在 MDD 的二期研究未能达到关键目标
Biohaven（BHVN）报告称，评估 BHV-7000 治疗重度抑郁症的二期概念验证研究未能达到其主要终点，即与安慰剂相比，在六周内通过蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评分量表的变化来减少抑郁症状。
额外分析正在进行中，公司计划在即将召开的科学会议上展示结果。
BHVN 周三收盘价为 10.81 美元，上涨 2.95%。
如有意见和反馈，请联系：editorial@rttnews.com
商业新闻

赛诺菲

在一个假期缩短的周内，生物技术行业迎来了多项 FDA 批准、战略收购和关键临床试验结果。罗氏的 Lunsumio VELO 和其他疗法获得了 FDA 的认可，而 Reviva 的 brilaroxazine 则面临挫折。BioMarin 和赛诺菲达成了收购协议。Altimmune、Dogwood Therapeutics、NeuroSense、Lexaria 和 Edgewise Therapeutics 公布了积极的临床结果。Biohaven 在一项研究中未能达到主要终点

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