佛罗里达州庆祝城，2025 年 12 月 29 日（全球新闻稿）——Zevra Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：ZVRA）（Zevra 或公司）是一家专注于为罕见疾病患者提供治疗的商业阶段公司，今天宣布公司已与总部位于爱尔兰的制药服务提供商 Uniphar 签署了一项独家扩展获取分销协议，该公司在全球仓储、分销和供应链管理方面具有成功记录。该协议使 Niemann-Pick 病 C 型（NPC）患者能够在欧洲以外的特定地区获得 MIPLYFFA®（阿利莫克莫尔）的报销命名患者供应。
NPC 是一种超罕见、持续进展的遗传性疾病，导致早期死亡。MIPLYFFA 与米格鲁司特联合使用，是唯一被证明能够通过解决 NPC 的潜在病理来阻止疾病进展的治疗方法，在第 12 周的首次评估中观察到改善，并且在超过五年的时间内具有持久效果。
“在罕见疾病社区中仍然存在明显的未满足需求，这项分销协议使我们能够通过扩大获取渠道来进一步推动我们的使命，支持更多生活在 NPC 中的患者和家庭，” Zevra 的总裁兼首席执行官 Neil F. McFarlane 表示。“通过利用 Uniphar 的领导力和基础设施，我们有机会最初解决特定患者群体，同时继续优先考虑我们的美国商业发布并为潜在的欧盟批准做准备。”
Uniphar 的首席商业官 Brian O’Shaunnessy 对该协议评论道：“Uniphar 很自豪能与 Zevra 合作，扩大 MIPLYFFA 的全球获取。我们相信，我们在全球分销和供应链管理方面的专业知识与 Zevra 在罕见疾病治疗方面的创新方法相结合，将为生活在 NPC 中的患者带来改变生活的差异。”
MIPLYFFA 已获得美国食品和药物管理局的批准，并在美国商业可用。针对阿利莫克莫尔治疗 NPC 的市场授权申请已被验证，并正在欧洲药品管理局（EMA）审查中。
关于 MIPLYFFA ® （阿利莫克莫尔）
MIPLYFFA（阿利莫克莫尔）是 Zevra 批准的用于治疗 Niemann-Pick 病 C 型（NPC）的疗法。MIPLYFFA（阿利莫克莫尔）于 2024 年 9 月 20 日获得美国食品和药物管理局的批准，能够增加转录因子 EB（TFEB）和 E3（TFE3）的激活，从而上调协调溶酶体表达和调控（CLEAR）基因。MIPLYFFA 还被证明能够减少人类 NPC 成纤维细胞溶酶体中的未酯化胆固醇。这些发现的临床意义尚未完全理解。在关键的 3 期试验中，MIPLYFFA 与安慰剂相比，在为期一年的试验中停止了疾病进展，使用的是唯一经过验证的疾病进展测量工具——NPC 临床严重性评分。MIPLYFFA 还获得了欧洲药品管理局（EMA）对 NPC 治疗的孤儿药物资格。为 MIPLYFFA 生成的大量数据表明，在全球 270 多名 NPC 患者中，通过 2/3 期临床试验、开放标签扩展（OLE）研究、扩展获取计划（EAP）和一项儿科子研究，获得了超过 5 年的长期、有意义的临床结果，这是迄今为止在 NPC 领域最广泛的临床开发计划。Zevra 已向欧洲药品管理局提交了针对阿利莫克莫尔治疗 Niemann-Pick 病 C 型的市场授权申请。
适应症和用法
MIPLYFFA 适用于与米格鲁司特联合使用，治疗 2 岁及以上成人和儿童的 Niemann-Pick 病 C 型（NPC）的神经系统表现。
重要安全信息
过敏反应：
在接受 MIPLYFFA 治疗的患者中，曾报告过敏反应，如荨麻疹和血管性水肿。在试验 1 中，两名患者报告了荨麻疹和血管性水肿（6%），一名患者（3%）在治疗的前两个月内仅经历了荨麻疹。对于出现严重过敏反应的患者，应停止使用 MIPLYFFA。如果发生轻度或中度过敏反应，应停止使用 MIPLYFFA 并及时治疗。监测患者，直到症状消失。
胚胎胎儿毒性：
根据动物繁殖研究的结果，MIPLYFFA 在怀孕期间使用可能会对胚胎和胎儿造成伤害。建议孕妇注意对胎儿的潜在风险，并考虑生育计划和预防措施。
肾功能不受影响的肌酐升高：
在 MIPLYFFA 的临床试验中，报告的血清肌酐平均增加了 10% 至 20%，与基线相比。这些增加主要发生在 MIPLYFFA 治疗的第一个月，并且与肾小球功能的变化无关。
在 MIPLYFFA 治疗期间，使用不基于肌酐的替代措施来评估肾功能。肌酐的增加在停止使用 MIPLYFFA 后会恢复正常。
在试验 1 中（≥15%）接受 MIPLYFFA 治疗且同时接受米格鲁司特的患者中，最常见的不良反应为上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
三名（6%）接受 MIPLYFFA 治疗的患者出现了导致退出试验 1 的不良反应：血清肌酐升高（一名患者）和进行性荨麻疹及血管性水肿（两名患者）。在接受 MIPLYFFA 治疗的患者中报告的严重不良反应包括过敏反应，如荨麻疹和血管性水肿。
如需报告可疑的不良反应，请联系 Zevra Therapeutics, Inc.，免费电话 1-844-600-2237 或 FDA，电话 1 800-FDA-1088 或访问 www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用：
Arimoclomol 是有机阳离子转运蛋白 2 (OCT2) 的抑制剂，可能会增加 OCT2 底物药物的暴露。当 MIPLYFFA 与 OCT2 底物同时使用时，应监测不良反应并减少 OCT2 底物的剂量。
在生育潜力的女性和男性中的使用：
根据动物研究结果，MIPLYFFA 可能会影响生育能力，并可能增加植入后损失，减少母体、胎盘和胎儿的体重。
肾功能损害：
在肾小球滤过率 (eGFR) ≥15 mL/minute 到 &lt;50 mL/minute 的患者中，MIPLYFFA 与 miglustat 联合使用的推荐剂量低于正常肾功能患者的推荐剂量（给药频率较低）。
MIPLYFFA 口服胶囊有以下剂量：47 mg、62 mg、93 mg 和 124 mg。
关于 Zevra Therapeutics, Inc.
Zevra Therapeutics, Inc. 是一家商业阶段公司，专注于满足罕见疾病治疗的未满足需求。我们的使命是为生活在罕见疾病中的人们带来改变生活的治疗方案。凭借独特的数据驱动开发和商业化策略，公司正在克服复杂的药物开发挑战，使新疗法能够为罕见疾病社区所用。
Zevra Therapeutics, Inc. 及其附属公司提供扩展接入计划，并受公司扩展接入计划 (EAP) 政策的约束，该政策已在其网站上发布。参与这些计划须遵循各个计划所在司法管辖区的法律法规。参与任何此类计划的资格由治疗医生自行决定。
关于 Uniphar
Uniphar 是制药、医疗技术和生物技术领域值得信赖的全球合作伙伴，提供将药物和技术与全球患者连接的解决方案。凭借超过 57 年的经验和与 200 多家跨国客户的合作，Uniphar 结合深厚的专业知识、基础设施和市场洞察，以满足生命科学领域不断变化的需求。
Uniphar Pharma 整合开发、临床、接入、医疗、商业、分销和全球采购，以支持完整的产品生命周期——从早期研究到商业化及其后。Uniphar 的统一平台涵盖医疗事务、监管策略、市场准入、患者参与、商业服务、分销和供应链。Uniphar 拥有超过 3,500 名员工，遍布 180 个国家，架起制造商、医疗保健提供者和患者之间的桥梁，确保创新疗法能够到达需要的人——推动全球的价值、准入和更好的结果。从分子到市场及其后。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿可能包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》定义的前瞻性声明。前瞻性声明包括所有不单纯与历史或当前事实相关的声明，包括但不限于关于公司扩展接入计划的声明。前瞻性声明基于目前可用的信息以及 Zevra 的当前计划或预期。它们受到若干已知和未知的不确定性、风险和其他重要因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与任何未来结果、表现或成就在实质上存在差异。这些和其他重要因素在 Zevra2024 年 12 月 31 日结束的年度报告的 “风险因素” 部分中详细描述，该报告于 2025 年 3 月 12 日提交，以及 Zevra 向证券交易委员会提交的其他文件。虽然我们可能选择在未来某个时点更新这些前瞻性声明，但除法律要求外，我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。尽管我们相信这些前瞻性声明中反映的预期是合理的，但我们无法保证这些预期会被证明是正确的。这些前瞻性声明不应被视为我们在本新闻稿日期之后的任何日期所持观点的代表。
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ZVRA

Zevra Therapeutics 已与 Uniphar 签署独家分销协议，以增强非欧洲地区尼曼 - 匹克病 C 型（NPC）患者对 MIPLYFFA®的获取。MIPLYFFA 获得 FDA 批准，是唯一被证明能够阻止 NPC 进展的治疗方法。此次合作旨在满足罕见疾病社区的未满足需求，同时为美国上市和潜在的欧盟批准做准备。MIPLYFFA 在全球超过 270 名 NPC 患者中显示了长期的临床益处。安全信息包括潜在的过敏反应和胚胎毒性风险

Zevra Therapeutics Executes Distribution Agreement to Broaden Access to MIPLYFFA® for the Treatment of Niemann-Pick Disease Type C (NPC) | ZVRA Stock News

Zevra Therapeutics 执行分销协议，以扩大 MIPLYFFA® 在治疗尼曼匹克病 C 型 (NPC) 中的可及性 | ZVRA 股票新闻