<p>Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 已完成其生物制品许可申请（BLA）向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动提交，申请内容为 DTX401 AAV 基因疗法（pariglasgene brecaparvovec），用于治疗糖原储存病 Ia 型（GSDIa）。该申请得到了 52 名接受治疗患者的临床数据支持，随访时间最长可达六年，显示出每日玉米淀粉摄入量显著减少，以及在血糖控制、空腹耐受性和患者生活质量方面的改善。FDA 此前已批准滚动审查，允许 Ultragenyx 持续提交 BLA 的各个模块，目前公司已通过提交最终的化学、生产和控制模块完成了该过程。免责声明：本新闻简报由公共技术（PUBT）使用生成性人工智能创建。尽管 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 于 2025 年 12 月 30 日通过 EDGAR（美国证券交易委员会运营的电子数据收集、分析和检索系统）发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：0001193125-25-337099），并对此信息的内容承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术（PUBT）原始文档：这里</p>

Ultragenyx制药

<p>Ultragenyx 制药公司已完成其生物制品许可申请（BLA）向 FDA 的滚动提交，旨在治疗糖原储存病 Ia 型的 DTX401 基因疗法。该提交得到了 52 名患者的临床数据支持，显示出治疗结果的显著改善。FDA 此前已批准了滚动审查，允许持续提交 BLA 模块，目前最后一个模块的提交已完成</p>

<p>Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has completed the rolling submission of its Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for DTX401 AAV gene therapy (pariglasgene brecaparvovec) as a treatment for Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). The submission is supported by clinical data from 52 treated patients with up to six years of follow-up, showing significant reductions in daily cornstarch intake and improvements in glycemic control, fasting tolerance, and patient quality of life. The FDA previously granted rolling review, allowing Ultragenyx to submit modules of the BLA on an ongoing basis, and the company has now completed the process with the submission of the final chemistry, manufacturing, and controls module. Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. published the original content used to generate this news brief via EDGAR, the Electronic Data Gathering, Analysis, and Retrieval system operated by the U.S. Securities and Exchange Commission (Ref. ID: 0001193125-25-337099), on December 30, 2025, and is solely responsible for the information contained therein. © Copyright 2025 - Public Technologies (PUBT) Original Document: here</p>
<div class="lb-trans"><p>Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 已完成其生物制品许可申请（BLA）向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动提交，申请内容为 DTX401 AAV 基因疗法（pariglasgene brecaparvovec），用于治疗糖原储存病 Ia 型（GSDIa）。该申请得到了 52 名接受治疗患者的临床数据支持，随访时间最长可达六年，显示出每日玉米淀粉摄入量显著减少，以及在血糖控制、空腹耐受性和患者生活质量方面的改善。FDA 此前已批准滚动审查，允许 Ultragenyx 持续提交 BLA 的各个模块，目前公司已通过提交最终的化学、生产和控制模块完成了该过程。免责声明：本新闻简报由公共技术（PUBT）使用生成性人工智能创建。尽管 PUBT 努力提供准确和及时的信息，但此 AI 生成的内容仅供参考，不应被解读为财务、投资或法律建议。Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 于 2025 年 12 月 30 日通过 EDGAR（美国证券交易委员会运营的电子数据收集、分析和检索系统）发布了用于生成本新闻简报的原始内容（参考 ID：0001193125-25-337099），并对此信息的内容承担全部责任。© 版权 2025 - 公共技术（PUBT）原始文档：这里</p>
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Ultragenyx 完成了向 FDA 提交 DTX401 基因疗法的滚动生物制品许可申请