/PRNewswire/ -- INOVIO（纳斯达克股票代码：INO）是一家专注于开发和商业化 DNA 药物的生物技术公司，旨在帮助治疗和保护人们免受与 HPV 相关的疾病、癌症和传染病的影响。今天，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其针对 INO-3107 的生物制品许可申请（BLA），并将其作为潜在的 RRP 成人治疗方案进行审查。FDA 指定的审查分类为标准。
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FDA 为 INO-3107 设定的处方药用户收费法案（PDUFA）审查目标日期为 2026 年 10 月 30 日，这是 FDA 计划对该申请采取行动的日期。FDA 已表示，目前不计划召开顾问委员会会议来讨论该申请。
INOVIO 在加速审批通道下提交了其 BLA。在文件接受信中，FDA 指出，作为潜在的审查问题，其初步结论是公司未提交足够的信息以证明符合加速审批通道的资格。INOVIO 仍然相信，INO-3107 提供了相对于现有治疗的显著治疗益处，并满足加速审批的标准。INOVIO 计划请求与 FDA 会面，讨论在加速审批计划下保持资格的下一步措施。INOVIO 目前不打算通过传统途径寻求对 INO-3107 的批准。
&#34;我们相信，诊断为这种罕见且毁灭性疾病的患者仍然存在迫切的未满足需求，每位 RRP 患者都应获得适合他们的非手术治疗选择，&#34; INOVIO 的总裁兼首席执行官 Jacqueline Shea 博士表示。&#34;在临床试验中，INO-3107 显示出有潜力扩展 RRP 患者的治疗选择。这基于其独特的作用机制、临床有效性和耐受性数据，以及其以患者为中心的治疗方案的简单性，该方案在给药期间不需要额外的手术。每一次手术对患者都很重要，我们期待在 BLA 审查周期中继续与 FDA 合作。&#34;
该 BLA 得到了对 INO-3107 进行的 1/2 期试验的数据支持，该试验评估了在治疗前一年内接受过两次或更多手术的 RRP 成人患者。BLA 申请中还包括来自原始试验参与者的回顾性试验的长期耐久性数据，显示大多数可评估患者在治疗后的第二个 12 个月期间继续获得临床益处，而无需额外给药。这些数据已发表在《自然通讯》和《喉科学杂志》上，这是耳鼻喉科医生的领先期刊。
关于 RRP
RRP 是一种由 HPV-6 和/或 HPV-11 引起的虚弱且罕见的疾病。RRP 的特征是在呼吸道内发展出小的、类似疣的生长物或乳头状瘤。虽然乳头状瘤通常是良性的，但它们可能导致严重的、危及生命的气道阻塞和呼吸并发症。RRP 还可能显著影响患者的生活质量，因为它影响声带，限制有效说话的能力。手术去除乳头状瘤是 RRP 的当前标准治疗；然而，乳头状瘤往往会复发。INOVIO 迄今为止与患者和医疗专业人员进行的市场研究表明，即使减少一次手术也很重要，因为每次手术都存在造成声带永久损伤的重大风险，并可能对患者造成包括生活质量和经济方面的负面影响。1995 年发布的美国流行病学数据估计，每年有 14,000 个活跃病例，约每 10 万人中有 1.8 个新病例。
关于 INO-3107
INO-3107 是一种研究中的 DNA 药物，旨在引发针对 HPV-6 和 HPV-11 蛋白的抗原特异性 T 细胞反应。这些靶向 T 细胞寻找并杀死感染 HPV-6 和 HPV-11 的细胞，旨在潜在地预防或减缓新乳头状瘤的生长。在一项 32 名参与者的 1/2 期试验（RRP-001）中，72% 的患者在开始使用 INO-3107 治疗后的第一年末，手术次数减少了 50% 至 100%。一项涉及 28 名原始试验参与者的回顾性研究（RRP-002）显示，在第二个 12 个月期末，这一比例增加到 86%，且没有额外给药。这些患者中有一半完全不需要手术。RRP-001 中的患者在给药前一年内的手术中位数为 4 次（范围：2-8 次）。在试验开始时（第 0 天），患者进行了临床必要的手术以去除乳头状瘤，但在第 0 天后进行的任何手术都计入疗效终点。INO-3107 的治疗在试验中产生了强烈的免疫反应，诱导了活化的 CD4 T 细胞和具有裂解潜力的活化 CD8 T 细胞。在第 52 周也观察到了 T 细胞反应，表明存在持久的细胞记忆反应。INO-3107 耐受性良好，试验参与者主要经历了低级别（1 级）的治疗相关不良反应，如注射部位疼痛和疲劳。与其他 DNA 药物一样，INO-3107 显示出能够生成不受抗载体免疫影响的抗原特异性 T 细胞的能力，这与其他 T 细胞生成平台（如病毒载体）不同。这种 DNA 药物的特性预计将使 INO-3107 能够维持 T 细胞反应和整体疗效，这可能使其成为大多数 RRP 患者的重要治疗选择。
FDA 已授予 INO-3107 孤儿药和突破性疗法的资格。欧洲委员会授予 INO-3107 孤儿药资格。此外，INOVIO 在欧盟获得了其 CELLECTRA®给药设备的 CE 标志，这使得 INOVIO 能够在欧盟及其他承认 CE 标志的地区商业化该设备。英国授予 INO-3107 创新护照。这一资格作为创新许可和准入通道（ILAP）的入门点，旨在加速上市时间并促进患者获得药物的机会。
关于 INOVIO 的 DNA 药物平台
INOVIO 的 DNA 药物平台有两个创新组成部分：精确设计的 DNA 质粒，通过 INOVIO 的专有研究医疗设备 CELLECTRA 递送。INOVIO 使用专有技术设计其 DNA 质粒，这些质粒是小型环状 DNA 分子，像软件一样可以被身体的细胞下载，以产生特定的蛋白质来针对和对抗疾病。INOVIO 的专有 CELLECTRA 给药设备旨在最佳地将其 DNA 药物递送到身体的细胞中，无需化学佐剂或脂质纳米颗粒，并且没有历史上在病毒载体平台中看到的抗载体反应的风险。
关于 INOVIO INOVIO 是一家生物技术公司，专注于开发和商业化 DNA 药物，以帮助治疗和保护人们免受 HPV 相关疾病、癌症和传染病的影响。INOVIO 的技术优化了创新 DNA 药物的设计和递送，教会身体制造自身的抗病工具。有关更多信息，请访问 www.inovio.com。
前瞻性声明 本新闻稿包含与我们业务相关的某些前瞻性声明，包括 FDA 对我们 INO-3107 的生物制品许可申请（BLA）的接受，PDUFA 目标行动日期定于 2026 年 10 月 30 日，FDA 计划不召开顾问委员会会议讨论该申请，INOVIO 能够进入加速批准通道，以及 INO-3107 的潜在益处。实际事件或结果可能因多种因素而与此处所列的预期不同，包括临床前研究、临床试验、产品开发计划和商业化活动及结果中固有的不确定性，支持持续研究和研究的资金可用性，以证明电穿孔技术作为递送机制的安全性和有效性或开发可行的 DNA 药物的能力，支持我们 DNA 药物产品管道的能力，我们的合作伙伴实现我们许可的产品的开发和商业里程碑的能力，以及产品销售使我们能够获得未来的付款和版税的能力，我们的资本资源的充足性，针对我们或合作伙伴所针对的疾病的替代疗法或治疗的可用性或潜在可用性，包括可能比我们和我们的合作伙伴希望开发的任何疗法或治疗更有效或更具成本效益的替代方案，涉及产品责任的问题，涉及专利的问题，以及这些专利或其许可是否能为我们提供有效的保护，防止他人使用受保护的技术，是否这些专有权利是可执行或可辩护的，或侵犯或声称侵犯他人的权利，或能否经受无效主张的挑战，以及我们是否能够融资或投入其他可能必要的重大资源来起诉、保护或辩护这些权利，企业支出的水平，潜在企业或其他合作伙伴或合作方对我们技术的评估，资本市场条件，政府医疗提案的影响，以及我们在 2024 年 12 月 31 日结束的年度报告（Form 10-K）、2025 年 9 月 30 日结束的季度报告（Form 10-Q）及我们不时向证券交易委员会提交的其他文件中列出的其他因素。不能保证我们管道中的任何产品候选者将成功开发、生产或商业化，临床试验的结果将支持市场产品所需的监管批准，或本声明中提供的任何前瞻性信息将被证明是准确的。前瞻性声明仅在本发布之日有效，我们不承担更新或修订这些声明的义务，除非法律要求。
联系方式 媒体：Jennie Willson, (267) 429-8567, communications@inovio.com
投资者：Peter Vozzo - ICR Healthcare, (443) 213-0505, investor.relations@inovio.com
来源：INOVIO Pharmaceuticals, Inc.

Inovio 制药

INOVIO 针对 INO-3107 的生物制品许可申请（BLA）已被 FDA 接受审查，旨在治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）成人患者。FDA 设定的审查目标日期为 2026 年 10 月 30 日。INOVIO 认为 INO-3107 提供了显著的治疗益处，并计划与 FDA 讨论其加速批准的资格。RRP 是一种由 HPV 引起的罕见疾病，导致严重的呼吸并发症。INO-3107 在临床试验中显示出良好的结果，减少了患者手术的需求

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受 Inovio 制药的 INO-3107 用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的生物制剂许可申请（BLA）进行审查 | INO 股票新闻