瑞士楚格，2026 年 1 月 6 日（全球新闻通讯社）--
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<li>Privosegtor 获得突破性疗法认证，作为一种神经保护候选药物，用于治疗视神经炎</li>
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<li>Privosegtor 正在进行注册性 PIONEER 项目，涵盖 2 种关键的视神经病，代表着美国一个未被满足的潜在市场，价值 70 亿美元</li>
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<li>在 ACUITY 试验中，Privosegtor 在第 3 个月相比单独使用静脉类固醇，低对比视觉敏锐度（LCVA）平均提高了 18 个字母</li>
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Oculis Holding AG（纳斯达克：OCS / XICE：OCS）（“Oculis”）是一家全球生物制药公司，专注于突破性创新，以解决神经眼科和眼科领域中显著的未满足医疗需求，今天宣布其神经保护候选药物 Privosegtor 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认证，用于治疗视神经炎（ON）。
Privosegtor 是一种新型的肽类小分子，旨在跨越血脑屏障和视网膜屏障，有潜力成为治疗视神经病的首个神经保护疗法。这些严重的疾病存在显著的未满足需求，因为它们可能导致由于神经细胞损伤或死亡而造成的永久性视力丧失。目前没有可用的神经保护治疗，合计代表着美国单独一个 70 亿美元的潜在市场。
FDA 对 Privosegtor 的突破性疗法认证得到了来自视神经炎（ON）第二阶段 ACUITY 试验的视觉功能结果的支持，视神经炎是一种罕见的威胁视力的神经眼科疾病，通常是多发性硬化症的首个临床表现。在试验中，Privosegtor 在低对比视觉敏锐度（LCVA）方面取得了显著改善，并与安慰剂相比，提供了一致的解剖和生物学益处，进一步巩固了其作为神经保护治疗在神经眼科和神经疾病中的潜力。
在 ACUITY 试验中，Privosegtor 在 2.5% ETDRS 低对比字母敏锐度图表上产生了显著的视力改善。接受 Privosegtor 3 mg/kg/天加静脉甲基泼尼松龙的患者在三个月时平均提高了 18 个字母，相比之下，安慰剂加静脉甲基泼尼松龙的患者则没有这样的改善。为了提供背景，15 个字母（相当于三行）的提升大约代表了视觉分辨率的两倍改善，并被认为对日常视觉功能具有临床意义。Privosegtor 还显示出对视网膜和视神经结构的解剖保护，这些结构在急性视神经炎期间通常会受到损害。额外分析显示神经丝蛋白释放减少，这是在多发性硬化症等疾病中观察到的神经轴突损伤减少的生物标志物。最常见的药物相关不良事件（AE）是头痛和痤疮（各有两名参与者；10.5%）。没有发生药物相关的严重不良事件或导致治疗或研究中断的不良事件。
在与 FDA 成功会晤后，Oculis 于 2025 年启动了 PIONEER 项目，该项目包括三项关键试验，以支持 Privosegtor 在视神经炎（ON）和第二种罕见神经眼科疾病 NAION 的注册计划。这两种视神经病代表着一个潜在的市场机会，可能超过美国 70 亿美元，考虑到显著的未满足医疗需求。该项目的首个试验 PIONEER-1 在视神经炎（ON）中于去年第四季度启动。该全球研究跨越三个大洲，站点激活正在进行中，预计招募将很快开始。
Oculis 首席执行官 Riad Sherif 博士表示，“今天的突破性疗法认证强调了 Privosegtor 作为首个神经保护疗法的重大潜力，旨在帮助生活在视神经炎中的患者，并突显了我们重新定义神经轴突损失患者可能性承诺。凭借 ACUITY 的结果和 Privosegtor 作为神经保护平台在关键神经眼科疾病中的进展，Oculis 独特地定位于重塑在存在显著未满足需求的领域的治疗格局，2026 年将成为我们晚期产品组合中充满里程碑的一年。”
神经眼科首席医学顾问 Mark Kupersmith 博士补充道：“ACUITY 试验提供了真正突破性的结果，首次在单一研究中证明了一种药物候选物能够持续改善视觉功能，并伴随有神经保护益处的解剖和生物学证据。显著的未满足医疗需求仍然存在，因为视神经炎患者——通常是年轻女性，且经常经历多发性硬化症的首个迹象——仍面临永久性视力丧失的高风险。”
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关于 Privosegtor
Privosegtor 是一种新型的肽类小分子候选药物，能够穿透血脑屏障和视网膜屏障，具有成为视神经炎（ON）及其他神经眼科疾病首个神经保护疗法的潜力。ACUITY II 期试验的积极结果表明，Privosegtor 通过保护视网膜的解剖结构和改善视功能，展示了其神经保护潜力，尤其是在急性视神经炎发作后。动物模型的研究结果一致显示，Privosegtor 能够保护视网膜神经节细胞免受损伤，并与运动能力（临床功能残疾）的改善相关。Privosegtor 已获得 FDA 的突破性疗法认定和 FDA 及 EMA 的孤儿药认定，目前正在进入该适应症的注册试验，同时也在进行非动脉炎性前缺血性视神经病（NAION）的注册试验，作为 Oculis 的 PIONEER（Privosegtor 在视神经病中的疗效评估研究）项目的一部分。除了对视神经的潜在神经保护作用外，Privosegtor 在治疗其他神经眼科和神经学适应症方面也可能具有广泛的适用性。
Privosegtor 是一种研究性药物，尚未获得任何国家的商业使用监管批准。
关于视神经炎
视神经炎（ON）是一种罕见的疾病，特征是视神经的急性炎症，可能导致永久性视力损害。全球每 10 万人中约有 8 人受到影响，美国的发病率估计超过 30,000 人，通常是多发性硬化症的首个迹象。该病主要发生在 20 至 40 岁的成年人中，女性发病率更高（2:1）。ON 是一种神经病（神经疾病），当视神经的急性炎症影响从眼睛通过大脑传递的信号时，会导致疼痛、视力丧失和其他症状。构成视神经的细胞有一种称为髓鞘的脂质保护涂层，在 ON 中优先受到损害。没有髓鞘，视神经细胞无法正常发送信号，轴突可能会不可逆地丧失。迄今为止，尚无针对急性视神经炎的特定疗法获得批准，仍然存在未满足的需求，急需能够通过减少神经细胞的永久损伤或死亡来防止急性发作后视力丧失的疗法。
关于非动脉炎性前缺血性视神经病
非动脉炎性前缺血性视神经病（NAION）是一种急性视神经疾病，导致超过 60% 的患者出现永久性视力损害。它是 50 岁以上人群中急性视神经损伤的最常见原因，全球每 10 万人中约有 10.2 人受到影响，美国的发病率估计超过 30,000 人。在 NAION 中，视神经头区域肿胀，伴随无痛的突然视力丧失。肿胀最终会消退，但视神经的轴突和视网膜中的神经细胞体会永久丧失，导致显著的不可逆视力损害甚至失明。目前尚无 NAION 的批准疗法，迫切需要能够保护视力并为 NAION 患者提供神经保护的疗法。
关于支持突破性疗法认定的 ACUITY 试验
II 期 ACUITY（急性脱髓鞘性视神经炎）试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，旨在评估 Privosegtor 每日一次静脉输注五天与安慰剂相比在接受类固醇治疗的急性视神经炎患者中的效果。除了安全性外，还测量了其他次要疗效终点，以评估 Privosegtor 在急性视神经炎患者中的神经保护和视功能改善的潜力。该研究随机选取了 36 名年龄在 18 至 60 岁之间的合格患者，他们最近出现了单侧急性视神经炎（视觉丧失症状），其中 33 名患者接受了 Privosegtor 2mg 或 3 mg/kg/天加 IV 甲基泼尼松龙，或安慰剂加 IV 甲基泼尼松龙，持续五天。
关于突破性疗法认定
突破性疗法认定旨在加快对严重或危及生命疾病药物的审查。突破性疗法认定的标准要求初步临床证据表明该药物在至少一个临床显著终点上相较于现有疗法可能有显著改善。证明显著改善的方法包括：
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<li>新药与现有疗法的直接比较显示出更大或更重要的反应</li>
<li>如果没有现有疗法，新药在与安慰剂或经过良好记录的历史对照相比时，显示出对重要结果的显著和临床相关的效果。</li>
<li>新药与现有疗法联合使用在对照研究中或与经过良好记录的历史对照相比，导致更大或更重要的反应。</li>
<li>新药对疾病的根本原因有显著和临床相关的效果，而现有疗法仅治疗疾病的症状，初步临床证据表明该药物在长期内可能具有疾病修饰效果（例如，与现有疗法提供的暂时临床益处相比，具有持续的临床益处）。</li>
<li>新药逆转或抑制疾病进展，而现有疗法仅提供症状改善。</li>
<li>新药在与现有疗法相比时，具有与严重不良反应（例如，可能导致治疗中断）相关的重要安全优势，并且具有相似的疗效。</li>
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突破疗法认定意味着 FDA 在高效药物开发计划上提供更为密集的指导，涉及高级管理人员的组织承诺，以及滚动审查和优先审查的资格。FDA 将在批准被认定为突破疗法的药物之前，审查提交的完整数据，以确定这些药物在其预期用途上的安全性和有效性。
关于 Oculis
Oculis 是一家全球生物制药公司（纳斯达克：OCS；XICE：OCS），专注于突破性创新，以解决神经眼科和眼科领域中显著的未满足医疗需求。Oculis 的高度差异化的晚期临床管线包括三个核心产品候选者：Privosegtor，一种在 PIONEER 项目中处于突破性神经保护候选药物，旨在支持治疗视神经病变（如视神经炎（ON）和非动脉性前缺血性视神经病（NAION））的注册计划，具有在其他多种神经眼科和神经疾病中广泛临床应用的潜力；OCS-01，一种正在进行关键注册研究的眼药水，旨在成为首个非侵入性局部治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的药物；以及 Licaminlimab，一种处于第二阶段的新型局部抗 TNFα药物，采用基因型基础的方法推动干眼病（DED）的精准医疗。Oculis 总部位于瑞士，在美国和冰岛开展业务，由一支经验丰富的管理团队领导，拥有成功的业绩记录，并得到国际领先医疗投资者的支持。
欲了解更多信息，请访问：www.oculis.com
Oculis 联系方式
Sylvia Cheung 女士，首席财务官
sylvia.cheung@oculis.com
投资者关系
LifeSci Advisors
Corey Davis，博士
cdavis@lifesciadvisors.com
媒体关系
ICR Healthcare
Amber Fennell / David Daley / Sean Leous
oculis@icrhealthcare.com
关于前瞻性声明的警示性声明
本新闻稿包含前瞻性声明和信息。例如，关于公司产品候选者潜在益处的声明，当前和未来临床试验的启动、时间、进展和结果，Oculis 的研究和开发计划，监管和商业战略，包括与 FDA 的计划互动以及突破疗法认定的潜在益处；Oculis 的未来发展计划；监管申请和批准的时间或可能性；关于市场机会的声明，以及公司预期的财务状况和现金流的声明，均属于前瞻性声明。所有前瞻性声明均基于估计和假设，尽管 Oculis 及其管理层认为这些假设合理，但本质上是不确定的，并且固有地受到许多超出 Oculis 控制的风险、变数和意外事件的影响。这些前瞻性声明仅供说明目的，投资者不得将其视为保证、保证、预测或事实或概率的明确声明。实际事件和情况难以或不可能预测，并将与假设有所不同。所有前瞻性声明均受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们预期的结果和/或这些前瞻性声明所表达或暗示的结果有实质性差异。前瞻性声明受到许多条件的限制，其中许多超出 Oculis 的控制，包括在 Oculis 的 20-F 表格年报和任何其他提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中列出的风险因素部分。这些文件的副本可在 SEC 的网站 www.sec.gov 上获取。Oculis 没有义务在本发布日期后更新这些声明，除非法律要求。
参考文献：
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<li>Martínez-Lapiscina EH 等（2014）：视神经炎的发生率是否上升？来自西班牙巴塞罗那 2008-2012 年的流行病学研究的证据。J Neurol. 2014 年 4 月；261(4)：759-767。</li>
<li>Pérez-Cambrodí RJ, Gómez-Hurtado Cubillana A, Merino-Suárez ML, Piñero-Llorens DP, Laria-Ochaita C. 儿童群体中的视神经炎：当前诊断和管理趋势的综述。J Optom. 2014 年 7-9 月；7(3)：125-30。</li>
<li>Sing Hayreh S.（2008）：非动脉性前缺血性视神经病的自然历史。眼科学。2088 年 2 月；115(2)：298-305。</li>
<li>https://www.aao.org/eyenet/article/naion-diagnosis-and-management</li>
<li>Kupersmith, MJ 等（2024）：Quark207 治疗试验中急性非动脉性前缺血性视神经病的眼科和系统因素。2024 年 7 月；131(7)：790-802。</li>
<li>Hattenhauer MG 等（1997）：非动脉性前缺血性视神经病的发生率。美国眼科学杂志。1997 年 1 月；123(1)：103-7。</li>
<li>Lee MS 等（2011）：非动脉性前缺血性视神经病的发生率：糖尿病患者的风险增加。眼科学 2011 年 3 月 24 日；118(5)：959-963</li>
<li>北美神经眼科学会网站：https://www.nanosweb.org</li>
<li>美国食品药品监督管理局。“行业指南：严重疾病的加速项目 - 药物和生物制品，2014”。可在 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-serious-conditions-drugs-and-biologics 获取。</li>
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Oculis Holding AG 宣布其神经保护候选药物 Privosegtor 已获得美国 FDA 的突破性疗法认证，用于治疗视神经炎。该认证基于第二阶段 ACUITY 试验的积极结果，该试验显示视觉功能和解剖结构的显著改善。Privosegtor 在美国的潜在市场估计为 70 亿美元，满足神经眼科领域中一个重要的未满足医疗需求。Oculis 计划通过 PIONEER 计划推进 Privosegtor，该计划包括针对视神经炎和另一种罕见疾病的关键试验

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